Pädiatrische Studien aus Sicht der Forschungsförderung

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1 Pädiatrische Studien aus Sicht der Forschungsförderung BfArM - Kinderarzneimittel-Symposium "More Medicines for Minors - Arzneimittelzulassung für Kinder und Jugendliche verbessern" Dr. Alexander Grundmann (DLR Projektträger)

2 Politik Projektträger Wissenschaft Ministerien Ziele Programme Fördermittel Konzeption Bewertung Controlling Management Forschung Entwicklung Technologie Erprobung DLR Infrastruktur BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 2

3 Auftraggeber des DLR Projektträgers Bundesministerium für Bildung und Forschung Bundesministerium für Gesundheit Bundesministerium für Arbeit und Soziales Gemeinsamer Bundesausschuss Bundesministerium für Familie, Senioren, Frauen und Jugend Bundesministerium für Wirtschaft und Technologie Deutsche Krebshilfe Deutsche Kinderkrebsstiftung Heinz-Nixdorf Stiftung Spitzenverbände der Krankenkassen BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium

4 Förderung klinischer Studien - Überblick Klinische Studien mit hoher Relevanz für die Patientenversorgung Seltene Erkrankungen Innovationen für die individualisierte Therapie Forschungsnetz zu psychischen Erkrankungen Muskuloskelettale Erkrankungen European and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP) Forschungsnetz Gewalt und Missbrauch BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 4

5 : Historie BMBF/DFG Fördermaßnahme Klinische Studien Ziele: Verbesserung der Studienkultur und -qualität in Deutschland: einheitlicher Maßstab nach internationalem state-of-the-art Verbesserung des Stellenwerts und des wissenschaftlichen Ansehens klinischer Studien bei forschenden Ärztinnen und Ärzten Erhöhung der Wahrnehmung des Prinzips der Evidenz-basierten Medizin bei Ärztinnen und Ärzten sowie und Patientinnen und Patienten Verbesserung der Akzeptanz der breiten Öffentlichkeit BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 5

6 BMBF/DFG-Maßnahme Klinische Studien 8 Förderrunden insgesamt über 2000 eingegangene Skizzen Förderung von rund 150 klinischen Studien (beide Förderer) Förderung von 90 systematische Übersichtsarbeiten Spanne: Mio. Durchschnittliches Finanzvolumen BMBF geförderter Studien: ca Mio. > 180 Mio. Euro von beiden Förderern BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 6

7 Neue BMBF-Fördermaßnahme seit 2013 Stärker im Fokus: Bedeutung der Fragestellung für die betroffenen Patientinnen und Patienten und für den klinischen Alltag in Deutschland Schwerpunkt: Projekte, die durch das Schließen von Evidenzlücken eine hohe Relevanz für das deutsche Gesundheitssystem aufweisen Klinische Studien mit hoher Relevanz für die Patientenversorgung BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 7

8 Welche Studientypen können gefördert werden? interventionell konfirmatorisch prospektiv IITs zum Wirksamkeitsnachweis von therapeutischen, diagnostischen, prognostischen Verfahren oder von Verfahren zur Sekundärprävention BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 8

9 Anforderungen an Studienskizzen Beschreibung der Relevanz der Fragestellung, u.a. durch Kontakte zu Patientenvertretungen Darlegung der Evidenz, z.b. durch Präsentation von Pilotdaten am Patienten Beschreibung des Studiendesigns (Kontrollen, Ein- und Ausschlusskriterien, (patientenrelevante) Endpunkte, Randomisierung, Power und Fallzahlberechnung, Machbarkeit der Rekrutierung Statistische Analyse Pädiatrische Studien aus Sicht der Forschungsförderung Ethische Auseinandersetzung mit der Thematik Darlegung der Machbarkeit (Genügend Prüfzentren? konservative Rekrutierungsabschätzung? Expertise im Team vorhanden? Unterstützende Studiendienstleister?) Qualitätssicherung und Sicherheit, z.b. Monitoring, DSMB Realistische Finanzplanung BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 9

10 1. Ausschreibung von April 2013 (Fördervolumen: 15 Mio. Euro) Zahlen und Fakten 259 Skizzen wurden eingereicht 64 systematische Übersichtsarbeiten 195 klinische Studien in Förderung: 7 Studien sowie 12 systematische Übersichtsarbeiten 2. Ausschreibung von Februar 2014 (Fördervolumen: 14.5 Mio. Euro) 231 Skizzen wurden eingereicht 65 systematische Übersichtsarbeiten 166 klinische Studien BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 10

11 Pädiatrische Studien in den BMBF-Fördermaßnahmen für klinische Studien Von durchschnittlich rund 100 eingereichten Projektskizzen für klinische Studien kommen 7-8 aus der Pädiatrie Systematische Reviews: nur rund 3,5% der eingereichten Skizzen davon gefördert: 6 Studien von insg. 72 bzw. 3 systematische Reviews von insg. 102 derzeitiges Fördervolumen: rund 7.2 Mio. Euro BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 11

12 Herausforderungen geförderter pädiatrischer Studien keine spezifischen Hürden bei der Studiendurchführung sorgfältige Ressourcenplanung über die komplette Studiendauer sorgfältige Entwicklung des Studiendesigns konservative Abschätzung der Rekrutierungsrate größte Herausforderung ist die Rekrutierung von Patientinnen und Patienten BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 12

13 EARLY PRO-TECT Alport-Studie Titel: Frühe prospektive Therapiestudie zur Verzögerung des Nierenversagens bei Kindern mit Alport Syndrom (EudraCT-NR.: ) LKP: Prof. Dr. Oliver Gross Sponsor: Universitätsmedizin Göttingen 2013 ausgezeichnet mit dem Galenus-von-Pergamon- Preis BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 13

14 INTENT-Studie Titel: Randomisierte, kontrollierte, multizentrische Therapiestudie zur Initialtherapie der Erstmanifetation des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter mit Mycophenolatmofetil versus Prednison (EudraCT-NR.: ) LKP: Prof. Dr. Burkhard Tönshoff Sponsor: Ruprecht-Karls-Universität Heidelberg BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 14

15 Ausblick Auszug aus dem Koalitionsvertrag: Deutschlands Zukunft gestalten: Wir werden unter der Überschrift Gesundheit im Lebensverlauf den Patienten in den Mittelpunkt stellen und neue Initiativen für eine moderne Kinder- und Jugendmedizin, Arbeitsmedizin sowie die Geschlechter- und Altersmedizin auch unter dem Gesichtspunkt der Prävention und Gesunderhaltung starten. Strategischer Dialog Gesundheit im Lebensverlauf im März 2015 BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 15

16 Fragen? Dr. Alexander Grundmann, BfArM -Kinderarzneimittel-Symposium 16