newsletter seite_01 Start der SELICA-Studie Safety & Efficacy of LiverCell Application Liebe Partner und Freunde von Cytonet,

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1 Start der SELICA-Studie Safety & Efficacy of LiverCell Application Liebe Partner und Freunde von Cytonet, mit Innovationen die Zukunft der Medizin gestalten dieses Ziel hatte Cytonet bei der Gründung vor sieben Jahren vor Augen. Den Fokus setzten wir von Anfang an auf ein damals noch wenig beachtetes Gebiet die regenerative Medizin. Mit unserem Unternehmensschwerpunkt, der Entwicklung und Herstellung von Zellpräparaten zur Behandlung von Leber- und Stoffwechselerkrankungen, bewegen wir uns gegenwärtig noch auf Neuland. Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger (li.) Dipl.Kfm. Michael J. Deissner (re.) Heute, da die regenerative Medizin nach Einschätzung von Fachleuten zu den besonders aussichtsreichen medizinischen Feldern zählt und weltweit Forschungszentren entstehen, gehört Cytonet auf diesem Gebiet längst zu den etablierten Prozessinnovatoren: Als erstes Unternehmen haben wir im August 2006 die Herstellungserlaubnis für ein Medikament auf der Basis vitaler humaner Leberzellen erhalten. Nach ersten Behandlungserfolgen sind wir jetzt unserem Ziel, bei Patienten mit akutem Leberversagen durch eine effektive und risikoarme Therapie die Ausheilung der Leber zu induzieren, wiederum einen Schritt näher gekommen: Das Paul-Ehrlich Institut erteilte die Genehmigung für eine klinische Studie der Phase II/III. Auch dies ist wieder ein wichtiger Schritt auf dem Weg zu einer umfassenden Anerkennung unseres Verfahrens. Weitere Informationen hierzu finden Sie in diesem Newsletter. Mit unserem neuen Leberzell-Medikament haben wir nicht nur die Fachwelt, sondern auch die Wirtschaftsexperten überzeugt: Dies zeigt die Verleihung des Innovationspreises der deutschen Wirtschaft 2006 an das Unternehmen im Januar diesen Jahres. seite_01

2 Diese Erfolge wären ohne das Engagement von Leber- und Transplantationsspezialisten, die seit vielen Jahren mit Cytonet zusammenarbeiten, nicht möglich gewesen. Ihnen gilt unser Dank für ihre tatkräftige Unterstützung; besonders danken möchten wir Prof. Dr. Michael P. Manns und Prof. Dr. Michael Ott von der Medizinischen Hochschule Hannover, die mit großem Engagement die Entwicklung des Leberzell-Medikaments initiiert und eng begleitet haben. Wir freuen uns auf eine weiterhin gute Zusammenarbeit. In den folgenden Ausgaben des Newsletters möchten wir Ihnen unsere Forschungspartner vorstellen. Auf Seite sechs beginnen wir mit einem Porträt unserer Partner aus der Medizinischen Hochschule Hannover. Eine informative Lektüre wünscht Ihnen Ihr Dr. Dr. Wolfgang Rüdinger Dipl. Kfm. Michael J. Deissner seite_02

3 Beginn einer klinischen Studie für die Indikation akutes Leberversagen An der Studie beteiligen sich folgende Partner mit ihren Fachleuten: Cytonet ist bei der Entwicklung seines Leberzell-Präparats einen bedeutenden Schritt weiter gekommen: Mit der vom renommierten Paul-Ehrlich-Institut erteilten Genehmigung fällt der Startschuss für eine klinische Phase II/III Studie für die Indikation Akutes Leberversagen. Nachdem die Leberzell- Suspension bereits seit 2004 bei einzelnen Patienten erfolgreich eingesetzt wurde, werden zunächst 14 führende Lebertherapie-Zentren in Deutschland Patienten mit akutem Leberversagen im Rahmen einer offenen, randomisierten, kontrollierten, prospektiven, multizentrischen Studie mit dem Medikament behandeln. Die spezialisierten Forschungszentren, die das Medikament einsetzen, haben langjährige Erfahrung in der Behandlung von akutem Leberversagen. Leiter der klinischen Prüfung nach AMG ist Prof. Dr. Michael P. Manns, Direktor der Abteilung Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie an der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) und langjähriger Kooperationspartner von Cytonet. Dabei wird er unterstützt von einem weiteren Experten aus seiner Abteilung. An seiner Seite steht der erfahrene Leberspezialist Prof. Dr. Michael Ott. An der Studie sind 13 weitere Leberzentren engagiert (siehe rechts). Derzeit beantragt Cytonet die Zulassung der klinischen Studie in weiteren europäischen Ländern. Die Studienunterlagen werden bei den zuständigen Länderbehörden und Ethikkommissionen in Spanien, Frankreich, England, Belgien und Österreich eingereicht. Prof. Dr. Michael P. Manns (Studienleiter), Medizinische Hochschule Hannover, Abteilung für Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie Prof. Dr. Dr. Markus Büchler, Universitätsklinik Heidelberg, Chirurgische Klinik Prof. Dr. Wolf-Otto Bechstein, Universitätsklinik Frankfurt, Zentrum der Chirurgie, Allgemein- und Gefäßchirurgie Prof. Dr. Guido Gerken, Medizinische Universitätsklinik Essen, Klinik für Gastroenterologie und Hepatologie Prof. Dr. Peter Galle, Universitätsklinik Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik Prof. Dr. Michael Gregor, Universitätsklinik Tübingen, Abteilung für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektionskrankheiten Prof. Dr. Johann Peter Hauss, Universitätsklinik Leipzig, Visceral-, Transplantations-, Thorax- und Gefäßchirurgie Prof. Dr. Dr. h.c. Karl-Walter Jauch, Universitätsklinik München, Chirurgische Klinik und Poliklinik - Großhadern Prof. Dr. Joachim Mössner, Universitätsklinik Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik II Prof. Dr. Peter Neuhaus, Charité Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Allgemein-, Visceral- und Transplantationschirurgie Prof. Dr. Hartmut Schmidt, Universitätsklinik Münster, Klinik und Poliklinik für Allgemeine Chirurgie Prof. Dr. Jürgen Schölmerich, Universitätsklinik Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Medizin Prof. Dr. Wolfgang Stremmel, Universitätsklinik Heidelberg, Medizinische Klinik für Innere Medizin IV PD Dr. Bertram Wiedenmann, Charité Universitätsmedizin Berlin, Medizinische Klinik mit Schwerpunkt Hepatologie und Gastroenterologie seite_03

4 Studienaufbau und Behandlung In die Studie werden 60 Patienten randomisiert, die ein akutes Leberversagen und keine Eignung zur Lebertransplantation aufweisen. Patienten mit chronischem Leberleiden sind ausgeschlossen. Im Rahmen der Randomisierung werden je 30 Patienten der Behandlungs- oder Kontrollgruppe zugeteilt. Klinischer Endpunkt ist die Überlebensrate der Patienten in beiden Gruppen acht Wochen nach der Randomisierung. Patienten der Behandlungsgruppe erhalten das Zellpräparat und sowie temporär eine Immunsuppression. Bei der Kontrollgruppe wird die bestmögliche symptomatische Therapie eingesetzt. Der Behandlung (max. sechs Tage) folgt eine siebenwöchige Beobachtungsphase. Zusätzliche Visiten zur Erhebung der Daten der behandelten Patienten finden nach 6, 12 und 24 Monaten statt. Kryokonservierung des Leberzell- Präparates bei unter -150 C Die Leberzellen werden Spenderlebern entnommen, die sich nicht für eine Organtransplantation eignen. Die isolierten Leberzellen werden bei unter -150 Grad Celsius kryokonserviert. Zur Behandlung eines Patienten können sie jederzeit aufgetaut werden, ohne ihre Vitalität und Funktionsfähigkeit zu verlieren. Die Verabreichung des Medikaments erfolgt durch zwei Verfahren, die die Prüfärzte alternativ einsetzen können: Das Zellpräparat wird entweder über einen transhepatisch oder transjugulär gelegten Katheter in die Pfortader infundiert. Die Behandlung umfasst abhängig vom Heilungsprozess der geschädigten Leber bis zu sieben Leberzell-Infusionen. Dabei ist die Blutgruppe der fremden Leberzellen mit der Blutgruppe des Patienten identisch bzw. kompatibel. seite_04

5 Evaluationskriterien Das Hauptkriterium für die Wirkung der Leberzell-Suspension bei akutem Leberversagen ist das Überleben acht Wochen nach Randomisierung. Sekundäre Kriterien für die Wirksamkeit des Medikaments sind weitere Verlaufsparameter des Leberstoffwechsels. Die Sicherheit der Zellsuspension wird durch die Messung verschiedener Vitalparameter und die Erhebung aller unerwünschten Ereignisse dokumentiert. Aussicht auf beschleunigte Zulassung Die europäische Behörde für Arzneimittel EMEA hat die Leberzell-Therapie im Herbst letzten Jahres als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) ausgewiesen. Dieser Status stellt Antragstellern ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für das Medikament in Aussicht. Sobald die Studie beendet ist und eine Auswertung der Daten die Wirksamkeit der Lebertherapie zeigt, wird bei der EMEA umgehend ein Zulassungsantrag eingereicht. seite_05

6 Klinikporträt Die Medizinische Hochschule Hannover (MHH) Die Medizinische Hochschule Hannover, eines der bedeutendsten medizinischen Forschungszentren in Deutschland, gehört zu den Wegbereitern in der regenerativen Medizin. Das Team um Prof. Dr. Michael P. Manns, Direktor der Abteilung Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie an der MHH, stieß gemeinsam mit Prof. Dr. Michael Ott die Entwicklung des Cytonet Leberzell-Medikaments an. Bei der Therapie von Patienten mit der Leberzell-Suspension kann Prof. Dr. Manns - Leiter der Studie und der italienischen Tageszeitung Corriere della Sera zufolge meistzitierter Leberexperte in Europa - auf langjährige Erfahrung zurückgreifen: Bereits 2004 konnte in seinem Zentrum erstmals eine Patientin mit akutem Leberversagen erfolgreich mit Leberzellen behandelt werden. Im Rahmen von nationalen und internationalen Projekten forscht Prof. Dr. Manns u.a. zu den Themen Optimierung konventioneller und innovativer Transplantate (DFG-Sonderforschungsbereich), Hepatitis (BMBF-Kompetenznetz) sowie Hepatozelluläres Karzinom (Klinische DFG-Forschungsgruppe). Für die Spitzenposition der MHH auf diesem Forschungsgebiet steht auch Prof. Dr. Michael Ott, ein Mann der ersten Stunde bei der Durchführung von Hepatozyten-Transplantationen an der MHH. Der Internist und Leberspezialist, seit April 2003 Professor mit dem Schwerpunkt experimentelle Hepatologie an der MHH, leitet verschiedene Forschungsprojekte in seinem Spezialgebiet, insbesondere im Rahmen des Excellenzclusters Regenerative Medizin (Rebirth). Zu seinen Forschungsbereichen gehören außerdem die Gebiete Zelltherapie bei Lebererkrankungen, Tissue Engineering und Leberersatzverfahren sowie hepatische Stammzellbiologie. Prof. Dr. Michael P. Manns (li.) Prof. Dr. Michael Ott (re.) IMPRESSUM Herausgeber: Cytonet GmbH & Co KG Albert-Ludwig-Grimm-Straße Weinheim Telefon: 06201/ Telefax: 06201/ holding@cytonet.de Internet: Redaktion: Michael Tschugg (V.i.S.d.P.) Sabine Möhring Alexander M. Kaufmann seite_06