Einstufung von AMG Studien

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1 Einstufung von AMG Studien Dr. Stefan Strasser Institut Überwachung, Abteilung Klinische Prüfung AGES Gespräch Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen, AGES Medizinmarktaufsicht Warum? Häufige Anfragen über und Zahlreiche Konsequenzen für den Antragsteller Ethikkommissionen verweisen Antragsteller an das BASG 2 Wo zu finden? Scroll Down 3 1

2 Rechtliche Grundlagen 2a. (1) AMG Klinische Prüfung (KP) 2a. (3)AMG Nicht-interventionelle Studie (NIS) EC Question & Answers v10.0 (April 2012) 4 Frage 1 Studie am Menschen? AMG: Untersuchung an einem Prüfungsteilnehmer Anlehnung an die Deklaration von Helsinki Ausnahmen: - Studien an Tieren, Pflanzen, Mineralien - Studien an Leichen 5 Frage 2 Prospektiv oder Retrospektiv? Begriffe nicht im AMG definiert Auslegung im Sinne des Schutzaspektes neue Daten? Retrospektiv : - alle notwendigen Daten/Proben bereits vorhanden - Aktenschrank oder Kühlschrank 6 2

3 Frage 3 Substanzeinnahme? Substanz AMG 1. (4) Stoff Auch vor Beginn der Studie! Auch Routineanwendungen! Ausnahme: Keine Selektion oder Auswertung gemäß Substanzeinnahme 7 Frage 4 Arzneimittel? 1. (1) und (2) und (3) AMG Funktionsarzneimittel Präsentationsarzneimittel Eine Befassung des Abgrenzungsbeirates wird empfohlen! 8 Frage 5 Korrelation Einnahme - Endpunkt? Wirkung umfasst Wirksamkeit ( Efficacy ) und Pharmakodynamik ( Effects ) Gilt auch für Vergleichsarme (z.b. in MPG Studien) Ausnahmen: ausschließlich andere Endpunkte (z.b. Verschreibungsverhalten) 9 3

4 Klinische Prüfung oder NIS? Alle Kriterien des 2a. (3) müssen erfüllt sein NIS Leitfaden auf der BASG Website Häufige Probleme: Arzneispezialität muss in Österreich zugelassensein Alle Maßnahmen müssen für die individuelle klinische Situation Standard und nicht zusätzlich belastend sein Randomisierung oder Zuteilung in Gruppen Begriffe wie Beobachtungsstudien, Register, PASS * *Post Authorization Safety Studies 10 Fallbeispiele Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen, AGES Medizinmarktaufsicht 11 Exkurs Biomarker Biomarker allgemein - charakteristisches biologisches Merkmal - objektiv messbar - deutet auf normalen oder krankhaften Prozess im Körper oder die Reaktion auf eine therapeutische Intervention hin - Zellen, Gene, Genprodukte oder bestimmte Moleküle wie Enzyme oder Hormone - komplexe Organfunktionen oder charakteristische Veränderungen biologischer Strukturen Krankheitsbezogene Biomarker - diagnostisch (ob eine Erkrankung besteht) - prognostisch (ob und wie sich eine Krankheit entwickelt) Arzneimittelbezogene Biomarker geben Hinweis über Wirksamkeit, Sicherheit oder Kinetik bei einem Patienten/ einer Patientengruppe 12 4

5 Biomarker 1 AM* Untersuchung in-vitro (Tumormodell) Tumorproben vom Patienten Prospektive Probenentnahme bei der Operation Arzneimittel wird nur in-vitro zugesetzt Wirkung auf Tumorzellen wird untersucht NIS n.a. Keine Studie nach AMG *AM = Arzneimittel 13 Biomarker 2 Biomarker in Restproben aus klinischer Routine Tumorproben vom Patienten Probenentnahme bereits im Rahmen der Routine (?) gesammelt (retrospektiv) Arzneimitteleinnahme im Rahmen der Routine Korrelation Tumormarker Therapieerfolg NIS n.a. Keine Studie nach AMG 14 Biomarker 3 Therapiebezogener Biomarker bei zugelassener Therapie (z.b. Multiple Sklerose) Patienten & Probenentnahme Arzneimitteleinnahme im Rahmen der Routine Korrelation Zielparameter klinischer Outcome Keine NIS, da zusätzliche Maßnahme Klinische Prüfung nach 2a. (1) AMG 15 5

6 Nahrungsergänzungsmittel 1 Studie mit Vitamin D Biogena zur Vitamin-D- Supplementierung ( TUI*) Studienteilnehmer mit Vitamin-D-Mangel Einnahme von Vitamin D in Dosis TUI Korrelation Einnahme klinischer Outcome NIS n.a. Keine Studie nach AMG *tolerable upper intake level (dzt. 4,000 IE/d) 16 Nahrungsergänzungsmittel 2 Studie von Vitamin-D-Biogena zur Therapie (>TUI*) einer kardiovaskulären Erkrankung Patienten mit Erkrankung Einnahme von Vitamin D in Dosis >>> TUI Korrelation Einnahme klinischer Outcome Keine NIS, da kein zugelassenes AM Klinische Prüfung nach 2a. (1) AMG? *tolerable upper intake level (dzt. 4,000 IE/d) 17 Diagnostika 1 Untersuchung von Anatomie oder Physiologie durch ein AM Patienten mit Tumorerkrankung Anwendung eines PET Tracers (ohne Zulassung) Anatomie/Physiologie des Tumors NIS n.a. keine Studie nach AMG (da AM Mittel zum Zweck und nicht Gegenstand der Untersuchung) 18 6

7 Diagnostika 2 Untersuchung eines diagnostischen AM Patienten mit Tumorerkrankung Anwendung eines PET Tracers (ohne Zulassung) diagnostische Eigenschaften des PET Tracers keine NIS, da keine Zulassung Klinische Prüfung nach 2a. (1) AMG (da AM Gegenstand der Untersuchung) 19 Arzneimittel als Komparatoren Randomisierte Studie Doppelballon-Einleitung vs. Dinoproston (Standardtherapie) Patientinnen Indikation zur Geburtseinleitung Einnahme des AM im Vergleichsarm (Standard) Korrelation mit Wirksamkeit/Sicherheit Keine NIS wegen Randomisierung Klinische Prüfung nach 2a. (1) AMG (MPG!) 20 Nicht-zulassungspflichtige AM Erfassung von Sicherheitsdaten nach speziellen Formen der Bluttransfusion Patienten mit Indikation zur Transfusion Transfusion im Rahmen der Routine Systematische Untersuchung der Sicherheit Keine NIS, da keine Zulassungsfähigkeit für Blutprodukte Klinische Prüfung nach 2a. (1) AMG 21 7

8 Danke für die Aufmerksamkeit! Fragen? Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen, AGES Medizinmarktaufsicht 8