Idorsia gibt Ergebnisse für das erste Halbjahr 2017 bekannt erfolgreicher Start des neuen biopharmazeutischen Unternehmens

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1 Medienmitteilung 03. August 2017 Idorsia gibt Ergebnisse für das erste Halbjahr 2017 bekannt erfolgreicher Start des neuen biopharmazeutischen Unternehmens Allschwil, Schweiz 03. August 2017 Idorsia Ltd (SIX: IDIA) gab heute die ersten Halbjahresergebnisse in der jungen Geschichte des Unternehmens bekannt. Die Berichterstattung zum ersten Halbjahr 2017 für Idorsia bezieht sich im Wesentlichen auf die Ergebnisse seit der Ausgliederung aus Actelion, d.h. auf die geschäftlichen Aktivitäten im Zeitraum von zwei Wochen, vom 15. bis zum 30. Juni Finanzüberblick Ausgliederung von Idorsia am 15. Juni 2017 mit Barmitteln in Höhe von CHF 1 Milliarde Betriebsverlust nach US GAAP im ersten Halbjahr 2017 CHF: CHF 11 Millionen Non-GAAP-Betriebsverlust im ersten Halbjahr 2017 CHF: CHF 10 Millionen Prognose für das gesamte Geschäftsjahr 2017: Non-GAAP-Betriebsaufwand von CHF Millionen Operative Ergebnisse im Überblick Aufnahme des Geschäftsbetriebs von Idorsia am 15. Juni mit mehr als 600 Mitarbeitenden Erfolgreiche Kotierung an der SIX Swiss Exchange mit zwei Hauptaktionären: Jean-Paul & Martine Clozel (> 25%) sowie Johnson & Johnson (9,9%) Erfolgreicher Start der Geschäftsaktivitäten ohne Unterbrechung des Betriebs nach der Ausgliederung aus Actelion Positive Ergebnisse einer Dosisfindungsstudie mit Aprocitentan (ACT ) Produktkandidat wird in Phase 3 zur Entwicklung bei therapieresistenter Hypertonie überführt Bekanntgabe von positiven Ergebnissen des Phase-2-Programms mit ACT (DORA) bei Insomnie am 28. Juli 2017 Jean-Paul Clozel, CEO von Idorsia, kommentierte: Ich bin hocherfreut und stolz, dass nach der erfolgreichen Ausgliederung aus Actelion der Geschäftsbetrieb von Idorsia in vollem Umfang läuft. Innovation ist und bleibt der Schlüssel für unseren Erfolg. Wir starten mit einer hochinnovativen Entwicklungspipeline, mit vier Wirkstoffen, die in naher Zukunft in die Phase 3 überführt werden. Zusätzlich konnten wir in den letzten Monaten positive Ergebnisse für zwei Phase-2-Programme verzeichnen sowohl für DORA als auch für Aprocitentan.

2 FINANZERGEBNISSE Der Betriebsverlust nach US GAAP belief sich auf CHF 11 Millionen und ist in erster Linie auf F&E-Aufwendungen von CHF 8 Millionen sowie allgemeine Verwaltungskosten in Höhe von CHF 2 Millionen zurückzuführen. Der Nettoverlust nach US GAAP betrug CHF 11 Millionen. Der vollständig verwässerte Nettoverlust pro Aktie nach US-GAAP belief sich auf CHF 0,11 und basiert auf einer Anzahl von 106 Millionen ausgegebener Aktien (zeitgewichteter Mittelwert). Der Non-GAAP-Betriebsverlust lag bei CHF 10 Millionen und beruht vor allem auf F&E- Aufwendungen in Höhe von CHF 8 Millionen sowie allgemeinen Verwaltungskosten von CHF 2 Millionen. Der Non-GAAP-Nettoverlust belief sich auf CHF 10 Millionen. Der Non-GAAP- Nettoverlust pro Aktie (lag bei CHF 0,10 und basiert auf einer Anzahl von 106 Millionen ausgegebener Aktien (zeitgewichteter Mittelwert). André C. Muller, Chief Financial Officer von Idorsia, kommentierte: Wir haben Idorsia am 15. Juni 2017 mit einer funktionstüchtigen Forschungs- und Entwicklungsabteilung und Barmitteln von CHF 1 Milliarde an den Start gebracht. Für das verkürzte Geschäftsjahr 2017 gehen wir von einem Non-GAAP-Betriebsaufwand in Höhe von CHF 180 bis 190 Millionen aus. Wichtige Kennzahlen Zum Ende des ersten Halbjahrs verfügte Idorsia über einen Finanzmittelbestand (beinhaltet Barmittel- und barmittelähnliche Bestände sowie kurz- und langfristige Bankeinlagen) in Höhe von CHF 1007 Millionen. Abschluss zum 30. Juni 2017 (in CHF Millionen, ausser Gewinn pro Aktie) US GAAP Non-GAAP Betriebsverlust (11) (10) Nettoverlust (11) (10) Verwässerter Verlust pro Aktie (0,11) (0,10) Anzahl Aktien (zeitgewichteter Mittelwert) 106, ,023 Finanzmittelbestand und Verschuldung June 30, (in CHF Millionen) 2017 Finanzmittelbestand Barmittel- und barmittelähnliche Bestände 607 Kurzfristige Bankeinlagen 150 Langfristige Bankeinlagen 250 Finanzmittelbestand gesamt 1,007 Verschuldung Wandelanleihe 335 Andere finanzielle Schulden - Gesamtverschuldung 335

3 UPDATE ZUR PIPELINE Idorsia verfügt über eine klinische Entwicklungspipeline mit Wirkstoffkandidaten für verschiedene Therapiegebiete, in denen der medizinische Bedarf der Patienten durch heute verfügbare Medikamente nur unzureichend gedeckt ist. Status Wirkstoff Wirkmechanismus Indikation Phase 2 Aprocitentan (ACT ) Endothelin-Rezeptor- Therapieresistente Hypertonie ACT Dualer Orexin-Rezeptor- Insomnie Clazosentan* Endothelin-Rezeptor- Gefässspasmen im Zusammenhang mit aneurysmatischen Subarachnoidalblutungen (asah) Cenerimod S1P 1 -Rezeptor-Modulator Systemischer Lupus Erythematodes Phase 1b Lucerastat Glucosylceramid- Synthase-Inhibitor Phase 1 ACT P2Y12-Rezeptor- Morbus Fabry Akutes Koronarsyndrom ACT ACT ACT CRTH2-Rezeptor- Selektiver Orexin-1- Rezeptor- Typ-T-Kalzium-Kanal- Blocker Asthma und allergische Erkrankungen Angststörungen Epilepsie * In Japan wurde 2017 eine Phase-2-Studie abgeschlossen, in der die Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Sicherheit von Clazosentan bei zerebralen Gefässspasmen nach operativem Clipping bei japanischen und koreanischen Patienten mit asah untersucht wurde. Für die Marktzulassung relevante Studien wurden aufgenommen. Am 28. Juli gab Idorsia positive Ergebnisse für das umfassende Phase-2-Programm mit dem Dual-Orexin-Rezeptor-en ACT (DORA) bei Insomnie bekannt. Das Programm umfasste zwei Dosisfindungsstudien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ACT bei erwachsenen und älteren Insomnie-Patienten. Die Ergebnisse beider Studien zeigen die erwünschte Wirkung auf das Durch- und Einschlafen und eine signifikante Dosis-Wirkungs-Beziehung, welche die Entscheidung unterstützt, ACT (DORA) in ein bestätigendes Phase-3-Programm zu überführen.

4 Am 22. Mai wurden positive Ergebnisse für eine Dosisfindungsstudie der Phase 2 mit Aprocitentan (ACT ) bei essentieller Hypertonie bekannt gegeben. Der Wirkstoff wird nun in Phase 3 zur Entwicklung bei therapieresistenter Hypertonie überführt. Am gleichen Tag wurden positive Ergebnisse einer Phase-2-Sicherheitsstudie mit Cenerimod bei systemischem Lupus Erythematodes (SLE) bekannt gegeben, auf deren Grundlage nun ein umfassenderes Phase-2-Programm für diese Indikation ausgearbeitet wird. Jean-Paul Clozel sagte: Ich bin davon überzeugt, dass wir mit Idorsia nachhaltige Werte schaffen können und habe aus diesem Grund meinen Aktienanteil am Unternehmen aufgestockt. Dies ist die beste persönliche Investition, die ich mir vorstellen kann. RESULTS DAY CENTER Unser Service für Investoren: Um Ihnen die Arbeit zu erleichtern, stellen wir im Results Day Center auf unserer Unternehmenswebseite unter alle relevanten Dokumente zur Verfügung. HALBJAHRESBERICHT Eine detaillierte Darstellung der Finanzergebnisse kann im Halbjahresbericht von Idorsia 2017 unter eingesehen werden. VORSCHAU AUF FINANZINFORMATIONEN Bekanntgabe der Finanzergebnisse der ersten 9 Monate 2017 am 24. Oktober 2017 Bekanntgabe der Finanzergebnisse des Geschäftsjahrs 2017 am 6. Februar 2018 Anmerkungen für Herausgeber Über Idorsia *** Idorsia Ltd hat anspruchsvolle Ziele wir haben mehr Ideen, sehen mehr Möglichkeiten und wollen mehr Patienten helfen. Um diesen Zielen gerecht zu werden, möchten wir Idorsia zu Europas führendem biopharmazeutischen Unternehmen mit einem leistungsfähigen wissenschaftlichen Kern aufbauen. Am Hauptsitz des Unternehmens in der Schweiz einem Biotech-Knotenpunkt in Europa hat sich Idorsia auf die Entdeckung und Entwicklung von niedermolekularen Wirkstoffen zur Erschliessung neuer Behandlungsmöglichkeiten spezialisiert. Mit einem umfassenden Portfolio innovativer Arzneimittel in der Pipeline, einem erfahrenen Team, einem voll funktionalen Forschungszentrum und einer soliden Bilanzstruktur verfügt Idorsia über ideale Voraussetzungen, um F&E-Aktivitäten in Geschäftserfolge umzusetzen. Idorsia wurde im Juni 2017 an der SIX Swiss Exchange zugelassen (Ticker-Symbol: IDIA) und beschäftigt über 600 hochqualifizierte Mitarbeitende, die sich für die Umsetzung unserer anspruchsvollen Ziele einsetzen. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an: Andrew C. Weiss Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications

5 Idorsia Pharmaceuticals Ltd, Hegenheimermattweg 91, CH-4123 Allschwil Dieses Dokument stellt keine Aufforderung und kein Angebot zum Kauf, Verkauf, Tausch oder zur Zeichnung von Aktien oder anderen Wertpapieren der beteiligten Gesellschaften dar. Ausserdem gilt das vorliegende Dokument weder als Emissionsprospekt i.s.v. Art. 652a Schweizer Obligationenrecht noch als Kotierungsprospekt i.s.d Kotierungsvorschriften der SIX Swiss Exchange Ltd. Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von Begriffen wie "schätzt", "glaubt", "erwartet", "werden", "sollte", "würde", "suchen", "pendent", "geht davon aus" oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können. Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen.

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