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1 Quelle Salzburg Tourismus Möglichkeiten für Patientenpartizipation In akademischer Forschung Florian B Lagler Institut für Angeborene Stoffwechselerkrankungen & UK für Kinder- und Jugendheilkunde Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg Austria FOI für angeborene Stoffwechselkrankheiten Paracelsus Medizinische Privatuniversität Medizinisches Simulationszentrum

2 Übersicht Akademische Forschung am Beispiel Arzneimittelentwicklung Möglichkeiten für Patienten sich einzubringen FOI für angeborene Stoffwechselkrankheiten Paracelsus Medizinische Privatuniversität Medizinisches Simulationszentrum

3 ARZNEIMITTELENTWICKLUNG FOI für angeborene Stoffwechselkrankheiten Paracelsus Medizinische Privatuniversität Medizinisches Simulationszentrum

4 Arzneimittelentwicklung Von der Idee zum Medikament Präklinische Studien Klinische Studien Marktzulassung Phase I Erstanwendung am Menschen Phase II Bestätigung d. Therapieansatzes Phase III Signifikanter Wirksamkeits- Nachweis Phase IV Nach Zulass.: z.b. Erkennung seltener NW

5 Arzneimittelentwicklung Von der Idee zum Medikament Marktzulassung Phase I Phase II Phase III Phase IV Ca oft gesunde Freiwillige Ca Patienten Ca Patienten Je nach Fragestell. 2-6 Jahre 7-8 Jahre $

6 Wieso der ganze Aufwand? erwünschte Wirkungen Nutzen-/Risiko-Verhältnis = unerwünschte Wirkungen

7 ARZNEIMITTELENTWICKLUNG die Rolle akademischer Forschung/Forscher FOI für angeborene Stoffwechselkrankheiten Paracelsus Medizinische Privatuniversität Medizinisches Simulationszentrum

8 Arzneimittelentwicklung Rolle der akademischen Forschung / Forscher Präklinische Studien Klinische Studien Marktzulassung Phase I Erstanwendung am Menschen Phase II Bestätigung d. Therapieansatzes Phase III Signifikanter Wirksamkeits- Nachweis Phase IV Nach Zulass.: z.b. Erkennung seltener NW Entwicklung neuer Therapieansätze (Grundlagenforschung) Krankheits-/Patientenorientierer Fokus Drittmittelfinanzierung Kooperative/konsortiale Organisation Primär publikationsorientierte Verwertung

9 Arzneimittelentwicklung Rolle der akademischen Forschung / Forscher Präklinische Studien Klinische Studien Marktzulassung Phase I Erstanwendung am Menschen Phase II Bestätigung d. Therapieansatzes Phase III Signifikanter Wirksamkeits- Nachweis Phase IV Nach Zulass.: z.b. Erkennung seltener NW Erste Erkenntnisse mit Patienten (translationale Forschung) z.b. individueller Heilversuch z.b. Repurposing-Ansätze (altes Medikament, neue Nutzung) Beraterfunktion Prüfarztfunktion

10 Arzneimittelentwicklung Rolle der akademischen Forschung / Forscher Präklinische Studien Klinische Studien Marktzulassung Phase I Erstanwendung am Menschen Phase II Bestätigung d. Therapieansatzes Phase III Signifikanter Wirksamkeits- Nachweis Phase IV Nach Zulass.: z.b. Erkennung seltener NW International multi-zentrische Studien (pivotale Studien) Beraterfunktion Prüfarztfunktion

11 Arzneimittelentwicklung Rolle der akademischen Forschung / Forscher Klinische Studien Marktzulassung Phase I Erstanwendung am Menschen Phase II Bestätigung d. Therapieansatzes Phase III Signifikanter Wirksamkeits- Nachweis Phase IV Nach Zulassung z.b. Erkennung seltener Nebenwirkungen (NW) Post-Marketing Studien (Real World Data) Z.B. Registerstudien/NIS (Erkennung seltener NW) Für Hersteller irrelevante/unattraktive Fragestellungen Personalisierte Therapie

12 ARZNEIMITTELENTWICKLUNG möglicher Beitrag von Patienten & Patientenvertretern FOI für angeborene Stoffwechselkrankheiten Paracelsus Medizinische Privatuniversität Medizinisches Simulationszentrum

13 Arzneimittelentwicklung Möglicher Beitrag von Patienten und Patientenvertreter Patienten(-organisation) als Teilnehmer Daten Bio-Proben Studienteilnahme Multiplikator Berater Zielgruppe Patienten (Grundsätzliche Einstellung, konkrete Projekte/Studien) Zielgruppe Medien (Aufmerksamkeit für Gesundheits-/Gesellschaftsproblem) Zielgruppe Behörden (Aufmerksamkeit für Gesundheits-/Gesellschaftsproblem) Zielgruppe Ärzte (Forschungsprojekte und zentren) Ziel bedeutsame Studienziele (Therapeutic Need) Ziel bedeutsame Therapieziele (Substantial Benefit) Ziel Durchführbarkeit geplanter Studienprotokolle Ziel Verständlichkeit von Studieninformationen Adhärenz Förderer Projektförderung Projektförderung

14 Arzneimittelentwicklung Möglicher Beitrag von Patienten und Patientenvertreter Patienten(-organisation) als Teilnehmer Daten Bio-Proben Studienteilnahme Multiplikator Berater Zielgruppe Patienten (Grundsätzliche Einstellung, konkrete Projekte/Studien) Zielgruppe Medien (Aufmerksamkeit für Gesundheits-/Gesellschaftsproblem) Zielgruppe Behörden (Aufmerksamkeit für Gesundheits-/Gesellschaftsproblem) Zielgruppe Ärzte (Forschungsprojekte und zentren) Ziel bedeutsame Studienziele (Therapeutic Need) Ziel bedeutsame Therapieziele (Substantial Benefit) Ziel Durchführbarkeit geplanter Studienprotokolle Ziel Verständlichkeit von Studieninformationen Adhärenz Förderer Projektförderung Projektförderung

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