BERICHT ZUHANDEN DER ARBEITSGRUPPE HOCHSPEZIALISIERTE MEDIZIN

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1 evaluescience ag Forchstrasse 70 CH-8008 Zurich Switzerland T: F: BERICHT ZUHANDEN DER ARBEITSGRUPPE HOCHSPEZIALISIERTE MEDIZIN HOCHSPEZIALISIERTE MEDIZIN IN DER ZUKUNFT: ERFOLGSFAKTOREN ZUR SICHERUNG DER EXZELLENZ IN FORSCHUNG UND AUSBILDUNG Dominik Steiger und Ernst Hafen, evaluescience AG

2 Inhaltsverzeichnis Inhaltsverzeichnis Zusammenfassung HSM in der Zukunft Exzellenz in der Forschung sichern Ausbildung Einleitung Ausgangslage Arbeitsgruppe Hochspezialisierte Medizin der Unternehmergruppe Wettbewerbsfähigkeit Vorgehen Entwicklungen in der hochspezialisierten Medizin Zentrale Thesen über die Zukunft der HSM Entwicklungen und Disziplinen, welche die Zukunft der Medizin beeinflussen Strukturen für eine konkurrenzfähige klinische Forschung Systematische Datenerhebung (Outcomes Research) und Peer Review Konzentration auf Exzellenz-Zentren Akademische Leadership im Management Karrieremöglichkeiten für medizinische Forscher Exzellenzsicherung in der Ausbildung - Medizincurricula der Zukunft Optionen zur Entwicklung der Medizincurricula Situation und Massnahmen im internationalen Umfeld Empfehlungen für den Standort Zürich Bessere Koordination bestehender Institutionen und Stakeholders Schaffung von Exzellenz-Zentren Betonung der Grundlagenwissenschaften in der Ausbildung, Schaffung eines Science Tracks Schaffung eines PhD-MD-Programms Questionnaire (nationale Experten) Experten Diskussion Questionnaire (internationale Experten) Experten Diskussion "The Vanishing Physician-Scientist?" - Zusammenfassung Bibliographie , evaluescience. All Rights Reserved. 2/99

3 1. Zusammenfassung Um der Bevölkerung eine Medizin auf höchstem Niveau und am Puls der wissenschaftlichen Entwicklung anbieten zu können, ist es für einen Standort unabdingbar, hochspezialisierte Medizin (HSM) zu betreiben und sich an deren Weiterentwicklung aktiv zu beteiligen. Dies ist auch eine Grundvoraussetzung, damit international anerkannte Spitzenkräfte für den Standort gewonnen werden können. Die Schweiz verfügt mit ihrer international starken Stellung in den Naturwissenschaften sowie in den Biotechnologie-, Pharma- und Medizintechnologie-Industrien über gute Voraussetzungen, einen bedeutenden Beitrag zur HSM und zur klinischen Forschung der Zukunft zu leisten. Um in diesen Gebieten konkurrenzfähig zu bleiben, bedarf es Optimierungen sowohl in der Organisation der klinischen Forschung, als auch in der Ausbildung des dafür benötigten Personals. In der vorliegenden Studie hat ein Panel von nationalen und internationalen Experten untersucht, wie die HSM der Zukunft charakterisiert sein wird, wie in diesem Rahmen konkurrenzfähige klinische Forschung organisiert werden kann, und wie die Ausbildung des dafür benötigten Personals gestaltet werden kann HSM in der Zukunft HSM wird im Versorgungsdiskurs derzeit als die Domäne seltener, komplexer, teurer Interventionen und Therapien gesehen; in Zukunft muss HSM jedoch breiter definiert werden: Die Umsetzung des rapide wachsenden biomedizinischen Wissens in die klinische Praxis ist der wichtigste Treiber in der Weiterentwicklung der HSM. Die HSM wird insbesondere stark beeinflusst durch neue Erkenntnisse in der genomischen Medizin und in der interdisziplinären biomedizinischen Grundlagenforschung; neue Diagnosetechniken und personalisierte Behandlungen werden zu einer vermehrt individualisierten Medizin führen. Durch die Entschlüsselung molekularer Ursachen von Krankheiten wird sich die HSM zunehmend von kurativen Praktiken zu präventiven Interventionen hinbewegen. Begünstigt durch die Entwicklungen in der genomischen und personalisierten Medizin sowie mittels der neuen internetbasierten Informations- und Kommunikationssysteme wird dem Patienten eine neue Stellung als aktiv Beitragender und als wichtige Quelle von Information zukommen. Darüber hinaus wird die HSM der Zukunft durch die Vernetzung mit anderen Natur-, Ingenieur- und Informationswissenschaften geprägt. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 3/99

4 1.2. Exzellenz in der Forschung sichern Will die klinische Forschung in der Schweiz auch künftig einen aktiven Beitrag zur HSM leisten, so müssen Bedingungen geschaffen werden, die wissenschaftliche Innovation in der Klinik begünstigen. Hierzu sind folgende Aspekte von Bedeutung: Systematische Datenerhebung und Peer Review: Exzellenz in HSM bedingt eine systematische Datenerhebung und Outcomes Research auf nationaler Ebene, Transparenz bezüglich der gewonnen Daten und Vergleiche auf internationaler Ebene. Die in vielen Teilen fehlende Datenerhebung und mangelnde Transparenz erschwert durch niedrige Fallzahlen aufgrund der Fragmentierung der Anbieter behindern einen kritischen Vergleich der Leistungen. Im Bereich der klinischen Forschung sind hohe Standards durch internationalen Peer Review einzuhalten. Konzentration auf Exzellenz-Zentren: HSM und klinische Forschung sollten im Rahmen von Exzellenzzentren betrieben werden, die eng angebunden sind an die Träger naturwissenschaftlicher und klinischer Forschung. Dies kann durch engere Vernetzung der Universitäten mit klinischer Forschung und der Spitäler im Rahmen von Kompetenzzentren erfolgen. Wichtig dabei zudem, dass die technischen Hochschulen sowie die Medtech-, Pharma- und Biotech-Industrie stark miteinbezogen werden. Um die Konkurrenzfähigkeit klinischer Forschung in der Schweiz sichern zu können, sollten dedizierte, räumlich konzentrierte Exzellenzzentren nach dem Vorbild erfolgreicher Institutionen wie dem Broad Institute (MIT/Harvard, Boston) geschaffen werden. So wäre vorstellbar, dass in Zürich mit ETH, Universität und Universitätsspital unter Einbindung der Industrie ein Zentrum für Translationale Medizin entstehen könnte. Karrieremöglichkeiten für medizinische Forscher und akademische Leadership im Management: Translationale Forschung sollte gestärkt werden durch die Rekrutierung von Forschern aus den Grundlagenwissenschaften und klinischen Forschern an Positionen, die eine Kombination von klinischen und grundlagenwissenschaftlichen Forschungsaktivitäten erlauben. Die bestehenden MD-PhD-Programme und zu schaffende komplementäre PhD- MD-Programme können eine Basis für die Selektion herausragender Fachleute stellen. Im Management ist Führung durch herausragende Forscherpersönlichkeiten von eminenter Wichtigkeit für kompetitive klinische Forschung. Es sollten Karrierewege entsprechend den im angelsächsischen Raum üblichen Management-Karrieren (Dean, Provost, President) ermöglicht und international bekannten Wissenschaftlern angeboten werden. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 4/99

5 1.3. Ausbildung Die heutigen Curricula bilden eine relativ gute Basis für die Ausbildung praktizierender Ärzte, sind jedoch nicht optimal für die Ausbildung von klinischen Forschern. Während die zukünftige Medizin generell von einer stärkere Betonung der naturwissenschaftlichen Basis in den Curricula profitieren würde, sind für die Ausbildung wissenschaftlich orientierter Mediziner und damit für die Bedürfnisse von HSM und klinischer Forschung spezielle Verbesserungen anzugehen: Es sollten dezidierte Science Tracks für zukünftige medizinische Forscher geschaffen werden. Die im Bologna-Modell angelegte Modularität bietet eine gute Möglichkeit, solche Studiengänge zu schaffen. Wichtig ist hierbei eine enge Verzahnung der medizinischen und naturwissenschaftlichen Curricula. Begabten Naturwissenschaftlern sollte ermöglicht werden, in beschleunigten Programmen eine medizinische Ausbildung zu durchlaufen. Umgekehrt besteht diese Möglichkeit bereits mit den erfolgreichen MD-PhD-Programmen für Mediziner. Ein komplementäres PhD-MD-Programm böte eine wichtige Ressource zur Gewinnung exzellenter klinischer Forscher und würde zur gewünschten engeren Verzahnung von naturwissenschaftlich-technischer Grundlagenforschung und klinischer Medizin beitragen. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 5/99

6 2. Einleitung 2.1. Ausgangslage Die Schweiz sieht sich - wie andere Länder - einerseits stetig steigenden Gesundheitskosten, andererseits einem Mangel an praktizierenden Ärztinnen und Ärzten in der Grundversorgung gegenüber. Ausserdem unterliegt die biomedizinische Forschung derzeit einem Wandel: Immer mehr werden Erkenntnisse aus den Life Sciences in die ärztliche Praxis überführt ("from bench to bedside"), um Fortschritte etwa in der Onkologie oder der Transplantationsmedizin zu erreichen. Diese translationale Medizin und weitere Fortschritte in therapeutischen Verfahren können nur durch klinische Spitzenforschung erarbeitet werden, die aus einer Zusammenarbeit unterschiedlicher Disziplinen etwa Mediziner, Psychologen, Biologen, Physiker und Informatiker hervorgeht. Verschiedene, insbesondere angelsächsische Universitäten haben bereits auf diese Entwicklung reagiert und bieten entsprechende Curricula an, unter anderem die Johns Hopkins University (Genes to Society 1 ). Hochspezialisierte Medizin (HSM) wird vielerorts 2 definiert als therapeutische Verfahren, die nicht Standardverfahren sind nur für wenige Patienten zur Verfügung stehen müssen hohe technische Anforderungen stellen in der Regel sehr teuer sind (Investitionen, laufende Kosten) ständig experimentell und klinisch evaluiert werden müssen hoch spezialisiertes und gut trainiertes Personal benötigen in der Regel an der vordersten Front der Entwicklung angesiedelt sind die Infrastruktur eines Krankenhauses der Maximalversorgung benötigen Es ist damit eine deutliche Schere zu beobachten zwischen den Anforderungen zur medizinischen Versorgung der Bevölkerung durch Grundversorger und Spezialisten, und den Anforderungen, die sich an Fachkräfte stellen, die in der HSM tätig sind und die medizinische Praxis der Zukunft erforschen. Im Medizinstudium soll also gleichzeitig jenes Personal ausbildet werden, das in der medizinischen Versorgung der Bevölkerung eingesetzt wird, wie auch jene Spitzenkräfte, welche die Zukunft der medizinischen Behandlung erforschen. Damit werden das Medizinstudium und die beschränkte Zulassung zum Arztberuf zum Nadelöhr, welches mehrheitlich durch die Bedürfnisse der Versorgung definiert wird. Die Curricula in der Medizin sind denn auch hauptsächlich auf Versorgungsaspekte ausgerichtet. Die 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 6/99

7 Nachwuchsförderung von Spitzenkräften kann so kaum während des Grundstudiums einsetzen. Die Spezialisierung nach einem MD-Studium zu einem Spitzenmediziner mit naturwissenschaftlichem Background (MD-PhD) wird wenig gewählt, da der Aufwand sehr gross ist. Andererseits sind die alternativen Zugänge zur klinischen Forschung nach einem abgeschlossenen Studium etwa in der Biologie stark eingeschränkt. Es stellt sich die Frage, ob die Schweizer Hochschulen mit ihren Curricula und nachfolgenden Ausbildungsangeboten optimal dafür gerüstet sind, um in der HSM der Zukunft eine bedeutende Rolle spielen zu können Arbeitsgruppe Hochspezialisierte Medizin der Unternehmergruppe Wettbewerbsfähigkeit Die Unternehmergruppe Wettbewerbsfähigkeit (UGW) ist ein Zusammenschluss von Persönlichkeiten aus Wirtschaft und Politik. Die Arbeitsgruppe Hochspezialisierte Medizin befasst sich mit Vorschlägen und Massnahmen, um die Voraussetzungen zur Verstärkung der hochspezialisierten Medizin in der Region Zürich laufend zu verbessern. Seit der Auftragserteilung für diese Studie hat sich die Arbeitsgruppe verselbständigt und von der UGW gelöst. Die Kontakte zwischen UGW und Arbeitsgruppe HSM bleiben aber über bestehende personelle Verbindungen erhalten. Der Kanton Zürich ist seit Jahrzehnten ein wichtiges Zentrum der HSM. Sein Netz aus Spitälern, Hochschulen, Forschungsinstitutionen und Unternehmen ermöglicht immer wieder grosse Fortschritte in der medizinischen Behandlung und Forschung. Diese Errungenschaften verschaffen dem Kanton internationales Ansehen und wichtige Wettbewerbsvorteile. Um diese Erfolgsposition halten und weiter ausbauen zu können, ist es unerlässlich, sich stetig mit der aktuellen Situation sowie zukünftigen Chancen und Risiken auseinanderzusetzen. Hier möchte die Arbeitsgruppe Hochspezialisierte Medizin einen Beitrag leisten. Konkret will sie den Einfluss der HSM auf Zürichs Standortqualität untersuchen Erfolgspotentiale der HSM identifizieren und deren Realisierbarkeit prüfen Massnahmen erarbeiten, die das Umfeld für HSM weiter optimieren das Zusammenwirken von Forschung, Lehre, medizinischen Dienstleistern und Wirtschaft fördern Im Rahmen der Arbeiten der Arbeitsgruppe Hochspezialisierte Medizin wurde evaluescience beauftragt, eine Studie zu konzipieren, welche die Rolle von Forschung und Ausbildung für eine erfolgreiche Entwicklung der HSM untersucht. Zentrale Fragestellungen sind: 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 7/99

8 Welche Entwicklungen sind in der medizinischen Forschung und in der HSM zu erwarten (Zeithorizont: Jahre) Wie kann die Schweiz, und insbesondere der Standort Zürich, auch in Zukunft in der internationalen HSM mithalten? Welche Erfolgsfaktoren sind zu berücksichtigen? Wie können die dafür benötigten Nachwuchskräfte gewonnen werden? Welche Wege sind Erfolg versprechend? 2.3. Vorgehen Um die oben beschriebenen zentralen Fragen zu beantworten und um Empfehlungen auszuarbeiten, wurde ein Vorgehen gewählt, das sowohl nationale, schweizerische Kompetenz und Erfahrung, wie auch internationales Wissen integrieren kann. Dazu wurden zwei Arbeitsgruppen gebildet. Die Schweizer Arbeitsgruppe umfasst führende Mediziner und Forschende, wie auch führende Personen im Bereich der Bildungsadministration und Gesundheitspolitik. Involvierte Experten: Michel Aguet EPFL Lausanne (ehem. Direktor des ISREC) Mathis Brauchbar Managing Partner, advocacy AG Pierre-Alain Clavien Universitäts-Spital Zürich, Klinik für Viszeral- und Transplantationschirurgie, Mitglied der Arbeitsgruppe der UGW Steffen Gay Universität Zürich, Rheumaklinik und Institut für Physikalische Medizin, Mitglied der Arbeitsgruppe der UGW (SG) Christian Gerber Ärztlicher Direktor, Uniklinikum Balgrist, Mitglied der Arbeitsgruppe der UGW Ernst Hafen CEO evaluescience AG, Mitglied der Arbeitsgruppe der UGW, Vertreter der Region Zürich im EU Regions of Knowledge Konsortium Health-TIES 3 Heini Murer Ex-Prorektor MNF und Medizinische Fakultät, Mitglied der Arbeitsgruppe der UGW Peter Suter Präsident Schweizerische Akademie der Medizinischen Wissenschaften 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 8/99

9 Eine zweite Expertenrunde wurde auf Basis des internationalen Experten-Netzwerks von evaluescience gebildet. Dabei wird auf die Expertise von weltweit führenden Experten (2 USA, 2 Europa) zurückgegriffen. Die Expertenrunde besteht aus folgenden Personen: Alastair Buchan Dekan, Oxford School of Medicine Pancras C. W. Hogendoorn Professor, Leiden University Medical Center (LUMC), Vertreter des LUMC bei Medical Delta 4 und Leiter des EU Regions of Knowledge Konsortiums Health-TIES 3 Edward D. Miller Dekan, Johns Hopkins School of Medicine Philip A. Pizzo Dekan, Stanford School of Medicine In einer ersten Projektphase hat das Schweizer Expertenteam die gegenwärtige Situation in der Schweiz bewertet, die zu erwartenden Trends in der HSM analysiert und Empfehlungen erarbeitet, um die bestehenden Strukturen in Forschung und Ausbildung an die zukünftigen Erfordernisse anzupassen. Die Resultate dieser Tätigkeit wurden in einem Zwischenbericht zusammenfasst, der als Grundlage für die nachfolgende Diskussion mit den internationalen Experten diente. Ziel der Diskussion war, die gewonnenen Erkenntnisse zu komplementieren, in einen internationalen Kontext zu stellen und Erfahrung von ausländischen Spitzeninstitutionen einfliessen zu lassen. Die Diskussionen der nationalen und internationalen Experten bilden einen integralen Teil dieses Berichts und sind in Kapitel 7 und Kapitel 8 nachzulesen. Zur Vertiefung und Komplementierung der Ausführungen sind ausgewählte Originalzitate auch in den vorhergehenden Kapiteln abgedruckt (rot hinterlegt und kursiv). 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 9/99

10 3. Entwicklungen in der hochspezialisierten Medizin 3.1. Zentrale Thesen über die Zukunft der HSM These 1: HSM muss in Zukunft breiter definiert werden Spitzenmedizin, respektive hochspezialisierte Medizin (HSM) wird heute im wesentlichen gesehen als die Domäne seltener, riskanter, teurer Interventionen und therapeutischer Verfahren (oft chirurgischer Art) 2. HSM, definiert nach diesen Kriterien, wird zwar wichtig bleiben, der Begriff wird allerdings erweitert werden. Obwohl Fortschritte in diesen klassischen Gebieten zu erwarten sind, werden sie stark durch Entwicklungen in neuen Gebieten wie der genomischen Medizin und der interdisziplinären biomedizinischen Grundlagenforschung ergänzt werden. Krankheiten werden vermehrt individualisiert betrachtet und behandelt (prognostische Stratifizierung mit modernen, teils molekularen Diagnosetechniken, personalisierte Behandlung basierend auf Genomik, Pharmakogenomik und Behandlungs-Response). HSM as defined in this report can be considered specifically - but also even more broadly - as the range of opportunities open to physicians beyond providing care for patients. Of course there is no reason to consider patient care and the role of the physician-scientist as mutually exclusive. However, different from decades ago, both science and medicine have become more complex and it is important for individuals to be more focused if their careers are to be more fully optimized and successful. Philip A. Pizzo, Stanford These 2: Entwicklungen in der HSM werden von Fortschritten in den Naturwissenschaften, der Informationstechnologie und den Ingenieurwissenschaften getrieben Der zentrale Faktor in der Weiterentwicklung der HSM wird eine erfolgreiche Umsetzung des in den letzten Jahren und Jahrzehnten rapide gewachsenen biomedizinischen Wissens in die klinische Praxis sein. Hierbei ist zu sehen, dass die Biowissenschaften nicht mehr als abgegrenzte Domäne stehen, sondern mehr und mehr vernetzt sind mit Physik, Informations- und Ingenieurwissenschaften. Fortschritte in den neuen interdisziplinären Feldern bedingen eine gute Vernetzung. Will die klinische Forschung in der Schweiz einen aktiven Beitrag leisten, so müssen Bedingungen geschaffen werden, die wissenschaftliche Innovation in der Klinik begünstigen. Dies ist heute noch nicht der Fall. Solche Bedingungen umfassen die Stärkung von Karrieren an der Schnittstelle zwischen Grundlagenforschung und Klinik, die Schaffung interdisziplinärer Institute, bessere Bedingungen für klinische Studien. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 10/99

11 It is important to translate this progress into stratification and effective drug therapy and treatments. This, however, will require integrated informatics, integrated healthcare records, and research governance that allows new technology to monitor the effects of new intervention in both community-based and clinical trial settings. Alastair Buchan, Oxford These 3: Qualitätssicherung durch bessere Datenerhebung (Outcomes Measurement), Transparenz und rigide Review sind essentiell für eine erfolgreiche Entwicklung der HSM Es gibt momentan keine systematische Datenerhebung über die Erfolgsraten von Verfahren der Medizin im Allgemeinen und der HSM im Speziellen 5. Die Leistungen der verschiedenen Anbieter kann nicht verglichen werden. Eine Ausnahme betrifft die HSM- Gebiete, wo die Fachkommission, die Gesundheitsdirektoren-Konferenz (GDK) und die Kantone bereits eine Konzentration beschlossen haben, z.b. für Organtransplantationen, Knochenmark-Stammzelltransplantationen, Cochlea-Implantate und Protonentherapie; hier müssen die beauftragten Leistungserbringer jährlich die Outcome-Daten vorlegen. Für eine Weiterentwicklung der HSM ist es von zentraler Bedeutung, dass Grundlagen geschaffen werden, um alle Akteure systematisch evaluieren zu können. Sinnvolle Outcomes Research kann nur betrieben werden, wenn Transparenz bezüglich der gewonnen Daten herrscht. Des weiteren muss die wissenschaftliche Qualität in der klinischen Forschung stärker als bisher einem internationalen Peer Review unterzogen werden. Während Outcomes Research, strikte Datenerhebung und Qualitätskontrolle (durch Peer Review) unabdingbar sind, muss gleichzeitig gewährleistet werden, dass kreative, nicht kurzfristig anwendungsrelevante und durch Outcome Metrics nicht leicht quantifizierbare Grundlagenforschung nicht behindert wird. Both healthcare and research outcomes need to be transparent and comparable across institutions, but it is challenging to develop metrics and criteria. The development of NICE in the UK, which uses the Cochrane Database and the evaluation of efficacy through the DELPHI (Rand Corporation) process to be translated into effectiveness is a necessary process to ensure that interventions are delivering outcomes and that the healthcare system moves to an outcome-based metric. Alastair Buchan, Oxford Too much emphasis on research that is either predictable or linear could mean missing the major breakthroughs in innovation. Too much emphasis on big science - or on translational science - could disrupt the pipeline of research that will have a major future impact, albeit not always foreseen at the time it is being conducted. Thus there needs to be a balance between support for innovation as well as for research that can be measured by outcome metrics. From my perspective the most important investment is in people who have a track record - or give evidence of innovative thinking. Too many outcome metrics will likely blunt the most creative science - particularly high risk science. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 11/99

12 Philipp A. Pizzo, Stanford These 4: HSM benötigt die Konvergenz von verschiedenen Disziplinen der Naturwissenschaften, der Medizin, der Informationstechnologie und der Ingenieurwissenschaften Die biomedizinische Forschung und ihr entspringende Anwendungen werden geprägt sein von einer zunehmenden Integration von Methoden aus Mathematik, Physik und Informationstechnologie (komplexe Statistik, Data Mining, Modellierung). Wissenschaftliche Arbeit wird mehr und mehr in transdisziplinären Konsortien stattfinden. I concur that this is important - although not exclusively so. The environment has to foster crosscollaborations and in my experience this usually requires small seed grants that require bioscience and investigators from other disciplines to collaborate in new areas. Some institutions naturally promote this kind of convergence science but most do not and there needs to be ways to stimulate it to occur. Philip A. Pizzo, Stanford These 5: Prävention und neue diagnostische Verfahren werden einen höheren Stellenwert haben Durch die Entschlüsselung molekularer Ursachen von Krankheitsverläufen wird sich die HSM zunehmend von kurativen Praktiken zu präventiven Interventionen hinbewegen. Verbunden mit Prävention ist das frühe Erkennen von medizinischen Problemen. Diagnostischen Verfahren wird ein weit höherer Stellenwert beschieden sein und sie werden wesentlich erweitert durch neue diagnostische Techniken auf molekularer Ebene. With an aging population, the question will be how to grow old healthy. This is related to two economical aspects: 1. being longer productive and 2. when diseased be cured quickly. If I translate that it means: Prevention. Food, obesitas, cholesterol, smoking cessation, low intake of alcohol and regular screening for diseases which can be cured in an early stage: HPV testing for females, cholesterol and blood pressure monitoring from 50 on, colonoscopy screening (virtual). And even maybe genetic testing for risk groups. Pancras C. W. Hogendoorn, Leiden, Medical Delta Without doubt, molecular medicine will translate into proper molecular pathology, re-sequencing and response to therapy, and for both degenerative and oncological diseases it will require new and sophisticated molecular pathology techniques to deliver patient stratification for the selection of the best tailored intervention. This reduces the number needed to be treated and will reduce with the proper evaluation of risk those who are most susceptible to adverse events, therefore allowing individuals to be matched to the best therapy in terms of risk benefit ratio. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 12/99

13 Alastair Buchan, Oxford These 6: Dem informierten Patienten wird als Beitragender (Actor) eine zentrale Stellung zukommen Entwicklungen im Gebiet der genomischen und personalisierten Medizin geben dem Patienten eine neue Stellung als aktiv Beitragender zum medizinischen Forschungsprozess und als wichtige Quelle von Information. Es gibt bereits erste Ansätze, persönliche genomische Daten von Individuen der Forschung zuzuführen (23andMe 6, 7 ). Die Verfügbarkeit von persönlichen Sequenzdaten, verknüpft mit klinischer Information, und das via Internet ubiquitär verfügbare medizinische Wissen werden den Patienten die Möglichkeit geben, aktiver als bisher in den medizinischen Prozess einzugreifen. Patienten werden nicht nur über mehr Expertenwissen verfügen, sondern auch zu Forschenden in eigener Sache. Darüber hinaus ist die Patientenbildung (Health Literacy) und die aktive Beteiligung der Patienten an der Behandlung und der Überwachung (Monitoring) eine wichtige Voraussetzung, um das Potential der Medizin der Zukunft im Allgemeinen und der personalisierten Medizin im Speziellen nutzen zu können. The future will depend on the informed patient. Currently, the patient is someone that we do something to. Instead, the patient should be the driver of his own health care and we as providers should see us assisting them in maintaining their health. Edward D. Miller, Johns Hopkins 3.2. Entwicklungen und Disziplinen, welche die Zukunft der Medizin beeinflussen Zentrale Themen der medizinischen Wissenschaft in Jahren Krankheiten werden besser verstanden sein auf Basis der ihnen zugrundeliegenden zellulären und biochemischen Mechanismen. Mit dem besseren Verständnis darüber, wie die genetische und epigenetische Information in physiologische Prozesse übersetzt wird, werden genauere und individuelle Diagnosen von Problemen in einem frühen, präsymptomatischen Stadium ermöglicht. Dies wird zu einem höheren Stellenwert der Präventivmedizin führen. So wird die Kenntnis individueller Genome und Epigenome, zusammen mit besserem Verständnis von Umwelt- und Sozialfaktoren und individueller Risikofaktoren individuelle Prävention und Therapie ermöglichen. "Diagnostic Sciences" (das Gewinnen und Interpretieren von individueller Information auf Basis des vorhandenen molekularen Wissens (Phänotyp-Genotyp Korrelation)) werden stark expandieren und in der Forschung klassische Krankheitsmodellierungstechniken (z.b. das Tiermodell) komplementieren. Die neuen molekularen Diagnosetechniken 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 13/99

14 werden grosse Datenmengen erzeugen, die teilweise nicht sofort ausgewertet werden können. Dies wiederum wird dazu führen, dass "Diagnostic Informatics" als eine Leitdisziplin hervortreten wird, um die grossen Datenmengen zu verwalten, daraus Information von Gesunden und Patienten zu extrahieren und pathologische Prozesse zu modellieren, mit dem Ziel, gezielte Therapien zu ermöglichen und die Medikamentenentwicklung zu verfeinern (Schlüsselmethoden: Data Mining, Emergent Pattern Recognition, Computational Diagnostics). Der Trend, molekulare Marker für Krankheiten zu verwenden, um individuelle Patientengruppen zu identifizieren und den Krankheitsverlauf besser vorauszusagen, wird sich beschleunigen und seinen Einfluss haben auf präventive Massnahmen und Therapiewahl. Auch in der Medikamentenentwicklung zeichnen sich Neuerungen ab: Die klassischen Synthesetechniken (Small Compound Chemistry) werden durch neue chemische und biotechnologische Verfahren komplementiert werden, zum Beispiel neue biosynthetische Methoden unter Zuhilfenahme des aus Metagenomen extrahierten Wissens. Diese ermöglichen es, Medikamente für bisher nicht zugängliche Drug Targets (Wirkorte im Organismus) zu entwickeln. Die meisten schlecht behandelbaren Krankheiten beispielsweise sind komplexer Natur und können wohl nur durch Kombinationstherapien erfolgreicher angegangen werden. Nichtsdestotrotz werden die meisten neuentwickelten Medikamente gegen jeweils ein spezifisches Ziel gerichtet sein. Es wird deshalb nötig sein, die klinische Entwicklung und das regulatorische Umfeld an das Ziel einer Kombinationstherapie anzupassen. In Jahren werden die meisten jetzt genutzten Medikamente immer noch in Gebrauch sein und von den voraussichtlich rund 200 neuen, bis dahin zugelassenen Medikamenten wird nur ein kleiner Teil wesentliche Fortschritte in der Therapie bringen. Der informierte Patient wird als Beitragender in Therapie und Forschung eine entscheidende Rolle spielen: Internet-basierte Health Management Tools und mobile Geräte werden den Patienten grössere Kontrolle über ihre medizinische Situation ermöglichen und das Selbstmanagement von Behandlungen fördern. Die ärztliche Konsultation im Therapieverlauf wird durch dieses Online-Monitoring zunehmend ersetzt. Insbesondere werden die Patienten aktive Kontributoren und Informationsquellen für die medizinische Wissenschaft durch Initiativen wie 23andMe 6 und Patientslikeme 8. Neue Verfahren, entstehend aus der Konvergenz verschiedener Technologien (Informationstechnologie, Bildgebende Verfahren, Proteomik) werden die HSM prägen. Gebieten wie zum Beispiel Tissue Engineering (von induced pluripotent stem cells (ips)), regenerativer Medizin, neuen Sensoren, Robotik wird ein höhere Stellenwert zukommen. Diese Entwicklungen werden in der Folge vertieft betrachtet. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 14/99

15 Entwicklung von spezifischen Disziplinen "Traditionelle" Spitzenmedizin Die im Gutachten Spitzenmedizin für den Kanton Zürich und die GDK 2 unter HSM subsummierten Gebiete umfassen hauptsächlich technisch komplexe Therapieformen von schweren Pathologien: unter anderem HSM, die eine teure Infrastruktur benötigt (z. B. Protonenstrahlentherapie, PET-CT), HSM, die besondere ärztliche Fertigkeiten erfordert (z. B. Interventionelle Neuroradiologie, Kinderherzchirurgie), HSM, die auf intensive multidisziplinäre Zusammenarbeit angewiesen ist (z. B. allogene Knochenmark- Transplantation, Organtransplantation, Sarkoma-Therapie). Diese Disziplinen stehen im Zentrum der politischen Diskussion um Zusammenlegung von Zentren und bessere Kontrolle der Resultate. Es ist zu erwarten, dass diese Disziplinen weiterhin eine wichtige Rolle spielen und ein grosses Prestige beibehalten werden. Innovation in den operativ-technischen Gebieten wird jedoch nur langsam vonstatten gehen, der Einfluss von Regulation und Versorgungsplanung wird zunehmen, da Kantone und Gesundheitsversorger weniger gewillt sein werden, Infrastruktur zu bezahlen, die nicht kosteneffizient genutzt wird. HSM obenbeschriebener Art wird angeboten von wenigen, bei sehr seltenen Indikationen auch länderübergreifenden Kompetenzzentren mit starkem Forschungshintergrund. Die medizinischen Dienstleistungen werden begleitet von klinischen Studien und Outcomes Research. Die Zentren werden national und international koordiniert und internationalen Standards verpflichtet sein. Die obengenannten Disziplinen werden ergänzt durch molekulare (teils nicht-invasive) Imaging-Techniken und molekulare Analyse von Markern in leicht zugänglichen Materialien (z.b. Plasma, Urin, Cerebrospinalflüssigkeit, Biopsien) und chirurgische (nicht-invasive) sowie gezielte pharmatherapeutische Interventionen Translationale Medizin Translationaler Medizin und Forschung mit ihren multi-disziplinären Kollaborationen kommt eine entscheidende Rolle in der Weiterentwicklung der Medizin zu. Interaktionen zwischen den rapide voranschreitenden biomedizinischen Grundlagenwissenschaften und der klinischen Forschung werden intensiviert und müssen in den Medizin-Curricula stärker verankert werden. Der Trend zu engerer Interaktion könnte zur Bildung neuer Forschungseinrichtungen führen, in denen klinische Forschung und Grundlagenforschung enger verzahnt sind als bis anhin, mit stärkerer Gewichtung von Fragestellungen von der klinischen Seite Genomische Medizin / Personalisierte Medizin In Jahren wird persönliche genomische Information weithin verfügbar sein. Dank den rapide billiger werdenden Sequenzier-Kosten wird die exponentiell wachsende Anzahl individueller Genome der Forschung eine höhere Auflösung bei Phänotyp-Genotyp- 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 15/99

16 Korrelationen ermöglichen und dadurch neue Möglichkeiten für Diagnose und Prävention schaffen. Damit könnte genomische Medizin ein integraler Teil der Medizin der Zukunft werden. Quantitative molekulare diagnostische Techniken (auf genomischer, transkriptioneller und proteomischer Ebene) werden sich rapide entwickeln und kostengünstig werden. Viele der heute in Entwicklung stehenden Techniken haben das Potential, komplexe molekulare Störungen in kleinsten Gewebemengen bis hin zu einzelnen Zellen und in Körperflüssigkeiten mit hoher Sensitivität und Spezifität zu detektieren und erlauben damit neue Wege in der Früherkennung vieler Krankheiten. Die Verfügbarkeit von billigen Sequenziermethoden und die Möglichkeiten der molekularen Diagnostik werden nicht nur eine grosse Rolle in der klinischen Forschung spielen, sondern auch zu einer stärker personalisierten Medizin führen. Ansätze zu einer solchen Medizin sind schon heute erkennbar, so in der Behandlung gewisser Krebsarten. In internet-basierten Health Management-Systemen aggregierte Patientendaten werden ein wichtiger Faktor in diesem Prozess. Die Auswertung dieser Daten, kombiniert mit dem neuen molekularen Wissen, wird zu Therapiepfaden mit höheren Erfolgsraten führen und die Etablierung von auf das Individuum abgestimmten Kombinationsmedikationen erleichtern Präventivmedizin Präventivmedizin wird an Bedeutung gewinnen. Die Medizin wird einen Wandel von der Krankheitsmedizin zur Gesundheitsmedizin teilweise vollziehen. Dank des gestiegenen Verständnisses von Physiologie und Pathophysiologie (auf molekularer und Systemebene) werden personalisierte Ansätze greifbar. Primärprävention (Frühe Prävention mit dem Ziel des Verhinderns von Krankheiten) auf der Ebene des persönlichen Lebensstils hätte zwar im Prinzip den grössten Einfluss auf die Eintrittshäufigkeiten vieler Krankheiten, wird aber auch in Zukunft schwierig und langsam zu vermitteln sein. Pharmakologische primäre Prävention bleibt ein attraktives Konzept, wird jedoch auch in Zukunft auf wenige Anweldungsfelder limitiert bleiben (Stoffwechselkrankheiten, Herz-Kreislauf- Krankheiten). Hinsichtlich der Sekundärprävention (Früherkennung von Krankheiten) ist hingegen abzusehen, dass mit neuen, sensitiven und spezifischen Detektionsmethoden und aufgrund der Detektion individueller Veranlagungen (Prädispositionen) gewisse Krankheiten, z.b. bestimmte Krebsarten und Herz-Kreislauf-Krankheiten, früh erkannt werden und damit erheblich bessere Therapie- und Heilungserfolge gelingen können Systems Medicine Physiologie und Pathophysiologie werden bestimmt durch komplexe Netzwerke von Gen- Funktionen. Die Komplexität dieser Netzwerke kann nur besser verstanden werden durch die Analyse auf der Ebene des Gesamtsystems. Daher werden systembiologische Methoden (quantitative Untersuchungen von Biomarkern und das Modellieren zellulärer und physiologischer Prozesse) von eminenter Wichtigkeit für ein tieferes biomedizinisches Verständnis. Systembiologische Analysen des gesunden und kranken Zustands werden 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 16/99

17 zur Entwicklung neuer diagnostischer Ansätze führen. Es ist möglich, dass Erkenntnisse aus diesen Analysen in die Routinediagnostik einfliessen (Identifikation von Schlüssel- Netzwerkparametern), therapeutische Anwendungen sind im Zeitraum von Jahren jedoch nicht zu erwarten. Es ergeben sich Überschneidungen mit den Entwicklungen in der genomischen und personalisierten Medizin. Beide Disziplinen gehen einher mit einer rapiden Expansion der Bioinformatik und Biostatistik und beginnen, patientengenerierte Daten in ihre Analysen einfliessen zu lassen. Data Mining von elektronischen Patientendaten, persönlicher genomischer, transkriptomischer und proteomischer Information wird zu einem Werkzeug der medizinischen Forschung und möglicherweise auch der Praxis (Google Health 9 (wird wegen geringer Benutzung per 1. Januar 2012 eingestellt), MS Health Vault 10, Patientslikeme 6 ) Regenerative Medizin (Stammzellforschung) Regenerative Medizin bleibt eine Verheissung mit enormem Potenzial (Gewebe- und Organ-Engineering), und grosse Forschungsanstrengungen werden in diesem Gebiet getätigt werden. Es ist wahrscheinlich, dass wesentliche Fortschritte gemacht werden im Verständnis der molekularbiologischen Grundlagen von Zellidentität, Gewebe- und Organ- Entwicklung. Es wird jedoch von der Mehrheit der Experten als unwahrscheinlich angenommen, dass sich in näherer Zukunft konkrete medizinischen Anwendungen ergeben werden Gentherapie Gentherapie wird weniger als eigenständige Disziplin wahrgenommen werden. Verschiedene Formen von nukleinsäurebasierten Medikamenten werden ins pharmakologische Repertoire aufgenommen werden (z.b. RNAi-basierte Medikamente). Gentherapie im engeren Sinn wird weiterhin auf die Substitution von einzelnen Genen in monogenen Erkrankungen beschränkt bleiben, wobei zu erwarten ist, dass im Zeitraum von Jahren nur wenige neue Indikationen hinzutreten werden. Da die meisten Krankheiten das Resultat komplexer Interaktionen von mehreren Genen und Umwelteinflüssen sind, kann Gentherapie nur eine begrenzte Rolle spielen Nanomedizin Entwicklungen in diesem Gebiet sind schwer abzuschätzen. Es ist denkbar, dass Nanopartikel eine Rolle in Drug Delivery und Pharmakokinetik spielen werden (z.b. als Träger von neuen Wirkstoffklassen wie Antagomirs und Mirmimetics) Informationstechnologie In Anbetracht der riesigen Datenmengen, die mit den neuen Forschungsansätzen anfallen (Systembiologie, genomische Medizin, neue Diagnostik) wird ein nicht zu unterschätzender Bedarf an medizinisch geschulten Bioinformatikern bestehen. Sie 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 17/99

18 werden in Hinblick auf die Forschung aber auch auf die Entwicklung von praxisnahen Anwendungen etwa im Bereich von e-health eine wichtige Rolle spielen. Die Verfügbarkeit "kompletter" biologischer Information unter physiologischen und pathophysiologischen Bedingungen, zusammen mit Daten über die Eigenschaften einer Krankheit und therapeutischen Intervention, werden es ermöglichen, bessere Aussagen über das Risiko und den Verlauf einer Krankheit sowie über zu erwartende Behandlungsresultate zu machen. Sie bringt für die Ärzte eine höhere Verantwortung gegenüber Patienteninformationen mit sich. Die Schwierigkeit wird darin liegen, zu entscheiden, welche Information relevant für die Ärzte ist (zur Prävention und Behandlungsoptimierung) und welche nützlich für den Patienten, um die Natur einer Krankheit zu erkennen, seinen Lebensstil dementsprechend anzupassen und den Fortschritt einer medizinischen Behandlung zu sehen. In Hinblick auf den medizinischen Fortschritt und den Patientennutzen sollten idealerweise alle medizinisch relevante Information zugänglich sein. Dies ist mit grossen ethischen Schwierigkeiten verbunden. Es muss gewährleistet werden, dass der Patient die Hoheit über seine Daten nicht verliert. In diesem Zusammenhang werden Methoden zur De-Personalisierung der Information wie auch zur Gewährleistung von Datensicherheit und Datenschutz wichtig sein. An der Analyse dieser Daten werden IT-Konzerne wie Google (Google Health 9 ) und Microsoft (MS HealthVault 10 ) eine zentrale Rolle spielen. Die Menge, ihre Verschiedenheit (patienten-deklarierte Gesundheitsinformationen, Biomarker-Konzentrationen, Outcomes-Studien etc.), ihre inhärenten Unsicherheiten (Noisiness) und ihre Komplexität setzen neue Algorithmen und immense Rechenleistungen voraus Bildgebende Verfahren Bildgebende Techniken werden an Auflösung und Sensitivität gewinnen und möglicherweise die Beobachtung von Strukturen auf molekularer Ebene in vivo erlauben. Bildgebende Verfahren werden eine wichtige Rolle in der Klinik nicht nur auf "morphologisch-funktionaler" Ebene spielen, sondern auch auf der molekularen Ebene (Metabolite, Ionen). Neue Verfahren werden entwickelt durch Kombination von existierenden Methoden (z.b. PET-CT, PET-MRI, MRI-CT, kombiniert mit elektrophysiologischen und optischen Techniken). Neben diese Verfahren werden die neuen molekularen Diagnostikmittel treten (siehe ) Neurowissenschaften In einer zunehmend alternden Bevölkerung werden neurologische Erkrankungen (z.b. verschiedene Formen von Demenz, Schlaganfälle, neuropsychologische Erkrankungen) eine grosse Rolle spielen und damit werden Fortschritte in den klinischen Neurowissenschaften von grosser Dringlichkeit. Es wird von den Experten unterschiedlich beurteilt, ob sich im Zeitraum von Jahren klinische Resultate aus den Forschungsanstrengungen ergeben werden. Es ist möglich, dass viele neurodegenerative 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 18/99

19 Erkrankungen durch gezielte Interventionen in grundlegende zelluläre Funktionen beeinflussbar werden (z.b. Modulation von Reparatursystemen). Fortschritte auf diesem Gebiet bedingen proteomik- und systembasierte Ansätze und Extended Functionial Monitoring Ingenieurwissenschaften und Robotik Die Ingenieur- und Materialwissenschaften sind in der Entwicklung von neuen Diagnosesystemen von grosser Wichtigkeit (sowohl bei den neuen, molekularen Techniken, als auch bei bildgebenden Verfahren). Robotik wird in verschiedenen Gebieten zu höherer Effizienz beitragen: Einerseits in High-Throughput-Screening-Verfahren und in der Automatisation und Standardisierung komplexer Prozesse in der Diagnostik, andererseits in direkteren klinischen Zusammenhängen, so in der Rehabilitationsmedizin und in der Chirurgie. Robotik in der Chirurgie wird weiterhin zur Präzision und in der Folge auch zu höheren Erfolgsraten von operativen Eingriffen beitragen. Gleichzeitig wird die Zahl robotergestützter, minimal-invasiver Eingriffe zunehmen. Wichtig wird eine Kombination von bildgebenden Verfahren und von Robotik sein. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 19/99

20 4. Strukturen für eine konkurrenzfähige klinische Forschung Aufgrund des stetig wachsenden Wissens über die molekularen und zellulären Grundlagen von Krankheiten ist es von grosser Bedeutung, die Interaktion zwischen akademischer naturwissenschaftlicher Forschung und klinischer Forschung zu stärken. Eine effektive Translation des neuen Wissens in neue medizinische Anwendungen (Medikamente, diagnostische Verfahren) bedingt auch eine engere Interaktion zwischen akademischer Forschung und den Biotech- und Pharmaindustrien. Die Schweiz hat grosse Stärken im Bereich der naturwissenschaftlichen Grundlagenforschung, in der Medizinaltechnologie (z.b. neue Diagnosetechniken) und in der Pharma-Industrie. Es zeigt sich jedoch, dass in der Schweiz in der Finanzierung und im Knowhow zur Bildung integrierter Forschungs- und Entwicklungsfirmen entscheidende Defizite bestehen 11. Für einen starken Beitrag der Schweiz in der Gestaltung der Medizin der Zukunft muss das Augenmerk insbesondere auf die Strukturen der klinischen Forschung gelegt werden, deren aktuelle Stärke von den Experten wie auch in Evaluationsstudien skeptischer beurteilt wird. Unter den Experten herrscht Konsens darüber, dass Mängel bestehen in der Übertragung des dynamisch wachsenden biomedizinischen Wissens in eine konkurrenzfähige klinische Forschung und Praxis. Die wachsende Kluft zwischen Grundlagenforschung und klinischer Praxis ist dabei kein spezifisch schweizerisches oder europäisches Problem. In den Vereinigten Staaten, die von den Experten als Vorbild in punkto Leistungsfähigkeit der klinischen Forschung gesehen wird, ist die Krise der klinischen Forschung, und insbesondere ihrer Akteure, der medizinischen Forscher ("Physician-Scientists") seit längerer Zeit Thema. Der Stand der amerikanischen Debatte ist in der kürzlich erschienen Artikelsammlung "The Vanishing Physician-Scientist?" 12 nachzulesen (siehe 9). Die Universitäten, insbesondere die medizinischen Fakultäten, müssen sich klarer positionieren und entscheiden, inwieweit ihre biomedizinischen Ausbildungsgänge der Bildung klinischer Praktiker dienen sollen, die medizinische Dienstleistungen hoher Qualität aufrechterhalten können, aber nur begrenzt Forschungsaktivitäten initiieren und leiten können. Wenn von der Schweizer Medizin erwartet wird, dass sie nicht nur Dienstleistungen auf hohem Niveau bietet, sondern aktiv zur medizinischen Innovation beiträgt - und dies nicht nur auf dem Gebiet fortgeschrittener klinischer Studien, die nur kleines Potential haben, Brücken zur Spitzenforschung im Labor zu schlagen -, so sollte mindestens ein Teil unserer medizinischen Ausbildungsträger einen deutlich forschungsorientierteren Kurs einschlagen. Es sollten Zentren medizinischer Exzellenz entstehen und wissenschaftlich orientierte Ausbildungsgänge sollten gestärkt werden (zur Ausbildung siehe 5). Folgende Themen sind dabei von Bedeutung: 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 20/99

21 4.1. Systematische Datenerhebung (Outcomes Research) und Peer Review Für die Sicherung einer hohen Qualität in der klinischen Forschung und in der Praxis der HSM sind internationale Vergleiche durch Peer Review und eine systematische Datenerhebung von kritischer Bedeutung. Derzeit existieren in der Schweiz keine einheitlichen Standards zur Beurteilung der Qualität medizinischer Leistungen der HSM wie auch der medizinischen Versorgung im Allgemeinen. Die vorhandenen Daten ermöglichen keine vergleichende Betrachtung der Leistungen aller Anbieter 5. Ein Lichtblick jedoch existiert: in den seit einem Jahr offiziell festgelegten und konzentrierten HSM-Bereichen müssen die entsprechenden Spitäler regelmässig Outcome-Daten vorlegen. Dies muss für alle HSM-Leistungen realisiert werden. Die häufige Fragmentierung der Anbieter mit den dadurch resultierenden niedrigen Fallzahlen macht systematische Vergleiche zusätzlich heikel. Die teilweise fehlende Datenerhebung und mangelnde Transparenz verhindert einen kritischen Vergleich der Leistungen in der HSM sowohl zwischen schweizerischen Anbietern, als auch im internationalen Umfeld und ist als eines der Haupthindernisse für eine erfolgreiche Zukunftsentwicklung anzusehen. Im Sinne einer Evidence-Based Medicine ist eine systematische Auswertung von vergleichbaren Daten (Outcomes Research) ein Schlüsselelement einer fortschrittlichen, sich verbessernden Medizin. Erste Ansätze zur Bildung nationaler Datenregister existieren bereits heute, beispielsweise die Datenbanken des National Institute for Cancer Epidemiology and Registration 13 und des Institute for Evaluative Research in Medicine 14. Ebenfalls wurden Massnahmen zur Qualitätssicherung auf eidgenössischer Ebene eingeleitet 15 und es soll demnächst ein Gesetz zu Diagnoseregistern auf nationaler Ebene erarbeitet werden. Im Bereich der klinischen Forschung sind hohe Standards durch internationalen Peer Review einzuhalten. Forschungsarbeit klinischer Mediziner wird heute zu oft pro forma zum Erreichen vorgeschriebener Qualifikationen (z.b. Dissertation) betrieben, mit niedriger wissenschaftlicher Relevanz und oft fehlendem Peer Review. The most important measures must be outcome-derived rather than process-derived. Care quality commissions (e.g. from observations from individual institutions and national data registries will be critically important. Uptake of new interventions and, in particular, participation in trials will be important indicators of quality. Publication, H-index (citation analysis), and the kind of Rand bibliometrics done from the English NIHR will be critically important. Alastair Buchan, Oxford While it has many imperfections, peer review has proven to be among the most important tools to assuring quality of research proposals. Such reviews can happen within institutions - at the department or school level. At Stanford we ask departments to review research proposals by faculty. We also have rigorous reviews for those proposals seeking institutional support for interdisciplinary research - this is highly competitive and only a limited number of proposals are funded, even if the actual amount of funding is small. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 21/99

22 Virtually all research in the US is peer reviewed - whether by the National Institutes of Health or by Foundations. It is often highly competitive (increasingly too much so as funding declines) and this helps to select the best proposals. That said, when funding is restricted or limited, investigators can become too cautious in their proposals or grant submissions since they fear that "big leaps" will limit the likelihood of approval. Unfortunately that is likely true and negatively impacts the most creative science from being supported. Partitioning a certain amount of research funding for "high risk" research is important. Philip A. Pizzo, Stanford Situation und Massnahmen im internationalen Umfeld: Outcomes Research in Grossbritannien: Aufgrund der Struktur des britischen Gesundheitswesens hat Outcomes Research einen hohen Stellenwert und ist hochgradig institutionalisiert, beispielsweise im National Institute of Health and Clinical Excellence 16, dessen im Diskurs um Ressourcenallokation auf Kontinentaleuropa ausstrahlt, in der Form von Care Quality Commissions und in hoch ausgebauten nationalen Registern. Peer Review an der Oxford School of Medicine: Grundlagen- und klinische Forscher sind in obligatorische Assessmentprozesse eingebunden, die wissenschaftliche Leistung aufgrund Publikationsintensität und qualität und Drittmittelbeschaffung messen. Peer Review und Qualitätskontrolle am Leiden University Medical Center: 1. Jährliche bibliographische Reviews per Departement und per Forschungsrichtung (van Raan-Methodologie). 2. Externe Peer Review alle fünf Jahre. 3. Jährliche Management Reviews gemäss ISO-Zertifizierung. 4. Alle diagnostischen Labore sind international akkreditiert. 5. Alle Diagnostik-Einheiten nehmen an nationalen und europaweiten Qualitätssicherungs-Programmen teil. 6. Förderung von Teilnahme an internationalen Trials und Outcomes-Monitoring relativ zu europäischen Institutionen nationale Themen im Bereich Quality of Healthcare werden auf nationaler Ebene beobachtet und reportiert. 8. Festlegung von Fallzahlen für chirurgische Interventionen Konzentration auf Exzellenz-Zentren Für signifikante Fortschritte in den Gebieten der HSM ist es unabdingbar, dass die Klinik eng verzahnt ist mit den Trägern der klinischen und naturwissenschaftlichen Forschung. Eine Konzentration dient insofern nicht nur der Sicherung hoher Behandlungsqualität, sondern ist auch nötig, um effiziente Forschung zu ermöglichen. Die Bedeutung einer engen Verknüpfung zwischen medizinischer Versorgung und klinischer Forschung ist kürzlich in einem Bericht der European Science Foundation dargelegt worden 17. Spitzenmedizin sollte im Rahmen von Exzellenzzentren betrieben werden, die eng angebunden sind an die Träger naturwissenschaftlicher und klinischer Forschung. 2011, evaluescience. All Rights Reserved. 22/99