Kinderneurologie - STIM-CP

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1 Kinderneurologie - STIM-CP Prüfplancode ISRCTN EudraCT Clinicaltrials.gov DRKS 1603 NCT Effekt der Tiefen Hirnstimulation im Globus Pallidus internus auf die Lebensqualität von jungen Patienten mit dyston-dyskinetischer Zerebralparese (STIM-CP) Status: Aktiv Studienziel / Fragestellung Primäres Prüfziel Veränderung im CPCHILD vor und 12 Monate nach GPi-THS (Ansprechen=Verbesserung> 10%) Sekundäre Prüfziele Erfassung des Effektes der bilateralen GPi-THS auf - Dystonie - Dyskinesie - Schmerzen - Gedächtnis - Affekt - Spastik - Motorische Funktion/Behinderung - Kognition - Aufmerksamkeit - Sprache Diagnose Kinderneurologie G Dyskinetische Zerebralparese

2 Patientenmerkmale Alter 7-18 Einschlusskriterien GPi-THS erfolgt aus ärztlicher Indikation Geschlecht: männlich und weiblich Sekundäre Dystonie im Rahmen einer infantilen Zerebralparese durch einen perinatalen hypoxischen Hirnschaden Ineffektive antidystone medikamentöse Therapie (z.b. Jankovic J. Medical treatment of dystonia. Movement disorders, Vol. 28, No. 7, 2013) Stabile antidystone Medikation während der letzten 30 Tage Globus pallidus internus (pars posterior) und Thalamus (motorischer Teil) intakt (MRT möglichst nicht älter als zwei Jahre)

3 Ausreichende Compliance des Patienten und oder des offiziellem Vormund, um an der Studie teilzunehmen Patienteneinverständnis, die vom Patienten und/oder dem offiziellem Vormund unterzeichnet ist Ausschlusskriterien 1. Patienten mit bekannter primärer (z.b. Dyt1) oder idiopatischer Dystonie 2. Schwere axiale Hypotonie mit vollständigem Verlust der Kopfkontrolle (z.b. "absence of control at upper thoracic level" in der SATCo Skala) (Medikamentenwirkung ausgeschlossen) 3. Fixierte Hemidystonie 4. Schwere Spastik in Knie- und Ellebeuger (Modifizierte Ashworth Skala>3) 5. Fixierte skeletale Kontrakturen mit Funktionsverlust, die eine unmittelbare chirurgische Intervention erforderlich machen 6. Patienten mit anderen schweren neurologischen Begleiterkrankungen (z.b. Hirntumor,neurodegenerative Erkrankungen,Trauma etc.) 7. Umstände, die die Durchführung eines MRTs in Zukunft erforderlcih machen 8. Intrakranielle Fehlbildung oder andere medizinische Gründe, die eine Kontraindikation für die THS bedeuten 9. Dauerhafter Drogen- und/oder Alkoholabusus 10. Häufige, pharmakologisch nicht einstellbare Grand-Mal- Anfälle 11. Andere aktive implantierte Medizinprodukte (z.b. Cochlea-Implantat, Schrittmacher) im an-oder ausgestelltem Zustand sind erlaubt, wenn sie nicht die Funktion des Medizinproduktes stören 12. Eine bekannte Unverträglichkeit gegenüber dem Medizinprodukt

4 13. Gerinnungshemmende Medikation, die während der perioperativen Zeit nicht unterbrochen werden darf 14. Medizinische Gründe, die Studienmaßnahmen oder die Auswertung von Zielparametern stören könnten, einschließlich unheilbarer Erkrankungen mit einer Überlebensdauer unter 12 Monaten 15. Aktuelle Teilnahme oder Teilnahme während der vergangenen 30 Tage an einer anderen Arzneimittelprüfung. Andere Studienteilnahme sollten vom Leiter der klinischen Prüfung geprüft werden 16. Eine weibliche Patientin, die stillt oder eine Patientin im gebärfähigen Alter, die einen positiven Schwangerschaftstest vorweist oder keine adäquate Empfängnisverhütung mit einem Pearl Index< 1% (Antibabypille, Hormonpflaster, NuvaRing, Implanom, hormonelle Depot-Injektionen, kontrazeptive Spirale) und Tubenligatur (weibliche Sterilisation) Studiendesign Einarmig,Multizentrisch,Prospektiv Dokumente (passwortgeschützt) (noch keine Dokumente) Zuständigkeiten Gesamtstudie Sponsor Universität zu Köln Leiter der klinischen Prüfung Prof. Dr. Lars Timmermann Prüfzentren Köln Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin (UK Köln)

5 Status Aktiv Prüfer (Hauptprüfer im Zentrum) Prof. Dr. Lars Timmermann Stellvertretender Prüfer Dr. med. Anne Koy