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1 Meike Appelrath Bewertung des Patientennutzens von Arzneimitteln in Deutschland Zulassung und frühe Nutzenbewertung am Beispiel von Aflibercept in der Augenheilkunde OlWIK Oldenburger Verlag für Wirtschaft, Informatik und

2 INHALTSVERZEICHNIS VORWORT INHALTSÜBERSICHT ABBILDUNGEN TABELLEN ABKÜRZUNGEN V VII XIII XV XVII 1 EINFÜHRUNG Hintergrund und Ziel der Arbeit Methodik und Aufbau der Arbeit 5 2 GRUNDLAGEN ZUR BEWERTUNG VON ARZNEIMITTELN Zulassung von Arzneimitteln Verfahren zur Zulassung von Arzneimitteln Design und Durchführung von Zulassungsstudien Frühe Nutzenbewertung von Arzneimitteln Ziel und Ablauf der frühen Nutzenbewertung Zusatznutzen im Sinne des AMNOG Bedeutung der zweckmäßigen Vergleichstherapie Bewertungsgrundlage in der frühen Nutzenbewertung Efficacy und Effectiveness von Arzneimitteln Begriffsbestimmung: Efficacy und Effectiveness Unterscheidung von Evidenz- und Effektivitätsverlust 31 3 GRUNDLAGEN ZUR ANTI-VEGF-THERAPIE IN DER AUGENHEILKUNDE Relevante Erkrankungsbilder Anatomie der Netzhaut Neovaskuläre altersabhängige Makuladegeneration Makulaödem infolge eines retinalen Venenverschlusses Diabetisches Makulaödem Durchführung der Anti-VEGF-Therapie Wirkweise und Wirkstoffe Ablauf einer Behandlung Behandlungsschemata Kosten und Vergütung der Anti-VEGF-Therapie 64 IX

3 4 PATIENTENNUTZEN IN DER AUGENHEILKUNDE Patientenrelevante Endpunkte in der Augenheilkunde Sehschärfe als Endpunkt Messung der Sehschärfe Angabe und Interpretation der Sehschärfe Definition eines Sehschärfeverlustes Sehschärfe-Endpunkte in klinischen Studien Klinische Relevanz von Sehschärfeveränderungen Gesundheitsbezogene Lebensqualität als Endpunkt Messung der Lebensqualität in der Augenheilkunde Erhebung allgemeiner Lebensqualität: EQ.-5D Erhebung sehbezogener Lebensqualität: NEI VFQ Lebensqualität-Endpunkte in klinischen Studien Morphologische Endpunkte Grundlagen zur Morphologie in der Augenheilkunde Endpunkte und Interpretation des morphologischen Befundes Zusammenfassende Zuordnung der Endpunkte ZULASSUNGSSTUDIEN ZU AFLIBERCEPT Zulassungsstudien für namd Design und Durchführung des Studienprogramms Behandlung in den Studienarmen Endpunkte und Auswertung Ein-und Ausschlusskriterien Zulassungsstudien für ZW Design und Durchführung des Studienprogramms Behandlung in den Studienarmen Endpunkte und Auswertung Ein-und Ausschlusskriterien Zulassungsstudien für DMÖ Design und Durchführung des Studienprogramms Behandlung in den Studienarmen Endpunkte und Auswertung Ein-und Ausschlusskriterien 133 X

4 5.4 Zulassungsstudie für VAV Design und Durchführung des Studienprogramms Behandlung in den Studienarmen Endpunkte und Auswertung Ein- und Ausschlusskriterien Zusammenfassende Bewertung ZUGELASSENE ANWENDUNG VON AFUBERCEPT Zugelassene Anwendung bei namd Anwendungsgebiet Anwendungsschema Zugelassene Anwendung bei ZW Anwendungsgebiet Anwendungsschema Zugelassene Anwendung bei DMÖ Anwendungsgebiet Anwendungsschema Zugelassene Anwendung bei VAV Anwendungsgebiet Anwendungsschema Zusammenfassende Bewertung FRÜHE NUTZENBEWERTUNG VON AFUBERCEPT Frühe Nutzenbewertung bei namd Analyse der frühen Nutzenbewertung Bewertung der Aussagekraft der Nutzenbewertung Frühe Nutzenbewertung bei ZW Analyse der frühen Nutzenbewertung Bewertung der Aussagekraft der Nutzenbewertung Frühe Nutzenbewertung bei DMÖ Analyse der frühen Nutzenbewertung Bewertung der Aussagekraft der Nutzen bewertung Frühe Nutzenbewertung bei VAV Analyse der frühen Nutzenbewertung Bewertung der Aussagekraft der Nutzenbewertung Zusammenfassende Bewertung 194 XI

5 8 FAZIT, DISKUSSION UND AUSBLICK Ergebniskonsolidierung Hypothese Hypothese Gesundheitspolitischer Ausblick Versorgungsrelevante Konsequenzen der Nutzenbewertung Harmonisierung von Zulassung und früher Nutzenbewertung Überlegungen zum Real Life-Nutzen eines Arzneimittels 215 LITERATUR 223 GLOSSAR 239 XII