Unternehmensprofil. Finanzergebnisse. Kennzahlen Abschluss zum 30. Juni 2017

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1 Am Hauptsitz in der Schweiz - einem Biotech- Knotenpunkt in Europa - hat sich Idorsia auf die Entdeckung und Entwicklung von niedermolekularen Wirkstoffen zur Erschliessung neuer Behandlungsmöglichkeiten spezialisiert. Mit einem umfassenden Portfolio innovativer Arzneimittel in der Pipeline, einem erfahrenen Team mit über 600 hochqualifizierten Mitarbeitenden, einem voll funktionalen Forschungszentrum und einer soliden Bilanzstruktur verfügt Idorsia über ideale Voraussetzungen, um F&E-Aktivitäten in Geschäftserfolge umzusetzen. > Partnerschaften Mit Hauptsitz in Allschwil, Schweiz, wurde Idorsia im März 2017 gegründet und im Juni 2017 an der SIX Swiss Exchange (Tickersymbol IDIA) notiert. Die ersten Halbjahresergebnisse von Idorsia wurden im August 2017 veröffentlicht. Kennzahlen Abschluss zum 30. Juni 2017 (in CHF Millionen, ausser Gewinn pro Aktie) US GAAP Non-GAAP Betriebsverlust (11) (10) Nettoverlust (11) (10) Verwässerter Verlust pro Aktie (0.11) (0.10) Anzahl Aktien (zeitgewichteter Mittelwert) Die vollständigen Ergebnisse sind unter verfügbar.

2 > Partnerschaften Information für Aktionäre Notiert an der SIX Swiss Exchange, Zürich, Schweiz Idorsia Ltd ist Teil der folgenden Indizes: SPI, SPIEX, SXSLI, SXI Life Sciences, and SXI Bio+Medtech. Idorsia wird unter den folgenden Tickersymbolen gehandelt: Reuters IDIA.S / Bloomberg IDIA. Die Strategie von Idorsia besteht darin, ihre einzigartigen Stärken zu nutzen, indem sie gezielt in ihre Pipeline investiert, mit einem strukturierten Ansatz für das Kapitalmanagement sowie der Schaffung einer nachhaltigen, umsatzgenerierenden Organisation. Idorsia hat fünf Schlüsselprioritäten definiert, um die erfolgreiche Umsetzung dieser Strategie in den nächsten fünf Jahren sicherzustellen: Fokussierung auf Schlüssel komponenten der Pipeline Idorsia hat eine diversifizierte klinische in mehreren therapeutischen Bereichen und zielt darauf ab, diese Wirkstoffe auf den Markt zu bringen, mit dem Potenzial, die Behandlungsmöglichkeiten in diesen Indikationen signifikant zu verbessern. Aufbau einer eigenen Vertriebs- und Marketingstruktur, um Medikamente vom Labortisch ans Krankenbett ( from bench to bedside ) zu überführen Um möglichst vielen Patienten neuartige Therapien zur Verfügung stellen und wichtige Herausforderungen im Gesundheitswesen adressieren zu können, zielt Idorsia darauf ab, eine kommerzielle Organisation zu gründen, welche den Wert ihrer Innovationen maximiert. Das Unternehmen wird Partnerschaften in Bereichen in Betracht ziehen, in denen nur eine große kommer zielle Infrastruktur erfolgreich sein kann und gegebenenfalls eine eigene kommerzielle Infrastruktur entwickeln, um seine Medikamente in bestimmten therapeutischen Bereichen zu vermarkten. Umsätze generieren Die hochqualifizierten Spezialisten von Idorsia arbeiten daran, die Entwicklung der Pipeline und die kommerziellen Vorbereitungen schnell voranzutreiben, um Rentabilität zu erreichen, vorausgesetzt, dass die Pipeline-Kandidaten die Marktzulassung erhalten. Bis dahin erwartet Idorsia, durch Actelion gemeinsam mit J&J Umsätze zu generieren, durch potenzielle Meilenstein- und Lizenzzahlungen bei der Entwicklung und Kommerzialisierung von Aprocitentan sowie potenzielle Umsatzbeteiligungen bei Ponesimod und Cadazolid. Über die Pipeline nachhaltiges Wachstum erzielen Idorsias Forschung und Entwicklung konzentriert sich auf niedermolekulare Wirkstoffe, die auf Familien molekularer Targets aktiv sind. Für jeden dieser neuen Wirkstoffe versucht das Unternehmen die relevanteste medizinische Indikation zu identifizieren, mit einem starken Fokus auf Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf. Zu jeder Zeit ist es die Wissenschaft, die den Entdeckungsprozess antreibt, da sie krankheitsrelevante Zielmoleküle über verschiedene Krankheiten hinweg identifiziert und damit den klinischen Nutzen für die Patienten maximiert.

3 Komplexität meistern Idorsia zielt darauf ab, zunehmend modernste Technologien über die Wertschöpfungskette hinweg zu implementieren und wird nach kreativen Möglichkeiten suchen, Fortschritte in der Technologie zu nutzen, um sich auf krankheitsrelevante Zielmoleküle, Genetik und personalisierte Medizin sowie den Einsatz neuer Methoden bei der Medikamentenentwicklung wie etwa adaptives Design zu konzentrieren. Bei der Etablierung einer kommerziellen Infrastruktur wird Idorsia nach Möglichkeiten suchen, Technologie zu nutzen, um mehr Patienten zu erreichen und sicherzustellen, dass diese den Nutzen ihrer Therapien maximieren können. Status Wirkstoff Wirkmechanismus Indikation Phase 2 Aprocitentan Endothelin-Rezeptor-Antagonist Therapieresistente Hypertonie ACT Dualer Orexin-Rezeptor-Antagonist Insomnie Clazosentan Endothelin-Rezeptor-Antagonist Gefässspasmen in Zusammenhang mit aneurysmatischen Subarachnoidalblutungen (asah) Cenerimod S1P1-Rezeptor-Modulator Systemischer Lupus Erythematodes > > Phase 1b Lucerastat Glucosylceramid-Synthase-Inhibitor Morbus Fabry Phase 1 ACT P2Y12-Rezeptor-Antagonist Akutes Koronarsyndrom ACT CRTH2-Rezeptor-Antagonist Asthma und allergische Erkrankungen ACT Selektiver Orexin 1-Rezeptor-Antagonist Angststörungen ACT Typ T-Kalzium-Kanal-Blocker Epilepsie Partnerschaften

4 Partnerschaften Kooperationsvereinbarung mit Janssen Biotech Idorsia und Janssen Biotech haben eine Kooperationsvereinbarung abgeschlossen, welche Janssen Biotech die Option zur gemeinsamen Entwicklung und alleinigen Kommerzialisierung von Aprocitentan sowie jeglichen hiervon abgeleiteten Wirkstoffe und Produkten einräumt. Aprocitentan wird in therapieresistenter Hypertonie untersucht, und es wurde eine Dosisfindungsstudie in essentieller Hypertonie abgeschlossen. Nach dem letzten Meeting mit der FDA zu den Studienergebnissen der Phase 2 oder nach Erhalt der kompletten Phase- 2-Daten hat Janssen Biotech 30 Tage Zeit für einen Opt-in mittels einer Meilensteinzahlung an Idorsia in Höhe von USD 230 Millionen. Weiterhin wird Janssen Biotech gemäss den Bestimmungen der Kooperationsvereinbarung an Idorsia Lizenzgebühren für Produkte bezahlen, die Aprocitentan enthalten. Gewinnaufteilungsvereinbarung mit Johnson & Johnson Idorsia Pharmaceuticals Ltd, J&J und Actelion Pharmaceuticals Ltd haben bezüglich Ponesimod und Cadazolid eine Gewinnaufteilungsvereinbarung geschlossen. Gemäss dieser Vereinbarung hat Idorsia Pharmaceuticals Ltd ein Anrecht auf vierteljährliche Zahlungen in Höhe von 8% des Gesamt-Nettoumsatzes, den Actelion Pharmaceuticals Ltd. mit Ponesimod- und Cadazolidprodukten erzielt. Kooperationsvereinbarung mit ReveraGen Im April 2016 unterzeichnete Actelion Pharmaceuticals Ltd eine Kooperationsvereinbarung mit ReveraGen zur Erforschung und Entwicklung von Vamorolone, einem nicht-hormonellen Steroidmodulator zur Behandlung von Muskeldystrophie Duchenne ("DMD"). Diese Kooperationsvereinbarung wurde einschließlich aller Rechte und Pflichten auf Idorsia Pharmaceuticals Ltd. übertragen. Folglich ist Idorsia berechtigt, gegen Zahlung von USD 45 Millionen jederzeit die Option auf die ausschließlichen weltweiten Lizenzrechte für Vamorolone wahrzunehmen, spätestens jedoch nach Erhalt der Phase 2b Studienergebnisse. Wenn die Option ausgeübt wird, ist ReveraGen zum Erhalt von Meilensteinzahlungen für Registrierung und Kommerzialisierung in Höhe von bis zu USD 120 Millionen in der DMD-Indikation und von bis zu USD 190 Millionen in drei weiteren Indikationen berechtigt. Darüber hinaus wird Idorsia steigende mehrstufige Lizenzgebühren für den Nettoumsatz von Vamorolone zahlen und wird auch F&E- Aktivitäten bis zu einem Höchstbetrag von USD 1 Million pro Jahr für die nächsten zweiundzwanzig Monate unterstützen, sofern die Kooperationsvereinbarung nicht früher beendet oder verlängert wird. > Partnerschaften

5 Aktienbeteiligung an der Vaxxilon AG Im Jahr 2015 gründete Actelion Vaxxilon als eine neue Mehrheitsgesellschaft, deren Ziel es ist, synthetische Kohlenhydrat- Impfstoffe zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten. Vaxxilon wurde nach schweizerischem Recht gemeinsam mit der Max-Planck-Gesellschaft, einer öffentlich geförderten gemeinnützigen Organisation in München und der Seeberger Science GmbH, einem Privatunternehmen in Kleinmachnow, gegründet. Actelion war der Hauptinvestor und Mehrheitsgesellschafter mit einer Beteiligung von 73,9% am Unternehmen. Vaxxilon hat exklusive Rechte an mehreren präklinischen Impfstoffkandidaten und zusätzlichen Technologien von MPI lizenziert. März Gründung von Idorsia 2017 Juni Handelsbeginn an der SIX Swiss Exchange Juli Positive Ergebnisse des Phase- 2-Programms mit ACT (DORA) bei Insomnie Die Beteiligung von 73,9% sowie alle Rechte und Pflichten im Zusammenhang mit Vaxxilon wurden auf Idorsia übertragen. Infolgedessen verpflichtet sich Idorsia, Vaxxilon abhängig vom Erreichen vordefinierter klinischer und Entwicklungsmeilensteine bis zu einem CHF-Äquivalent von EUR 10 Millionen zu finanzieren. Diese Mittel werden über einen Zeitraum von zwei bis drei Jahren freigegeben. > Partnerschaften >

6 Idorsia ist ein unabhängiges biopharmazeutisches Unternehmen, das auf Wissenschaft und Innovation ausgerichtet ist. Das Unternehmen ist spezialisiert auf die Entdeckung und Entwicklung von niedermolekularen Wirkstoffen, die neue therapeutische Optionen eröffnen. Idorsia hat ihren Hauptsitz in Allschwil / Basel, Schweiz, und ist an der SIX Swiss Exchange (Tickersymbol: IDIA) notiert. Alle Marken sind gesetzlich geschützt. Haftungsausschluss: Dieses Dokument hat allein den Zweck, der Öffentlichkeit allgemeine Informationen über die Aktivitäten von Idorsia zur Verfügung zu stellen. Die zukunftsgerichteten Aussagen in diesem Dokument basieren auf den gegenwärtigen Erwartungen der Unternehmensführung, die zahlreichen Risiken und Unwägbarkeiten unterliegen. Idorsia Pharmaceuticals Ltd Hegenheimermattweg 91 CH-4123 Allschwil Schweiz investor.relations@idorsia.com Tel Zuletzt aktualisiert im August 2017 Copyright 2017 Idorsia

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