Aktuelle klinische Studien für Hypophysenpatienten in Deutschland Dr. med. Caroline Sievers

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1 Aktuelle klinische Studien für Hypophysenpatienten in Deutschland Dr. med. Caroline Sievers Innere Medizin, Endokrinologie und Klinische Chemie Max-Planck-Institut für Psychiatrie München

2 Klinische Studien-Sinn und Chancen für Patienten Wie funktioniert eine klinische Studie Aktuelle klinische Studien für Hypophysenpatienten Aktuelle Datenbanken, AWBs und Register Klinische Studien zu seltenen Erkrankungen der NN

3 Was fällt alles unter diesen Begriff? Klinische Studie = Klinische Prüfung Gruppe A Gruppe B Verum/Therapie Placebo Placebo Verum/Therapie

4 Was fällt alles unter diesen Begriff? Studie (von lat. Studium: Eifer, Bemühen) Wissenschaftliche Untersuchung/Forschungsarbeit Klinische Studie (am Menschen) Präklinische Studie (Laborforschung) Epidemiologische Studien

5 Epidemiologische Studien Epidemiologie (von griechich: epi=auf, über, demos=volk, logos=lehre) Untersuchung von Faktoren, die zu Gesundheit und Krankheit von Individuen und Populationen beitragen 1996 Übergewicht 2003 No Data <10% 10%-14% 15%-19% 20%-24% 25%

6 Epidemiologische Studien: Beispiel Gruppe A Gruppe B

7 Epidemiologische Studien: Beispiel Gruppe A Gruppe B

8 Epidemiologische Studien: Beispiel Gruppe A: Gesunde Gruppe B: Patientengruppe mit Hypophysenadenom Tagesmüdigkeit Schlußfolgerung Tagesmüdigkeit ist häufiger in der Gruppe der Patienten mit Hypophysenadenomen als in der Gruppe der Gesunden

9 Sinn und Chancen Hypothese: Hypophysenadenome führen aufgrund hormoneller Störungen zu Schlafbeeinträchtigungen und daher zu Tagesmüdigkeit

10 Sinn und Chancen Hypothese: Hypophysenadenome führen aufgrund hormoneller Störungen zu Schlafbeeinträchtigungen und daher zu Tagesmüdigkeit Noch mehr Forschung Diagnostik: Leiden Sie an Tagesmüdigkeit? Therapie

11 Morbus Cushing Studienprinzip: Testung neues Medikament Beispielpatient: Pat. mit Morbus Cushing nach Hypophysenoperation mit Restaktivität

12 Aktuelle Studien: M. Cushing A randomized, double-blind study to assess the safety and efficacy of two dose Pasireotide (SOM230) sc over a 6 months treatment period in patients with de novo or persistent/recurrent Cushing s disease (CSOM230B2305) (Novartis) Phase III Multicenter, open label study to assess the safety and efficacy of 600µg SOM230, administered subcutaneously, b.i.d. in patients with Cushing s disease (CSOM230B2208E) (Novartis)

13 Aktuelle Studien: M. Cushing A randomized, double-blind study to assess the safety and efficacy of two dose Pasireotide (SOM230) sc over a 6 months treatment period in patients with de novo or persistent/recurrent Cushing s disease (CSOM230B2305) (Novartis) Phase III Neues Medikament SOM230 (Pasireotide) Multicenter, open label study to assess the safety and efficacy of 600µg SOM230, administered subcutaneously, b.i.d. in patients with Cushing s disease (CSOM230B2208E) (Novartis)

14 Akromegalie Studienprinzip: Testung Kombination von Therapien Beispielpatient: Patient mit Akromegalie nach Hypophysenoperation mit Restaktivität

15 Aktuelle Studien in Deutschland: Akromegalie A multicenter, single arm, proof of concept study to investigate the efficacy of a 8 months combination therapy of Sandostatin LAR and Cabergoline in acromegalic patients resistant to somatostatin monotherapy (Novartis) Phase III, multicentre, open study to assess the efficacy and safety profiles of the coadministration of Lanreotide Autogel 120 mg and Pegvisomant 40 to 120 mg per week in acromegalic patients failing to respond to Lanreotide Autogel 120 mg alone (Ipsen) A phase I, multicenter, open-label, randomized, study assessing the pharmacokinetics, safety and tolerability of monthly doses of SOM230 i.m. LAR injection in patients with acromegaly and patients with carcinoid disease (CSOMC230C2110),SOM230C (Novartis) An open-label, two-steps, multicenter European study to evaluate the efficacy and safety of Sandostatin LAR at High Dose or in combination either with GH-receptor antagonist or dopamine-agonist in acromegalic patients not adequately controlled by conventional regimen (CSMS995BIC03), HOSCAR (High Dose Sandostatin Combination Arms) (Novartis) Comparative dose-interval titration study evaluating the efficacy and safety of six repeated deep subcutaneous deep administartions of Lanreotide Autogel 120mg (Ipsen)

16 Aktuelle Studien in Deutschland: Akromegalie A multicenter, single arm, proof of concept study to investigate the efficacy of a 8 months combination therapy of Sandostatin LAR and Cabergoline in acromegalic patients resistant to somatostatin monotherapy (Novartis) Kombination von Somatostatinanaloga Phase III, multicentre, open study to assess the efficacy and safety profiles of the coadministration (Sandostatin of LanreotideLAR, Autogel Somatuline 120 mg and Pegvisomant Autogel), mg GH- per week in acromegalic patients failing to respond to Lanreotide Autogel 120 mg alone (Ipsen) Rezeptor-Antagonist (Pegvisomant), Dopaminagonisten (Cabergolin), um Vorteile des einen zu nutzen und Nachteile des anderen zu minimieren A phase I, multicenter, open-label, randomized, study assessing the pharmacokinetics, safety and tolerability of monthly doses of SOM230 i.m. LAR injection in patients with acromegaly and patients with carcinoid disease (CSOMC230C2110),SOM230C (Novartis) An open-label, two-steps, multicenter European study to evaluate the efficacy and safety of Sandostatin LAR at High Dose or in combination either with GH-receptor antagonist or dopamine-agonist in acromegalic patients not adequately controlled by conventional regimen (CSMS995BIC03), HOSCAR (High Dose Sandostatin Combination Arms) (Novartis) Comparative dose-interval titration study evaluating the efficacy and safety of six repeated deep subcutaneous deep administartions of Lanreotide Autogel 120mg (Ipsen)

17 Hypophyseninsuffizienz Studienprinzip: Testung neuer Indikationen, Testung neuer Präparatdarreichungsform Beispielpatienten: Patient mit Wachstumshormonmangel (z.b. nach Schädel-Hirn-Trauma), Patient mit Hypophyseninsuffizienz

18 Aktuelle Studien: Hypophyseninsuffizienz Prospective, randomized, double blind placebo-controlled trial on the efficacy of growth hormone replacement therapy in adult patients with isolated growth hormone deficiency (pro iso-ghd Study) (Pfizer) A double blind parallel group randomised multiple dose study to evaluate the pharmacodynamic response and safety of PHA in adult growth hormone deficient patients (Pfizer) A phase III, double-blind, randomized, placebo-controlled, parallel-group, multicenter study to assess efficacy and safety of LB03002 administered weekly in adults with growth hormone deficiency (BPLG-005), LG Life Science (Korea) und Biopartners GmbH (Schweiz)

19 Aktuelle Studien: Hypophyseninsuffizienz Prospective, randomized, double blind placebo-controlled trial on the efficacy of growth hormone replacement therapy in adult patients with isolated growth hormone deficiency (pro iso-ghd Study) (Pfizer) Effekt von Wachstumshormon bei isoliertem Wachstumshormonmangel A double blind parallel group randomised multiple dose study to evaluate Wachstumshormon the pharmacodynamic als response Depotpräparat and safety of PHA in adult growth hormone deficient patients (Pfizer) A phase III, double-blind, randomized, placebo-controlled, parallel-group, multicenter study to assess efficacy and safety of LB03002 administered weekly in adults with growth hormone deficiency (BPLG-005), LG Life Science (Korea) und Biopartners GmbH (Schweiz)

20 Außerdem viele epidemiologische Studien Neuropsychologische und psychopathologische Veränderungen bei Patienten mit Akromegalie Hypophyseninsuffizienz nach Radiatio bei Meningeomen Hormoninaktive Hypophysenadenome und Schlaf Auswertungen aus den speziellen Registern und Datenbanken (z.b. Kraniopharyngeome, Schädel- Hirn-Trauma)

21 Außerdem viele epidemiologische Studien Neuropsychologische und psychopathologische Veränderungen bei Patienten mit Akromegalie Hypophyseninsuffizienz Siehe auch nachfolgender nach Radiatio Vortrag bei Meningeomen von Harald Schneider Hormoninaktive Hypophysenadenome und Schlaf Auswertungen aus den speziellen Registern und Datenbanken (z.b. Kraniopharyngeome, Schädel- Hirn-Trauma)

22 Vorteile/Chancen und Nachteile/Risiken Möglichkeit, Therapie mit -neuem Wirkprinzip -in geringerer Menge -seltenerem Intervall -vereinfachter Einnahme/Applikation zu testen/zu erhalten Information/Austausch/intensive Betreuung durch Fachpersonal Finanzielle Vorteile (Medikation wird gestellt, Fahrtkosten) Gutes Risikomanagement Unerwünschte Nebenwirkungen Fehlende Wirksamkeit Zeitlicher Aufwand Unflexible Handhabung der Visiten Örtliche Gebundenheit während der Studiendauer

23 Wie und wo erfahre ich von den klinischen Studien? Behandelnder Arzt (z.b. Endokrinologe) spricht Sie an, weil Sie Ein-und Ausschlußkriterien erfüllen Sie fragen bei Endokrinologische Einrichtungen z.b. der Universitäten und Forschungseinrichtungen (z.b. Max-Planck-Institut) an Sie fragen bei Patientennetzwerken (z.b. Netzwerk für Hypophysen- und Nebennierenerkrankungen) an Sie informieren sich bei der Deutschen Gesellschaft für Endokrinologie (DGE), den Pharmafirmen direkt oder im Internet

24 Wichtige Adressen/Internet International: Service des amerikanischen National Institute of Health Bundesministerium für Gesundheit und Bundesministerium für Bildung und Forschung Bürgertelefon 01888/57-0 Internetportal für die klinische Forschung in Deutschland BfArM Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Deutsche Gesellschaft für Endokrinologie Patienten-Selbsthilfegruppe Hypophysen- und Nebennierenerkrankungen München

25 Wichtige Adressen/Internet International: Service des amerikanischen National Institute of Health Bundesministerium für Gesundheit und Bundesministerium für Bildung und Forschung Bürgertelefon 01888/57-0 Internetportal für die klinische Forschung in Deutschland Vielen Dank für Ihre Aufmerksamkeit BfArM Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte Deutsche Gesellschaft für Endokrinologie Patienten-Selbsthilfegruppe Hypophysen- und Nebennierenerkrankungen München