Klinische Studien. Häufige Fragen. Was ist eine klinische Studie?

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1 Klinische Studien Häufige Fragen Hat Ihnen Ihr Arzt 1 die Teilnahme an einer klinischen Studie angeboten oder überlegen Sie von sich aus, an einer klinischen Studie teilzunehmen? Klinische Studien bieten die Möglichkeit, an der Entwicklung neuer Therapiemöglichkeiten teilzuhaben. Die Sprache, die medizinische Forscher und Ärzte benutzen, ist jedoch häufig verwirrend und schwer verständlich. Diese Seite versucht, Ihnen die häufigsten Fragen und Begriffe zu erklären. Was ist eine klinische Studie? Welche Typen von Studien gibt es bzw. welche Fragen werden in einer klinischen Studie beantwortet? Wie werden neue Behandlungsmöglichkeiten entwickelt? Was versteht man unter Phase I, Phase II und Phase III Studien? Nach welchen Gesetzen läuft eine klinische Studie ab und wie sind die Studienteilnehmer geschützt? Kann jeder Arzt eine klinische Studie durchführen? Wie werden klinische Studien finanziert? Was ist ein Studienprotokoll? Kann jeder Patient an einer klinischen Studie teilnehmen bzw. was sind Einschlusskriterien? Wie läuft eine klinische Studie für mich als Studienteilnehmer ab? Was bedeutet Randomisierung bzw. was sind randomisiert-kontrollierte Studien? Was bedeutet Placebo? Wie wird mit meinen persönlichen Daten umgegangen? Was ist eine Probandenversicherung? Was passiert, wenn eine klinische Studie zu Ende ist? Soll ich an einer klinischen Studie teilnehmen bzw. was für einen Nutzen und welche Risiken sind mit einer Teilnahme verbunden? Welche Fragen sollte ich meinem Arzt bezüglich einer klinischen Studie stellen? Ich habe mich für eine Studienteilnahme entschieden, kann ich jederzeit mit der Studie aufhören? Wo finde ich weitere Informationen? Was ist eine klinische Studie? Klinische Studien (auch klinische Prüfungen genannt) werden in allen Bereichen der Medizin durchgeführt, meist um neue Behandlungsmöglichkeiten zu testen. Seltener werden sie durchgeführt um bessere Möglichkeiten der Diagnose, Vorbeugung oder Früherkennung zu überprüfen. Sie dienen dem Zweck, über den einzelnen Patienten hinaus, Erkenntnisse über die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit diagnostischer oder therapeutischer Maßnahmen (z.b. eines neuen Arzneimittels) zu erhalten. Im Gegensatz zu Laboruntersuchungen werden klinische Studien mit freiwilligen Personen durchgeführt. Im Falle von Studien zur Prüfung von Krebsmedikamenten sind diese Personen in den allermeisten Fällen Patienten.

2 Welche Typen von Studien gibt es bzw. welche Fragen werden in einer klinischen Studie beantwortet? Studien zur Krebsvorbeugung (Prävention): Diese Studien verfolgen das Ziel bestimmte Vorgehensweisen (Strategien) zu überprüfen, um die Entwicklung einer Krebserkrankung zu verhindern. Meist werden diese Studien mit gesunden Personen durchgeführt. Beispielsweise könnte in einer solchen Studie geprüft werden, wie sich ein bestimmtes Programm zur Raucherentwöhnung auf die Entwicklung von Lungenkrebs auswirkt. Es gibt aber auch Fälle, in denen diese Studien mit bereits an Krebs Erkrankten durchgeführt werden. Ziel ist es dann zu schauen, wie ein Rückfall der Erkrankung (Rezidiv) verhindert werden kann. Studien zur Krebsfrüherkennung (Screening): Diese Studien prüfen Strategien zur Früherkennung einer Krebserkrankung. Auch diese Studien werden in den meisten Fällen mit Gesunden durchgeführt. Oft wird überprüft, ob die Erkennung einer Krebserkrankung im Frühstadium (d.h. bevor bestimmte Symptome auftreten) die Wahrscheinlichkeit an dieser Krebserkrankung zu sterben, verringert. Ein Beispiel sind Studien zur Brustkrebsfrüherkennung mit der Mammographie (Mammographie-Screening). Studien zur Diagnose: Diese Studien haben zum Ziel, bessere Strategien zur Erkennung einer Krebserkrankung zu entwickeln. Sie werden immer mit bereits erkrankten Personen durchgeführt. Studien zu Ursachen oder zum Krankheitsverlauf: Hierbei handelt es sich meist um Untersuchungen, welche als Teil einer anderen klinischen Studie durchgeführt werden (z.b. im Rahmen einer Studie zur Behandlung). Ziel ist es, anhand von Körpermaterialien der Patienten (z.b. Blut, Knochenmark, Lymphknoten, Proben aus dem operierten Tumor) genauere Erkenntnisse über die Erkrankung zu finden. Heutzutage handelt es sich hierbei häufig um genetische Studien. Die gewonnen Erkenntnisse sollen z.b. helfen, den Verlauf der Erkrankung oder das Ansprechen auf die Behandlung besser einzuschätzen. Darüber hinaus können anhand dieser Studien neue Ansätze für die Behandlung gefunden werden. Bei den genetischen Studien handelt es sich in den allermeisten Fällen um Untersuchungen von genetischen Veränderungen im Tumorgewebe selbst. Aussagen über die Wahrscheinlichkeit einer Vererbung oder über die Erkrankungswahrscheinlichkeit von Angehörigen können deshalb nicht gemacht werden. Studien zur Behandlung: Diese Studien prüfen Strategien zur Behandlung einer Krebserkrankung, z.b. bestimmte Medikamente, bestimmte Kombinationen von Medikamenten, Operationsverfahren oder Bestrahlung. Sie werden immer mit bereits erkrankten Personen durchgeführt. Im Rahmen dieser Studien sollen bestimmte Fragen beantwortet werden, etwa welche Nebenwirkungen mit der untersuchten Behandlung verbunden sind oder ob die Behandlung wirksam ist. Studien zur Supportivtherapie: Unter Supportivtherapie versteht man Behandlungen, welche nicht die Krebserkrankung selbst behandeln sondern das Wohlbefinden und die Lebensqualität verbessern sollen (z.b. Schmerzbehandlung oder Medikamente zur Behandlung der Übelkeit, die häufig mit einer Chemotherapie verbunden ist). Studien zur Supportivtherapie sind den Studien zur Behandlung sehr ähnlich. Wie werden neue Behandlungsmöglichkeiten entwickelt? Die Entwicklung neuer Behandlungen läuft in verschiedenen Phasen ab. Dies soll am Beispiel der Medikamentenentwicklung kurz dargestellt werden. Der Ablauf der Entwicklung ist eng mit den unterschiedlichen Phasen der klinischen Studien verbunden (Was versteht man unter Phase I, Phase II und Phase III Studien?).

3 Am Anfang der Entwicklung stehen so genannte präklinische Studien. Hierbei wird das neue Medikament im Labor getestet (z.b. mit Hilfe von Tierversuchen) und die Wirksamkeit und Sicherheit untersucht. Nur diejenigen Medikamente, die diese Bedingungen erfüllen, werden im weiteren Verlauf in klinischen Studien eingesetzt. Sollte sich im Laufe dieser Untersuchungen dennoch herausstellen, dass das Medikament nicht sicher ist oder keine ausreichende Wirksamkeit hat, wird die weitere Entwicklung eingestellt. Als nächster Schritt erfolgen erste Untersuchungen an einer kleinen Zahl an Patienten. Hierbei soll vor allem die Sicherheit des Medikamentes überprüft werden. Stellt sich dabei das Medikament als sicher heraus, wird es im weiteren Verlauf an einer größeren Zahl von Patienten getestet, um die Wirksamkeit abschätzen zu können. Erfüllt das Medikament die Erwartungen an die Wirksamkeit bei entsprechender Verträglichkeit wird es in einer randomisiert-kontrollierten Studie mit der Standardbehandlung verglichen. Sind diese Studien erfolgreich, kann das Medikament durch die zuständigen Behörden zugelassen werden. Erst dann ist das Medikament auch für Patienten außerhalb klinischer Studien verfügbar. Was versteht man unter Phase I, Phase II und Phase III Studien? Phase I Studien: Diese Studien sind der erste Schritt in der Prüfung neuer Behandlungsmöglichkeiten an Menschen. Wichtige Fragen, die im Rahmen dieser Studien untersucht werden, sind: - Welche Dosis kann einem Menschen höchstens verabreicht werden? - Welches ist die optimale Dosis (z.b. bestes Verhältnis zwischen Verträglichkeit und Wirksamkeit; in der Krebsbehandlung geht man meist davon aus, dass die höchste Dosis, die vertragen wird, auch die wirksamste ist)? - Welche Nebenwirkungen treten bei Verabreichung des Medikamentes auf (Nebenwirkungsprofil)? - Auf welche Art wird das Medikament am Besten verabreicht (z.b. als Tablette oder als Infusion)? - Wie verteilt sich das Medikament im Körper und wie wird es durch den Körper wieder ausgeschieden? Da die Medikamente vorher nur in Tierversuchen getestet wurden, besteht für die Patienten hier ein höheres Risiko im Vergleich zu anderen Studien. Um dieses Risiko so gering wie möglich zu halten, werden die ersten Patienten mit sehr niedrigen Medikamentendosen behandelt. Nur wenn hierbei keine gravierenden Nebenwirkungen auftreten, wird die Dosis im weiteren Verlauf der Studie gesteigert. Die Anzahl der Patienten für diese Studien ist meist sehr gering und liegt bei circa 10 bis 40 Personen pro Studie. Je nach Medikament kann es sein, dass mehrere Phase I Studien durchgeführt werden. Im Gegensatz zu anderen Bereichen der Medizin werden Krebsmedikamente, aufgrund ihrer nicht unerheblichen Nebenwirkungen, in Phase I Studien nicht bei gesunden Personen sondern ausschließlich bei Tumorpatienten untersucht. In den meisten Fällen können nur solche Patienten eingeschlossen werden, für die keine bewährten Behandlungsmöglichkeiten mehr existieren, für deren Erkrankung aber eine (wenn auch geringe) Chance des Ansprechens auf das zu prüfende Medikament besteht. Phase II Studien: Im Rahmen dieser Studien geht es vor allem darum zu sehen, ob die Behandlung die gewünschten Wirkungen zeigt. In den allermeisten Fällen soll die Frage beantwortet werden, ob der Tumor durch die Behandlung kleiner wird. Da das Medikament vorher nur an einer begrenzten Zahl an Patienten eingesetzt wurde, werden auch in diesen Studien die Nebenwirkungen genau untersucht. Aufgrund der begrenzten Erfahrungen besteht auch hier ein gewisses Risiko für die Studienteilnehmer. Pro Studie werden zwischen 30 und

4 bis zu mehrere hundert Patienten eingeschlossen. In der Regel werden mehrere Phase II Studien durchgeführt. In bestimmten Fällen wird in einer Phase II Studie eine Patientengruppe mit einer anderen Patientengruppe verglichen (Was bedeutet Randomisierung bzw. was sind randomisierte Studien?). Meist werden hierbei verschiedene Dosierungen des gleichen Medikaments verglichen. Phase III Studien: Hat sich ein Medikament in Phase II Studien als wirksam erwiesen, wird es in Phase III Studien mit der Standardtherapie verglichen. Diese Studien sind notwendig, da z.b. das Kleinerwerden eines Tumor noch nicht bedeutet, dass das Medikament effektiv, d.h. die Patienten hierdurch länger leben, und besser oder zumindest gleichwertig zur bisherigen Standardtherapie ist. Aus diesem Grund wird es direkt mit der Standardtherapie verglichen. Im Rahmen dieser Studien werden die Patienten meistens durch eine zufällige Entscheidung entweder mit dem neuen Medikament oder der Standardtherapie behandelt (Was bedeutet Randomisierung bzw. was sind randomisierte Studien?). Phase III Studien liefern darüber hinaus zusätzliche Informationen zu den Nebenwirkungen. Pro Studie werden mehrere hundert, in bestimmten Fällen auch mehrere tausend, Patienten eingeschlossen. Solche großen Studien erlauben, es die Wirkung und die Nebenwirkungen mit vergleichsweiser großer Sicherheit zu bestimmen. Nach welchen Gesetzen läuft eine klinische Studie ab und wie sind die Studienteilnehmer geschützt? Eine klinische Studie wird nur dann durchgeführt, wenn sich ein Behandlungsverfahren (z.b. ein neues Medikament) in Laboruntersuchungen als viel versprechend herausgestellt hat und deshalb ein Nutzen mit relativ hoher Wahrscheinlichkeit erwartet werden kann. Bei der Durchführung einer klinischen Studie steht die Sicherheit der Studienteilnehmer an oberster Stelle. Zum Beispiel wird eine Studie abgebrochen, wenn sich die Risiken einer Behandlung als zu hoch herausstellen sollten - auch dann, wenn dadurch bestimmte Erkenntnisse verloren gehen. Um diese Sicherheit zu gewährleisten und sicher zu stellen, dass die Studie wissenschaftliche Kriterien erfüllt, unterliegt jede klinische Studie einer Reihe von Richtlinien und Gesetzen: Deklaration von Helsinki: Die Deklaration von Helsinki wurde 1964 als Antwort auf die unmenschlichen Versuche durch Ärzte während des Dritten Reiches verfasst. Seither wird sie fortwährend durch den Weltärztebund aktualisiert. In ihr sind die ethischen Grundsätze für die Forschung am Menschen niedergelegt. Sie dienen Ärzten und anderen Personen, die in der Forschung am Menschen tätig sind, als Leitlinien für ihre Arbeit. Internationale Richtlinien der guten klinischen Praxis (ICH-GCP: International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use Consolidated Guideline E6: Good Clinical Practice): Mit diesen Richtlinien wurden Standards definiert, die die Durchführung einer klinischen Studie regeln sollen. Die Einhaltung dieser Standards gewährleistet nicht nur den Patientenschutz und die Qualität der Studien, sondern sie erleichtert auch die Vergleichbarkeit von verschiedenen Studien. Neben den Richtlinien zur guten klinischen Praxis gibt es eine Reihe weiterer Richtlinien, z.b. zur Auswertung einer klinischen Studie. Deutsches Arzneimittelgesetz: Im Arzneimittelgesetz sind unter anderem die Rahmenbedingungen für die Durchführung einer klinischen Studie (klinischen Prüfung) festgelegt. GCP-Verordnung: Die GCP-Verordnung regelt die Umsetzung der Richtlinien der guten klinischen Praxis in Deutschland. Sie hat Gesetzescharakter. Eine Reihe von Institutionen sorgt dafür, dass diese Regeln eingehalten werden:

5 Ethikkommissionen: Bevor eine klinische Studie begonnen werden darf, muss das Studienprotokoll von einer unabhängigen Ethikkommission geprüft werden. Die Ethikkommissionen prüfen, ob die geplante Studie ethisch vertretbar und zulässig ist. Hierfür wird unter anderem beurteilt, ob die möglichen Nachteile, die mit einer Studienteilnahme verbunden sind, in einem ärztlich vertretbaren Verhältnis zu den möglichen Vorteilen stehen (Nutzen-Risiko-Verhältnis). Weiterhin werden die folgenden Fragen geklärt: ist die Patienteninformation und die Einwilligungserklärung vollständig und verständlich, besteht eine Probandenversicherung, verspricht die Studie verwertbare Ergebnisse (entsprechen Begründung, Konzeption und Pläne für die praktische Durchführung den aktuellen Anforderungen), ist der Prüfarzt qualifiziert und seine Institution zur Durchführung der Studie geeignet. Heute gibt es insgesamt 52 öffentlich-rechtliche Ethikkommissionen an den Universitätskliniken oder den Landesärztekammern. Sie bestehen meist aus vier bis zehn Mitgliedern. Zu diesen gehören unter anderem Ärzte, Statistiker, Juristen und Medizinethiker/Theologen. Regierungspräsidium (in Köln Amtsapothekerin): Die Regierungspräsidien müssen über alle in ihrem Bezirk durchgeführten Studien informiert werden. Ihre Aufgabe ist die Überprüfung der rechtmäßigen Durchführung der klinischen Studie. Bundesoberbehörden (BfArm bzw. PEI): Bevor eine klinische Studien begonnen werden darf, muss sie von der entsprechenden Bundesoberbehörde genehmigt werden. Darüber hinaus führen die Bundesoberbehörden Inspektionen durch, um den ordnungsgemäße Ablauf einer Studie zu prüfen. Sie sind auch für die Zulassung neuer Medikamente und Medizinprodukte zuständig. Kann jeder Arzt eine klinische Studie durchführen? Die Durchführung einer klinischen Studie erfordert heutzutage einen großen Aufwand und es sind eine Reihe von Regeln zu beachten (Nach welchen Gesetzen läuft eine klinische Studie ab und wie sind die Studienteilnehmer geschützt?). Damit darüber hinaus alle wichtigen wissenschaftlichen Aspekte berücksichtigt werden, sollten klinische Studien nur von solchen Ärzten durchgeführt werden, die über entsprechende Erfahrung verfügen. Nach dem Arzneimittelgesetz muss der Arzt, der die Studie durchführt (Prüfarzt), seine wissenschaftliche Qualifikation und die Eignung seiner Klinik als Prüfzentrum nachweisen (z.b. dass genügend Personal verfügbar ist). In vielen Studien wird zudem vorab festgelegt, dass die einzelnen Prüfzentren über genügend Patienten verfügen, die den Einschlusskriterien entsprechen. Wie werden klinische Studien finanziert? Aufgrund des hohen Aufwands, der mit der Durchführung einer klinischen Studie verbunden ist, sind klinische Studien sehr teuer und können schnell mehrere Millionen Euro kosten. Aus diesem Grund werden klinische Studien von verschiedenen öffentlichen und privaten Organisationen finanziell unterstützt. Wichtige Organisationen sind unter anderem: - Deutsche Krebshilfe - Private Stiftungen (z.b. Deutsche José Carreras Leukämie-Stiftung e. V.) - Deutsche Forschungsgemeinschaft - Universitäten - Arzneimittelindustrie

6 Was ist ein Studienprotokoll? Klinische Studien werden durchgeführt, um neue Erkenntnisse zu erlangen. Aus diesem Grund wird jeder Schritt im Verlauf einer Studie vorab in einem Studienprotokoll festgelegt. Jeder Prüfarzt ist verpflichtet, sich an die Vorgaben des Studienprotokolls zu halten. Unter anderem finden sich die folgenden Informationen in einem Studienprotokoll: - Hintergrundinformationen und Begründung der Studie - Genaue Fragestellung der Studie - Ein- und Ausschlusskriterien der Studienteilnehmer - Ablauf der Behandlung - Vorgesehene Untersuchungen im Verlauf der Studie (vor, während und nach der Behandlung) - Plan im Hinblick auf die Auswertung der Studie - Organisatorische Details Kann jeder Patient an einer klinischen Studie teilnehmen bzw. was sind Einschlusskriterien? In jedem Studienprotokoll ist genau festgelegt, welche Patienten an einer Studie teilnehmen können und welche nicht. Diese Ein- und Ausschlusskriterien beschreiben welche Eigenschaften die Studienteilnehmer haben dürfen und welche nicht. Solche Eigenschaften können z.b. die Krebsart, das Alter oder das Vorliegen bestimmter Laborwerte sein. Sie sind je nach Studie unterschiedlich. Diese strenge Auswahl soll die Vergleichbarkeit der während der Studie gesammelten Daten sicher stellen und die Aussagekraft erhöhen. Darüber hinaus gewährleistet sie, dass keine Patienten in die Studie eingeschlossen werden, die ein hohes Risiko haben, durch die Behandlung einen Schaden davon zu tragen. Wie läuft eine klinische Studie für mich als Studienteilnehmer ab? Bevor irgendwelche studienbedingten Untersuchungen oder Behandlungen durchgeführt werden dürfen, müssen Sie mündlich und schriftlich über die Studie aufgeklärt worden sein und Ihr schriftliches Einverständnis gegeben haben (Soll ich an einer klinischen Studie teilnehmen bzw. was für einen Nutzen und welche Risiken sind mit einer Teilnahme verbunden?). Erst dann darf Ihr behandelnder Arzt Sie in die Studie einschließen. Je nach Studie müssen eventuell noch Untersuchungen durchgeführt werden, um sicher zu gehen, dass Sie die Einschlusskriterien erfüllen. Sollte es sich um eine randomisiertkontrollierte Studie handeln, werden Sie dann üblicherweise einer der Behandlungen zugewiesen. Im weiteren Verlauf erhalten Sie Ihre Behandlung. Während der Behandlung (im Falle einer Chemotherapie läuft diese üblicherweise in mehreren Zyklen alle zwei bis vier Wochen ab) müssen Sie meist regelmäßig Ihren Arzt zu Kontrolluntersuchungen aufsuchen. Während dieser Untersuchungen wird Ihnen üblicherweise Blut abgenommen, Sie werden körperlich untersucht und nach möglichen Nebenwirkungen gefragt. In manchen Studien werden Ihnen auch Fragebögen zu Ihrer Lebensqualität ausgehändigt. Die Häufigkeit der Besuche ist meist größer und es wird Ihnen meist mehr Blut abgenommen als während einer normalen Behandlung und. Je nach Behandlung erfolgt in der Mitte der Behandlungszeit (z.b. nach drei Zyklen Chemotherapie), gegebenenfalls auch schon früher, eine Untersuchung, ob der Tumor auf die Behandlung angesprochen hat. Wichtig ist, dass Sie ohne Rücksprache mit Ihrem Arzt keine Medikamente einnehmen sollten (gilt auch für Schmerzmedikamente oder Schlafmittel).

7 Nach der Behandlung erfolgt eine endgültige Beurteilung, ob die Behandlung erfolgreich war (d.h. der Tumor kleiner geworden oder sogar ganz verschwunden ist). Diese Beurteilung muss üblicherweise circa nach einem Monat bestätigt werden. Auch bei diesen Untersuchungen werden Sie auf mögliche Nebenwirkungen angesprochen. Je nach Studie schließt sich hieran eine bis zu mehrere Jahre dauernde Nachsorge an. Was bedeutet Randomisierung bzw. was sind randomisiert-kontrollierte Studien? Die Einführung einer neuen Behandlung (z.b. eines neuen Medikamentes) kann unterschiedliche Folgen hinsichtlich der Wirkungen und Nebenwirkungen haben, ohne dass dies vorher absehbar wäre. Daher muss die neue Behandlung mit der bisherigen Standardbehandlung verglichen werden. Eine Grundvoraussetzung für aussagekräftige und unverzerrte Therapievergleiche ist, dass Einflüsse durch Ärzte und Patienten soweit wie möglich ausgeschaltet werden. Aus diesem Grund werden randomisiert-kontrollierte Studien durchgeführt. Die Auswahl, welcher Patient welche Behandlung (Therapiegruppe) erhält, trifft in diesen Studien weder der Arzt noch der Patient. Sie erfolgt vielmehr nach einer statistischen Methode (Randomisierung oder Randomisation), die eine zufällige Verteilung der Patienten auf die verschiedenen Behandlungen garantiert (ähnlich wie beim Würfeln oder dem Ziehen eines Loses). Diese auf dem Zufallsprinzip basierende Methode kann als einzige sicher stellen, dass die Patienten in den Therapiegruppen vergleichbare krankheitsspezifische Eigenschaften aufweisen. Dies ist sehr wichtig, um beide Therapiegruppen miteinander vergleichen zu können. Die Zuteilung auf die Behandlungen erfolgt dabei meist gleichmäßig, d.h. die Chancen, der einen oder der anderen Therapiegruppen zugeteilt zu werden, sind gleich hoch. Für die Zuteilung wird ein spezielles Computerprogramm verwendet; sie erfolgt häufig zentral in einer Studienzentrale. Was bedeutet Placebo? In einer placebo-kontrollierten Studie werden mindestens zwei verschiedene Behandlungen miteinander verglichen (siehe auch Was bedeutet Randomisierung bzw. was sind randomisiert-kontrollierte Studien?). Eine Patientengruppe erhält die zu untersuchende (neue) Behandlung (Verum-Arm) und die andere Patientengruppe eine identisch aussehende und gleich zu verabreichende, inaktive Behandlung (z.b. eine Kochsalzlösung als Infusion oder Zuckertabletten; Placebo-Arm). Der Vergleich zwischen dem Medikament und dem Placebo soll sicherstellen, dass die tatsächliche Wirkung des neuen Medikamentes und nicht der normale Verlauf der Erkrankung gemessen wird. Placebos werden üblicherweise nur in Studien bei nicht lebensbedrohlichen Erkrankungen eingesetzt. Wie wird mit meinen persönlichen Daten umgegangen? Im Laufe einer klinischen Studie wird eine Vielzahl an persönlichen Daten erhoben (z.b. ihre Krankheitsvorgeschichte, Laborwerte etc.). Diese Daten werden sorgfältig auf sogenannten Dokumentationsbögen dokumentiert um sie später statistisch auszuwerten. Um Ihre Privatsphäre und den Datenschutz zu sichern, werden diese Daten mittels einer Kodierung in anonymisierter oder pseudonymisierter Form festgehalten. Der Schlüssel für die Kodierung ist in einer Datenbank gesichert, so dass nur ausgewählte Personen die Daten auf den Dokumentationsbögen mit Ihrer Person in Verbindung bringen können. Bei diesen Personen handelt es sich insbesondere um die Sie betreuenden Ärzte, Pflegepersonal und Studienassistenten (unterliegen alle der ärztlichen Schweigepflicht). Darüber hinaus haben Monitore (kontrollieren, ob die Daten korrekt dokumentiert werden) und Mitarbeiter der

8 Aufsichtsbehörden (Nach welchen Gesetzen läuft eine klinische Studie ab und wie sind die Studienteilnehmer geschützt?) Zugang zu Ihren persönlichen Daten. Diese Personen unterliegen zwar nicht der ärztlichen Schweigepflicht, da es sich bei den Daten jedoch um Betriebsgeheimnisse handelt, sind sie ebenfalls zur Verschwiegenheit verpflichtet. Veröffentlichungen der Studienergebnisse (z.b. in Fachzeitschriften) erfolgen immer in anonymisierter Form. Sollten Sie sich entscheiden, die Studie vorzeitig zu beenden (Ich habe mich für eine Studienteilnahme entschieden, kann ich jederzeit mit der Studie aufhören?), ist es häufig erforderlich, dass die bis zum Zeitpunkt Ihres Widerrufes erhobenen Daten anonymisiert weiterverwendet werden. Hierin müssen Sie zu Beginn der Studie einwilligen und die Einwilligung ist unwiderruflich. Dies kann erforderlich sein, um die Wirkungen der geprüften Behandlung festzustellen, um Ihre eigenen Interessen nicht zu beeinträchtigen und um der Pflicht zur Vorlage vollständiger Zulassungsunterlagen bei den Behörden genüge zu leisten. Was ist eine Probandenversicherung? Nach dem Arzneimittelgesetz muss jeder Studienpatient gegen gesundheitliche Schädigungen, die im Zusammenhang mit der Teilnahme an einer Studie auftreten, versichert werden. Dieser Versicherungsschutz deckt daher nur Schäden ab, die in der Studienteilnahme begründet sind. Um den Versicherungsschutz nicht zu gefährden, müssen bestimmte Bedingungen eingehalten werden. Diese Versicherungsbedingungen können Sie bei Ihrem Prüfarzt einsehen oder sind in der Patienteninformation aufgeführt. Was passiert, wenn eine klinische Studie zu Ende ist? Sobald eine Studie beendet ist, werden die erhobenen Daten auf ihre Genauigkeit überprüft. Daran schließt sich eine statistische Auswertung an. In jedem Fall sollten diese Auswertungen veröffentlicht werden (z.b. auf Fachkongressen oder in Fachzeitschriften). Sprechen die Ergebnisse für eine Gleichwertigkeit oder eine Überlegenheit der neuen Behandlung, so reicht der Hersteller im Falle eines Medikamentes die Studienergebnisse bei der zuständigen Zulassungsbehörde (BfArm oder PEI; siehe auch Nach welchen Gesetzen läuft eine klinische Studie ab und wie sind die Studienteilnehmer geschützt?) ein und beantragt die Zulassung. In den entsprechenden Behörden werden die Unterlagen von unabhängigen Fachleuten geprüft. Kommen diese Fachleute zu den gleichen Ergebnissen kann die Zulassung des Medikamentes erfolgen. Soll ich an einer klinischen Studie teilnehmen bzw. was für einen Nutzen und welche Risiken sind mit einer Teilnahme verbunden? Die Entscheidung, ob Sie an einer klinischen Studie teilnehmen oder nicht, können alleine Sie treffen. Bevor Sie an einer Studie teilnehmen können, müssen Sie von Ihrem Arzt hinreichend aufgeklärt worden sein. Darüber hinaus erhalten Sie eine ausführliche schriftliche Aufklärung (Patienteninformation), in der die klinische Studie detailliert beschrieben ist. Insbesondere sollten die folgenden Punkte verständlich erläutert sein: - Hintergrundinformationen (Warum wird die Studie durchgeführt und auf welche bisherigen Erkenntnisse stützt sie sich?) - Welche Behandlungen werden im Rahmen der Studie geprüft? - Mit welchem möglichen Nutzen und mit welchen Risiken ist eine Studienteilnahme verbunden? - Welche Tests (Untersuchungen) sind mit einer Studienteilnahme verbunden und was sind meine Verantwortlichkeiten?

9 - Wie wird mit meinen persönlichen Daten umgegangen? Sollte Ihnen etwas unklar sein, sollten Sie Ihrem Arzt jede noch offene Frage stellen (Welche Fragen sollte ich meinem Arzt bezüglich einer klinischen Studie stellen?). Erst nach einer solchen Aufklärung können Sie an einer klinischen Studie teilnehmen. Hierzu müssen Sie eine Einwilligungserklärung persönlich datieren und unterschreiben. Jede klinische Studie ist mit Vorteilen aber auch bestimmten Risiken verbunden. Mögliche Vorteile könnten sein: - Sie werden von Spezialisten im Bereich der Krebsheilkunde behandelt. - Sie erhalten Zugang zu innovativen Medikamenten, welche außerhalb klinischer Studien noch nicht verfügbar sind. - Die Überwachung Ihrer Gesundheit erfolgt im Rahmen einer klinischen Studie deutlich genauer als in der normalen medizinischen Versorgung. - Sollte sich die in der klinischen Studie geprüfte Behandlung als vorteilhaft erweisen, gehören Sie zu den Ersten, die davon profitieren. - Selbst wenn Sie selbst nicht direkt einen eigenen Vorteil von einer Studienteilnahme haben, helfen Sie in jedem Fall anderen durch Ihre Unterstützung der Krebsforschung. Mögliche Risiken und Nachteile könnten sein: - Neue, wenig untersuchte Behandlungsstrategien können unbekannte, zum Teil schwerwiegende Risiken und Nebenwirkungen mit sich bringen. - Da die Behandlungsstrategien noch nicht ausreichend untersucht sind ist ihr Nutzen unbekannt, d.h. Sie haben eventuell keinen eigenen Nutzen oder der Nutzen ist geringer als wenn Sie mit der Standardbehandlung behandelt würden. - Da die Überwachung Ihrer Gesundheit im Rahmen einer Studie deutlich engmaschiger erfolgt als im Rahmen der Standardversorgung müssen Sie meist häufiger zum Arzt gehen. Zum Teil werden auch Untersuchungen durchgeführt, die in der Standardversorgung nicht durchgeführt würden und eventuell mit zusätzlichen Unannehmlichkeiten verbunden sind (z.b. häufigere Blutabnahmen). - Bei vielen zu prüfenden Arzneimitteln sind die Auswirkungen auf Spermien, Eizellen und ein ungeborenes Kind noch nicht bekannt. Aus diesem Grund müssen Sie in den meisten klinischen Studien während und nach der Behandlung (meist sechs Monate) eine wirksame Empfängnisverhütung durchführen. Welche Fragen sollte ich meinem Arzt bezüglich einer klinischen Studie stellen? Auch wenn die Aufklärung durch Ihren Arzt noch so gut erfolgte, werden Sie weitere Fragen zu der Ihnen vorgeschlagenen Studie haben. Mögliche Fragen könnten sein: - Muss ich wegen der Studie länger im Krankenhaus bleiben als normalerweise üblich? - Muss ich wegen der Studie häufiger zum Arzt als normalerweise üblich? - Darf ich aufgrund der Studienteilnahme bestimmte Dinge nicht tun, wie z.b. Sport treiben oder bestimmte Sachen essen? - Wer finanziert die Studie? - Erfahre ich etwas über die Ergebnisse der Studie?

10 Ich habe mich für eine Studienteilnahme entschieden, kann ich jederzeit mit der Studie aufhören? Ihre Teilnahme an einer Studie ist freiwillig. Sie können Ihre Einwilligung zur Teilnahme jederzeit ohne Angabe von Gründen zurückziehen, ohne dass Ihnen hierdurch irgendwelche Nachteile entstehen, insbesondere in Bezug auf Ihre weitere Behandlung (siehe auch Wie wird mit meinen persönlichen Daten umgegangen?). Wo finde ich weitere Informationen? Deutsch Deutsche Krebshilfe (Infoangebot Broschüren Die blauen Ratgeber Klinische Studien) Krebsinformationsdienst (Fragen und Antworten Klinische Studien) Kompetenznetz Maligne Lymphome Kompetenznetz Leukämie Deutsche Krebsgesellschaft Englisch National Cancer Institute (Clinical Trials Learning About Clinical Trials) Mayo Clinic (Diseases & Conditions Cancer) CenterWatch Glossar 1 Die männliche Form wurde nur aus Gründen der besseren Lesbarkeit gewählt. Die weibliche Form ist selbstverständlich mit eingeschlossen; dies gilt für das gesamte Dokumente.