STRIMVELIS (für die Expression von ADA transduzierte autologe CD34 + -Zellen)

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1 Die Gesundheitsbehörden der Europäischen Union haben das Inverkehrbringen des Arzneimittels STRIMVELIS an bestimmte Bedingungen geknüpft. Der obligatorische Plan zur Risikobeschränkung in Belgien, zu dem diese Informationen gehören, ist eine Maßnahme, um eine sichere und effiziente Anwendung des Arzneimittels STRIMVELIS garantieren zu können. (RMA Version 10/2016). STRIMVELIS (für die Expression von ADA transduzierte autologe CD34 + -Zellen) Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung Informationsbroschüre für Eltern/Betreuer Wichtige Informationen zur Nachsorge und zur Minimierung des Risikos bei Kindern, die eine Gentherapie mit STRIMVELIS erhalten haben. Bitte lesen Sie diese Gebrauchsinformation sorgfältig durch, bevor Sie STRIMVELIS anwenden 1

2 Ziel dieses Materials (RMA oder Risk Minimisation Activities): Diese Informationsbroschüre ist Teil des Risikomanagementplans in Belgien, der medizinische Fachkräfte und Patienten mit Informationsmaterial versorgt. Diese zusätzlichen Aktivitäten zur Risikominimierung zielen auf eine sichere und effiziente Anwendung von STRIMVELIS ab und müssen folgende Elemente umfassen: Informationsbroschüre für Eltern/Betreuer Patientenpass Gebrauchsinformation Produkt-Einwilligungsformular Patientenregister-Einwilligungsformular Über diese Broschüre Die in dieser Broschüre enthaltenen Informationen sind für die Sicherstellung einer effektiven Nachsorge bei Ihrem Kind nach einer Gentherapie mit Strimvelis für die Behandlung der ADA-SCID (schwerer kombinierter Immundefekt infolge Mangels an Adenosin-Desaminase) von größter Bedeutung. Sie erläutern, warum eine Nachsorge erforderlich ist und wie diese durchgeführt werden sollte. Bitte lesen Sie diese Broschüre sorgfältig durch und wenden Sie sich mit etwaigen Fragen an Ihren Behandlungsspezialisten. Ihr Behandlungsspezialist wird den Krankheitsverlauf Ihres Kindes regelmäßig verfolgen, um zu prüfen, dass die in dieser Broschüre dargestellten Risiken sowie etwaige sonstige Symptome nicht auftreten. Er ist auch Ihr Ansprechpartner für die Meldung von Symptomen und die Erörterung etwaiger Bedenken. 2

3 Was ist Strimvelis und wofür wird es angewendet? Strimvelis ist ein Arzneimittel, mit dem eine sogenannte Gentherapie durchgeführt wird. Strimvelis wird zur Behandlung einer schweren Krankheit mit der Bezeichnung ADA- SCID (engl.: Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency; dt.: schwerer kombinierter Immundefekt infolge eines Adenosin-Desaminase-Mangels) angewendet. Bei dieser Krankheit kann das Immunsystem den Körper nicht ausreichend gegen Infektionen schützen. Patienten mit ADA-SCID produzieren zu geringe Mengen des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA), weil das entsprechende Gen einen Defekt aufweist. Strimvelis wird zur Behandlung von ADA-SCID angewendet, wenn es keine geeignete Übereinstimmung mit einem Familienmitglied zur Spende von Stammzellen aus dessen Knochenmark für eine Transplantation gibt. Strimvelis wird speziell für jeden einzelnen Patienten aus seinen körpereigenen Knochenmarkzellen hergestellt. Dabei wird ein intaktes Gen in die Knochenmark- Stammzellen eingeschleust, so dass ADA herstellt werden kann. Wesentliche Risiken, die im Zusammenhang mit Strimvelis stehen 1. Gentherapie bei ADA-SCID und das Blutkrebs-(Leukämie)-Risiko 2. Autoimmunität 3. Unzureichendes Ansprechen auf die Behandlung 3

4 1. Gentherapie bei ADA-SCID und das Blutkrebs-(Leukämie)-Risiko Die Art und Weise, in der die funktionstüchtige Kopie des Gens für das Enzym ADA (Adenosindesaminase) in die Knochenmarkzellen eines Kindes eingeschleust wird, birgt die Gefahr einer Schädigung des genetischen Materials in diesen Zellen. Hierdurch entsteht für das Kind die Gefahr, eine Leukämie (eine die weißen Blutkörperchen beeinträchtigende Krebsart) zu entwickeln. Keines der mit Strimvelis behandelten Kinder entwickelte bisher eine Leukämie, jedoch besteht ein geringes Risiko, dass dies in der Zukunft geschehen könnte. Aus diesem Grund müssen Sie Ihr Kind unbedingt auf die Symptome einer Leukämie überwachen. Zu den möglichen Symptomen einer Leukämie zählen: Fieber, Atemlosigkeit, Blässe, nächtliche Schweißausbrüche, Müdigkeit, geschwollene Lymphknoten, häufige Infektionen, Neigung zu Blutungen oder Hämatomen ( blaue Flecken ) sowie kleine rote oder violette Punkte unter der Haut. Sollte Ihr Kind irgendeines dieser Symptome entwickeln, sollten Sie sich sofort an Ihren Behandlungsspezialisten wenden und zudem die am Ende dieser Broschüre aufgeführten Stellen informieren. Ihr Behandlungsspezialist wird im Rahmen der nach der Behandlung durchgeführten jährlichen Routineuntersuchungen das Blut Ihres Kindes auf Leukämiezeichen jeglicher Art untersuchen. Diese jährlichen Kontrollen werden ein Leben lang durchgeführt. Zudem wurde ein spezielles Register für die Erfassung von Langzeit- Sicherheitsinformationen von Ärzten und Eltern/Betreuern von mit Strimvelis behandelten Kindern eingerichtet, über das Sie separat unterrichtet worden sein sollten. Sollten Sie noch nicht von diesem Register gehört haben, fragen Sie bitte Ihren Behandlungsspezialisten danach. 4

5 2. Autoimmunität Eine Autoimmunität liegt vor, wenn das Immunsystem des Körpers körpereigene Gewebe und Zellen als Fremdkörper ansieht und diese gesunden Zellen angreift. Da das Immunsystem bei Kindern mit ADA-SCID nicht einwandfrei arbeitet, liegt bei diesen vor der Behandlung oftmals eine Autoimmunität vor, und auch nach der Behandlung können derartige Probleme festgestellt werden üblicherweise in den ersten drei Jahren, während sich das Immunsystem des Kindes entwickelt. Autoimmunität kann sich auf vielerlei Weise manifestieren, als leichte Immunreaktion ebenso wie als ausgeprägte Autoimmunerkrankung wie Anämie oder als Leberprobleme. Lag bei Ihrem Kind bereits vor der Behandlung ein Autoimmunproblem vor, oder gibt/gab es entsprechende Fälle in Ihrer Familie, besteht bei Ihrem Kind eine erhöhte Wahrscheinlichkeit für Autoimmunprobleme nach der Gentherapie. Zu den möglichen Symptomen zählen: erhöhte Temperatur, Ausschlag, Gelenkschmerzen, Muskelschmerzen oder -schwäche sowie anhaltende(s) Müdigkeit oder Unwohlsein. Ihr Behandlungsspezialist wird im Rahmen der Nachsorge Ihres Kindes auf Zeichen von Autoimmunität achten. Sie können helfen, indem Sie festgestellte Symptome sofort dem Behandlungsspezialisten und den am Ende dieser Broschüre aufgeführten Stellen melden. 5

6 3. Unzureichendes Ansprechen auf die Behandlung Gentherapie zielt auf die Behandlung der das Immunsystem betreffenden Aspekte der ADA-SCID (einschließlich der häufigen schweren Infektionen) ab, zeigt jedoch hinsichtlich der nicht das Immunsystem betreffenden Aspekte wie Fettleber, Hörverlust oder Verhaltensauffälligkeiten eher keine Wirkung. Das Vorliegen von nicht im Zusammenhang mit dem Immunsystem stehenden Symptomen bedeutet jedoch nicht notwendigerweise, dass Ihr Kind unzureichend auf die Gentherapie anspricht. Ihr Arzt wird Ihr Kind im Rahmen der routinemäßigen Nachsorgeuntersuchungen auf beide Aspekte von ADA-SCID untersuchen. Kontaktieren Sie unverzüglich Ihren Behandlungsspezialisten wenn Sie den Verdacht haben, dass das Ansprechen Ihres Kindes auf die Gentherapie nachgelassen hat (z. B. aufgrund von Anzeichen einer Infektion wie Fieber, Husten, loser Stuhl oder Schmerzen beim Wasserlassen). Mittels Blutuntersuchungen und anderer Untersuchungen sollte die Funktion des Immunsystems bestimmt und nachgewiesen werden, dass das durch Strimvelis bereitgestellte Enzym ADA weiterhin aktiv ist. Sollten diese Tests und Untersuchungen zu dem Ergebnis kommen, dass das Ansprechen unzureichend ist, kann für Ihr Kind dennoch weiterhin eine Enzymersatztherapie oder eine Knochenmarktransplantation in Betracht gezogen werden. 6

7 Schwangerschaft und Fruchtbarkeit Nach der Behandlung mit Strimvelis empfiehlt es sich, zum entsprechenden Zeitpunkt Überlegungen zur Familienplanung anzustellen. Das Arzneimittel ist nicht darauf ausgelegt, den genetischen Defekt in den Keimzellen Ihres Kindes zu beheben, und hinsichtlich seiner Auswirkungen auf die Schwangerschaft liegen derzeit noch keine Erkenntnisse vor. Ihr Behandlungsspezialist wird Sie hinsichtlich der Familienplanung beraten, wenn Sie oder Ihr Kind der Ansicht sind, das entsprechende Alter erreicht zu haben. 7

8 Kontaktdaten für die Meldung sämtlicher unerwünschter Ereignisse oder Symptome, die Sie bei Ihrem Kind beobachten: Wenn Ihr Kind ein unerwünschtes Ereignis spürt oder ein Symptom entwickelt, melden Sie dies Ihrem Behandlungsspezialisten. Dies gilt auch für jedes unerwünschte Ereignis, das nicht in dieser Broschüre erwähnt wurde. Sie können die unerwünschten Ereignisse auch direkt GSK oder der folgenden nationalen Meldebehörde melden. Mit Ihrer Meldung der unerwünschten Ereignisse liefern Sie weitere Informationen zur Sicherheit des Arzneimittels. GSK - Abteilung Medical Information TEL.: 010/ be.medinfo@gsk.com Föderalagentur für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte - Abteilung Vigilanz EUROSTATION II Place Victor Horta, 40/ 40 B-1060 Brüssel Website: patientinfo@fagg-afmps.be Verantwortlicher Herausgeber: GlaxoSmithKline Pharmaceuticals s.a./n.v. Site Apollo Avenue Pascal, Wavre Belgien. 8