Stand: Beschlussdatum Hinweise. Mrz Befristung des Anforderungen an eine qualitätsgesicherte Anwendung:

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1 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Brilique Ticagrelor Instabile Angina pectoris (IA)/Myokardinfarkt ohne ST-Strecken-Hebung (NSTEMI) Clopidogrel plus ASS Beträchtlicher Mrz 12 Brilique Ticagrelor Myokardinfarkt mit ST-Streckenhebung (STEMI), perkutane Koronarintervention (PCI): Ausnahmen: Patienten 75 Jahre, die nach einer individuellen Nutzen-Risiko-Abwägung nicht für eine Therapie mit Prasugrel plus ASS infrage kommen: nicht quantifizierbarer Patienten mit transitorischer ischämischer Attacke oder ischämischem Schlaganfall in der Anamnese: nicht quantifizierbarer Prasugrel plus ASS kein belegt, Ausnahmen Mrz 12 Victrelis Boceprevir In Kombination mit Peginterferon + Ribavirin gegenüber PegInterferon + Ribavirin bei therapienaiven Patienten mit chronischer Hepatitis-C-Virus (chcv) Infektion (Genotyp 1) Peginterferon plus Ribavirin Hinweis auf einen, Ausmaß nicht quantifizierbar Apr 12 Victrelis Boceprevir In Kombination mit Peginterferon + Ribavirin gegenüber PegInterferon + Ribavirin bei therapieerfahrenen Patienten mit chcv-infektion (Genotyp 1) Peginterferon plus Ribavirin Hinweis auf einen, Ausmaß nicht quantifizierbar Apr 12 Gilenya Fingolimod Patienten mit einer rasch fortschreitenden schweren hochaktiver schubförmig-remittierender Multipler Sklerose (RRMS) IFN-β 1a Es liegt ein Anhaltspunkt für einen geringen vor Befristung des Beschlusses bis zum Die Vorgaben der Fachinformationen sind zu ; 2. Beschluss am berücksichtigen. Für Fingolimod ist zusätzlich der Rote Fassung des Hand-Brief vom 26. Januar 2012 des pharma- zeutischen Beschlusses wurde Unternehmers zu beachten. Der Hersteller weist in seinem aufgehoben. Rote-Hand-Brief darauf hin, dass wegen der Risiken einer Bradykardie und eines AV-Blocks innerhalb der ersten sechs Stunden nach Behandlungs-beginn mit Fingolimod eine intensivere Überwachung der kardiovaskulären Funktionen erforderlich ist und ggf. noch länger weitergeführt werden sollte. Bei allen Patienten, die mit der Behandlung beginnen, sollte eine die Überwachung während der ersten sechs Stunden nach Verabreichung von Gilenya stattfinden. Mai 12 1 von 41

2 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Gilenya Fingolimod Gilenya ist als krankheitsmodifizierende Monotherapie von hochaktiver schubförmigremittierend verlaufender Multipler Sklerose bei folgenden Gruppen erwachsener Patienten angezeigt Über die in der Fachinformation von Fingolimod enthaltenen Informationen hinaus wird auf die in den folgenden Rote-Hand-Briefe adressierten Erkenntnisse zu schwerwiegenden Nebenwirkungen und die entsprechenden Überwachungsmaßnahmen verwiesen. Rote-Hand-Briefe vom 27. Januar 2012, 30. April 2012 und 8. Januar 2013 mit Empfehlungen zur kardiovaskulären Überwachung; Rote-Hand-Brief vom 18. November 2013 mit Informationen über das Auftreten von zwei Fällen eines hämophagozytischen Syndroms (HPS) mit Todesfolge; Rote-Hand-Brief vom 4. Mai 2015 mit Informationen über das Auftreten einer PML bei einem Patienten, der zuvor kein Natalizumab (Tysabri ) oder andere immunsuppressive Arzneimittel erhalten hatte. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung ist von einem Facharzt für Neurologie oder von einem /einem Facharzt für Nervenheilkunde, mit Erfahrung in der Behandlung der Multiplen Sklerose, durchzuführen. Nov 15 Gilenya Fingolimod Patienten mit hochaktiver schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose mit hoher Krankheitsaktivität, die noch keine ausreichende krankheitsmodifizierende Therapie (mit Interferon-β) erhalten haben (Dauer der Vorbehandlung mit Interferon-β < 1 Jahr). Fortführung der mit Beta- Hinweis auf einen Interferonen begonnenen krankheitsmodifizierenden Therapie mit einer gemäß Zulassung optimierten Dosierung bis zu einem angemessenen Zyklus (normalerweise mindestens ein Jahr andauernd) Nov 15 Gilenya Fingolimod Patienten mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose. Glatirameracetat oder Beta- Interferone 1a oder 1b Hinweis auf einen geringen Nov 15 2 von 41

3 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Jevtana Cabazitaxel Patienten mit hormonrefraktärem metastasiertem Prostatakarzinom, die während oder nach einer Docetaxel-haltigen Chemotherapie progredient sind und für die eine erneute Behandlung mit Docetaxel nicht mehr infrage kommt. Palliative Behandlung mit Hinweis auf einen Dexamethason, Prednison, geringen Prednisolon oder Methylprednisolon sowie "Best Supportive Care" (z.b. adäquate Schmerztherapie) Die Anwendung von Cabazitaxel sollte auf Einrichtungen beschränkt sein, die auf die Gabe von zytotoxischen Substanzen spezialisiert sind, und sollte nur durch einen im Umgang mit antineoplastischer Chemotherapie erfahrenen Arzt erfolgen (Fachinformation Jevtana, Abschnitt 4.2). Besondere Sorgfalt bei der Indikations-stellung ist bei Patienten mit ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group)-Performance-Status größer 1 anzuwenden. Mai 12 Zytiga Abirateronacetat Zytiga ist indiziert mit Prednison oder Prednisolon zur Behandlung des metastasierten kastrationsresistenten Prostatakarzinoms bei erwachsenen Männern, deren Erkrankung während oder nach einer Docetaxel-haltigen Chemotherapie progredient ist. Mai 12 Zytiga Abirateronacetat Patienten mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom, die während oder nach einer Docetaxel-haltigen Chemotherapie progredient sind und für die eine erneute Behandlung mit Docetaxel nicht mehr infrage kommt Palliative Behandlung mit Hinweis für einen Dexamethason, Prednison, Prednisolon oder Methylprednisolon sowie Best Supportive Care (z. B. adäquate Schmerztherapie) Mai 12 Zytiga Abirateronacetat In Kombination mit Prednison oder Prednisolon zur Behandlung des metastasierten kastrationsresistenten Prostatakarzinoms bei erwachsenen Männern mit asymptomatischem oder mild symptomatischem Verlauf der Erkrankung nach Versagen der Androgenentzugstherapie, bei denen eine Chemotherapie noch nicht klinisch indiziert ist. Abwartendes Vorgehen unter Beibehaltung der bestehenden konventionellen Androgendeprivation oder gegebenenfalls die kombinierte, maximale Androgenblockade mit einem nichtsteroidalen Antiandrogen (Flutamid, Bicalutamid). Hinweis für einen Seitens EMA werden im öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR Assessment Report Variation) mineralkortikoide Nebenwirkungen (wie Flüssigkeitsretention/Ödeme, Hypokaliämie, Bluthochdruck), Hepatotoxizität und kardiovaskuläre Nebenwirkungen (wie Arrhythmien, Angina pectoris, Herzinsuffizienz) als unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse adressiert. Aug 13 3 von 41

4 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Esbriet Pirfenidon Esbriet wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer idiopathischer pulmonaler Fibrose (IPF). Pirfenidon ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/ 2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine Ausmaß des s nicht quantifizierbar Status: Orphan Drug Mai 12 Incivo Telaprevir Incivo ist in Kombination mit Peginterferon alfa und Ribavirin zur Behandlung der chronischen Hepatitis C vom Genotyp 1 bei erwachsenen Patienten mit kompensierter Lebererkrankung (einschließlich Zirrhose) indiziert: a) die nicht vorbehandelt sind b) die entweder mit Interferon alfa (pegyliert oder nicht-pegyliert) allein oder in Kombination mit Ribavirin vorbehandelt wurden, einschließlich Patienten, die einen Rückfall (Relaps) erlitten haben, Patienten mit partiellem Ansprechen oder Patienten mit fehlendem Ansprechen (Null- Responder) Mai 12 + Jun 12 Incivo Telaprevir a) in Kombination mit Peginterferon + Ribavirin gegenüber Peginterferon + Ribavirin bei therapienaiven Patienten mit chronischer Hepatitis-C-Virus Infektion (Genotyp 1) Peginterferon plus Ribavirin Hinweis auf einen, Ausmaß nicht quantifizierbar Jun 12 Incivo Telaprevir b) in Kombination mit Peginterferon + Ribavirin gegenüber Peginterferon + Ribavirin bei therapieerfahrenen Patienten mit chronischer Hepatitis-C-Virus Infektion (Genotyp 1) Peginterferon plus Ribavirin Hinweis auf einen, Ausmaß nicht quantifizierbar Jun 12 4 von 41

5 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Halaven Eribulin Das Arzneimittel Halaven mit dem Wirkstoff Eribulin ist als Monotherapie für die Behandlung von Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs, bei denen nach mindestens zwei Chemotherapien zur Behandlung einer fortgeschrittenen Brustkrebserkrankung eine weitere Progression eingetreten ist, zugelassen. Die Vortherapien sollen ein Anthrazyklin und ein Taxan enthalten haben, es sei denn, diese Behandlungen waren ungeeignet für den Patienten. Erweiterung des bisherigen Anwendungsgebietes auf Patienten, bei denen nach einer Chemotherapie zur Behandlung einer fortgeschrittenen Brustkrebserkrankung eine weitere Progression eingetreten ist (Anwendung in einer früheren Therapieli-nie). Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das gesamte Anwendungsgebiet und Jun 12 und Mrz 15 Eribulin soll durch in der Therapie von Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs erfahrene Fachärzte erfolgen (Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie sowie Fachärzte für Frauenheilkunde und Geburtshilfe, die an der Onkologie- Vereinbarung teilnehmen, und weiteren an der Onkologie- Vereinbarung teilnehmenden Ärzte anderer Fachgruppen). Halaven Eribulin Für Patientinnen, die nicht mehr mit Taxanen oder Anthrazyklinen behandelt werden können. patientenindividuell bestimmte Chemotherapie unter Verwendung Anhaltspunkt für einen der Wirkstoffe als Monotherapie mit Capecitabin, Vinorelbin und Jun 12 und Mrz 15 Eliquis Apixaban Eliquis ist zur Prophylaxe venöser Thromboembolien (VTE) bei erwachsenen Patienten nach elektiven Hüftgelenksersatzoperation zugelassen. Niedermolekularen Heparine, die für Hinweis für einen geringen diese Indikation zugelassenen sind (z.b. Enoxaparin). Die Wirkstoffe sollen in den für den Schweregrad zugelassenen Dosierungen gegeben und patientenindividuell optimiert werden Jul 12 Eliquis Apixaban Zur Prophylaxe von Schlaganfällen und systemischen Embolien bei erwachsenen Patienten mit nicht-valvulärem Vorhofflimmern (NVAF) und einem oder mehreren Risikofaktoren, wie Schlaganfall oder TIA (transitorischer ischämischer Attacke) in der Anamnese, Alter 75 Jahren, Hypertonie, Diabetes mellitus, symptomatische Herzinsuffizienz (NYHA Klasse II). Vitamin-K-Antagonisten Hinweis für einen geringen Patienten, die ungeeignet für eine VKA-Therapie sind, sind von der Zulassung nicht umfasst. Es ist kein Antidot für Apixaban verfügbar. Aug 13 Eliquis Apixaban Initial-Behandlung einer tiefen Venenthrombose bzw. einer Lungenembolie und parallel einzuleitende Prophylaxe bei Erwachsenen (für eine Behandlung bis 6 Monate) Initial-Behandlung (Antikoagulation) Hinweis für einen geringen einer tiefen Venenthrombose bzw. einer Lungenembolie bei Erwachsenen: Niedermolekulare Heparine, die für diese Indikationen zugelassen sind (z.b. Enoxaparin). Die Wirkstoffe sollen in den für die jeweilige Indikation zugelassenen Dosierungen gegeben und patientenindividuell optimiert eingesetzt werden. (parallel zur Initial-Behandlung einzuleitende) Sekundär-Prophylaxe einer rezidivierenden tiefen Venenthrombose (TVT) bzw. Lungenembolie (LE) bei Erwachsenen: Vitamin-K- Antagonisten Für Patienten, für die nach Einschätzung des Arztes eine Umstellung auf Vitamin-K- Antagonisten, vor allem unter dem Aspekt der mit der Umstellung verbundenen Gefährdung der Patienten, nicht in Frage kommt, aber eine weiterführende Prophylaxe (über 6 Monate hinaus) geboten ist, kann die Fortführung der Therapie mit Apixaban gemäß Fachinformation angezeigt sein. Zur Sicherstellung der qualitätsgesicherten Anwendung von Apixaban, ist die Begründung für die Fortführung der Therapie in der Arztdokumentation festzuhalten. Apr 15 5 von 41

6 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Vyndaqel Tafamidis Meglumin Vyndaqel ist indiziert zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1, um die Einschränkung der peripheren neurologischen Funktionsfähigkeit zu verzögern. Tafamidis Meglumin ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/ 2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine geringer Status: Orphan Drug Jul 12 Sativex Extrakt aus Cannabis sativa L., folium Sativex wird angewendet zur Symptomverbesserung bei Patienten mit mittelschwerer bis cum flore (Wirkstoffkombination Delta-9- schwerer Spastik aufgrund von Multipler Sklerose (MS), die nicht angemessen auf eine Tetrahydrocannabinol (THC) und andere antispastische Arzneimitteltherapie angesprochen haben und die eine klinisch Cannabidiol (CBD) erhebliche Verbesserung von mit der Spastik verbundenen Symptomen während eines Anfangstherapieversuchs aufzeigen. Optimierte Standardtherapie mit Anhaltspunkt für einen Baclofen oder Tizanidin oder geringen Wirkstoffen, die zur Behandlung von Spastik bei neurologischer Grunderkrankung zugelassen sind, unter Berücksichtigung der zugelassenen Dosierungen. Es sollen mindestens zwei vorangegangene Therapieversuche erfolgt sein, in denen jeweils verschiedene orale Spasmolytika, davon mindestens ein Arzneimittel mit Baclofen oder Tizanidin, optimiert eingesetzt sind Befristung des Beschlusses bis zum Aug 12/ Jul 15 6 von 41

7 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) NULOJIX Belatacept NULOJIX ist in Kombination mit Corticosteroiden und einer Mycophenolsäure (MPA) indiziert für die Prophylaxe einer Transplantatabstoßung bei Erwachsenen, die eine Nierentransplantation erhalten haben. Für die Induktionstherapie wird empfohlen, diesem Belatacept basierten Regime einen Interleukin-(IL)-2 Rezeptor-antagonisten hinzuzufügen. Ciclosporin in Kombination mit Corticosteroiden und Mycophenolatmofetil oder Tacrolimus in Kombination mit Corticosteroiden und Mycophenolatmofetil Hinweis auf einen Aug 12/ Feb 16 Die Anwendung von Belatacept ist beschränkt auf Patienten mit De-novo-Nierentransplantation. Von der Anwendung nicht umfasst ist eine Therapieumstellung von einem anderen Immunsuppressivum bei nierentransplantierten Patienten. Edurant Rilpivirin Edurant in Kombination mit anderen antiretroviralen Arzneimitteln ist indiziert für die Behandlung von Infektionen mit dem humanen Immundefizienz-Virus Typ 1 (HIV-1) bei antiretroviral nicht vorbehandelten erwachsenen Patienten mit einer Viruslast von HIV-1-RNA-Kopien/ml. Efavirenz in Kombination mit zwei Nukleosid-/Nukleotidanaloga (Tenofovir plus Emtricitabin oder Abacavir plus Lamivudin) Beleg für einen geringen Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen, insbesondere die Beschränkung der Zulassung auf Patienten mit einer Viruslast von HIV-1-RNA- Kopien/ml. Aufgrund des Risikos für die Bildung von Kreuzresistenzen, die den Einsatz anderer Nichtnukleosidischer Reverse-Transkriptase-Inhibitoren (NNRTI) nicht mehr möglich machen und damit zur Einengung der verbleibenden Therapieoptionen führen, soll Rilpivirin nur Patienten verordnet werden, bei denen eine regelmäßige Medikamenteneinnahme gesichert ist. Aug 12 Eviplera Emtricitabin, Rilpivirin, Tenofovirdisoproxil Eviplera wird zur Behandlung von Infektionen mit dem Humanen Immundefizienz-virus Typ 1 (HIV-1) bei antiretroviral nicht vorbehandelten erwachsenen Patienten mit einer Viruslast von HIV-1-RNA-Kopien/ml angewendet. Efavirenz in Kombination mit zwei Nukleosid-/Nukleotidanaloga (Tenofovir plus Emtricitabin oder Abacavir plus Lamivudin) Beleg für einen geringen Die Vorgaben der Fachinformation sind zu berücksichtigen, insbesondere die Beschränkung der Zulassung auf Patienten mit einer Viruslast von HIV-1-RNA- Kopien/ml. Aufgrund des Risikos für die Bildung von Kreuzresistenzen, die den Einsatz anderer Nichtnukleosidischer Reverse-Transkriptase-Inhibitoren (NNRTI) nicht mehr möglich machen und damit zur Einengung der verbleibenden Therapieoptionen führen, soll die Wirkstoffkombination Emtricitabin, Rilpivirin, Tenofovirdisoproxil nur Patienten verordnet werden, bei denen eine regelmäßige Medikamenteneinnahme gesichert ist. Aug 12 7 von 41

8 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Yervoy Ipilimumab Yervoy ist zur Behandlung von fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierten) Melanomen bei Erwachsenen, die bereits zuvor eine Therapie erhalten haben, indiziert. Behandlung Hinweis für einen von fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierten) Melanomen bei Erwachsenen, die bereits zuvor eine Therapie erhalten haben, ist Best-Supportive- Care. Best-Supportive-Care ist die Therapie, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet Befristung des Beschlusses aufgehoben Zudem sind die zu jeder Packung zusätzlich bereitgestellten Kommunikationsmaterialien entsprechend den Anforderungen an die Aktivitäten zur Risikominimierung zu beachten. Die Bedingungen oder Einschränkungen für den sicheren und wirksamen Einsatz von Yervoy sind hinterlegt im öffentlich zugänglichen Anhang IV des EPAR (European Public Assessment Report). Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Ipilimumab muss durch einen auf dem Gebiet der Onkologie und in der Therapie von Patienten mit Melanomen erfahrenen Facharzt erfolgen (Facharzt/Fachärztin für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie, Facharzt/Fachärztin für Haut- und Geschlechtskrankheiten sowie weitere an der Onkologie- Vereinbarung teilnehmende Ärzte aus anderen Fachgruppen). Sep 12 Benlysta Belimumab Benlysta ist indiziert als Zusatztherapie bei erwachsenen Patienten mit aktivem, Autoantikörper-positiven systemischen Lupus erythematodes (SLE), die trotz Standardtherapie eine hohe Krankheitsaktivität (z.b. positiver Test auf Anti-dsDNA-Antikörper und niedriges Komplement) aufweisen. Optimierte Standardtherapie (Chloroquin/Hydroxychloroquin, nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDs), Glukokortikoide, Azathioprin, ggf. Cyclophosphamid) unter Berücksichtigung der zugelassenen Dosierungen und des jeweiligen Zulassungsstatus der Wirkstoffe. Hinweis für einen Sep 12 Zelboraf Vemurafenib Zelboraf ist angezeigt als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit BRAF-V600 Mutation-positivem nicht resezierbarem oder metastasiertem Melanom. Die zweckmäßige Vergleichstherapie für die Behandlung von Patienten mit BRAF-V600-Mutation-positivem nicht-resezierbarem oder metastasiertem Melanom ist Dacarbazin. Hinweis für einen und Okt 12 und Apr Aufgrund der für Vemurafenib in der Fachinformation 14 vorgeschriebenen umfangreichen besonderen Warnhinweisen und Vorsichtsmaßnahmen, die unerwünschte Reaktionen an verschiedenen Organsystemen betreffen (Überempfindlichkeitsreaktionen, dermatologische Reaktionen, kardiologische Reaktionen, ophthalmologische Reaktionen, Auftreten von kutanen und nicht-kutanen Plattenepithelkarzinomen und neuen primären Melanomen, Leberschädigungen und - funktionsstörungen, Nierenfunktionsstörungen sowie Lichtempfindlichkeit), soll bei der Behandlung mit Vemurafenib durch den behandelnden Arzt eine enge interdisziplinäre Zusammenarbeit und Mitbetreuung mit weiteren Fachärzten koordiniert werden. Bevor mit der Anwendung von Vemurafenib begonnen wird, muss bei den Patienten ein bestätigter BRAF-V600-Mutationpositiver Tumorstatus vorliegen. Der Nachweis dieser Mutation muss durch einen validierten, hochsensitiven Test erfolgen. 8 von 41

9 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Signifor Pasireotid Signifor ist indiziert für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Cushing, für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist oder bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist. Der Wirkstoff Pasireotid ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine Geringer Status: Orphan Drug Pasireotid muss durch einen in der Behandlung des Morbus Cushing erfahrenen Endokrinologen oder durch einen in der Behandlung des Morbus Cushing in sonstiger Weise vergleichbar qualifizierten Arzt erfolgen. Zwei Monate nach Beginn der Behandlung mit Pasireotid sollte entsprechend der Beurteilung des klinischen Nutzens entschieden werden, ob die Behandlung fortgeführt oder abgesetzt wird. Feb 13 Signifor Pasireotid Signifor ist angezeigt zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Akromegalie, bei denen eine chirurgische Behandlung nicht erfolgreich war oder nicht in Frage kommt, und die auf eine Behandlung mit einem anderen Somatostatin-Analogon nicht ausreichend angesprochen haben. keine Geringer Status: Orphan Drug Pasireotid muss durch einen in der Behandlung der Akromegalie erfahrenen Endokrinologen oder durch einen in der Behandlung der Akromelagie in sonstiger Weise vergleichbar qualifizierten Arzt erfolgen. Aug 15 Kalydeco Ivacaftor Kalydeco wird angewendet zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten im Alter von 6 Jahren oder älter mit einer G551D-Mutation im CFTR-Gen. Kalydeco ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine a) Patientengruppe Kinder (6 bis 11 Jahre): Gering (aufgrund eines fehlenden Nachweises zu pulmonalen Exazerbationen) b) Patientengruppe Jugendliche (ab 12 Jahre) und Erwachsene: Beträchtlich Status: Orphan Drug Vier Wochen nach Beginn der Behandlung mit Ivacaftor ist entsprechend der Beurteilung des klinischen Nutzens zu entscheiden, ob die Behandlung fortgeführt oder abgesetzt wird. Die Behandlung sollte von CF- Einrichtungen initiiert und regelmäßig überwacht werden, die besondere Erfahrung in der Diagnostik und Behandlung von diesen Patienten haben. In den Tragenden Gründen wird konkretisiert, dass dies zum Beispiel Einrichtungen nach 116, 116b oder 117 SGB V sein können. Mit dieser offenen Formulierung werden auch ambulante, vertragsärztliche Praxen, die nicht am Krankenhaus angegliedert sind, umfasst. Mrz 13 Kalydeco Ivacaftor Kalydeco ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren mit einer der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR Gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Erweiterung des Anwendungsgebiets um die folgenden Gating-Mutationen: G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N und S549R. Ivacaftor ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Abs. 1 SGB V gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine Geringer Status: Orphan Drug Die Behandlung sollte von CF-Einrichtungen initiiert und regelmäßig überwacht werden, die besondere Erfahrung in der Diagnostik und Behandlung von diesen Patienten haben. Wenn der Genotyp des Patienten nicht bekannt ist, sollte das Vorliegen einer der oben aufgeführten Gating- Mutationen (Klasse III) in mindestens einem Allel des CFTR- Gens mithilfe einer genauen und validierten Genotypisierungsmethode bestätigt werden, bevor mit der Behandlung begonnen wird. Apr 15 9 von 41

10 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Jakavi Ruxolitinib Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie keine Geringer Status: Orphan Drug oder Symptomen bei Erwachsenen mit primärer Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopathische Myelofibrose), Post-Polycythaemiavera- Myelofibrose oder Post-Essentieller-Thrombozythämie-Myelofibrose. Der Wirkstoff Ruxolitinib Seitens der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines werden im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen (EPAR) Myelosuppression, Infektionen und Blutungen als Parlaments und des Rates über Arzneimittel für seltene Leiden. unerwünschte Ereignisse von besonderer Bedeutung Gemäß 35a Absatz 1 Satz 10 SGB V gilt der medizinische adressiert. Die Patienten sind über das erhöhte Risiko für durch die Zulassung als belegt. Blutungen und für Infektionen zu informieren und sorgfältig auf Anzeichen von Blutungen oder von Infektionen hin zu beobachten. Die Behandlung sollte nach 6 Monaten entsprechend der Fachinformation beendet werden, falls es zu keiner Reduktion der Milzgröße oder Verbesserung der Symptome seit dem Beginn der Therapie gekommen ist. Für Patienten, die eine gewisse Verbesserung der klinischen Symptomatik zeigen, wird empfohlen, die Therapie mit Ruxolitinib zu beenden, wenn sich ihre Milz um 40% (Milzlänge) oder 25% (Milzvolumen) im Vergleich zum Ausgangswert vergrößert hat und nicht länger eine spürbare Verbesserung der krankheitsbedingten Symptome festzustellen ist. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Ruxolitinib soll durch einen in der Anwendung onkologischer Arzneimittel und in diesem Krankheitsbild erfahrenen Arzt erfolgen. Apr 13 Jakavi Ruxolitinib Für die vom Anwendungsgebiet umfassten Patienten mit primärer Myelofibrose oder Post- Polycythämia-vera-Myelofibrose sind die Voraussetzungen zur Durchführung einer allogenen Stammzelltransplantation zu prüfen. Kommt die allogene Stammzelltransplantation nicht als Therapieoption infrage, erfolgt die Behandlung, wie auch die Behandlung der Post-essentiellen- Thrombocythämie-Myelofibrose symptomorientiert palliativ mit Best- Supportive-Care. Als Best- Supportive-Care wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet. Anhaltspunkt für einen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie, weil der Umsatz des Orphan Drugs einen Betrag von 50 Millionen Euro/ Jahr übersteigt. Dez von 41

11 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Jakavi Ruxolitinib Jakavi ist angezeigt für die Behandlung von Erwachsenen mit Polycythaemia vera, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxycarbamid sind. Eine patientenindividuelle Therapie Anhaltspunkt für einen nach Maßgabe des Arztes, grundsätzlich unter Berücksichtigung des Zulassungsstatus bei Arzneimitteltherapien; gegebenenfalls kommt auch eine Dosisreduktion von oder Retherapie mit Hydroxyurea in Frage Dez 15 Neues Anwendungs-gebiet vom 11. März 2015 Ruxolitinib soll durch in der Therapie von Patienten mit Polycythaemia vera erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen. 11 von 41

12 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Inlyta Axitinib Inlyta ist angezeigt zur Behandlung des fortgeschrittenen Nierenzellkarzinoms bei erwachsenen Patienten nach Versagen von vorangegangener Therapie mit Sunitinib oder einem Zytokin. Inlyta Axitinib Nach vorangegangener Therapie mit einem Zytokin Sorafenib Hinweis für einen geringen Beschluss befristet bis zum Die Behandlung mit Axitinib soll durch einen in der Anwendung onkologischer Arzneimittel erfahrenen Arzt durchgeführt werden. Die EMA beschreibt im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) für Axitinib die folgenden Nebenwirkungen als von besonderem Interesse: Hypertonie, Schilddrüsenfunktionsstörungen, arterielle embolische und thrombotische Ereignisse, Anstieg von Hämoglobin und Hämatokrit, Blutungen, gastrointestinale Perforation, Wundheilungsstörungen, posteriores reversibles Enzephalopathiesyndrom, Proteinurie, Leberassoziierte unerwünschte Ereignisse, Leberfunktionsstörung, Asthenie, Ausschlag, Hand-Fuß- Syndrom, Diarrhoe. Die Patienten sind über die genannten Risiken zu informieren und sorgfältig auf entsprechende Anzeichen hin zu beobachten. Mai 13 Mai 13 Dacogen Decitabin Dacogen ist indiziert zur Behandlung erwachsener Patienten ab einem Alter von 65 Jahren mit neu diagnostizierter de novo oder sekundärer akuter myeloischer Leukämie (AML) gemäß der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO), für die eine Standard- Induktionstherapie nicht in Frage kommt. Decitabin ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Abs. 1 SGB V gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine Geringer Status: Orphan Drug Seitens der EMA werden im Europäischen Öffentlichen Beurteilungsbericht (EPAR) Myelosuppression, Infektionen, Blutungen, kardiale, dermatologische sowie neurologische Nebenwirkungen als unerwünschte Ereignisse von besonderer Bedeutung adressiert. Die Patienten sind über die genannten Risiken zu informieren und sorgfältig auf entsprechende Anzeichen hin zu beobachten. Die Einleitung und Überwachung der Therapie muss durch einen in der Therapie dieser Erkrankung erfahrenen Facharzt für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen. Jun von 41

13 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Xalkori Crizotinib Xalkori wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung des vorbehandelten Anaplastische-Lymphom-Kinase (ALK)-positiven, fortgeschrittenen nicht kleinzelligen Bronchialkarzinoms (non small cell lung cancer, NSCLC) ; Die Geltungsdauer des Beschlusses ist bis zum 1. April 2016 befristet Juni13/ Juni 15 Xalkori Crizotinib Patienten, bei denen eine Chemotherapie angezeigt ist (dies können insbesondere Patienten mit ECOG-Performance-Status 0, 1 und gegebenenfalls 2 sein) Docetaxel oder Pemetrexed Anhaltspunkt für einen ; Die Juni13/ Geltungsdauer des Die Vorgaben der Fachinformationen sind zu Juni 15 Beschlusses ist bis zum 1. berücksichtigen. Entsprechend der Anforderungen an die April 2016 befristet Aktivitäten zur Risikominimierung im EPAR (European Public Assessment Report) muss vom pharmazeutischen Unternehmer den Ärzten ein Informationspaket zur Verfügung gestellt werden, dass Sicherheitsinformationen in Bezug auf QTc-Verlängerungen, Sehstörungen sowie CYP3A4-abhängige Wechselwirkungen enthält. Zudem ist jedem Patienten Informationsmaterial sowie ein Patienten- Notfallausweis zu übergegeben. Die Behandlung mit Xalkori sollte durch einen Arzt, der Erfahrung in der Behandlung von Krebspatienten mit antineoplastischen Arzneimitteln hat (Fachärztin/Facharzt für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie oder Fachärztin/Facharzt für Innere Medizin und Pneumologie oder Fachärztin/Facharzt für Lungenheilkunde sowie weitere, an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmende Ärzte aus anderen Fachgruppen) veranlasst und begleitet werden oder auf Beschluss einer interdisziplinären Tumorkonferenz hin verordnet werden. Komboglyze Saxagliptin und Metformin Komboglyze ist als Ergänzung zu Diät und Bewegung angezeigt, um die Blutzuckerkontrolle bei erwachsenen Patienten im Alter von 18 Jahren und älter mit Typ-2-Diabetes mellitus zu verbessern, die mit der maximal verträglichen Dosis von Metformin allein nicht ausreichend kontrolliert sind, oder die bereits mit der Kombination von Saxagliptin und Metformin als separate Tabletten behandelt werden. Komboglyze ist auch in Kombination mit Insulin (d. h. als Dreifach- Kombinationstherapie) als Ergänzung zu Diät und Bewegung angezeigt, um die Blutzuckerkontrolle bei erwachsenen Patienten im Alter von 18 Jahren und älter mit Typ-2-Diabetes mellitus zu verbessern, wenn Insulin und Metformin allein den Blutzucker nicht ausreichend kontrollieren ; Befristung des Beschlusses bis zum Die Vorgaben der Fachinformationen sind zu berücksichtigen. Im Rahmen der Erfahrungen mit Saxagliptin seit Markteinführung sind unerwünschte Arzneimittelwirkungen von akuter Pankreatitis spontan berichtet worden. Die Patienten sollten über charakteristische Symptome einer akuten Pankreatitis informiert werden. Jun 13 Komboglyze Saxagliptin und Metformin a) Zweifachkombinationstherapie Saxagliptin/Metformin bei erwachsenen Patienten im Alter von 18 Jahren und älter, die mit der maximal verträglichen Dosis von Metformin allein nicht ausreichend kontrolliert sind: Sulfonylharnstoff (Glibenclamid, Glimepirid) + Metformin Anhaltspunkt für einen geringen ; Befristung des Beschlusses bis zum Jun von 41

14 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Adcetris Brentuximabvedotin Adcetris wird angewendet bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem CD30+ Hodgkin-Lymphom. 1. nach einer autologen Stammzelltransplantation und 2. nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien, wenn eine autologe Stammzelltransplantation oder eine Kombinationschemotherapie nicht als Behandlungsoption in Frage kommt. Adcetris wird angewendet bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem systemischen anaplastischen großzelligen Lymphom. Brentuximabvedotin ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Absatz 1 Satz 10 gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine nicht quantifizierbar Status: Orphan Drug Die Einleitung und Überwachung der Therapie mit Brentuximabvedotin darf nur durch eine(n) in der Therapie dieser Erkrankung erfahrene(n) Facharzt/Fachärztin für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen. Jul 13 Dificlir Fidaxomicin Dificlir ist indiziert bei Erwachsenen zur Behandlung von Clostridium-difficile-Infektionen (CDI), auch bekannt unter der Bezeichnung Clostridium-difficile-assoziierte Diarrhö (CDAD). Offizielle Leitlinien zum angemessenen Gebrauch von Antibiotika sollten berücksichtigt werden Für Patienten mit fulminanter Clostridium-difficile-Infektion und mehrfach rekurrenten Krankheitsverläufen liegen keine Studiendaten vor. Aug 13 Dificlir Fidaxomicin Patienten mit schweren und/ oder rekurrenten Krankheitsverläufen von Clostridium-difficileassoziierten-Diarrhöen. Vancomycin Beleg für einen Aug 13 Zaltrap Aflibercept Zaltrap ist in Kombination mit einer Chemotherapie bestehend aus Irinotecan/ 5- Fluorouracil/Folinsäure (FOLFIRI-Regime) bei Erwachsenen mit metastasiertem kolorektalem Karzinom, das unter oder nach einem Oxaliplatin-haltigen Regime fortgeschritten ist, zugelassen. Kombinations-Chemotherapie aus 5- Hinweis für einen geringen Fluorouracil, Folinsäure und. Irinotecan Zaltrap soll durch einen in der Therapie von Patienten mit metastasiertem kolorektalem Karzinom erfahrenen Facharzt erfolgen (Fachärztin/Facharzt für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie sowie weitere, an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmende Ärzte aus anderen Fachgruppen). Alternativ ist eine Verordnung auf Empfehlung einer interdisziplinären Tumorkonferenz hin möglich. Sep 13 Calpresa Vandetanib Caprelsa ist indiziert für die Behandlung von aggressivem und symptomatischem medullärem Schilddrüsenkarzinom (MTC) bei Patienten mit nicht resektabler, lokal fortgeschrittener oder metastasierter Erkrankung. Bei Patienten, deren Rearranged during Transfection-(RET)-Mutationsstatus nicht bekannt oder negativ ist, sollte vor der Entscheidung über eine individuelle Behandlung ein möglicherweise geringerer Nutzen berücksichtigt werden. Best-Supportive-Care: Als Best- Supportive-Care wird die Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet (z. B. Bisphosphonate bei schmerzhaften Knochenmetastasen, externe Strahlentherapie). Anhaltspunkt für einen geringen Befristung des Beschlusses bis zum Caprelsa soll durch einen in der Therapie von Patienten mit dieser Erkrankung erfahrenen Facharzt erfolgen. Diese sind: Fachärztin/Facharzt für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie, sowie Fachärztin/Facharzt für Innere Medizin und Endokrinologie, sowie weitere, an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmende Ärzte aus anderen Fachgruppen. Oder die Verordnung erfolgt auf Empfehlung einer interdisziplinären Tumorkonferenz. Okt von 41

15 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Perjeta Pertuzumab Perjeta ist zur Anwendung in Kombination mit Trastuzumab und Docetaxel bei erwachsenen Patienten mit HER2-positivem metastasiertem oder lokal rezidivierendem, inoperablem Brustkrebs indiziert, die zuvor noch keine anti-her2-therapie oder Chemotherapie zur Behandlung ihrer metastasierten Erkrankung erhalten haben. Perjeta Pertuzumab HER2-positiver metastasierter Brustkrebs (Patienten mit viszeraler Metastasierung) Trastuzumab in Kombination mit Anhaltspunkt für einen einem Taxan (Paclitaxel, Docetaxel) Nov Perjeta soll durch einen in der Therapie von Patienten mit metastasiertem Brustkrebs erfahrenen Facharzt erfolgen (Facharzt für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie sowie Facharzt für Frauenheilkunde und Geburtshilfe, der an der Onkologie-Vereinbarung teilnimmt und weiteren, an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmenden Ärzten anderer Fachgruppen, soweit die regionale Versorgung anderweitig nicht sichergestellt werden kann). Die Verordnung kann auf Empfehlung einer interdisziplinären Tumorkonferenz erfolgen. Nov 13 Onglyza Bestandsmarkt Saxagliptin Erwachsenen Patienten ab 18 Jahren mit Typ-2-Diabetes-mellitus zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle. Als orale Zweifachtherapie in Kombination mit Metformin, wenn eine Metformin-Monotherapie, zusammen mit einer Diät und Bewegung, den Blutzucker nicht ausreichend kontrolliert. Metformin + Sulfonylharnstoff (Glibenclamid oder Glimepirid) Anhaltspunkt für einen geringen ; Befristung des Beschlusses bis zum Im Rahmen der Erfahrungen nach Markteinführung von Saxagliptin sind Nebenwirkungen von akuter Pankreatitis spontan berichtet worden. Die Patienten sollen über charakteristische Symptome einer akuten Pankreatitis informiert werden. Nov 13 Januvia Xelevia Bestandsmarkt Sitagliptin Bei erwachsenen Patienten mit Typ-2-Diabetes-mellitus zur Verbesserung der Sulfonylharnstoff (Glibenclamid Blutzuckerkontrolle. Als Monotherapie bei Patienten, bei denen Diät und Bewegung allein den oder Glimepirid) Blutzucker nicht ausreichend senken und für die Metformin aufgrund von Gegenanzeigen oder Unverträglichkeit nicht geeignet ist. Anhaltspunkt für einen geringen ; Befristung des Beschlusses bis zum Nach Markteinführung gab es Spontan-berichte von Fällen akuter Pankreatitis als Nebenwirkung von Sitagliptin. Die Patienten sollen über charakteristische Symptome einer akuten Pankreatitis informiert werden. Nov 13 Januvia Xelevia Bestandsmarkt Sitagliptin Bei erwachsenen Patienten mit Typ-2-Diabetes-mellitus zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle. Als orale Zweifach-Kombinationstherapie mit Metformin, wenn Diät und Bewegung plus eine Metformin-Monotherapie den Blutzucker nicht ausreichend senken. Sulfonylharnstoff (Glibenclamid oder Glimepirid) + Metformin Anhaltspunkt für einen geringen ; Befristung des Beschlusses bis zum Nach Markteinführung gab es Spontan-berichte von Fällen akuter Pankreatitis als Nebenwirkung von Sitagliptin. Die Patienten sollen über charakteristische Symptome einer akuten Pankreatitis informiert werden. Nov 13 Janumet Velmetia Bestandsmarkt Sitagliptin/ Metformin Behandlung des erwachsenen Patienten mit Typ-2-Diabetes-mellitus. Zusätzlich zu Diät und Bewegung zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle bei Patienten, bei denen eine Monotherapie mit Metformin in der höchsten vertragenen Dosis den Blutzucker nicht ausreichend senkt oder die bereits mit der Kombination von Sitagliptin und Metformin behandelt werden. Metformin + Sulfonylharnstoff (Glibenclamid oder Glimepirid) Anhaltspunkt für einen geringen ; Befristung des Beschlusses bis zum Nach Markteinführung gab es Spontanberichte von Fällen akuter Pankreatitis als Nebenwirkung von Sitagliptin. Die Patienten sollen über charakteristische Symptome einer akuten Pankreatitis informiert werden. Nov von 41

16 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Jetrea Ocriplasmin Jetrea wird zur Behandlung der vitreomakulären Traktion (VMT) bei Erwachsenen angewendet, auch im Zusammenhang mit einem Makulaloch kleiner oder gleich 400 Mikrometer. Für die vitreomakuläre Traktion mit leichter Symptomatik (z. B. geringe Visusverschlechterung, geringfügige Sehstörung, keine Progression der Symptomatik): beobachtendes Abwarten. Anhaltspunkt für einen Befristung des Beschlusses bis zum Das Arzneimittel darf nur von einem qualifizierten Ophthalmologen zubereitet und verabreicht werden, der mit intravitrealen Injektionen vertraut ist. Bei Patienten/innen mit einer asymptomatischen vitreomakulären Traktion besteht im Regelfall keine Behandlungsnotwendigkeit. Die Patienten/innen sollen über Therapiealternativen einschließlich eines beobachtenden Abwartens und insbesondere über die Möglichkeit der seitengetrennten Selbstbeobachtung informiert werden. Dez 13 Bosulif Bosutinib Bosulif ist angezeigt zur Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosompositiver chronischer myeloischer Leukämie (Ph+ CML) in der chronischen Phase (CP), akzelerierten Phase (AP) und Blastenkrise (BK), die mit mindestens einem Tyrosinkinaseinhibitor vorbehandelt wurden und bei denen Imatinib, Nilotinib und Dasatinib nicht als geeignete Behandlungsoption angesehen werden. Bosulif ist zugelassen als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Gemäß 35a Abs. 1 S. 10 SGB V gilt der medizinische durch die Zulassung als belegt. keine Ein ist nicht quantifizierbar Befristung des Status: Orphan Drug Beschlusses bis zum Die Einleitung und Überwachung der Therapie sollte durch einen in der Therapie dieser Erkrankung erfahrenen Facharzt für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen. Seitens der Europäischen Arzneimittelagentur werden Myelosuppression, hepatische, gastrointestinale, kardiale und immunologische Nebenwirkungen als unerwünschte Ereignisse von besonderer Bedeutung adressiert. Die Patienten sind über die genannten Risiken zu informieren und sorgfältig auf entsprechende Anzeichen hin zu beobachten. Dez 13 Iclusig Ponatinib a) Iclusig ist indiziert bei erwachsenen Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase, akzelerierten Phase oder Blastenkrise, die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib bzw. Nilotinib sind, die Dasatinib oder Nilotinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt. keine a) Ausmaß des s ist nicht quantifizierbar und Status: Orphan Drug Mrz 14 Befristung des und Mrz Beschlusses bis zum Ponatinib soll nur durch in der Therapie von Patienten mit CML und Ph+ ALL erfahrene Fachärzte (Facharzt/Fachärztin für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie) erfolgen. Iclusig Ponatinib b) Iclusig ist indiziert bei erwachsenen Patienten mit Philadelphia-Chromosom positiver akuter Lymphoblastenleukämie (Ph+ ALL), die behandlungsresistent gegenüber Dasatinib sind, die Dasatinib nicht vertragen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht geeignet ist, oder bei denen eine T315I-Mutation vorliegt. b) Ausmaß des s ist nicht quantifizierbar und Befristung des Beschlusses bis zum Mrz 14 und Mrz von 41

17 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Erivedge Vismodegib Erivedge wird angewendet bei erwachsenen Patienten mit symptomatischem metastasiertem Basalzellkarzinom und lokal fortgeschrittenem Basalzellkarzinom, bei denen eine Operation oder Strahlentherapie nicht geeignet ist Befristung des Beschlusses bis zum Die Abwägung der Möglichkeit einer Operation, Strahlentherapie oder Be-handlung mit Vismodegib sollte interdisziplinär erfolgen unter Einbeziehung von Fachärzten aus den Fachrichtungen der Chirurgie, der Strahlentherapie, der Haut- und Geschlechtskrankheiten, der Inneren Medizin und Hämatologie und Onkologie sowie je nach Lokalisation ggf. von Fachärzten aus weiteren Fachrichtungen. Die Einleitung und Überwachung der Behandlung mit Vismodegib soll durch einen in der Therapie von Patienten mit dieser Indikation erfahrenen Facharzt erfolgen (Facharzt/Fachärztin für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie, Facharzt/Fachärztin für Haut- und Geschlechtskrankheiten sowie weitere an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmende Ärzte aus anderen Fachgruppen). Apr 14 Erivedge Vismodegib b) Erivedge wird angewendet bei lokal fortgeschrittenem Basalzellkarzinom, bei denen eine Operation oder Strahlentherapie nicht geeignet ist. Best-Supportive-Care b) Anhaltspunkt für einen geringen Befristung des Beschlusses bis zum Apr 14 Xtandi Enzalutamid Xtandi ist angezeigt zur Behandlung erwachsener Männer mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom, deren Erkrankung während oder nach einer Chemotherapie mit Docetaxel fortschreitet. Best-Supportive-Care (z.b. adäquate Schmerztherapie) Hinweis für einen Enzalutamid soll nur durch in der Therapie von Patienten mit Prostatakarzinom erfahrene Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie sowie Fachärzte für Urologie und weitere an der Onkologie-Vereinbarung teilnehmende Ärzte anderer Fachgruppen erfolgen. Apr 14 Xtandi Enzalutamid Xtandi ist angezeigt zur Behandlung erwachsener Männer mit metastasiertem kastrationsresistentem Prostatakarzinom mit asymptomatischem oder mild symptomatischem Verlauf nach Versagen der Androgenentzugstherapie, bei denen eine Chemotherapie klinisch noch nicht indiziert ist Das abwartende Vorgehen unter Beibehaltung der bestehenden konventionellen Androgendeprivation oder gegebenenfalls die kombinierte, maximale Androgenblockade mit einem nichtsteroidalen Antiandrogen (Flutamid, Bicalutamid) oder Abirateronacetat unter Beibehaltung der bestehenden Androgendeprivation. Hinweis für einen Eine medikamentöse Kastration mit einem LHRH-Analogon soll während der Behandlung von Patienten, die nicht chirurgisch kastriert sind, fortgeführt werden. Aug von 41

18 Übersicht (Frühe) nach 35a SGB V - Arzneimittel mit, Arzneimittel mit nicht quantifizierbarem, Orphan Drugs (Beschlüsse gekürzt) Imnovid Pomalidomid Imnovid ist in Kombination mit Dexamethason indiziert für die Behandlung des rezidivierten und refraktären multiplen Myeloms bei erwachsenen Patienten, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter Lenalidomid und Bortezomib, erhalten haben und unter der letzten Therapie eine Progression gezeigt haben. In Abhängigkeit von den Anhaltspunkt für Vortherapien sowie der Ausprägung einen und Dauer des jeweiligen Ansprechens sowie unter Beachtung der Zulassung der jeweiligen Arzneimittel, eine patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des Arztes. Hier: Patienten, für die Dexamethason (hochdosiert) die patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des Arztes darstellt Status: Orphan Drug Pomalidomid muss durch in der Therapie von Patienten mit multiplem Myelom erfahren Fachärzte für Innere Medizin und Hämatologie und Onkologie erfolgen. Pomalidomid darf während der Schwangerschaft nicht eingenommen werden. Der verschreibende Arzt muss weibliche und männliche Patienten über das zu erwartende teratogene Risiko und die strengen Schwangerschaftsverhütungsmaßnahmen, wie sie im Schwangerschaftsverhütungsprogramm beschrieben sind, aufklären und mit Materialien gemäß dem national implementierten Patientenkartensystem ausstatten. Die Behandlung mit Pomalidomid soll bei Fortschreiten der Erkrankung abgebrochen werden. Mai von 41