Fampyra : Erstes Medikament zur Verbesserung der Gehfähigkeit bei Multipler Sklerose ab sofort verfüg

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1 Fampyra : Erstes Medikament zur Verbesserung der Gehfähigkeit bei Multipler Sklerose ab sofort verfüg Fampyra Erstes Medikament zur Verbesserung der Gehfähigkeit bei Multipler Sklerose ab sofort verfügbar Hamburg (1. September 2011) - Einschränkungen der Gehfähigkeit gehören für Patienten mit Multipler Sklerose (MS) zu den größten Belastungen. Mit Fampyra (Fampridin) steht für die betroffenen Patienten mit Gehbehinderung (EDSS 4-7) ab sofort die erste zugelassene medikamentöse Therapie zur Verbesserung der Gehfähigkeit zur Verfügung. Für MS-Patienten bedeutet dies einen erheblichen Fortschritt in Richtung mehr Lebensqualität, so das Resümee der Experten, Prof. Dr. Bernd Kieseier, Heinrich-Heine-Universität, Düsseldorf und PD Dr. Mathias Mäurer, Caritas-Krankenhaus, Bad Mergentheim, auf der Zulassungspresse-konferenz des Biotechnologieunternehmens Biogen Idec GmbH in Hamburg. 1 / 13

2 Die neue Therapie mit dem Wirkstoff Fampridin (2 x 10mg/Tag) steht als Retardtablette zur Verfügung und ist bei allen Verlaufsformen der MS schubförmig und progredient wirksam. Fampridin kann mit allen bestehenden Basistherapien kombiniert oder als Monotherapie eingenommen werden. Wie in den beiden multizentrischen, randomisierten, placebokontrollierten Phase-IIIStudien zur Zulassung, MS-F203 und MS-F204 [1, 2], nachgewiesen wurde, verbessert es die Gehfähigkeit bei Respondern signifikant um rund 25 % (MS-F203: 25,2 % und MS-F204: 24,7 % vs. 4,7 % und 7,7 % unter Placebo). Die Wirksamkeit, bestimmt durch die signifikant höhere Gehgeschwindigkeit im Timed 25-Foot Walk (T25FW), tritt bei Respondern nach ca. 2 Wochen ein. Als Responder wurden Patienten definiert, die in mindestens drei von vier T25FWTests unter Fampridin eine höhere Gehgeschwindigkeit erreichten, als beim besten von fünf T25FW-Tests ohne Fampridin. Wir wissen, dass Gehbehinderungen für MS-Patienten zu den schwerwiegendsten Einschränkungen ihres Alltags gehören und einschneidende Wirkung auf das Privat- und Berufsleben haben, so Kieseier. Deswegen ist die Zulassung vom 2 / 13

3 Fampyra ein Grund zur Hoffnung für alle MS-Patienten mit Gehbehinderung. Bisher gab es keine zugelassene medikamentöse Therapie speziell zur Verbesserung der Gehfunktion, lediglich Therapien für einzelne Symptome, die zu Mobilitätseinschränkungen führen [3] oder Rehabilitationsprogramme [4]. Mit Fampridin steht nun erstmals ein Wirkstoff gezielt zur Verbesserung der eingeschränkten Gehfähigkeit von MS-Patienten zur Verfügung, betonte Mäurer. Wir können MS-Patienten mit Gehbehinderungen nun schnell und anhaltend helfen und durch die Steigerung der Mobilität auch die Lebensqualität entscheidend verbessern. Letzteres zeigt sich besonders auch darin, dass der MSWS-12-Wert (12-item Multiple Sclerosis Walking Scale), eine Patienten-Einschätzungsskala, deutlich positiv beeinflusst wurde. So verbessert Fampridin neben dem klinisch messbaren Befund der Gehgeschwindigkeit auch aus Sicht der betroffenen Patienten die Mobilität. Der selektive Kaliumblocker Fampridin (4-Aminopyridin oder 4-AP) erhöht die Leitfähigkeit demyelinisierter Axone. Nach dem Schlüssel-Schloss-Prinzip blockiert es spannungsabhängige neuronale Kaliumkanäle, so dass das Kalium aus den freiliegenden Kanälen nicht entweichen kann. Mit Fampridin kommt es trotz Demyelinisierung wieder zur 3 / 13

4 Verbesserung der Weiterleitung von Aktionspotentialen. [5] Fampyra ist das erste Präparat seiner Klasse und nach Avonex und Tysabri das dritte zugelassene Medikament von Biogen Idec in der Indikation MS, erläuterte Frauke Schapmann, Biogen Idec GmbH, Ismaning. Forschung ist eine der tragenden Säulen von Biogen Idec, ca. 30 % des Umsatzes werden in Forschung und Entwicklung investiert. Fünf weitere MS-Medikamente befinden sich in der Pipeline (Phase I - III). Fampryra ist seit Juli 2011 in Europa zugelassen. Die Markteinführung erfolgt schrittweise in den einzelnen Ländern. Über Fampyra 4 / 13

5 Fampyra ist eine Retardtablette des Wirkstoffs Fampridin und wurde speziell zur Verbesserung der Gehfähigkeit von erwachsenen Patienten mit Multipler Sklerose (MS) entwickelt. Infolge einer Schädigung der Myelinhülle wird bei MS-Patienten die Übermittlung von Signalen im zentralen Nervensystem blockiert oder gestört. Studien belegen, dass Fampridin die Signalübertragungen im geschädigten Nervensystem verbessern und somit zu einer Verbesserung der Gehfähigkeit führen kann. Als häufigstes unerwünschtes Ereignis traten in klinischen Studien bei etwa 12 % der Fampyra -Patienten Harnwegsinfektionen auf. Diese wurden jedoch in den meisten Fällen nicht durch eine positive Kultur gesichert. Im Vergleich zu Placebo wurden unter Fampyra unter anderem vermehrt Schlaflosigkeit, Angstzustände, Gleichgewichtsstörungen, Schwindel, Parästhesien, Tremor, Kopfschmerzen und Asthenie beobachtet. 5 / 13

6 Die retardierte Formulierung wurde von Acorda Therapeutics, Inc., Hawthorne, New York, USA, entwickelt und wird in den USA unter dem Markennamen AMPYRA (Dalfampridin) Extended Release Tablets 10 mg vertrieben. Im Rahmen eines Lizenzvertrages mit Acorda übernimmt Biogen Idec die Vermarktung, den Vertrieb und die Weiterentwicklung des Medikaments außerhalb der USA. Fampyra wurde auf Basis der Elan Matrix Drug Absorption System (MXDAS )-Technologie entwickelt und wird von Elan hergestellt. Über Multiple Sklerose 6 / 13

7 Multiple Sklerose ist eine chronisch fortschreitende Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS), mit unterschiedlichen Verlaufsformen. Dabei zerstören körpereigene Immunzellen die Schutzschicht der Nervenfasern (Myelinscheide). Die Folgen reichen von Fatigue über kognitive Beeinträchtigungen bis zu körperlichen Behinderungen. Schätzungen zufolge sind weltweit circa 2,5 Millionen Menschen an MS erkrankt. 85 % der Betroffenen leiden unter schubförmiger MS (RRMS). Diese Form der Erkrankung ist gekennzeichnet durch klar definierte Schübe, gefolgt von Zeiten der 7 / 13

8 partiellen oder gar vollständigen Remission. In Deutschland leben nach aktuellen Hochrechnungen der Deutschen Multiple Sklerose Gesellschaft (DMSG) circa MS-Erkrankte. Über Biogen Idec 8 / 13

9 Biogen Idec nutzt modernste wissenschaftliche Erkenntnisse und Methoden zur Erforschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von schweren Erkrankungen, insbesondere in den Bereichen Neurologie, Immunologie und Hämophilie. Mit seinen marktführenden Medikamenten zur Behandlung der 9 / 13

10 Multiplen Sklerose verbessert Biogen Idec weltweit die Lebensqualität der betroffenen Patienten. Biogen Idec wurde 1978 gegründet und ist damit das älteste, unabhängige Biotechnologie-Unternehmen der Welt. Der Jahresumsatz des Unternehmens beläuft sich auf über 4 Mrd. US-Dollar. Weitere Informationen zu Biogen Idec finden Sie unter 10 / 13

11 Quellen 1. Goodman AD et al., Lancet 2009; 373: Goodman AD et al., Ann Neurol 2010; 68: Goldman MD et al., Cleve Clin J Med. 2006; 73: National Multiple Sclerosis Society. Rehabilitation: Recommendations for persons with multiple sclerosis. w 11 / 13

12 Fampyra : Erstes Medikament zur Verbesserung der Gehfähigkeit bei Multipler Sklerose ab sofort verfüg ww.nationalmssociety.org/dow nload.aspx?id=13 Accessed July 26, Sherratt RM et al., Nature1980; 283: / 13

13 Quelle: Biogen Idec, (medical relations) (tb). 13 / 13