Lösungsansätze aus Sicht der Ärzteschaft II Wolf-Dieter Ludwig

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1 Lösungsansätze aus Sicht der Ärzteschaft II Wolf-Dieter Ludwig HELIOS Klinikum Berlin-Buch Klinik für Hämatologie, Onkologie, Tumorimmunologie und Palliativmedizin

2 Arzneimittelinnovationen Versorgung, Diffusion und Finanzierbarkeit intelligent lösen Lösungsansätze aus Sicht der Ärzteschaft II Arzneimitteltherapie Status quo Arzneimittelinnovationen Anforderungen an therapeutischen Fortschritt Wie erkennen wir therapeutischen Fortschritt und sondern Spreu vom Weizen? Kostenexplosion in der medikamentösen Therapie von onkologischen Erkrankungen Wie legen wir angemessene Preise ( iustum pretium ) fest für patientenrelevanten therapeutischen Fortschritt?

3 Arzneimitteltherapie: Status quo großer Bedarf an echten Innovationen/Therapieverbesserung Produktivitäts-/Innovationskrise (neue Wirkstoffe) strategische Neuausrichtung der pharmazeutischen Industrie im Bereich R & D (Blockbuster Nichebuster, Orphan Drugs) Zeitraum für Zulassung neuer Arzneimittel verkürzt ( Breakthrough therapy designation, beschleunigte Zulassungen) (Erkenntnis-)Defizite bei Zulassung neuer Arzneimittel ( Post-Marketing Surveillance, Pharmakovigilanz) nach Zulassung dringend benötigt: weitere Evidenz für patientenrelevanten (Zusatz-)Nutzen der neuen Wirkstoffe Anstieg der Kosten für neue Arzneimittel häufig rascher als wissenschaftlich nachgewiesene(r) Wirksamkeit bzw. Nutzen

4 Deutschland Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen 14 Orphan Drugs 7 onkologische Wirkstoffe 6 Orphan Drugs EMA 9 onkologische Wirkstoffe 6 Orphan Drugs

5 Produktivitätskrise Innovationskrise

6 Approvals by therapeutic area in 2014 N=10 Orphan N= 9 Biologicals N=5 meist: expedited programs

7 Marcel Hänggi

8 PALGRAVE MACMILLAN ; ISBN:

9 New drugs increasing level of innovation How to select better drugs? Drugs showing increased efficacy Drugs showing less or different adverse reactions Drugs specifically studied for special populations (e.g., children, old people) Drugs in fixed combinations with better efficacy Drugs leading to increased patient adherence Drugs showing a therapeutic effect in a population unresponsive to available drugs (e.g., cancer, HIV) Drugs showing a therapeutic effect not available with other drugs (e.g., for diseases having a high social impact AIDS, cancer, Alzheimer s disease), for correcting bad habits (e.g., alcoholism, smoking), for rare diseases, for diseases not present in Europe

10 * ** A*=Arzneimittel (AM) für schwere Erkrankungen ohne adäquate Behandlungsalternativen; B*=AM für Erkrankungen, bei denen Pat.subgruppen resistent sind oder nicht ansprechen; C*=AM für Erkrankungen, für die wirksame Behandlungsalternativen bereits existieren. **Therapeutischer Nutzen abhängig von Endpunkten und Ausmaß der Wirksamkeit

11 19. Dezember 2014

12 Bewertung von Fricke A: Innovative Struktur bzw. neuartiges Wirkprinzip mit therapeutischer Relevanz; B: Verbesserung pharmakodynamischer bzw. kinetischer Eigenschaften; C:Analogpräparat; D: Wirkprinzip ungesichert bzw. unklarer therapeutischer Stellenwert A: N=20, davon N=3 A/C oder A/D (Cholsäure) B: N=5 C: N=21

13 Bewertung neuer Arzneimittel durch Revue Préscrire

14 Arzneimittelinnovationen Versorgung, Diffusion und Finanzierbarkeit intelligent lösen Lösungsansätze aus Sicht der Ärzteschaft II Arzneimitteltherapie Status quo Arzneimittelinnovationen Anforderungen an therapeutischen Fortschritt Wie erkennen wir therapeutischen Fortschritt und sondern Spreu vom Weizen? Kostenexplosion in der medikamentösen Therapie von onkologischen Erkrankungen Wie legen wir angemessene Preise ( iustum pretium ) fest für patientenrelevanten therapeutischen Fortschritt?

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16 AMNOG Nutzenbewertung nach 35a SGB V Anzahl Verfahren je Therapiegebiet (lt. G-BA) AkdÄ-Beteiligung Anzahl Verfahren gesamt n = 206 Anzahl Verfahren Beteiligung AkdÄ n = 56 davon orphan drugs 27 neue Indikation 8 eingestellt 7 Ablauf der Befristung 6 freigestellt 8 erneute Bewertung (davon 3 orphan drugs, > 50 Mio. Grenze) 5 Bestandsmarkt 4 Festbetragsgruppe Stand: 08. Januar 2016

17 AMNOG Nutzenbewertung nach 35a SGB V Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens Höchste Zusatznutzenkategorie je Verfahren nach 35a SGB V Beschlüsse n = 154 Festbetrag n = 4 Stand: 08. Januar 2016

18 AMNOG Nutzenbewertung nach 35a SGB V Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens Höchste Zusatznutzenkategorie je Verfahren nach 35a SGB V Beschlüsse n = 154 Festbetrag n = 4 Stand: 08. Januar 2016

19 Köhler M et al.: BMJ 2015; 350:h796 Informationsgewinn durch AMNOG

20 AMNOG Nutzenbewertung nach 35a SGB V Zeitliche Befristung des Beschlusses Beschlüsse n = 154 Anzahl Befristungen n = 30 Stand: 08. Januar 2016

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22 Zeitraum: Biopharmazeutika N=34 (18%) Orphan Drug Status N=31 (16,5%) accelerated approval N=22 (11,7%)

23 Was fehlt?

24 Mängel/Probleme in onkologischen Studien viele Conditional Marketing Authorisations und Orphan Drugs häufig nur eine randomisierte kontrollierte Studie (RCT) unverblindete > doppelblinde RCTs Surrogatendpunkte > harte Endpunkte (OS, PRO) Patientenkollektiv medizinischer Alltag ( effectiveness?) mitunter nicht geeignete Komparatoren/kein Vergleichsarm Verbesserung OS/PFS ASCO-/ESMO-Kriterien bzw. Anforderungen selektive Publikation klinischer Studien

25 Arzneimittelinnovationen Versorgung, Diffusion und Finanzierbarkeit intelligent lösen Lösungsansätze aus Sicht der Ärzteschaft II Arzneimitteltherapie Status quo Arzneimittelinnovationen Anforderungen an therapeutischen Fortschritt Wie erkennen wir therapeutischen Fortschritt und sondern Spreu vom Weizen? Kostenexplosion in der medikamentösen Therapie von onkologischen Erkrankungen Wie legen wir angemessene Preise ( iustum pretium ) fest für patientenrelevanten therapeutischen Fortschritt?

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27 _ 42 What predicts the price of the next cancer drug is the price of the last cancer drug. The only check on the system is corporate chutzpah.

28 Drang nach Spezialisierung; neue Hoffnungsträger; verlockendes Marktvolumen; die Nische in der Nische; ein 3-Mrd.-Dollar Markt

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30 monatliche Kosten : ca. 500 US $ : ca US $ 2008: 48 Mrd. US $ 2013: 75 Mrd. US $ 2014: 100 Mrd. US $ 2018: Mrd. US $ weltweit

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35 N=31 > 100 Indikationen Marktzulassung: Preisvergleich in 2013

36 Fabrik-Abgabepreise onkologischer Wirkstoffe in einigen europäischen Ländern (in /pro Einheit) Wirkstoff CH D DK E F GR P S UK Bendamustin-HCl 293,42 274,91 277,94 n.v. 273,81 273,81 n.v. 393,07 283,28 Bortezomib 1365, , , , ,90 855, , ,80 894,91 Cabazitaxel n.v. 4395, , ,00 n.v. n.v. n.v. 4978, ,20 Imatinib 24,39 23,92 17,97 19,74 17,47 15,45 17,98 21,64 16,87 Lenalidomid 278,87 266,00 239,75 250,78 165,16 195,59 n.v. 240,05 184,88 Ofatumumab n.v. 252,08 207,61 n.v. n.v. 188,61 n.v. 247,74 n.v. Plerixafor n.v. 5650, , , , ,50 n.v. 7703, ,10 Vemurafenib 40,59 41,25 36,23 n.v. 37,09 n.v. n.v. 39,38 32,20 Zoledronsäure 138,47 282,75 253,89 256,37 215,68 128,34 258,00 305,89 204,45 CH = Schweiz; D = Deutschland; DK = Dänemark; E = Spanien; F = Frankreich; GR = Griechenland; P = Portugal; S = Schweden; UK = Großbritannien; n.v. = nicht verfügbar Jahrgang 50, Nr. 1, Januar 2016

37 ausgewertet letzte 20 Zulassungen Onkologische Wirkstoffe zugelassen durch FDA N=51 für 63 Indikationen neuer Wirkmechanismus: N=21 (41%) next-in-class : N=30 (59%) Current pricing models are not rational but simply reflect what the market will bear.

38 me-slightly-different-marketed-like-hell Modell?

39 : N= : median gains in PFS 2.5/OS 2.1 mos. 30/71 approvals clinically meaningful improvements

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42 Value-based pricing

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44 Finanzierbarkeit am Bsp. onkologischer Arzneimittel - Lösungsansätze Mängel in klinischen Studien vor Zulassung beseitigen beschleunigte Zulassungsverfahren, adaptive licensing Cave: Anforderungen an Zulassung, Post-Zulassungsstudien Value-based pricing (Tauglichkeit ASCO/ESMO Scores prüfen) Erstattungsfähigkeit/Preissetzung für neue onkologische Arzneimittel stärker ausrichten am evidenzbasierten patientenrelevanten Nutzen Kosten-Nutzen-Bewertung unumgänglich Wert eines onkologischen Arzneimittels abhängig von klinischen Kontextfaktoren (z.b. Art der Erkrankung, bestehende Therapiemöglichkeiten), kulturellen Einflüssen, Prioritäten einer Gesellschaft, persönlichen Werthaltungen