Besonderheiten zum Zulassungsverfahren von pathogeninaktivierten Blutkomponenten. W. Schwarz Paul-Ehrlich-Institut Langen

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1 Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel Besonderheiten zum Zulassungsverfahren von pathogeninaktivierten W. Schwarz Paul-Ehrlich-Institut Langen

2 Zuerst verfolgte Vorgehensweise: Medizinproduktehersteller: Module sowie technische Dokumentation und Abreicherungsstudien weiterer Antragsteller für das gleiche Blutprodukt: Module und mit Bezugnahme auf Teile des Vorantrags gemäß 24a AMG (betr. umfänglich die Unterlagen des Medizinprodukteherstellers, das Pharmakovigilanz- und Risikomanagement-Systems des Vorantragstellers sowie die Sachverständigengutachten)...gibt Zustimmung Antragsteller: Module 1-3 (=Vorantragsteller) PEI Zulassung des pathogeninaktivierten Blutprodukts Nachteile: nur vollständige Bezugnahme auf die o. g. Unterlagen des Vorantragstellers möglich auf die Unterlagen des weiteren Antragstellers kann nicht Bezug genommen werden (...keine Verkettung!) keine direkte Kommunikation zwischen Medizinproduktehersteller und Bundesoberbehörde 2

3 Nun verfolgte Strategie: Nutzung des Drug Masterfile Prinzips Medizinproduktehersteller Antragsteller: Module Verweis auf CRD und core RMP, ggf. hauseigene Ergänzung zum core RMP CRD: Central Reference Document core RMP: Risk Management Plan PEI Zulassung des pathogeninaktivierten Blutprodukts Vorteile: unabhängig von einem Vorantragsteller kann auf den in 24 a AMG festgelegten Dokumenten-Umfang Bezug genommen werden der CRD wird seitens Medizinproduktehersteller und PEI aktualisiert = direkte Kommunikation auch auf den mittlerweile vom AMG geforderten Risk Management Plan gemäß 22 AMG Abs. 5a kann Bezug genommen werden Einschränkung: bei Erstantragsstellung für ein neues Pathogeninaktivierungsverfahren liegen CRD und core RMP noch nicht vor müssen während des ersten Zulassungsverfahrens vom Medizinproduktehersteller erstellt werden 3

4 CRD: Was steht drin...? Inhaltsverzeichnis der zentralen Hinterlegung von Unterlagen des Medizinproduktherstellers im PEI updates zu dieser Dokumentation Zusammenfassung der vom PEI an die Adresse des Medizinproduktherstellers gerichteten Korrespondenz zurückliegender Zulassungsverfahrens Spezifikationen für das Ausgangs-Arzneimittel und das Pathogeninaktivierungsverfahren core RMP: Was steht drin...? Inhalt orientiert sich am TEMPLATE FOR EU RISK MANAGEMENT PLAN (EU RMP) (Safety specification, Pharmacovigilance plan, Evaluation of the need for risk minimisation activities, Risk minimisation plan, Summary of the EU risk management plan, Contact person for this EU-RMP) was fehlt? ggf. hauseigene Ergänzung zum core RMP: 4

5 Anpassung der Anlagen zum Zulassungsbescheid Ergänzung der Fach- und Gebrauchsinformation um Aspekte, die aus dem jeweiligen Pathogeninaktivierungs-Verfahren resultieren zusätzliche Herstellungsschritte, ggf. zusätzliche Qualitätskontrolluntersuchungen, ggf. geänderte Endproduktspezifikationen Für welche Pathogeninaktivierungsverfahren existiert bereits eine Nutzung des Drug Master File Prinzips? CRD und core RMP: Intercept TM Blood System for Platelets, Fa. Cerus CRD: Intercept TM Blood System for Plasma, Fa. Cerus Vorliegend, jedoch noch nicht bewertet, da bislang kein Erstantrag: Mirasol PRT System for Platelets, Fa. Terumo 5

6 Pathogeninaktivierung Was gewinnt man...? höhere Produktsicherheit durch verringertes Infektionsübertragungsrisiko Spenderrückstellung kann im Einzelfall großzügiger gehandhabt werden längere Haltbarkeitsdauer von Thrombozytenkonzentraten Verzicht auf die Quarantänelagerung von pathogeninaktiviertem Plasma nachträgliche Pathogeninaktivierung von in Quarantäne befindlichem Plasma zur Abgabe als therapeutisches Plasma möglich (Intercept TM Blood System for Plasma) γ- oder Röntgenbestrahlung von Thrombozytenkonzentraten nicht mehr notwendig (Intercept TM Blood System for Platelets)...was verliert man? Qualitätseinbußen (in vitro) Verlust von Thrombozytenfunktionen, die eine Neusynthese von Proteinen voraussetzen 6

7 Danke für Ihre Aufmerksamkeit! 7