Companion Diagnostics - aus Sicht eines pharmazeutischen Unternehmens

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Innozenz Schulze
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1 Companion Diagnostics - aus Sicht eines pharmazeutischen Unternehmens Dr. T. Reimann Geschäftsführer Specialty Care Deutschland Pfizer Pharma GmbH DGIM Herbstsymposium Wiesbaden 09. Oktober 2013 Disclaimer: Pictures and Figures may be protected by copyright and are not for further distribution

2 Standortbestimmung Zulassung und Erstattung Führt CDx zu mehr Effektivität und Wirtschaftlichkeit? CDx aus Sicht eines pharmazeutischen Unternehmens

3 Standortbestimmung Zulassung und Erstattung Führt CDx zu mehr Effektivität und Wirtschaftlichkeit? CDx aus Sicht eines pharmazeutischen Unternehmens

4 Fortschritt in den molekularen Biowissenschaften Genomik Transkriptomik Proteomik Metabolomik

5 Datenflut Lesen, Analysieren, Vernetzen Genomik Transkriptomik Proteomik Metabolomik Biomarker

6 Fortschritt in der Behandlung chronischer Erkrankungen Anamnese Differentialdiagnose Diagnoseverifizierung Biomarker Empirische Medizin Personalisierte Medizin Companion Diagnostics Molecular Diagnostics

Diagnoseverifizierung Biomarker Empirische Medizin

7 Companion Diagnostics Bestandteil der Personalisierten Medizin Individualized Medicine Personalized Medicine Companion Diagnostics speziell dafür bestimmt festzustellen, ob eine bestimmte Therapie für Patienten mit einem bereits diagnostizierten Zustand bzw. einer bereits bekannten Prädisposition geeignet ist

festzustellen, ob eine bestimmte Therapie für Patienten mit einem bereits

8 Companion Diagnostics Molekulare Methoden Gen mrna Protein Varianten z.b. Polymorphismen Varianten z.b. Splicing Varianten z.b. Folding, Glycosyl. Microarray PCR -Methoden TMA ELISA In Situ Hybridisierung (Fluoreszenz/ Chemisch) Immunhistologie

9 Companion Diagnostics Molekulare Methoden Gen mrna Protein Enhanced Imaging Varianten z.b. Polymorphismen Varianten z.b. Splicing Varianten z.b. Folding, Glycosyl. Molecular Imaging Fusion Technologies Microarray PCR -Methoden TMA ELISA In Situ Hybridisierung (Fluoreszenz/ Chemisch) Immunhistologie

10 Zulassungen Companion Diagnostics % Cancer USA 1 15 zugelassene Medikamente mit CDx 93% Deutschland 2 > 20 zugelassene Medikamente mit CDx 74%

11 Companion Diagnostics Führende Unternehmen

12 Companion Diagnostics in Deutschland Keine klare Unterscheidung zwischen individualisierter und personalisierter Medizin Keine einheitliche Definition Politische Initiativen fokussieren bisher überwiegend auf individualisierte Medizin, z.b. Roadmap Gesundheitsforschung (BMBF 2007) Hightech-Strategie 2020 (BMF 2010)

Politische Initiativen fokussieren bisher überwiegend auf individualisierte

13 Standortbestimmung Zulassung und Erstattung Führt CDx zu mehr Effektivität und Wirtschaftlichkeit? CDx aus Sicht eines pharmazeutischen Unternehmens

14 Companion Diagnostics Zulassung rechtlicher und regulatorischer Rahmen unterschiedlich für Arzneimittel (Zentrale Zulassung) Medizinprodukt/ In vitro Diagnostika (Konformitätsvalidierung) Unterschiedliche Sichtweisen FDA vs. EMA und uneinheitliche Zulassungsverfahren in den europäischen Ländern Verordnungsentwurf (IVD Directive): Änderung der Risikoklassifizierung CDx in vitro Diagnostika Klasse C Arbeitsgruppe Pharmaco - Genomics (EMA) Verfahren zur Qualifizierung neuartiger Methoden bei der Arzneimittelentwicklung zur Klärung der Anforderungen an klinischen Studien bei Einbeziehung von Biomarkern Weiterhin Klärungsbedarf für die Co-Entwicklung CDx/ Medikament

2012 (IVD Directive): Änderung der Risikoklassifizierung CDx in vitro Diagnostika Klasse C Arbeitsgruppe Pharmaco - Genomics (EMA) Verfahren zur Qualifizierung neuartiger

15 Companion Diagnostics Zulassung in Deutschland Zusammen mit neuer Therapie Für bestehende Therapie Ohne Einfluß auf Therapie Zulassungsstudien für neue Therapie Nutzennachweis in klinischen Endpunkten Diagnostik- Studie J.Stingl, BfArM, Vortrag, Pharmakogenomik und companion diagnostics aus Sicht der Regulierungsbehörde

Therapie Nutzennachweis in klinischen Endpunkten Diagnostik- Studie J.

16 Companion Diagnostics Erstattung Companion Diagnostik ist nach Zulassung des Medikamentes für die Therapie häufig vorgeschrieben und damit eine zu erstattende Leistung der Krankenbehandlung, soweit dies an eine bereits zugelassene Therapie gebunden ist 1 Prüfen, ob neue Untersuchungs-und Behandlungsmethode nach 135 Abs.1, SGB V dann Empfehlung durch den G-BA notwendig, auf Antrag der unparteiischen Mitglieder Aufnahme in den EBM-Katalog durch den Bewertungsausschuss der KBV für die Erstattung ärztlicher Leistung kann ein bis mehrere Jahre dauern Vorschlag des Diagnostik Net-BB und BIO Deutschland e.v. am 26. April 2013 an BMG zur gesetzlichen Neuregelung: Innovationsziffer (EBM) - Position G-BA & KBV? Bisher wenig Unterstützung durch Krankenkassen: kurzfristig entstehen bei Erstattung von CDx höhere Kosten durch Diagnostik, Einsparungen durch effektivere Therapie erst mittelfristig 1 S. Huster, Gutachten zur Kostenübernahme genetischer Untersuchungen zur genetischen Diagnostik von Krankheiten und zur Therapieplanung (im Auftrag des Deutschen Ethikrates) Dez. 2012

1, SGB V dann Empfehlung durch den G-BA notwendig, auf Antrag der unparteiischen Mitglieder Aufnahme in den EBM-Katalog durch den Bewertungsausschuss der KBV für die Erstattung ärztlicher Leistung

17 Standortbestimmung Zulassung und Erstattung Führt CDx zu mehr Effektivität und Wirtschaftlichkeit? CDx aus Sicht eines pharmazeutischen Unternehmens

18 Ist Personalisierte Medizin kosteneffektiv? Companion Diagnostik PCR FISH Immunhisto Kosten pro Test in Euro* * Kosten nach Angeboten für CDx, ohne Geräte, Preis abhängig von spezifischen Reagenzien, z.b. Primer, Enzyme, Antikörper Anteil Patienten mit positivem Test? Personalisierte Therapie Bessere therapeutische Ergebnisse Höhere Überlebensrate Progressionsfreies Überleben Kürzere Behandlungsdauer Weniger Nebenwirkungen Weniger Komplikationen Weniger Ko-Medikation Höhere Therapieeffektivität Kostensenkung?

Personalisierte Therapie Bessere therapeutische Ergebnisse Höhere Überlebensrate Progressionsfreies Überleben Kürzere Behandlungsdauer

19 Beispiele für Kostensenkung T$ McKinsey- Report The Microeconomic of Personalized Medicine (2010) Bisher nur wenige Kosteneffektivtätstudien Cost - Effectiveness in NSCLC = Saving: 284$/ month R.D. Liebenthal et.al. Personalized Medicine (2013) 10(2)

Kosteneffektivtätstudien Cost - Effectiveness in NSCLC = Saving:

20 Standortbestimmung Zulassung und Erstattung Führt CDx zu mehr Effektivität und Wirtschaftlichkeit? CDx aus Sicht eines pharmazeutischen Unternehmens

21 Companion Diagnostics in der Entwicklung neuer Medikamente Präklinische Forschung Phase 1 Phase 2,3 Identifizierung neuer Targets Auswahl Molekül Verfizierung Molekül Sicherheit Dosis Klinik Biomarker Prototype Assay Investigator Assay (Co-) Entwicklung CDx Test erfordert Kooperation mit Grundlagenforschung, Diagnostik-Unternehmen höhere Komplexizität, Dauer, Kosten der gesamten Entwicklung Risiken: Konsequenzen Testanpassungen (-wechsel) während der Studien Risiken Testentwicklung Sensitivität, falsch-negative Ergebnisse Spezifität für Zielmutationen, falsch positive Ergebnisse

22 Design Klinische Studien mit Companion Diagnostik R. Simon, Expert Opin. Med. Diagn. (2008) 2(6)

23 Companion Diagnostics in der Entwicklung neuer Medikamente Erwarte Steigerung der Effektivität Klinischer Studien und Kostensenkung Weniger Patienten (Größe der Studie) Weniger Studienabbrüche Weniger Studienabbrecher Schnelleres Erreichen Studienziel Expert Interviews J.C. Davis et.al. Nature Reviews Drug Discovery (2009) 8, Weitere Ansätze für Molekulare Assay s z.b. Metabolische Enzyme (CYP) Vermeidung von Nebenwirkungen Vorhersage von Risiken durch Arzneimittel - Wechselwirkungen N. Papadopoulos et.al., Nature Technology (2006) 24(8)

24 Companion Diagnostik nach Arzneimittelzulassung Post-Marketing Studien (or Phase IV) Früheres Erkennen von Risiken Pharmakovigilanz Optimierung, Indikationserweiterung Besseres Risiko-Nutzen Verhältnis Höhere Ansprechraten J.Stingl, J.Brockmöller, Clinical Pharmacology & Therapeutics (2011) 89 2, doi: /clpt Nutzenbewertung: Höhere Ansprechraten, bessere statistische Signale cave: hoher Stratifizierungsgrad Biomarker für Definition Vergleichsgruppen?

25 Companion Diagnostics und wirtschaftlicher Erfolg Alzheimer Demenz Ausschluß der APOE4 assoziierten Nebenwirkungen (Non-Carrier) Bapineuzumab Krebs Therapieeffektivität Breast Cancer: Trastuzumab nur wirksam bei Her-2/ neu + (~ 25%) Her-2 Test war Teil der klin. Entwicklung mcrc: Panitumumab nur wirksam bei wt K-Ras + (~ 60%) klin. Entwicklung erfolgte mit EGFR - Test M.R.Trusheim et.al. Nature Reviews Drug Discovery (2011) 10,

26 Zusammenfassung Personalisierte Medizin kann die medikamentöse Therapie für Patienten mit chronischen Erkrankungen durch spezifische Stratifizierung verbessern Personalisierte Medizin kann trotz höherer Kosten in der Companion Diagnostik zu niedrigeren Gesamttherapiekosten führen Companion Diagnostik unterstützt die Entscheidung ob ein bestimmtes Medikament für einen Patienten (Vordiagnose oder Prädisposition) geeignet ist hinsichtlich der zu erwartenden Wirksamkeit oder Nebenwirkungen Bei der Entwicklung neuer Medikamente kann durch Companion Diagnostik das Studiendesign effektiver gestaltet werden, allerdings bedingt die parallele Entwicklung oft höhere Komplexizität, Dauer und Kosten Aktuelle Regelungen für Erstattung (und Zulassung) fördern die Einführung von Companion Diagnostik nicht

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