Prüfmedikamente von Roche für Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA)

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1 Prüfmedikamente von Roche für Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) SMA Schweiz Tag Nottwil May 2017 Dominik Kraus - Clinical Scientist Specialist Rare Diseases

2 SMA betrifft den ganzen Körper Gehirn Blutgefässe Muskeln Leber Lunge Herz Knochen Milz Bauchspeicheldrüse Magen-Darm-Trakt Studien an Tiermodellen und an menschlichen Zellen legen nahe, dass SMA nicht nur eine Erkrankung der Motoneuronen oder des neuromuskulären Systems ist SMN ist ein für alle Körperzellen wichtiges Protein, auch für Motoneuronen, welche die Muskelbewegung kontrollieren Wir arbeiten an der Entwicklung von Medikamenten, die oral angewendet werden können und sich im ganzen Körper verteilen Hamilton G, et al. Trends in Molecular Medicine 2013, 19: 1; Ottesen EW, et al. Sci. Rep. 2016; 6:20193; Thomson AK, et al. J. Anat. 2017; 230:

3 Wir engagieren uns für die dringenden Bedürfnisse von Menschen, die mit SMA leben Zwei oral anwendbare Prüfmedikamente befinden sich in der Entwicklung Über den Mund verabreicht (oder mittels Magensonde) Wirkstoff verteilt sich im ganzen Körper Olesoxim Kann zur Verbesserung der Mitochondrienfunktion beitragen Mitochondrien: Die «Kraftwerke» der Zellen RG7916 Ein SMN2-Splicing-Modifier, der die Menge des SMN-Proteins erhöht Zusammenarbeit mit: SMA = Spinale Muskelatrophie; SMN = Survival Motor Neuron; mrna = Messenger RNA (Boten-RNA)

4 Studien mit Olesoxim bei SMA-Patienten Präklinische Studien Phase I Phase II Phase III Bis heute haben mehr als 800 Personen das Medikament erhalten Sicheres und gut verträgliches Medikament, Nebenwirkungen ähnlich wie bei Placebo 3 Phase-II-Daten wurden mit der EMA und der FDA erörtert; sie empfehlen, in einer Phase-III-Studie zusätzliche Daten zu erheben Olesoxim Sicherheit und Wirksamkeit von Olesoxim wurden in einer Phase-II Studie geprüft An der Studie nahmen Patienten mit SMA Typ 2 und Typ 3 (nicht mehr gehfähig) teil 1 Das Feedback der EMA und FDA fliesst in die Pläne zu einer Phase-III-Studie mit Olesoxim ein Eine offene Verlängerung dieser Phase-II- Studie (OLEOS) ist im Gange. Darin werden die langfristige Sicherheit und der potenzielle Nutzen von Olesoxim untersucht Accessed April 2017; 2. Accessed April 2017; 3. Bertini et al - Lancet Neurol Published Online April 28,

5 Laufende klinische RG7916-Studien mit SMA-Patienten SUNFISH 1 Kinder und junge Erwachsene (2 25 Jahre) mit SMA Typ 2 bis 3 Teil 1 RG7916 in 2 verschiedenen Dosierungen (n=36) Teil 2 Sicherheit und Wirksamkeit von RG7916 in der in Teil 1 ausgewählten Dosierung 12-monatige doppelblinde Behandlung von 112 Patienten mit RG7916 und 56 Patienten mit Placebo FIREFISH 2 Säuglinge (unter 7 Monaten) mit SMA Typ 1 Teil 1 RG7916 in 2 verschiedenen Dosierungen (n=8) Teil 2 Sicherheit und Wirksamkeit von RG7916 in der in Teil 1 ausgewählten Dosierung 12-monatige Behandlung von 40 Patienten mit RG7916, keine Placebo-Gruppe JEWELFISH 3 Kinder und Erwachsene (12 60 Jahre) mit SMA Typ 2 bis 3 Sicherheit und Verträglichkeit von RG7916 bei Patienten, die bereits an einer Studie mit SMN2-bezogenen Behandlungen teilgenommen haben 24-monatige Behandlung von 24 Patienten mit RG Accessed April 2017; 2. Accessed April 2017; 3. Accessed April 2017.

6 Drei Phase-II-Studien mit RG7916 bei SMA-Patienten Aktueller Status 2017 Weitere Entwicklung SUNFISH 1 (SMA Typ 2/3) FIREFISH 2 (SMA Typ 1) JEWELFISH 3 (SMA Typ 2/3*) Der erste Patient erhielt die erste Dosis im Oktober 2016 Rekrutierung für Teil 1 fast abgeschlossen Der erste Säugling erhielt die erste Dosis im Dezember 2016 Die Studie läuft in Europa (inkl. Basel) Der erste Patient hat an einem USamerikanischen Studienzentrum die erste Dosis erhalten Teil 2 wird in der zweiten Jahreshälfte 2017 beginnen Es sind zusätzliche Länder und Studienzentren geplant (inkl. Basel) Teil 2 wird in der zweiten Jahreshälfte 2017 beginnen Es sind zusätzliche Länder und Studienzentren geplant Screening und Rekrutierung von Patienten an Zentren in den USA und Europa sind geplant (inkl. Basel) *Nur Patienten, die bereits eine auf SMN2 gerichtete Therapie erhalten haben; 1. Accessed April 2017; 2. Accessed April 2017; 3. Accessed April 2017.

7 Wir engagieren uns für die dringenden Bedürfnisse von Menschen, die mit SMA leben RG7916 und Olesoxim sind zwei Prüfmedikamente zur Behandlung von SMA Wir danken den Patienten und ihren Eltern sowie allen Kooperationspartnern, die an unserem Programm teilnehmen Weitere Informationen erhalten Sie unter: Photo courtesy of SMA Foundation

8 Doing now what patients need next