Idorsia gibt Finanzergebnisse für 2017 bekannt Unternehmen erfolgreich gestartet Vier Wirkstoffe vor Aufnahme in Phase 3

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1 Medienmitteilung 06. Februar 2018 Idorsia gibt Finanzergebnisse für 2017 bekannt Unternehmen erfolgreich gestartet Vier Wirkstoffe vor Aufnahme in Allschwil, Schweiz 06. Februar 2018 Idorsia Ltd (SIX: IDIA) gab heute die Finanzergebnisse per 31. Dezember 2017 bekannt. Diese reflektieren die Geschäftstätigkeit von Idorsia für die sechseinhalb Monate seit der Abspaltung von Actelion am 15. Juni Jean-Paul Clozel, CEO von Idorsia, sagte: Wir haben sehr gute Fortschritte bei der Etablierung des Unternehmens erzielt und gleichzeitig unsere Pipeline vorangebracht, ohne dabei an Momentum zu verlieren. Auch sind wir bedeutsame Partnerschaften mit den führenden Unternehmen Janssen Biotech und Roche eingegangen. Vorausblickend freue ich mich darauf, dass wir in diesem Jahr potentiell vier Wirkstoffe in die der klinischen Entwicklung bringen werden. Mit einer derart gut gefüllten Pipeline und solch starken Partnerschaften haben wir allen Grund, unserer Zukunft optimistisch entgegenzusehen. Wichtige Kennzahlen US GAAP Betriebsergebnis 2017: YTD* Verlust von CHF 8 Millionen, im 4. Quartal Gewinn von 71 Millionen Non-GAAP** Betriebsgewinn 2017: YTD CHF 8 Millionen; im 4. Quartal: CHF 79 Millionen Non-GAAP Betriebsaufwand 2017: YTD CHF 150 Millionen, im 4. Quartal: CHF 79 Millionen Prognose für 2018: Non-GAAP Betriebsaufwand von rund CHF 390 Millionen Ende 2017 belief sich die Liquidität von Idorsia (einschliesslich Barmitteln, barmittelähnlichen Beständen und langfristigen Bankeinlagen) auf CHF 1,091 Millionen. Abschluss per 31. Dez. Viertes Quartal (in CHF Millionen, ausser Gewinn pro Aktie) US GAAP Non-GAAP US GAAP Non-GAAP Umsatz Betriebsaufwand (166) (150) (87) (79) Betriebsgewinn (-verlust) (8) Nettogewinn (-verlust) (14) Gewinn (Verlust) pro Aktie (0.13) Anzahl Aktien (gewichteter Mittelwert) Verwässerter Gewinn (Verlust) pro Aktie (0.13) Verwässerte Anzahl Aktien (gewichteter Mittelwert) * Die Ergebnisse für die Berichtsperiode (YTD) beziehen sich auf die Geschäftstätigkeit von sechseinhalb Monaten seit der Abspaltung von Actelion

2 ** Idorsia berechnet, berichtet und prognostiziert Geschäftsergebnisse auf der Grundlage der Non-GAAP-operativen Performance. Idorsia ist der Meinung, dass diese non-gaap-messwerte die zugrunde liegende Geschäftsleistung genauer abbilden und deshalb nützliche ergänzende Informationen für Investoren bereitstellen. Diese Non-GAAP-Messwerte werden ergänzend und nicht als Ersatz für die nach US-GAAP erstellten Finanzzahlen ausgewiesen. Finanzergebnisse Für den Zeitraum bis Ende 31. Dezember 2017 belief sich der US GAAP Betriebsverlust auf CHF 8 Millionen und der non-gaap-betriebsgewinn auf CHF 8 Millionen. Der US GAAP Betriebsverlust basiert auf einem Umsatz von CHF 158 Millionen, F&E-Aufwendungen von CHF 123 Millionen und allgemeinen Verwaltungskosten von CHF 27 Millionen, Abschreibungen von CHF 10 Millionen sowie aktienbasierten Vergütungen von CHF 6 Millionen. Der Nettoverlust gemäss US GAAP belief sich auf CHF 14 Millionen, was sich in einem Nettoverlust pro Aktie in Höhe von CHF 0,13 niederschlug. André C. Muller, CFO von Idorsia, kommentierte: Wir haben eine sehr vielfältige Pipeline, die ein einzigartiges Potential sowohl für Patienten als auch für Investoren bietet. Jetzt gilt es in diese Pipeline zu investieren, damit Idorsia so schnell wie möglich in nachhaltiger Weise die Gewinnzone erreicht. Wir gehen davon aus, dass unser non-gaap-betriebsaufwand 2018 um die 390 Millionen Schweizer Franken liegen wird, in erster Linie abhängig vom Beginn der verschiedenen Programmen und unter Ausschluss unvorhersehbarer Ereignisse und Meilensteinzahlungen. Finanzmittelbestand und Verschuldung 31. Dez. 30. Sept. 30. Juni (in CHF Millionen) Finanzmittelbestand Barmittel und barmittelähnliche Bestände Kurzfristige Bankeinlagen Langfristige Bankeinlagen Finanzmittelbestand gesamt Verschuldung Wandelanleihe Andere finanzielle Schulden Gesamtverschuldung

3 Klinische Entwicklungspipeline Idorsia verfügt über eine diversifizierte, ausgewogene Pipeline mit klinischen Entwicklungskandidaten in verschiedenen therapeutischen Gebieten wie neurologischen, kardiovaskulären und immunologischen Erkrankungen sowie einigen seltenen Krankheiten. Wirkstoff Wirkmechanismus Zielindikaton Stand Aprocitentan* ACT Clazosentan** Lucerastat Cenerimod Dualer Endothelin- Rezeptor-Antagonist Dualer Orexin- Rezeptor-Antagonist Endothelin-Rezeptor- Antagonist Glucosylceramid- Synthase-Inhibitor S1P1-Rezeptor- Modulator Vamorolone*** Dissoziatives Steroid ACT ACT ACT ACT ACT P2Y12-Rezeptor- Antagonist CRTH2-Rezeptor- Antagonist GBA2/GCS-Inhibitor Selektiver Orexin 1- Rezeptor-Antagonist Typ-T-Kalzium-Kanal- Blocker Resistant Hypertension Management Insomnie Gefässspasmen im Zusammenhang mit aneurysmatischen Subarachnoidalblutungen (asah) Morbus Fabry Systemischer Lupus Erythematodes Muskeldystrophie Duchenne Akutes Koronar-syndrom (ACS) Asthma und allergische Erkrankungen Seltene Erkrankungen des zentralen Nervensystems Phase 2 Phase 2 Phase 2 Phase 1 Phase 1 Angststörungen Phase 1 Epilepsie Phase 1 * Kooperation mit Janssen Biotech zur gemeinsamen Entwicklung und exkl. weltweiten Vermarktung von Aprocitentan ** In Japan werden derzeit Zulassungsstudien durchgeführt, deren Ergebnisse in H erwartet werden *** Idorsia hat die exklusive Option, Vamorolone von ReveraGen weltweit zu vermarkten wurden mehrere Phase-2-Studien abgeschlossen. Das Unternehmen steht in Verbindung mit Gesundheitsbehörden, um die nächste Entwicklungsphase für diese Wirkstoffe aufzunehmen. Idorsia plant, vier dieser Projekte im Verlauf dieses Jahres in Phase 3 der klinischen Entwicklung zu bringen. Lucerastat bei Morbus Fabry In einer explorativen Studie mit an Morbus Fabry erkrankten Patienten zeigte sich bei der Behandlung mit Lucerastat in Verbindung mit einer Enzymersatztherapie eine markante Abnahme der Plasmalevel von Stoffwechselsubstraten, die mit der Krankheit assoziiert werden. In der Studie konnte weiterhin gezeigt werden, dass Lucerastat von Patienten mit Morbus Fabry gut vertragen wird.

4 In der ersten Hälfte des Jahres plant Idorsia die Aufnahme einer zulassungsrelevanten Phase- 3-Studie zur Bewertung der Wirkung von Lucerastat auf neuropathische Schmerzen und gastrointestinale Symptome sowie zur Sicherheit und Verträglichkeit von Lucerastat bei Morbus-Fabry-Patienten. In die auf etwa 20 Monate ausgelegte Studie sollen etwa 100 Patienten aufgenommen werden. Lucerastat zur Behandlung von Morbus Fabry hat sowohl in den USA als auch in der EU den Orphan-Drug-Status erhalten. Anfang 2018 stimmte die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA dem pädiatrischen Prüfkonzept für Lucerastat zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit Morbus Fabry zu. Idorsia hat bereits erste Aktivitäten zur Umsetzung dieses Konzepts eingeleitet. ACT bei Insomnie Die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ACT bei erwachsenen und älteren Patienten war Gegenstand eines zwei Studien umfassenden Phase-2-Programms. In beiden Studien konnte die erwünschte Wirkung auf das Ein- und Durchschlafen unter Nachweis einer signifikanten Dosis-Wirkungsbeziehung gezeigt werden. Die Behandlung wurde im Allgemeinen gut vertragen. Für die erste Hälfte des Jahres 2018, im Anschluss auf das Feedback der Gesundheitsbehörden, plant Idorsia die Aufnahme eines zulassungsrelevanten Phase-3- Programms. Das Programm besteht aus drei Studien, die darauf abzielen, die Zeit bis zum Einschlafen, das Durchschlafen, sowie die Leistung am nächsten Tag bei Insomnie-Patienten zu ermitteln sowie langfristige Sicherheitsinformationen zu liefern. Aprocitentan für Resistant Hypertension Management In einer im Mai 2017 abgeschlossenen Studie der Phase 2 wurde die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Aprocitentan bei Patienten mit essentieller Hypertonie zur Ermittlung der optimalen Dosierung für weiterführende Studien untersucht. Basierend auf den positiven Ergebnissen der Dosisfindungsstudie und im Anschluss auf das Feedback der Gesundheitsbehörden finalisiert Idorsia zurzeit das Design einer Phase-3-Studie. Die Studie ist darauf ausgelegt, die Initialwirkung und den langfristigen Effekt von Aprocitentan auf den systolischen und diastolischen Blutdruck bei Patienten zu untersuchen, die eine Behandlung im Rahmen von «Resistant Hypertension Management» benötigen. Die Studie wird voraussichtlich im ersten Halbjahr 2018 aufgenommen und bildet im Erfolgsfall die Grundlage für die Registrierung des Produkts. Am 1. Dezember 2017 hat Janssen Biotech, Inc. (eines der zur pharmazeutischen Sparte von Johnson & Johnson gehörenden Janssen-Unternehmen) die Option ausgeübt, und ist eine Kooperationsvereinbarung mit Idorsia zur gemeinsamen Entwicklung und Kommerzialisierung von Aprocitentan und jeglichen von diesem Wirkstoff abgeleiteten Verbindungen oder Produkten eingegangen. Idorsia erhielt eine einmalige Meilensteinzahlung von USD 230 Millionen. Beide Parteien haben gemeinsame Entwicklungsrechte für Aprocitentan. Idorsia leitet die Phase-3-Entwicklung sowie die Einreichung der Zulassungssunterlagen für die erste Indikation. Die Kosten werden von

5 beiden Parteien zu gleichen Teilen übernommen. Janssen wird die Phase-3-Entwicklung und Einreichung für jegliche zusätzliche Indikation leiten. Clazosentan bei Gefässspasmen im Zusammenhang mit aneurysmatischen Subarachnoidalblutungen (asah) Mehrere Studien haben unser Verständnis zur Wirkung von Clazosentan auf zerebrale Gefässspasmen erweitert. Sie lassen darauf schliessen, dass Clazosentan ischämische Komplikationen infolge zerebraler Gefässspasmen verhindern und die Notwendigkeit invasiver endoarterieller Eingriffe reduzieren kann. In Japan laufen derzeit zwei Zulassungsstudien zur Ermittlung der Sicherheit und Wirksamkeit von Clazosentan auf eine Verminderung der Morbidität und Mortalität im Zusammenhang mit Gefässspasmen nach erfolgter Sicherung des Aneurysmas. Die Ergebnisse der Studien werden für die zweite Hälfte 2018 erwartet. Im Verlauf des Jahres plant Idorsia, eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Clazosentan in einer asah-patientenpopulation aufzunehmen, bei der das Risiko von Gefässspasmen besteht. Cenerimod bei systemischem Lupus Erythematodes (SLE) In einer Phase-2-Studie bei erwachsenen Patienten mit SLE bewirkte Cenerimod eine dosisabhängige Reduktion der Lymphozytenzahl und wurde in allen Dosisstärken gut vertragen. Im Dezember 2017 erhielt die Untersuchung von Cenerimod zur Behandlung von systemischem Lupus Erythematodes von der FDA den Fast-Track-Status. Dieser zielt darauf ab, die Kommunikation und Zusammenarbeit zwischen der FDA und dem Unternehmen zu fördern für Arzneimittel zur Behandlung schwerer Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf. Idorsia erörtert das Programm derzeit mit den Gesundheitsbehörden, um Cenerimod zur Behandlung dieser bisher nur unzureichend therapierbaren Erkrankung möglichst rasch voranzubringen. Human Resources Ende 2017 beschäftigte Idorsia weltweit 660 Mitarbeitende (festangestellte Mitarbeitende, Postdocs und Lehrlinge). Geschäftsbericht Eine detaillierte Darstellung der im Jahr 2017 erreichten Fortschritte kann dem Geschäftsbericht 2017 von Idorsia unter entnommen werden.

6 Anmerkungen für Aktionäre: Die ordentliche Generalversammlung, die den Geschäftsabschluss für das am 31. Dezember 2017 endende Geschäftsjahr genehmigt, wird am Dienstag, den 24. April 2018 stattfinden. Mit Stimmrecht eingetragene Aktionäre, die einzeln oder zusammen mindestens 5% des Aktienkapitals der Gesellschaft vertreten, und damit berechtigt sind, die Aufnahme weiterer Traktanden zur Behandlung an der Generalversammlung zu beantragen, werden gebeten, allfällige Vorschläge an Idorsia Ltd, zu Händen des Sekretärs des Verwaltungsrats, Hegenheimermattweg 91, CH-4123 Allschwil, zu senden. Einsendeschluss ist der 5. März Nach diesem Termin eingehende Vorschläge können nicht berücksichtigt werden. Aktionäre sind nur dann berechtigt, an der Generalversammlung teilzunehmen und abzustimmen, wenn sie bis spätestens 13. April 2016 im Aktionärsregister eingetragen sind. Results Day Center Unser Service für Investoren: Um Ihnen die Arbeit zu erleichtern, stellen wir im "Results Day Center" auf unserer Unternehmenswebseite unter alle relevanten Dokumente zur Verfügung. Vorschau auf Finanzinformationen Bekanntgabe der Finanzergebnisse für die ersten drei Monate am 19. April 2018 Bekanntgabe der Finanzergebnisse für das erste Halbjahr am 24. Juli 2018 Bekanntgabe der Finanzergebnisse für die ersten neun Monate am 23. Oktober 2018 Anmerkungen für Herausgeber *** Über Idorsia Idorsia Ltd hat anspruchsvolle Ziele - wir haben mehr Ideen, sehen mehr Möglichkeiten und möchten mehr Patienten helfen. Um diesen Zielen gerecht zu werden, möchten wir Idorsia zu Europas führendem biopharmazeutischen Unternehmen mit einem leistungsfähigen wissenschaftlichen Kern aufbauen. Am Hauptsitz des Unternehmens in der Schweiz - einem Biotech-Knotenpunkt in Europa - hat sich Idorsia auf die Entdeckung und Entwicklung von niedermolekularen Wirkstoffen zur Erschliessung neuer Behandlungsmöglichkeiten spezialisiert. Mit einem umfassenden Portfolio innovativer Arzneimittel in der Pipeline, einem erfahrenen Team, einem voll funktionalen Forschungszentrum und einer soliden Bilanzstruktur verfügt Idorsia über ideale Voraussetzungen, um F&E-Aktivitäten in Geschäftserfolge umzusetzen. Idorsia ist seit Juni 2017 an der SIX Swiss Exchange (Symbol: IDIA) kotiert und arbeitet mit über 650 qualifizierten Spezialisten an der Umsetzung ihrer ehrgeizigen Ziele. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an: Andrew C. Weiss Senior Vice President, Head of Investor Relations & Corporate Communications Idorsia Pharmaceuticals Ltd, Hegenheimermattweg 91, CH-4123 Allschwil

7 Dieses Dokument stellt weder eine Einladung noch ein Angebot zum Kauf, Verkauf, Handel oder zur Zeichnung von Aktien oder anderen Wertpapieren der involvierten Unternehmen dar. Bei diesem Dokument handelt es sich auch nicht um ein Emissionsprospekt im Sinne von Artikel 652a der Schweizerischen Obligationenrechts, noch um ein Kotierungsprospekt im Sinne des Kotierungsreglements der SIX Swiss Exchange Ltd. Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von Begriffen wie "schätzt", "glaubt", "erwartet", "werden", "sollte", "würde", "suchen", "pendent", "geht davon aus" oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können. Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können die effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere dieser Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen, können die effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten abweichen..

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