gpk Gesellschaftspolitische Kommentare Kosten-Nutzen-Bewertung Sonderausgabe Nr. 3/08 Kosten-Nutzen- Bewertung November

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1 G gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 1 gpk Sonderausgabe Nr. 3/08 Gesellschaftspolitische Kosten-Nutzen- Bewertung Kommentare Berlin /Bonn, November Jahrgang, Sonderausgabe Nr. 3 Einzelpreis: EUR 4,00 November Kosten-Nutzen-Bewertung Symposium zur Kosten-Nutzen- Bewertung Thematische Einführung Axel C. Böhnke Einleitende Moderation Kosten-Nutzen-Bewertung als neues Instrument im SGB V Wolfgang van den Bergh Kosten-Nutzen-Bewertung Eine Grundlage für Nachhaltigkeit und Beitragssatzstabilität? Dr. rer. nat. Eva Susanne Dietrich Valide Bewertung von Nutzen und Kosten Möglichkeiten zur Verbesserung der Datenlage PD Dr. med. Matthias Perleth Status quo and trends within the field of quality adjusted life years Prof. John E. Brazier Pro und Kontra Patientenrelevante Endpunkte nach SGB V Prof. Dr. med. Matthias Augustin Chancen und Risiken für den Patienten Kosten-Nutzen-Bewertung als Weg von der Rationierung zur Rationalisierung? Dr. med. Dr. phil. Daniel Strech Patiententeilhabe außerhalb Deutschlands Systemarchitektur, Staatseinfluss und relative Freiheitsgrade in sozialen Gesundheitssystemen Günter Danner M.A., Ph.D Kostenzuwächse bei neuen Wirkstoffen am Beispiel der Onkologie: Welche Ergebnisse benötigen wir zu patientenrelevanten Endpunkten aus klinischen Studien? Prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig Unerledigte Fragen und Aufgaben zur Kosten-Nutzen-Bewertung Eike Hovermann MdB Beteiligte in Entscheidungsprozesse einbeziehen Dr. Konrad Schily MdB Zielgerichtete und gerechte Mittelverwendung Dr. Hans Georg Faust MdB Schmaler Einstieg ins Bewertungsverfahren Dr. jur. Rainer Hess Transparenz als notwendige Voraussetzung PD Dr. med. Peter Kolominsky-Rabas Methoden zur Messung der Qualität unausgereift Dr. med. Leonhard Hansen Konsequenz der solidarischen Finanzierung des Gesundheitswesens Dr. Stefan Etgeton Anforderungen an eine Kosten-Nutzen- Bewertung Wulff-Erik von Borcke Autoren dieser Ausgabe , 24, 26 Impressum

2 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 2 Zu den Beiträgen Wolfgang van den Bergh, Chefredakteur und Ressortleiter Gesundheitspolitik/Gesellschaft der ÄRZTE ZEITUNG, beschreibt Kosten-Nutzen-Bewertungen für international operierende Hersteller in vielen Ländern als geübte Praxis und ein vertrautes Instrument. Allerdings komme es auf das Wie an. Hier werde sich zeigen, ob es in den nächsten Monaten zu einem deutschen Sonderweg komme. Kosten-Nutzen-Bewertungen können nach Ansicht von Dr. rer. nat. Eva Susanne Dietrich zu einer kontinuierlichen Qualitätssicherung beitragen und eine evidenzbasierte Arzneimitteltherapie vorantreiben. Von großer Bedeutung sei aber auch eine reibungslose, sektorenübergreifende Versorgung. Erforderlich seien ergänzende, gute Beratungs- und Betreuungsangebote für den Patienten. Sie gibt zu bedenken, dass die Arzneimittel, die einer Kosten-Nutzen-Bewertung unterzogen werden, nur einen sehr geringen Anteil an den gesamten GKV-Ausgaben für Arzneimittel ausmachten. Auch für PD Dr. med. Matthias Perleth bestehen im Vergleich zu den aus international verfügbaren Studien vorhandenen Daten zum Nutzen in Deutschland gravierende Defizite bei der Datenlage in Bezug auf die Kosten. Der Zugang zu validen Kostendaten sei stark eingeschränkt, teils mangels valider Datengrundlage im ambulanten Bereich, teils wegen des fehlenden Datenzugangs (stationär), teils wegen der fehlenden Verfügbarkeit sektorübergreifender und kassenartenübergreifender Längsschnittdaten. Unabhängig von den vorhandenen Forschungsprogrammen sei eine Experimentierklausel für die gezielte Forschungsförderung im Rahmen der GKV hilfreich, um hier besonders relevante Forschungsfragen unbürokratisch bearbeiten zu können. Mit dem Status quo und den Trends bei der Ermittlung von QALYs in Großbritannien beschäftigte sich der Gesundheitsökonom Prof. John E. Brazier (Professor of Health Economics in the School of Health and Related Research at the University of Sheffield). Er setzt sich seit Jahren mit dieser Thematik auseinander, was sich nicht zuletzt in über hundert Veröffentlichungen niederschlägt. Er war u.a. Mitglied des National Institute for Clinical Excellence (NICE) Technology Appraisal Committee in den Jahren 2000 bis Im Blick auf die patientenrelevanten Endpunkte stellt Prof. Dr. med. Matthias Augustin die Frage, inwieweit die Patienten selbst kompetent über den Nutzen entscheiden können. Hier gebe es verschiedene Antworten, je nachdem wer gefragt werde der Arzt, die Krankenkasse oder das IQWiG. Hinterfragt wird dabei auch die entsprechende Kompetenz des Patienten. Augustins Fazit ist eindeutig: Der patientenseitige Nutzen kann nur vom Patienten selbst verlässlich bewertet werden. Allerdings sollen seine Angaben durch objektivierbare klinische Endpunkte ergänzt werden. In den meisten Ländern beruhe die Nutzenbewertung sowohl auf klinisch-therapeutischem als auch auf patientenseitigem Nutzen. Dieser patientenseitige Nutzen werde häufig in Form von Lebensqualität erfasst. Entsprechend gebe es auch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur ( European Medicines Agency EMEA) zumindest im Entwurf ein Reflection Paper über gesundheitsbezogene Lebensqualität. Der Frage, ob die Kosten-Nutzen-Bewertung ein Weg von der Rationierung zur Rationalisierung sein könnte, widmet sich Dr. med. Dr. phil. Daniel Strech. Nach seiner Ansicht kann der Patient erst bei umfassender Transparenz nachvollziehen, welches die strittigen Elemente der Kosten-Nutzen-Bewertung sind und mit welchen Begründungen und Werturteilen für oder gegen bestimmte Elemente einer deutschen Kosten-Nutzen-Bewertung argumentiert werde. Die gegenwärtig durch implizite Rationierungen geprägte Situation in Deutschland bedürfe der Kosten-Nutzen- Bewertung als Grundbedingung für eine explizite Rationierung, welche das ernstzunehmende Potenzial für eine qualitätsorientierte und gerechtere Ressourcenallokation in sich trage. Bei einem Überblick über die Gesundheitssysteme in Europa berichtet Günter Danner M. A., Ph. D., dass Rationierung angesichts des hohen politischen Drucks auf die Sozialkosten überall ein wichtiges Thema sei. Nur selten gelinge es allerdings, transparente und begründete Leitvorstellungen zu vermitteln. Oft komme es zu nicht offen ausgesprochenen Leistungsverknappungen, die dann das System in seiner Darstellung beschädigen könnten. Wartelisten seien dafür ein sichtbarer Ausdruck. Prof. Dr. med. Wolf-Dieter Ludwig lehnt für den Bereich der Onkologie den Begriff der Kosten-Nutzen-Bewertung ausdrücklich ab. Es gehe in diesem Bereich um Endpunkte klinischer Studien und um die Frage, ob diese Endpunkte patientenrelevant seien,

3 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 3 eine Zulassung rechtfertigten und von den verordnenden Ärzten später sinnvoll genutzt werden könnten, um die Patienten bestmöglich zu behandeln. Der Umsatz der in der Onkologie eingesetzten Wirkstoffe werde in der gesetzlichen Krankenversicherung nicht genau abgebildet, weil die meisten der teureren Wirkstoffe im Krankenhaus eingesetzt würden. Diese würden aber weltweit von 37 Milliarden US-Dollar im Jahre 2003 auf mehr als 70 Milliarden US-Dollar im Jahre 2010 ansteigen. In der hochrangig besetzten Podiumsdiskussion verwies der Bundestagsabgeordnete Eike Hovermann MdB darauf, dass die Hinwendung zur Kosten- Nutzen-Bewertung durch das IQWiG ein erster Schritt in die richtige Richtung sei. Hoffnungen, dass sich die Kosten-Nutzen-Bewertung zu einem wirksamen Instrument des effektiveren Einsatzes vorhandener Finanzmittel entwickele, seien durchaus berechtigt. Allerdings stoße die vom IQWiG favorisierte Methode Analyse der Effizienzgrenze erwartungsgemäß nicht nur auf Unterstützung. Oberstes Gebot jeder Kosten-Nutzen-Bewertung ist für den Bundestagsabgeordneten Dr. Konrad Schily MdB das Wohl der Patienten. Deshalb dürfe sie auch kein bloßer Einsparmechanismus zur Stabilisierung eines unzureichend organisierten und finanzierten Gesundheitssystems sein. Die Methodik zur Kosten-Nutzen-Bewertung müsse transparent und nachvollziehbar sein. Die Berücksichtigung von Kosten-Nutzen-Aspekten hält der Bundestagsabgeordnete Dr. Hans Georg Faust MdB angesichts der finanziellen Situation der gesetzlichen Krankenversicherung für unumgänglich, um die verfügbaren Ressourcen zielgerichtet einzusetzen. Würden bei einer eher geringfügigen Gesundheitsstörung sehr teure Therapien mit nur geringem zusätzlichem Nutzen eingesetzt, fehlten die dafür erforderlichen finanziellen Mittel an anderer Stelle. Für Dr. jur. Rainer Hess lässt sich aus dem Gesetz eindeutig herleiten, dass im Vordergrund der Beleg eines medizinischen Zusatznutzens gegenüber bestehenden Behandlungsmöglichkeiten nach den Grundsätzen der evidenzbasierten Medizin stehen müsse. Die Gesundheitsökonomie könne daher keinen Nutzen generieren, wo die evidenzbasierte Medizin keinen medizinischen Nutzen erkannt habe. Man solle das IQWiG-Modell als Grundlage für Modellprojekte zunächst akzeptieren. Aus indikationsbezogenen Effizienzgrenzen könne sich mittelfristig ein übergreifender Grenzwert als Richtschnur ableiten lassen. Die Effizienzgrenze beinhalte keine mathematische Regel zur Festlegung eines Höchstbetrags und definiere auch keinen vorab festgelegten Zusammenhang zwischen dem Nutzen und den Kosten, so PD Dr. med. Peter Kolominsky-Rabas. Je nach Indikation könnten bei einem Arzneimittel mit einem zehn Prozent höheren Nutzen Zusatzkosten in Höhe von fünf aber auch von 50 oder 500 Prozent gerechtfertigt sein. Die Nutzenbewertung des IQWiG erfolge mit Methoden der evidenzbasierten Medizin, wobei der Zusatznutzen an Verbesserungen in den patientenrelevanten Endpunkten Mortalität, Morbidität und Lebensqualität gemessen werde. Dr. med. Leonhard Hansen hält die Methoden zur Messung der Qualität für nicht ausgereift. Sie seien deshalb nicht länder- bzw. kulturübergreifend einzusetzen. Das vom IQWiG einberufene Expertenpanel habe festgestellt, dass bisher keine internationalen Normen für die Kosten-Nutzen-Bewertung existierten. Es sei deshalb aus seiner Sicht nicht möglich, QALYs in die Bewertung einzubeziehen. Die Kosten-Nutzen-Bewertung sei, so Dr. Stefan Etgeton, eine Konsequenz der solidarischen Finanzierung des Gesundheitswesens. Es sollte dabei aber nicht nur um methodische Strenge gehen, sondern vor allem auch um praktische Vernunft und Augenmaß im Hinblick auf die Versorgungsrealität. Nach Ansicht von Wulff-Erik von Borcke ist es zu begrüßen, dass die Bundesregierung mit den Expertentagungen zur Kosten-Nutzen-Bewertung für die Entwicklung von sachgerechten Methoden dem IQWiG klare Vorgaben gesetzt habe. Diese orientierten sich, wie im Gesetz gefordert, an den internationalen Standards der Gesundheitsökonomie und seien insbesondere unter Beteiligung von deutschen Experten entstanden. Es bleibe die Hoffnung, dass diese Vorgaben vom IQWiG auch umgesetzt werden, obwohl zur Zeit der Eindruck bestehe, dass die Vorschläge des Expertengremiums keinen Eingang in dessen Methodenpapier zur Kosten-Nutzen-Bewertung gefunden hätten. Dabei sei es für die Forschung und Entwicklung neuer Arzneimittel wichtig, dass die entstandenen Kosten auch refinanziert werden könnten. Die Redaktion

4 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 4 Symposium zur Kosten-Nutzen- Bewertung Thematische Einführung Von Axel C. Böhnke Mit dem GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz (GKV- WSG) ist am 1. April 2007 die Kosten-Nutzen-Bewertung in das Sozialgesetzbuch V (SGB V) aufgenommen worden und zwar zusätzlich zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln. Der Gesetzgeber hat allerdings lediglich die Aufgabenstellung definiert, über die anzuwendende Methodik der Kosten-Nutzen-Bewertung gibt es nur Hinweise. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) erhielt in diesem Zusammenhang den Auftrag, künftig neben dem medizinischen auch den wirtschaftlichen Nutzen von Arzneimitteln zu bewerten. Dazu gibt es bereits einen Entwurf zur Methodik des IQWiG, der jedoch wichtige wissenschaftliche Einwände aus der Anhörungsphase nicht berücksichtigt. Kosten-Nutzen-Bewertungen gibt es in ganz unterschiedlichen Ausprägungen in den Nachbarländern bereits seit mehreren Jahren. Sie werden dort unter anderem zur Festsetzung von Preisen herangezogen, die die jeweiligen nationalen Kostenträger für bestimmte Arzneimittel zahlen. Zunächst gilt es zu klären, welcher zusätzliche Nutzen für den Patienten entsteht. Dabei sind Parameter, wie Verbesserung des Gesundheitszustandes, Verkürzung der Krankheitsdauer, Verlängerung der Lebensdauer, Verringerung der Nebenwirkungen sowie Verbesserung der Lebensqualität zu berücksichtigen. Im Unterschied dazu ist bisher die Preisbildung in Deutschland frei. Dies ist insbesondere zur Schaffung des Anreizes für Forschung und Innovationen wichtig. Also vor allem, damit Patienten in Deutschland auch weiterhin Zugang zu Innovationen und therapeutischem Fortschritt haben. Nahezu alle Arzneimittel können nach der Zulassung zu Lasten der gesetzlichen Krankenkassen verordnet werden. Mit dem neuen Instrument der Kosten-Nutzen-Bewertung soll dagegen abgewogen werden, ob eine Kostenübernahme angemessen und zumutbar für die Solidargemeinschaft ist. Zudem gehört zu einer wirtschaftlichen Gesamtbetrachtung, die Kosten der Versorgung einer Erkrankung nicht nur aus der Perspektive der gesetzlichen Krankenversicherung zu sehen. Entscheidend ist zunächst die Perspektive des Versicherten selbst, denn die Behandlung einer Krankheit wirkt über den unmittelbaren medizinischen Bereich hinaus, positiv wie negativ. So kann sie etwa in anderen Sozialversicherungszweigen sowohl Kosten verursachen als auch Einsparungen erbringen. Eine Erkrankung kann Rehabilitationsmaßnahmen zu Lasten der Rentenversicherung, der Krankenversicherung oder Leistungen der Pflegeversicherung verursachen. Eine schnellere Genesung oder die deutliche Linderung von Beschwerden kann insgesamt Kosten sparen, wenn etwa durch die Wiederherstellung der Arbeitsfähigkeit und die Vermeidung einer früheren Verrentung noch über einen längeren Zeitraum Steuern und Sozialabgaben gezahlt werden können; ganz zu schweigen von der wirtschaftlichen Leistungserbringung. Eine sektorenübergreifende Betrachtung ist deshalb unerlässlich und die Verbesserung der Lebensqualität der Betroffenen ein wichtiges Ziel. Kosten-Nutzen-Bewertungen sind für international operierende Arzneimittelhersteller in vielen Ländern üblich, um die Rahmenbedingungen für den Marktzutritt festzulegen. Abbott als forschendes Gesundheitsunternehmen will sich der Bewertung seiner Produkte durchaus stellen. Entscheidend ist dabei, dass verlässliche Rahmenbedingungen, Transparenz und Planungssicherheit vorherrschen. Wichtig ist zudem, nicht durch weitere Zulassungshürde(n) Innovationshemmungen aufzubauen. Wie weit Hoffnungen und Erwartungen einerseits und die realen Möglichkeiten wissenschaftlich fundierter Allokationsentscheidungen andererseits auseinanderliegen, zeigte eine Diskussion zur Kosten-Nutzen- Bewertung von Arzneimitteln bei einem Symposion, zu dem das Wissenschaftliche Institut für Nutzen und Effizienz im Gesundheitswesen (WINEG) der Techniker Krankenkasse (TK) gemeinsam mit Abbott eingeladen hatten. Beteiligt an diesem Dialog waren als weitere Partner außerdem der Berufsverband der Sozialversicherungsärzte Deutschlands (bsd), in dem insbesondere die Ärzte des Medizinischen Dienstes der Krankenversicherung (MDK) organisiert sind, sowie das parteiübergreifende Diskussionsforum AG Zukunft des Gesundheitswesens (AGZ).

5 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 5 In der vorliegenden Sonderausgabe der Gesellschaftspolitischen Kommentare (gpk) werden die auf diesem Symposium vorgetragenen Referate dokumentiert. Abbott wirkt als Gesundheitsunternehmen bei solchen Veranstaltungen mit, um seine Vorstellungen und Argumente einzubringen. Denn ein partnerschaftlicher Austausch bildet die Voraussetzung für eine konsensfähige Zusammenarbeit mit den verschiedenen Akteuren des Gesundheitssystems. Wichtig für alle Beteiligten ist der offene Dialog mit der Politik, um die solide Gestaltung des Gesundheitswesens mit zu ermöglichen. So möchte Abbott konstruktive Partnerschaften mit allen Beteiligten des Gesundheitswesens pflegen. Dabei sind insbesondere die Bedürfnisse der Patienten zu berücksichtigen. Um die Belange besser zu verstehen, ist ein enger und kontinuierlicher Dialog erforderlich. Dieser muss von Transparenz geprägt sein und ein vertrauensvolles, verlässliches und belastbares Klima schaffen. Wir wünschen uns eine Kosten-Nutzen-Bewertung, die medizinische Evidenz möglichst umfassend berücksichtigt und gerade auch die Daten der Versorgungsforschung einbezieht. Weiter sollte vermieden werden, bereits im ersten Jahr der Markteinführung Anforderungen an die Verfügbarkeit medizinischer Daten zu stellen, die in der Regel erst viele Jahre danach zur Verfügung stehen können. Denn: Innovationen sind für den Fortschritt notwendig, deshalb fordert Abbott eine transparente und von deutschen Gesundheitsökonomen konzertierte wie konsentierte Methodik der Kosten-Nutzen-Bewertung durch das IQWiG, die Innovationen nicht behindert, sondern deren Wert besser verdeutlicht. Dies ist unser Anspruch. gpk Symposium zur Kosten-Nutzen-Bewertung Haus der Kaiserin-Friedrich-Stiftung Robert-Koch-Platz Berlin 9.00 Uhr Begrüßung Methodik und Daten 9.30 Uhr Die Datenlage in Deutschland Bedarf und Realität Dr. Hildegard Bossmann (GPS), Deutsche Agentur für Health Technology Assessment / DAHTA. DIMDI Deutsches Institut für Medizinische Dokumentation und Information Uhr Möglichkeiten zur Verbesserung der Datenlage PD Dr. med. Matthias Perleth, MPH Leiter der Abt. Fachberatung Medizin in der Geschäftsstelle des G-BA Uhr Kaffeepause Uhr Patientenrelevante Endpunkte nach SGB V Pro und Kontra Prof. Dr. Matthias Augustin, Leiter der FG Gesundheitsökonomie und Lebensqualitätsforschung, Uniklinikum Eppendorf Uhr Status quo und Trends bei der Ermittlung von QALYs Prof. John E. Brazier, Chair of SCHARR s Research Committee, University of Sheffield Uhr Mittagspause Ethik Finanzierung Patiententeilhabe Uhr Kosten-Nutzen-Bewertung als Weg von der Rationierung zur Rationalisierung? Chancen und Risiken für den Patienten Dr. Dr. Daniel Strech, Wissenschaftl. Mitarbeiter, Institut für Ethik und Geschichte der Medizin, Eberhard-Karls-Universität Tübingen Uhr Patiententeilhabe außerhalb Deutschlands ein internationaler Überblick Günter Danner M.A., Ph.D., Europa-Experte der Techniker Krankenkasse und stellv. Direktor der Europavertretung der Deutschen Sozialversicherung in Brüssel Uhr Kaffeepause Uhr Kosten-Nutzen-Bewertung eine Grundlage für Nachhaltigkeit und Beitragssatzstabilität? Dr. Eva Susanne Dietrich, Direktorin des WINEG Uhr Kostenzuwächse bei neuen Wirkstoffen am Beispiel der Onkologie: Welche Ergebnisse benötigen wir zu patientenrelevanten Endpunkten aus klinischen Studien? Prof. Dr. Wolf-Dieter Ludwig Vorsitzender der Arzneimittelkommission der Deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) Uhr Kaffeepause Uhr Gesundheitspolitische Podiumsdiskussion unter Einbeziehung der Referenten Eike M. Hovermann MdB Mitglied des Gesundheitsausschusses des Deutschen Bundestages, Sprecher der AG Zukunft des Gesundheitswesens (AGZ) Dr. Peter Kolominsky-Rabas Leiter des IQWiG-Ressorts Gesundheitsökonomie Dr. Rainer Hess Vorsitzender d. Gemeinsamen Bundesausschusses Dr. Leonhard Hansen Vorstandsvorsitzender KV Nordrhein Dr. Hans Georg Faust MdB Stellv. Vorsitzender des Gesundheitsausschusses des Deutschen Bundestages, Mitglied der AG Zukunft des Gesundheitswesens (AGZ) Dr. Konrad Schily MdB Mitglied des Deutschen Bundestages Dr. Stefan Etgeton Leiter des Fachbereichs Gesundheit, Ernährung bei Verbraucherzentrale Bundesverband Wulff-Erik von Borcke, Geschäftsführer Abbott Moderation: Wolfgang van den Bergh Chefredakteur der ÄRZTE ZEITUNG

6 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 6 Einleitende Moderation Kosten-Nutzen-Bewertung als neues Instrument im SGB V Von Wolfgang van den Bergh Mit dem GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz (GKV- WSG) ist am 1. April 2007 die Kosten-Nutzen-Bewertung ins Sozialgesetzbuch V (SGB V) aufgenommen worden, zusätzlich zur Nutzenbewertung von Arzneimitteln. Der Gesetzgeber hat lediglich die Aufgabenstellung definiert, über die anzuwendende Methodik der Kosten-Nutzen-Bewertung gibt es nur Hinweise. Wann das Instrument der Kosten-Nutzen-Bewertung scharf gestellt werden soll, ist zur Zeit noch völlig offen. Die Ursachen dafür sind bekannt: eine unbefriedigende Datenlage und schließlich der Streit über die Methodik. Noch unklar ist ebenfalls, welche Möglichkeiten es gibt, die Datenlage zu verbessern. Neue Studien müssen aufgelegt und dazu die entsprechenden Mittel zur Verfügung gestellt werden. Parameter für zusätzlichen Nutzen Kosten-Nutzen-Bewertungen gibt es in den europäischen Nachbarländern in ganz unterschiedlichen Ausprägungen bereits seit mehreren Jahren. Sie werden dort unter anderem zur Festsetzung von Preisen herangezogen, die die jeweiligen nationalen Kostenträger für bestimmte Arzneimittel zahlen. Im Unterschied dazu ist die Preisbildung in Deutschland frei. Nahezu alle Arzneimittel können nach der Zulassung zu Lasten der Kassen verordnet werden. Mit dem neuen Instrument der Kosten-Nutzen-Bewertung soll abgewogen werden, ob eine Kostenübernahme angemessen und zumutbar für die Solidargemeinschaft ist. Darüber hinaus gilt es zu klären, welcher zusätzliche Nutzen für den Patienten entsteht. Dabei sind Parameter wie Verbesserung des Gesundheitszustandes, Verkürzung der Krankheitsdauer, Verlängerung der Lebensdauer, Verringerung der Nebenwirkungen sowie Verbesserung der Lebensqualität zu berücksichtigen. Klare Definitionen erforderlich Grundsätzlich muss jedoch die Frage gestellt werden, ob die Kosten-Nutzen-Bewertung tatsächlich ein Allheilmittel ist, um die Kosten im Gesundheitswesen in den Griff zu bekommen. Wie stehen Aufwand und Ertrag zueinander? Welche Einflussmöglichkeiten sollen Versicherte und Patienten auf Entscheidungen des Gemeinsamen Bundesausschusses künftig haben? Und: Wie stehen wir zu dem Thema medizinischer Fortschritt und Innovationen? Auch hier wird es klare Definitionen über Begrifflichkeiten geben müssen. Kosten-Nutzen-Bewertungen sind für international operierende Hersteller in vielen Ländern geübte Praxis und ein vertrautes Instrument. Allein es kommt auf das Wie an. Hier wird sich zeigen, ob es in den nächsten Monaten zu einem deutschen Sonderweg kommt. gpk Autoren der Sonderausgabe Psoriasis der Gesellschaftspolitischen Kommentare (gpk), Februar 2008: Axel C. Böhnke, Thomas Luger, Gerhard Brenner, Marc Alexander Radtke, Matthias Augustin, Leonhard Hansen, Günter Gerhardt, Stephan Turk, Christian Dierks, Hans-Werner Pfeifer, Ina Ueberschär, Gisela Kobelt, Karin Berger, Marlies Volkmer, Bernd Metzinger, Helmut Vedder, Eike Hovermann, Stefan Etgeton, Wulff-Erik von Borcke.

7 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 7 Kosten-Nutzen-Bewertung Eine Grundlage für Nachhaltigkeit und Beitragssatzstabilität? Von Dr. rer. nat. Eva Susanne Dietrich Seit einem Jahr ist sie nun auch in Deutschland Gesetz, die Kosten-Nutzen-Bewertung. Es hat einige Zeit gedauert, viele Länder haben sie bereits vorher eingeführt. Hat man nun endlich das Instrument, um die steigenden Ausgaben im Arzneimittelsektor in den Griff zu bekommen? Hilft sie dabei, eine nachhaltige Gesundheitsversorgung zu gewährleisten? Welche möglichen Effekte gehen von Kosten-Nutzen-Bewertungen aus? Was wird ihr Stellenwert sein? Zunächst zu den Effekten. Auch wenn der eine oder andere es gerne verdrängt, über der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) schwebt das Gebot der Beitragssatzstabilität. Sie soll eine wirtschaftliche und nachhaltige Versorgung gewährleisten, dies war der Grund für die Kostendämpfungsmaßnahmen der letzten Jahre. Neue Bedeutung der Beitragssatzstabilität Cost-effectiveness plane: Welche Therapien sind in unserem Gesundheitssystem finanzierbar? Nutzen Besser und kostengünstiger Besser, aber teurer Standard Dennoch ließ sich die Anhebung der Beitragssätze nicht vermeiden, denn die Schere zwischen dem wachsenden Bedarf und den abnehmenden Einnahmen wurde bekanntlich immer größer. Aktuell bekommt die Beitragssatzstabilität jedoch eine neue Bedeutung. Legt die Bundesregierung den Beitragssatz fest, werden politische Faktoren eine größere Rolle als bisher spielen und der Wirtschaftlichkeitsdruck wird wachsen, denn Krankenkassen werden bei stagnierendem Beitragssatz die Erhebung von Zusatzbeiträgen vermeiden wollen. Es wird noch stärker als bisher darum gehen, Wirtschaftlichkeitsreserven auszuschöpfen, um mit den gegebenen Mitteln den Versicherten einen maximalen Nutzen zu gewährleisten oder aber auch um den Versorgungsstandard mit weniger Mitteln zu erhalten. Die freien Ressourcen können dann ggf. für innovative Maßnahmen eingesetzt werden oder auch zur Deckung des steigenden Bedarfs infolge von Demografie- und Morbiditätsentwicklung. Soweit die Theorie. Können uns Kosten-Nutzen-Bewertungen dabei helfen? Aufschluss bietet ein Blick auf ein Kosteneffektivitätsraster (vgl. Abb. 1). Auf der X-Achse sind die Gesamtkosten einer Therapie aufgetragen, also die Summe aus Verordnungskosten, Arzthonoraren, Krankenhauskosten etc. Auf der Y-Achse steht der Nutzen der Therapie für den Patienten. Eine neue Therapie kann nun besser, aber teurer als die Standardtherapie sein, sie kann aber auch besser und billiger, schlechter und billiger oder sogar schlechter und teurer sein. Optimal sind natürlich bessere Therapien, die kostengünstiger sind. Und die gibt es. Bei einem konkreten Beispiel aus der Infektologie konnten Kosten eingespart und gleichzeitig die Therapierate erhöht werden. Ziel der Studie war es, die Kosteneffektivität zweier Antibiotika bei der Behandlung von intraabdominellen Infektionen zu vergleichen. Die Perspektive war die des Krankenhauses. Wird die neue Therapie statt der Standardtherapie eingesetzt, spart man Geld. Genaue Zahlen zur Häufigkeit von intraabdominellen Kosten Abbildung 1

8 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 8 Infektionen liegen zwar in Deutschland nicht vor. Wenn man aber allein die Fälle von Blinddarm- oder Gallengangblasentzündungen zusammennimmt ( pro Jahr), so kommt man auf Einsparungen von etwa 130 Millionen Euro pro Jahr (vgl. Abb. 2). Diese Einsparung ist natürlich nur ein theoretischer Wert, da man beim Einsatz von Antibiotika noch andere Dinge beachten muss, wie z.b. die Resistenzbildung. Aber es ist ein Beispiel, das zeigt, dass man mit neuen Therapien durchaus auch Kosten einsparen kann. Fügt man diese Therapie nun in das Effektivitätsraster ein, so liegt sie im oberen linken Quadranten. Sie ist Kosten-Nutzen-Bewertungen sind mit einem hohen zeitlichen Aufwand verbunden Beispiel 1: Intraabdominelle Infektionen A vs. B Abbildung 2 Inkrementelle Kosten und Nutzen von A Zusatzkosten (hier: Minderkosten) pro Patient Zusatznutzen pro Patient (durchschnittliche Erfolgsrate*) Minderkosten pro Jahr (Berechnung für Appendizitis und Cholezystitis**) ,24% -130,75 Mio. * Heilung bzw. verbesserter Gesundheitsstatus **Basis: Inzidenz für akute Appendizitis (Blinddarmentzündung) und akute Cholezystitis (Gallensteinentzündung) Quelle: Dietrich ES et al. In: Pharmacoeconomics 2001; 19:79 billiger und besser als die Standardtherapie und sie wird daher als dominant bezeichnet. Sie ist ein echter Gewinn für die GKV oder auch für das Krankenhaus. Nur leider kommen ungefähr 90 Prozent der Publikationen gegenwärtig zu anderen Ergebnissen. Nehmen wir als Beispiel eine Studie zu Hepatitis C. Auch hier wurden zwei Therapien verglichen und es wurden die diskontierten, lebenslangen Therapiekosten ermittelt. Sie enthalten die Kosten für ambulante und stationäre Behandlung, Diagnostik, Labor, Arzneimittel, Begleiterkrankungen und auch therapiebedingte Lebensverlängerung. Außerdem wurde auch der Verlust von Arbeitskraft berücksichtigt. Wir finden hier nun zwar einen Zusatznutzen von 0,69 QALYs, aber auch zusätzliche Kosten in Höhe von Euro pro Patient, hochgerechnet also über 20 Millionen Euro an Mehrkosten. Trägt man dieses im Raster auf, liegt die neue Therapie im rechten oberen Quadranten und interessanterweise finden sich in der Literatur in den letzten Jahren fast nur noch solche Studienergebnisse. Ob hierauf Workshops einen Einfluss haben, bei denen vermittelt wird, ein Modell so anzulegen, dass z.b. maximal Euro pro QALY herauskommen, das ist eine Bewertung, über die sich jeder selbst ein Urteil bilden muss. Zusammenfassend ist jedoch festzuhalten, dass jede Therapie, die einen Zusatznutzen bei Zusatzkosten bringt, zu einer Beitragssatzerhöhung führen kann, sofern nicht andere Maßnahmen aus dem Leistungskatalog der GKV herausgestrichen werden oder an anderer Stelle Einsparungen erzielt werden. Der Ursprung der Pharmakoökonomie war jedoch ein anderer. Der alte Leitsatz lautete: Mit Arzneimitteln sparen statt an Arzneimitteln. Das heißt, dass man durchaus auch einmal ein hochpreisiges Präparat einsetzen kann, aber unter dem Strich gleiche oder weniger Gesamtkosten erzielt werden. Aber dieser Leitsatz scheint im Moment ausgedient zu haben. Lange Dauer des Bewertungsverfahrens Doch wie viele Bewertungen und Beschlüsse kann der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) mit Unterstützung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) überhaupt umsetzen? In den Jahren 1999 bis 2004 dauerte es im Schnitt 35 Wochen von der Anhörung bis zur Publikation im Bundesanzeiger, d.h. bis zum Inkrafttreten der entsprechenden Therapiehinweise. Der Anhörung voran geht natürlich die Erarbeitung dieser Texte, die auch Zeit in Anspruch nimmt und bisher weitgehend durch den G-BA erfolgte. Der G-BA kann sich bei einer Änderung der Richtlinien auf Bewertungen des IQWiG stützen, und für derartige Bewertungen benötigte das IQWiG bisher im Durchschnitt 91 Wochen. Dieser Berechnung liegen sieben Arzneimittelbewertungen zugrunde, die das IQWiG seit 2004 im Auftrag des G-BA durchgeführt hat. Zwei Rapid Reports sind hier allerdings nicht mit eingerechnet. Welcher Zeithorizont erwartet uns also bei den Kosten-Nutzen- Bewertungen? Derzeit befinden wir uns noch mitten in der Methodendiskussion. Diese wird sicherlich noch einige Monate andauern. Danach kann die eigentliche Arbeit beginnen. Es werden Präparate ausgewählt, die eine Nutzenbewertung beim G-BA oder ggf. mit Unterstützung des

9 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 9 IQWiG durchlaufen sollen. Führt das IQWiG diese Bewertung durch, dann dauerte das bisher besagte 91 Wochen. Wird beschlossen, eine Kosten-Nutzen- Bewertung anzuschließen, dann ist der Berichtsplan zu erstellen, zu diesem wird Feedback eingeholt, die Bewertung findet statt, ein Vorbericht wird erstellt, es werden dann wieder Stellungnahmen eingeholt und schließlich wird der Abschlussbericht vorgelegt. Ob dieses Verfahren zügiger ablaufen wird als die reine Nutzenbewertung, wird abzuwarten sein. Die bisherigen Bewertungen betrachten maßgeblich die Studienlage des Arzneimittels, das im Fokus steht. Teilweise werden auch noch andere Arzneimittel mit einbezogen, um den Zusatznutzen besser herauszuarbeiten. 35 b SGB V sieht jetzt einen standardmäßigen Vergleich mit anderen Arzneimitteln, aber auch mit anderen Behandlungsformen vor. Das dürfte die Arbeit um einiges erschweren und auch die Dauer des Bewertungsverfahrens erhöhen. Im Anschluss an die Bewertung setzt der GKV-Spitzenverband einen Höchstpreis fest, oder der G-BA erarbeitet eine Änderung der Arzneimittelrichtlinie. Beides nimmt ebenfalls Zeit in Anspruch. Werden Richtlinienmodifikationen anvisiert, so erfolgt erneut der beschriebene Prozess, so dass weitere 35 Wochen bis zur Bewertung ins Land gehen dürften. Ob der entsprechende Beschluss dann Bestand hat, ist ungewiss. Die Erfahrung zeigt, dass spätestens hier in vielen Fällen die Stunde der Juristen der pharmazeutischen Industrie schlägt, es also noch Arbeit für alle Beteiligten gibt. Das ist eine Schätzung, aber sie zeigt einen Trend auf. Es handelt sich um eine enorme Sisyphusarbeit. Ihre Effekte auf die Ausgabensituation dürften auf der anderen Seite überschaubar sein, denn viele Arzneimittel, die durch den G-BA unter die Lupe genommen werden, haben im Gesamtkontext des Verordnungsgeschehens meist nur eine geringe Bedeutung. Nur minimale Effekte Ein Beispiel: Aktuell standen die drei Arzneimittel Exenatid, Sitagliptin und Montelukast im Fokus des G-BA. Sie haben lediglich einen Anteil von unter einem halben Prozent an den gesamten GKV-Arzneimittelausgaben (vgl. Abb. 3). Wobei ein halbes Prozent nicht bedeutet, dass aufgrund der Beschlüsse die Ausgaben um ein halbes Prozent gesenkt werden. Ziel der Therapiehinweise ist vielmehr, dass die Verordnungsmenge etwas eingedämmt wird. Wenn man zu einer Reduktion um 0,1 oder 0,05 Prozent kommen würde, so wäre das schon ein großer Erfolg. Das Gleiche gilt analog für die Kosten-Nutzen-Bewertung. Doch wie sind die Erfahrungen mit solchen Bewertungen? Im Ausland zeitigen sie kaum Effekte. Dies kann man insbesondere für Großbritannien ganz klar aufzeigen. In einer Analyse des WINEG sind alle restriktiven Bewertungen des National Institute for Clinical Ex- Die zu erwartenden Auswirkungen auf die Arzneimittelausgaben sind gering. Wirkstoffe Exenatid 3) Sitagliptin 3) Montelukast Kumulierter Anteil an GKV-Arzneimittelausgaben 2007 (1) Insight Health (2) IGES 2008 (28 Mrd. ) (3) Auf deutschem Markt seit 2. Quartal 2007 Abbildung 3 Verordnungszahlen 1) Verordnungsumsatz 1) , ,48 Anteil an GKV Arzneimittelausgaben ) 0,02 % 0,03 % 0,25 % < 0,5% cellence (NICE) aus den Jahren 1993 bis 2005 betrachtet worden. Dabei konnten keine Effekte durch diese Ausarbeitungen festgestellt werden. An der Stelle darf die Frage erlaubt sein, ob so viele hochkompetente Menschen in G-BA, IQWiG und der Industrie wirklich am richtigen Thema arbeiten? Könnten alle diese Ressourcen nicht besser eingesetzt werden? Wie hoch sind Opportunitätskosten und das Kosten-Nutzen-Verhältnis dieses Prozederes? Mehr Transparenz durch Bewertungen Natürlich haben die Bewertungen sicherlich auch einen Nutzen. Sie bringen Transparenz ins Versorgungsgeschehen. Sie können die Struktur der Kosten einer Erkrankung aufzeigen, und sie können helfen, den tatsächlichen Nutzen eines Medikaments auch außerhalb von Zulassungsstudien besser einzuschätzen. Und sofern diese Daten noch nicht existieren, was vielfach leider der Fall ist, kann die Bewertung zumindest einen Anstoß geben, entsprechende Stu-

10 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 10 dien durchzuführen oder vielleicht nach und nach das Design aktueller Studien weiterzuentwickeln. Was ist jedoch der Stellenwert der geplanten Bewertungen im Kontext des gesamten Gesundheitssystems? Professor Günter Neubauer brachte es vor einigen Wochen so auf den Punkt: Man wird an einer Kosten-Nutzen-Bewertung über das ganze Versorgungssystem nicht vorbei kommen. Zentrale Stellschrauben im Therapieprozess Man muss sich hierbei etwas von der Vorstellung lösen, dass in Zukunft alle diese Bewertungen in Form von Bewertungsverfahren beim IQWiG, dem G-BA oder dem Deutschen Institut für Medizinische Dokumentation und Information (DIMDI) durchgeführt werden. Sieht man sich den gesamten Therapieprozess und die zentralen Stellschrauben einmal etwas genauer an, stellt sich durchaus die Frage, wo denn überhaupt Optimierungsbedarf besteht? Wo kann man Kosten einsparen, Nutzen erhöhen, wirklich Effekte erzielen? Und wo sind eigentlich die größten Hindernisse? Zunächst muss ein Patient überhaupt zu einem Arzt gehen, muss ein Arztkontakt stattfinden. Der Arzt sollte eine korrekte Diagnose stellen und eine leitliniengerechte Therapie auswählen. Dabei wird er nicht nur Arzneimittelverordnungen ausstellen, sondern er wird auch gegebenenfalls andere Therapiemaßnahmen wählen. Er wird Empfehlungen zur Lebensführung geben. Der Patient sollte sein Rezept auch einlösen, das Arzneimittel einnehmen, er sollte die anderen Therapiemaßnahmen umsetzen, seine Lebensführung der Erkrankung anpassen, und schließlich sollte eine Kontrolle der Maßnahmen durch den Arzt erfolgen und eventuell die Therapie angepasst werden. Werden die Therapieziele nicht erreicht, so sind die Maßnahmen zu optimieren und fortzusetzen. Welche sind die bedeutendsten Stellschrauben, aber auch die Haupthindernisse im System? Sicherlich liegen diese beim Thema Lebensführung und der dauerhaften Umsetzung der angezeigten Maßnahmen. An zweiter Stelle spielen viele andere Faktoren eine wichtige Rolle, nämlich, ob überhaupt ein Arztkontakt erfolgt, ob der Arzt sich an Leitlinien orientiert, ob der Patient die Therapie abbricht oder ob auch eine Nachkontrolle und Anpassung der Maßnahmen stattfindet. Studien belegen erhebliche Defizite Weiterhin können auch Schnittstellenproblematiken, Ärztehopping und vielleicht auch einmal die Qualität des bezogenen Arzneimittels eine Rolle spielen. Allein die Verordnung eines Arzneimittels garantiert noch keinen Nutzen für den Patienten. Die Arzneiverordnung sollte leitliniengerecht bzw. evidenzbasiert und rational sein. Hier belegen verschiedene Studien Defizite. Als Beispiel sei eine Befragung von rund tausend niedergelassenen Haus- und Fachärzten vom Dezember 2007 angeführt. Zwei Drittel gaben immerhin an, mit Leitlinien zu arbeiten, und die Hälfte konnte im Multiple- Choice-Verfahren die korrekte Definition von Evidenzbasierter Medizin (EBM) ankreuzen (vgl. Abb. 4). Das ist im Vergleich zu anderen Erhebungen, wie etwa der Hydrastudie, sicher noch ein recht positives Ergebnis. Dennoch gibt es in der Versorgungswirklichkeit noch erhebliche Mängel. In einer anderen Studie Medikamentennutzen ist abhängig von der Einbettung in eine rationale Arzneimitteltherapie Erhebliche Defizite bestehen hinsichtlich einer leitliniengerechten und evidenzbasierten Verordnung von Arzneimitteln. Nutzung von Leitlinien durch niedergelassene Ärzte 29% 5% 66% Arbeite bereits mit Leitlinien Arbeite nur in Ausnahmefällen mit Leitlinien Keine Angabe TNS Healthcare / TK, Befragung von niedergelassenen Haus- und Fachärzten, Dezember 2007 Kenntnisse zur Bedeutung von EbM für niedergelassene Ärzte 49% Kennen korrekte Definition von EbM Haben unklare Vorstellungen der Bedeutung von EbM Abbildung 4 sind bei 130 Patienten die Arzneimittelumstellungen analysiert worden, die zum einen bei der Einweisung ins Krankenhaus, aber auch bei der Entlassung aus dem Krankenhaus vorgenommen wurden (vgl. Abb. 5, S. 11). Nach den Ergebnissen dieser Studie waren 50 Prozent der Umstellungen überflüssig. Sicherlich ist dies auch eine Folge der Sektorentrennung und fehlender 51%

11 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 11 Schnittstellenproblematik als Ursache für therapeutisch unnötige Arzneimittelumstellungen Studien an 130 chronisch kranken Patienten in Göttingen 420 Arzneimittel wurden von den Patienten vor Einweisung ins Krankenhaus eingenommen (14% davon Generika) Einweisung ins Krankenhaus 28% der AM vom Krankenhausarzt abgesetzt 6% der AM vom Krankenhausarzt durch andere AM (andere Wirkstoffe) ersetzt 11% der AM vom Krankenhausarzt durch andere Marke (gleicher Wirkstoff) ersetzt. Entlassung aus dem Krankenhaus 14% der AM vom Hausarzt abgesetzt 11% der AM vom Hausarzt durch andere AM (andere Wirkstoffe) ersetzt 10% der AM vom Hausarzt durch andere Marke (Generika) ersetzt. 50% der umgestellten Arzneimittel bei sektorenübergreifender Arzneimittelversorgung sind möglicherweise überflüssig Himmel et al. Eur J Clin Pharmacol 1996; 253:257 Abbildung 5 Kommunikation zwischen Krankenhausärzten und niedergelassenen Ärzten. Wesentlich relevanter dürfte jedoch das Thema Compliance oder auch Adherence sein. Die Folgen von Non-Adherence werden in einer großen Längsschnittstudie mit Kanadiern nach akutem Herzinfarkt recht gut deutlich (vgl. Abb. 6, S. 12). Das Mortalitätsrisiko lag bei den Patienten mit einer hohen Therapietreue nach zweieinhalb Jahren bei 16 Prozent und bei den Low-Adherers bei 24 Prozent. Die Folgekosten aufgrund mangelnder Compliance sind beträchtlich. Hier gibt es nur Schätzungen mit entsprechend großen Schwankungen, jedoch keine validen Zahlen. So führt man in den USA 30 bis 70 Prozent aller medikamentenbedingten Krankenhauseinweisungen auf mangelhafte Therapietreue zurück. Für Deutschland gibt es Schätzungen, nach denen man die Kosten für Non-Compliance auf jährlich bis zu 10 Milliarden Euro schätzt. Ein ebenfalls sehr heikles Thema sind Lebensführung und Eigenverantwortung des Patienten. Darunter fallen nicht nur Diäten oder das Treiben von Sport, sondern auch die Wahrnehmung von Primär- und Sekundärprävention. In einer weiteren Studie konnten die Teilnehmer durch Rückenschulkurse ihre physische Lebensqualität deutlich verbessern, die Schmerzstärke ging signifikant zurück und die Arbeitsunfähigkeit konnte in fünf Quartalen um elf Tage reduziert werden (vgl. Abb. 7, S. 12). Ein beachtlicher Erfolg ohne Medikamente.

12 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 12 Mangelhafte Compliance Grund für suboptimalen Nutzen von Arzneimitteltherapien Auswirkung der Compliance auf die Mortalität bei Statin-Therapie nach akutem Herinfarkt Anzahl Anwender (nach Compliance über 1 Jahr) Mortalität Beobachtungszeit (Median) Anteil der Todesfälle an Anwendergruppe Geringe Compliance ,1 J. 24,4 % Hohe Compliance ,4 J. 16,1 % Figure 1. Kaplan-Meier Estimates of Time to Death for Statin Users According to Adherence Level Rasmussen JN et al in: JAMA 2007; 297 (2):177 Abbildung 6 Nutzen weiterer medizinischer Behandlungsstrategien: Maßnahmen zur Lebensführung Evaluation der Effekte von Rückenschulprogrammen Kontrollierte Studie: Vergleich der Effekte einer Rückenschulteilnahme (Interventions-/ Kontrollgruppe) hinsichtlich Kurz- und langfristige Rückenschmerzstärke AU-Tage Ergebnisse Deutliche Verbesserung der physischen Lebensqualität Reduktion der AU-Tage um ca. 11 Tage je Kursteilnehmer innerhalb von 5 Quartalen Walter U et al in: Deutsches Ärzteblatt Abbildung 7

13 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 13 Fazit Es bleibt festzuhalten, dass die Ausgaben für Arzneimittel, die möglicherweise einer Kosten-Nutzen-Bewertung unterzogen werden, nur einen sehr geringen Anteil an den gesamten GKV-Ausgaben für Arzneimittel ausmachen. Es ist fraglich, ob sich die Ergebnisse tatsächlich auf die Nachhaltigkeit der Versorgung auswirken werden. Kosten-Nutzen-Bewertungen werden jedoch sicherlich Transparenz schaffen. Sie können zu einer kontinuierlichen Qualitätssicherung beitragen. Zudem können sie eine evidenzbasierte Arzneimitteltherapie vorantreiben. Ausschlaggebend für eine nachhaltige Versorgung sind jedoch auch eigenverantwortliche Patienten mit einem konstruktiven Gesundheitsverhalten und Therapietreue. Sonst nützt alle Arzneimitteltherapie wenig und alle Einsparmaßnahmen laufen ins Leere. Außerdem ist eine reibungslose, sektorenübergreifende Versorgung von großer Bedeutung. Es braucht also ergänzend auch gute Beratungs- und Betreuungsangebote für die Patienten. Das Gesundheitsverhalten, die partnerschaftliche Entscheidungsfindung und die Patientenautonomie sollten gefördert werden, u.a. auch, um die Verantwortung des Patienten und seine Therapietreue zu erhöhen. Der Arzt benötigt gute Informationen in einer Form, die adressatengerecht ist und die auch tatsächlich in den Workflow des Arztes einfließen kann. Der Ausbau der Integrierten Versorgung ist sicherlich sinnvoll, denn so können eine sektorenübergreifende Versorgung, die Umsetzung von Leitlinien sowie Maßnahmen zur Qualitätssicherung besser umgesetzt werden. Alles dies sind Elemente, die bei der Gestaltung einer nachhaltigen und hochwertigen Gesundheitsversorgung unterstützen können. Und Nachhaltigkeit sollte der Kompass für einen verantwortungsvollen Fortschritt sein. gpk Valide Bewertung von Nutzen und Kosten Möglichkeiten zur Verbesserung der Datenlage Von PD Dr. med. Matthias Perleth Vorbemerkung Die traditionelle Forschungsabstinenz in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) liegt in gesetzlichen Restriktionen begründet und könnte durch eine Experimentierklausel beendet werden, um aussagekräftige Daten zum Nutzen innovativer oder umstrittener Methoden zu erhalten. Valide und eindeutige Aussagen zum Nutzen würden ebenfalls die Kosten-Nutzen-Bewertung (KNB) erleichtern. Während die Rahmenbedingungen für die Nutzenbewertung, d.h. die Durchführung klinischer Studien vorhanden sind, ist die Datengrundlage in Deutschland hinsichtlich der Kostenerfassung insuffizient. Datenanforderungen für eine valide Nutzenbewertung In der Regel wird eine valide Nutzenbewertung durch Evidenz aus randomisierten kontrollierten Studien (RCTs) belegt. In der Literatur wird häufig zwischen Wirksamkeit und Nutzen bzw. Zusatznutzen unterschieden. Nutzen ist eine mehr als geringfügige patientenrelevante positive Wirkung (= Kausalitätsanspruch) einer medizinischen Maßnahme unter Abwägung des Risikos. Als patientenrelevant wird ein Effekt bezeichnet, wenn er sich auf den Krankheitsverlauf inklusive Mortalität, Symptomatik sowie die Lebensqualität bezieht und für Patienten wichtig ist. Damit ist klar, dass Zulassungsstudien von Arzneimitteln, die zwar die Zulassungskriterien nach dem Arzneimittelgesetz 25 erfüllen (Nachweis der pharmazeutischen Qualität, therapeutischen Wirksamkeit und Unbedenklichkeit, häufig anhand von Surrogat-Parametern, oft im Placebovergleich), aber eben nicht die bereits skizzierten Anforderungen des SGB V ( 12). Jeweils zu klären ist der Stellenwert von Surrogatendpunkten und der Lebensqualität. Insbesondere Lebensqualität ist als primäres Bewertungskriterium akzeptabel, wenn sonst keine Unterschiede zwischen

14 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 14 Perspektiven und Kostenarten in gesundheitsökonomischen Analysen* Perspektive Kostenart Beispiele Gesamtgesellschaftlich Gesundheitswesen Sozialversicherung Krankenversicherung stationär ambulant Direkte medizinische Kosten Direkte medizinische Kosten Direkte medizinische Kosten (andere Sozialversicherungsträger) Direkte medizinische Kosten (Patient, Familie) Personalkosten, Arzneimittel, diagnostische Tests, therapeutische Verfahren, Gemeinkosten, Investitionen, Abschreibungen Arzt-Patienten-Kontakte von Allgemeinmedizinern und niedergelassenen Fachärzten, Arzneimittel, verordnete Leistungen (Heilmittel, Hilfsmittel) Rehabilitation, Pflege (Pflegeheim häusliche Krankenpflege) Selbstbeteiligung (sofern aus direkten Kosten der Sozialversicherung herausgerechnet), OTC-Medikamente; Selbstzahlerleistungen Direkte nicht-medizinische Kosten (Patient, Familie) Fahrtkosten (sofern nicht von Krankenversicherung übernommen), notwendige krankheitsbedingte Umbauten in der Wohnung, Zeitaufwand des Patienten bzw. der Angehörigen Produktionsverlust (indirekte Kosten) Arbeits- bzw. Erwerbsunfähigkeit, vorzeitiger Tod, reduzierte Arbeitskapazität Zukünftige Gesundheitskosten Arzneimittel, stationäre oder ambulante Therapie etc. nach Vermeidung tödlicher Ereignisse bei chronischen Krankheiten bzw. nach Heilung akuter Krankheiten * nach: Busse R. Bewertung der ökonomischen Implikationen von Technologien. In: Perleth M, Busse R, Gerhardus A, Gibis B, Lühmann D (Hrsg.) Health Technology Assessment: Konzepte, Methoden, Praxis für Wissenschaft und Entscheidungsfindung. Berlin: MWV 2008, S Alternativen nachweisbar sind oder klinisch-objektivierbare Kriterien fehlen. Zusatznutzen ist das Ergebnis eines positiven Nutzenvergleichs mit dem bisherigen (etablierten) Standard. Möglichkeiten zur Verbesserung der Datenlage: Nutzen Eine Forschungsinfrastruktur zur Planung und Durchführung von RCTs ist vorhanden. Zu erwähnen sind vor allem Förderprogramme des Forschungsministeriums für klinische Studien und systematische Übersichtsarbeiten (gemeinsam mit der Deutschen Forschungsgemeinschaft), das Förderprogramm Versorgungsforschung (gemeinsam mit Sozialversicherungsträgern) sowie die Förderung von Koordinierungszentren für klinische Studien und klinische Studienzentren. Auch auf EU-Ebene sind entsprechende Förderprogramme etabliert. Allerdings sind, je nach medizinischem Fachgebiet, nationale und internationale Kooperationen (z.b. Multizenterstudien) noch ausbaufähig. Unabhängig davon wäre eine Experimentierklausel für die gezielte Forschungsförderung im Rahmen der GKV hilfreich, um hier besonders relevante For-

15 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 15 schungsfragen unbürokratisch beantworten zu können. Bisher ist das, verbunden mit vielen Nachteilen, u.a. in so genannten Modellversuchen nach 63 ff. SGB V möglich (z.b. Akupunktur und Balneophototherapie). Auf RCTs kann nur in Ausnahmefällen verzichtet werden. RCTs bieten die Möglichkeit, den Nutzen einer medizinischen Maßnahme kausal und fair nachzuweisen. Marketinginstrumente wie Anwendungsbeobachtungen sind für den Nutzennachweis unbrauchbar. Die Alltagswirksamkeit als Argument gegen RCTs anzuführen, ist irreführend und kein Grund, fehlende aussagekräftige RCT-Ergebnisse durch minderwertige Studiendesigns zu substituieren. Auch im Alltag ist der Nutzen kausal und fair nachzuweisen und es stimmt nicht, dass mit niedrigerer Evidenzstufe die Übertragbarkeit von Studienergebnissen besser werde. Verbesserung der Datenlage: Kosten Im Vergleich zu den aus (auch aus international verfügbaren) Studien vorhandenen Daten zum Nutzen bestehen für Deutschland gravierende Defizite in der Datenlage zu Kosten. Der Zugang zu validen Kostendaten stationär und ambulant ist stark eingeschränkt, teilweise mangels valider Datengrundlage (ambulant), teilweise wegen des fehlenden Datenzugangs (stationär), teilweise wegen der fehlenden Verfügbarkeit sektorübergreifender längsschnittlicher und kassenartenübergreifender Daten (fehlende Umsetzung des 303 a f SGB V). Selbst bei der Berücksichtigung einer nur eingeschränkten Bewertungsperspektive wird dieser Mangel an Daten evident (s. Tabelle S. 14). Für eine valide Bewertung der Kosten aus der jeweils angemessenen Perspektive sind Daten aus vier Bereichen notwendig, jeweils unter Beachtung von chronischen oder temporären Zuständen und unterschiedlichen Zeithorizonten: Versorgungsepidemiologie: Daten zur Inzidenz/ Prävalenz von Krankheiten, Dissemination und Nutzung medizinischer Technologien; Ressourcenverbrauch: Daten im spezifisch-nationalen Kontext, Erhebung in separaten Studien oder parallel zu klinischen Studien ( piggy-back ); Sekundärdaten: Umsetzung der Datentransparenzregelung ( 303 a f SGB V), Krankenhauskosten (DRG-Kalkulationskrankenhäuser), valide Daten aus dem vertragsärztlichen Bereich; Präferenzen/Nutzwerte: für Deutschland spezifische Nutzwerte zur Kalkulation von QALYs, Ermittlung von Präferenzen mittels standardisierter Instrumente. Aus dem Gesetzestext ergibt sich zusammenfassend, dass sowohl Kosten-Effektivitätsanalysen wie auch Kosten-Nutzwertanalysen möglich sind, insofern ist auch die Verwendung von QALYs zumindest nicht ausgeschlossen. Die KNB nach 35b SGB V als weiteres Instrument zur Kostenkontrolle Die gesetzlichen Rahmenbedingungen der KNB sind hinlänglich diskutiert und bekannt. Weniger diskutiert wird der tatsächliche Stellenwert der Regelung. Zum einen ist zu beachten, dass es sich um eine weitere von zahlreichen Regelungen zur Kostenkontrolle von Arzneimitteln handelt (u.a. Festbeträge, Aut-Idem- Regelung, Rabattverträge). Zum anderen sind die Rahmenbedingungen so eng gesteckt, dass auch finanziell nur eine begrenzte Reichweite der KNB zu erwarten ist (s. Tabelle S. 14). Der im Gesetz geforderte internationale Standard für die KNB ist nur in Teilbereichen konsentiert. Die Gesetzeslage fordert eine zweistufige Bewertung (zunächst Nutzenbewertung, dann eventuell KNB). Modellierungen sind für bestimmte Fragestellungen in Erwägung zu ziehen, u.a. für die Bewertung längerer Zeithorizonte oder Anpassungen an den nationalen Kontext. Die Ergebnisse sind jedoch stark von Annahmen und der Modellstruktur abhängig, so dass hohe Anforderungen an die Transparenz bzw. die Berichtsqualität zu stellen sind. Ein fehlender Nutzenbeleg kann allerdings auch nicht im Rahmen einer Modellierung errechnet werden. Fazit Die Voraussetzungen für die Verbesserung der Datenlage bei der Nutzenbewertung sind gegeben. Die Datenlage für eine valide Kostenbewertung in Deutschland ist allerdings mangelhaft und nur mittelfristig zu verbessern. Die Schlüsselrolle dafür liegt in erster Linie beim Gesetzgeber, bei den Leistungserbringern und den Krankenkassen. Es sollte verhindert werden, dass die ökonomische Evaluation medizinischer Technologien durch eine unsachliche Diskussion anlässlich der Einführung der Kosten-Nutzen-Bewertung diskreditiert wird. gpk

16 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 16 Status quo and trends within the field of quality adjusted life years Von Prof. John E. Brazier John E. Brazier, PhD (Sheffield), MSc (York), BA (Exeter), Professor of Health Economics in the School of Health and Related Research at the University of Sheffield. He has been a member of a number of commissioning Boards, including HTA, Trent Health and the MRC HSR Fellowship Panel. He was a member of the National Institute for Clinical Excellence (NICE) Technology Appraisal Committee from Status quo and trends within the field of quality adjusted life years John Brazier Professor of Health Economics Health Economics and Decision Science School of Health and Related Research University of Sheffield Presentation for the Symposium on Cost-effectiveness June 17 th 2008, Kaiserin-Friedrich-Stiftung, Berlin, Germany. The problem A finite limit to resources Plus demands/needs exceed current (or future) resources implies the necessity for choice How should these choices be made? Cost effectiveness New interventions are assessed by NICE and other agencies around the world in terms of: Clinical effectiveness Assessed using systematic reviews of (largely) RCT evidence for a range of clinical outcomes that increasingly includes quality of life Cost-effectiveness Assessed in terms of the incremental (or extra) cost per quality adjusted life years (QALYs) over and above the existing treatment Measure of benefit A new intervention: May be less effective and more costly More effective and less costly.. v More effective and more costly.? Plus less effective and less costly.?? For resource allocation decisions in health care we need a measure of benefit that allows comparisons to be made across treatments and patient groups Calculating QALY gain of PDT Quality Adjusted Life Years The Quality Adjusted Life Year (QALY) combines quality of life and length of life into the single measure of benefit of a quality adjusted survival The Q (or utility) is a value assigned to each health state from zero to one, where zero is for state equivalent to death and one for full health Quality-adjusted life years Source: Drummond et al, 1997 Mean discounted utility Calculating QALY gain of PDT on Macular Degeneration Verteporfin Placebo Trading off health and life health (full health) 1 (death) 0 10 time health (full health) 1 Q (death) 0 The time trade-off T 10 Q 10 = 1 T Q = T/10 If T = 6, then Q= 0.6, and both options provide 6 QALYs. time QALYs = total area Time in months

17 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 17 Health profiles The big questions health (full health) (death) time QALYs = t Q(t) = = 9 Valuing health: putting the q into the QALY How should health (or well-being) be described? Generic vs. condition specific preference-based measures A single measure? How should it to be valued? standard gamble, time trade-off, rating scales Ordinal methods: ranking data and discrete choice experiments? Who should value it? General public, patients or health professionals? EUROQOL HEALTH QUESTIONNAIRE (or EQ-5D) Here are some simple questions about your health in general. By ticking one answer in each group below, please indicate which statements best describe your own health state TODAY. 1. Mobility I have no problems in walking about I have some problems in walking about I am confined to bed 2. Self-care I have no problems with self-care I have some problems washing or dressing myself I am unable to wash or dress myself 3.Usual Activities I have no problems with performing my usual activities (e.g. work, study, housework, family or leisure activities) I have some problems with performing my usual activities I am unable to perform my usual activities 4.Pain/Discomfort I have no pain or discomfort I have moderate pain or discomfort I have extreme pain or discomfort 5.Anxiety/Depression I am not anxious or depressed I am moderately anxious or depressed I am extremely anxious or depressed Please tick one UK Valuation of EQ-5D health state 3395 interviews were conducted in respondents own home (response rate = 64%) highly representative sample of UK population) Each respondent valued 12 health states (out of 43) by time trade-off and visual analogue scale Statistical modeling used to value all 243 EQ-5D health states (from the 43) Source: Dolan, 1997 UK Time trade-off value set Dimension Level Coefficient Constant.081 Mobility 2 3 Self-care 2 3 Usual activity 2 3 Pain/discomfort 2 3 Anxiety/depression N3.269 e.g = 1.0 ( ) =.255 Rationale Generic measures: descriptive systems Generic measures: valuation Pros Off-the-shelf Cheap Convenient and comparatively easy to use in clinical trials (all self-completed except the QWB) Accepted by NICE and other agencies in reference case analyses Cons May not be relevant or sensitive to the condition or treatment effects QWB HUI3 EQ-5D SF-6D Physical functioning, role limitation, social functioning, pain, mental health and vitality AQoL1 Independent living (self-care, household tasks, mobility), social relationships (intimacy, friendships, family role), physical senses (seeing, hearing, communication), psychological wellbeing (sleep, anxiety and depression, pain) 15D Dimension Mobility, physical activity, social functioning 27 symptoms/problems Vision, Hearing, Speech, Ambulation, Dexterity, Emotion, Cognition, Pain Mobility, Self-care, Usual Activities, Pain/discomfort, Anxiety/depression Mobility, vision, hearing, breathing, sleeping, eating, speech, elimination, usual activities, mental function, discomfort/symptoms, depression, distress, vitality, sexual activity Levels QWB HUI2 HUI3 EQ-5D SF-6D AQoL1 15D Valuation Technique VAS VAS mapped to SG VAS mapped to SG TTO and VAS SG TTO VAS Countries USA (San Diego) Canadian (Hamilton parents), UK Canada (Hamilton) France UK, USA, Germany, Spain, Japan and many others UK, Japan, Hong Kong, Portugal, Brazil Australia (Victoria) Finland How do they compare? Naïve view: They value health states on the same scale (where zero is for dead and one for full health), so they should generate the same values for the same patients Comparison of 3 generic measures mean (SD) scores by visual impairment Contrast sensitivity N TTO HUI3 SF-6D EQ-5D (binocular, log units) < (0.32) 0.25 (0.25) 0.65 (0.11) 0.70 (0.20) 0.30 thru (0.32) 0.30 (0.26) 0.64 (0.14) 0.70 (0.24) VF-14 by VA 114 Reality: There are major differences in terms of their descriptive systems (coverage, range and sensitivity) and methods of valuation and so are not on the same scale thru (0.28) 0.42 (0.24) 0.68 (0.14) 0.78 (0.16) > (0.25) 0.53 (0.31) 0.73 (0.16) 0.70 (0.28) R-squared 0.09*# 0.14*# 0.05*# 0.03 * p<0.05 between groups, # p<0.05 linear trend Source: Espallargues et al, 2006 VF-14 Index N = thru hi thru lo thru thru thru 0.60 Better-seeing Eye VA (distant, LogMAR)

18 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 18 EQ-5D N = EQ-5D by VA thru hi 0.61 thru 1.30 lo thru thru thru 0.60 Better-seeing Eye VA (distant, LogMAR) 160, , , ,000 80,000 60,000 40,000 20,000 Cost effectiveness of drug for MD by preference-based measure 0 HUI3 TTO SF-6D EQ-5D Cost per QALY Causes and policy implications Descriptive System Dimensions e.g. vision not covered by EQ-5D Severity range (e.g. floor effect in SF-6D) Sensitivity number of levels (e.g. EQ-5D is very crude at upper end) Valuation Time trade-off, standard gamble and visual analogue scales produce different values? Implications for policy Policy makers insist on one measure to achieve comparability across patient groups Problem: no single measure covers all patient groups (e.g. what about children?) or all medical conditions (e.g. visual impairment in AMD, hearing loss, OAB, leg ulcers etc.) Mapping empirically onto a generic measure Uses regression to map between measures (i.e. estimate a relationship between them in order to use one (e.g. SF-36) to predict a value for the other (e.g. EQ-5D) Requires both measures to be used in the same patient sample Advantages: It can be quick and in some circumstances it may be adequate How well does it do? Using SF-36 to predict the EQ-5D scores Mean 1.00 EQ-5D score EQ-5D state (ordered according to severity) Predictions using GLS random effects model Mapping: where is it going? Current practice: Review found variable performance across conditions Published studies usually do not explore the impact of size and pattern of errors (related to severity) on cost effectiveness Recent application to mapping function from SF-36 to EQ-5D found average MAE of incremental differences between trial arms of around Impact on CE depends on context. Implications: Always second best to directly using a generic in a trial Important dimensions may not appear in the generic measure so may be better to value preferred measure in the first place Condition specific measures: asthma Feel concerned about having asthma [1]None of the time [2]A little or hardly any of the time [3]Some of the time [4]Most of the time [5] All of the time Feel short of breath as a result of asthma [1]None of the time [2]A little or hardly any of the time [3]Some of the time [4]Most of the time [5] All of the time Experience asthma as a result of air pollution [1]None of the time [2]A little or hardly any of the time [3]Some of the time [4]Most of the time [5] All of the time Asthma interferes with getting a good night s sleep [1]None of the time [2]A little or hardly any of the time [3]Some of the time [4]Most of the time [5] All of the time Overall, the activities I have done have been limited [1] Not at all [2] A little [3] Moderate or some [4] Extremely or very [5] Totally Valuation Asthma (AQL-5D) states valued using TTO (MVH protocol) by a representative sample of UK general population (n=308) Statistical modelling to estimate an algorithm for valuing all states defined by AQL-5D (and hence AQLQ) (Yang et al, 2007) Similar studies have been undertaken with SF-36 (SF-6D), King Health Questionnaire, OABq, SQoL, ADQoL and others are on their way Generic vs. condition specific measures For CSMs: more sensitive and relevant to condition Against CSMs: excludes side-effects of treatment (unless built into measure) excludes co-morbidities and these may alter the impact of the main medical condition (i.e. preference dependence) Problem of achieving comparability across measures due to framing effects and dependence between preferences for included and excluded dimensions (I.e. the impact of role limitation may depend on a persons mental well-being) Why use QALY? Combines different dimensions of health (e.g. mobility, pain, social functioning) into a single measure of effectiveness Combines the two main benefits of health care: improved health related QoL with survival Can be used to assess all types of interventions: those that impact on length of life, quality of life and both Can be used to make comparisons across interventions in the same patient group and between patient groups? can be used to inform resource allocation in health care Problems with QALYs? Ignores equity concerns (e.g. QALYs to those in poor health may be more valuable to society) can adjust QALYs to take such concerns into account Ignores non-health issues can be included but limited by size of descriptive system Results are dependent on methods used methods Existing measures too crude Conclusions about QALYs They can be used to assess the cost-effectiveness of health care interventions They are contentious, but have become accepted in a number of countries e.g. UK, Australia, Netherlands, Sweden, Canada There are different methods of putting the q into QALYs so policymakers need to choose a reference case set of methods Further research is required into developing QALYs based on more sensitive and relevant descriptive systems and to ensuring comparability is retained A health care system without QALYs lacks a systematic basis for comparing the cost effectiveness of health care interventions gpk

19 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 19 Pro und Kontra Patientenrelevante Endpunkte nach SGB V Von Prof. Dr. med. Matthias Augustin Therapeutische Entscheidungen beruhen in der Medizin traditionell auf objektivierbaren Fakten. Sie werden durch Analyse der persönlichen Merkmale des Patienten sowie aus der externen klinisch-wissenschaftlichen Datenlage begründet. Beide Anteile, interne und externe Evidenz, werden in der Evidenzbasierten Medizin als Grundlagen therapeutischer Maßnahmen angesehen. Die Arztperspektive steht dabei im Vordergrund. Eine explizite Rolle für von Patienten berichtete Endpunkte hat die in den letzten Jahren vorherrschende klinische und Evidenz-basierte Medizin nicht definiert. Dennoch hat die Ergebnismessung aus Patientensicht international oft unter dem Begriff Patient Reported Outcomes (PRO) subsummiert inzwischen weltweit eine immer wichtigere Rolle erhalten. Wesentlich dazu beigetragen hat die Einsicht, dass die Erhaltung oder Verbesserung der Lebensqualität des Patienten eine zentrale Zielsetzung medizinischen Handelns sein muss. Die medizinisch-technische Machbarkeit in der modernen Medizin wird vielfach etwa in der Onkologie durch potenziell negative Auswirkungen auf die Lebensqualität relativiert. Auch aus sozialgesetzlicher Sicht kann nur der Nutzen für den Patienten ultimatives Kriterium der Handlungsbewertung sein. Die Entscheidung des deutschen Gesetzgebers, im GKV-Wettbewerbsstärkungsgesetz (GKV-WSG) die Bewertung therapeutischen Nutzens als primär Patienten-relevanten Nutzen zu formulieren, ist vor diesem Hintergrund zu sehen. Sie vollzieht aber lediglich einen Paradigmenwechsel nach, den bereits sogar Instanzen wie das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) und der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) in ihren Verfahrensordnungen festgehalten hatten und der letztlich von der gesamten medizinischen Gemeinschaft ausgeht. Dieser Paradigmenwechsel besagt, dass der Patient und seine Sicht primärer Maßstab des medizinischen Handelns sein sollte. Dabei handelt es sich im Wesentlichen um vier Schlagwörter, um vier Kriterien der Nutzenbewertung : Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und ein weiteres Kriterium, das man als Therapiefolgen aus Patientensicht bezeichnen kann. In der seitdem geführten Diskussion um die Mitbeteiligung des Patienten in die Nutzenbewertung etwa hinsichtlich patientenrelevanter Endpunkte nach SGB V wird allerdings deutlich, dass die Wahl der Patientensicht als primär maßgebliche Perspektive auf methodische und prinzipielle Bedenken stößt. Von Ärzten, Entscheidungsträgern im Gesundheitswesen, aber auch Patienten selbst, werden methodische Probleme, Kompetenzprobleme und auch hierarchische Probleme gesehen (Tab. 1). Tab. 1: Pro und Kontra bezüglich der Erhebung patientenrelevanter Endpunkte PRO Der Patient ist Hauptbetroffener jeglicher medizinischer Maßnahmen. Die Auswirkungen einer medizinischen Entscheidung können vom Patienten am besten wiedergegeben werden. Der Patient sollte mit seiner persönlichen Perspektive in die medizinische Entscheidungsfindung einbezogen werden. Wenn der Patient in die Entscheidungsfindung einbezogen wird, verbessern sich seine Einsicht und Compliance. KONTRA Medizin muss auf objektivierbaren Fakten beruhen. Patientenrelevante Endpunkte sind nicht objektivierbar. Viele Patienten sind damit überfordert, ihre Perspektive zu äußern. Der Patient ist zu befangen, um über wichtige Entscheidungen mitzubestimmen.

20 gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 November 2008 Seite 20 So betrachten Kritiker weiche Endpunkte wie Lebensqualität oder Schmerzen als nicht ausreichend quantifizierbar, schon gar nicht objektivierbar, und damit als ungeeignet für die Bewertung therapeutischen Nutzens. Beispielhaft für die Zurückhaltung sind Rückmeldungen wie: Soll dem Patienten jetzt auch noch der Cappuccino bezahlt werden, nur weil er die Lebensqualität verbessert? oder: Wenn Patienten über Nutzen entscheiden, muss am Ende die Kasse doch alles zahlen. Eine grundlegende Frage ist: Kann man den Patienten zutrauen, kompetent und verantwortlich über therapeutischen Nutzen zu entscheiden oder zumindest mitzuentscheiden? Wenn ja, welche Ansätze gewähren hinreichende methodische Sicherheit, insbesondere Objektivität und Reliabilität, der Messungen? Diesen Fragen wird in der vorliegenden Übersicht nachgegangen, die PROs und CONTRAs werden beleuchtet. Der ökonomische Nutzenbegriff Die Patientensicht als primär relevante Perspektive der Nutzenbewertung kommt in dem wesentlich allgemeineren ökonomischen Nutzenbegriff, zum Tragen: In der ökonomischen Theorie versteht man unter dem Nutzen das Maß für die Fähigkeit, Bedürfnisse eines wirtschaftlichen Akteurs (z.b. eines Haushaltes) zu befriedigen. Nutzen ist somit ein Maß für Zufriedenheit und Glück. Das hört sich doch gut an. Die mathematische Formel zu dieser Definition beinhaltet nichts anderes als die Kumulation von Einzelnutzen, die dann einen Gesamtnutzen darstellen. Man könnte sie quasi als Glücksformel bezeichnen. Dies wurde auf die Medizin übertragen. Dabei ist zu überlegen, wie der Patientennutzen als Summe von Teilnutzen aufaddiert werden kann. Dazu mehr an späterer Stelle. Therapeutischer Nutzen als Patient Reported Outcomes Für den Nutzen einer therapeutischen Intervention gibt es mehrere Definitionen. In der heutigen Nutzenauffassung soweit es sich um therapeutischen Nutzen handelt sind die Patientenperspektive sowie die Lebensqualität expressis verbis enthalten. So handelt es sich beim Nutzen nach Windeler um Effekte einer Intervention, die in mehr als geringfügigem Ausmaß eine Verbesserung der Prognose und/oder der Symptomatik/Lebensqualität von Patienten ergeben (Windeler, DMW 2006). Franke (2007) formuliert Nutzenbewertung als Erfassung und Bilanzierung des Nutzen- und Risikopotenzials in Bezug auf die Ziele der Krankenbehandlung, in einer Methoden gleicher Zielsetzung vergleichenden Bewertung, in Bezug auf patientenbezogene Endpunkte, unter Alltagsbedingungen des gegebenen Versorgungssystems. Aber: Auf die Feinheiten ist zu achten. In der Nomenklatur wird manchmal über Patienten-relevante Kriterien gesprochen, das sind aber nicht unbedingt Patienten-definierte Kriterien, denn die Relevanz könnte auch jemand Dritter dem Patienten zuschreiben. An anderer Stelle spricht man von Patienten-bezogenen Endpunkten und im internationalen Sprachgebrauch von Patient Reported Outcomes (PRO), also von den unmittelbar durch den Patienten formulierten Aussagen. Diese Feinheiten sind von Relevanz bei der wichtigen Frage: Wer ist denn eigentlich für die Nutzenbewertung zuständig? Folgende Fragestellungen sind für Patienten-relevante Nutzenkriterien von herausragender Bedeutung: Wer definiert die Relevanz, wenn Patienten-relevante Nutzenkriterien diskutiert werden? Wer bewertet den Nutzen, wenn ein relevantes Kriterium aufgestellt ist? Wie werden diese Nutzen überhaupt gemessen? Wer bewertet relevante Unterschiede? Mehrere Kandidaten für diese Bewertung des therapeutischen Nutzens sind zu erkennen. Der Patient Vergleichsstudie Therapienutzen aus Patientensicht versus Arztsicht Frage: Nach welchen der nachfolgenden Therapiezielen würden Sie persönlich den Nutzen eines Arzneimittels bewerten? A B C D E F G H I J K L M N O Abheilung aller Hautveränderungen Abheilung der sichtbaren Hautveränderungen Verminderung von Juckreiz und Brennen an der Haut Verbesserung des Nachtschlafes Vermeidung starker Nebenwirkungen durch die Behandlung Höhere Leistungsfähigkeit im Beruf, Studium oder Schule Höhere Leistungsfähigkeit im Alltagsleben Mehr soziale Kontakte Sich mehr zeigen mögen Mehr Freizeitaktivitäten haben Weniger Belastung von Angehörigen und Freunden Mehr Lebensfreude Verbesserung des psychischen Befindens Weniger Zeitaufwand durch die Behandlung Weniger Arzt- und Klinikbesuche Nutzenliste von n=15 Items nach offener Erhebung an n=200 Patienten Abbildung 1