Regulierung von Orphan Drugs in Deutschland

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1 Regulierung von Orphan Drugs in Deutschland Vortrag von Josef Hecken Unparteiischer Vorsitzender des Gemeinsamen Bundesausschusses Vortrag im Rahmen des 10. IGES-Innovationskongresses in Berlin Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

2 AMNOG: Ein deutscher Einzelweg? oder die Nachbildung internationaler Gepflogenheiten Staatl. Einflussnahme Preisbildung Instrumente der Preisbildung Schlüsselländer Gesundheitsökonomische Bewertung Kosten-Effektivität; Kosten-Nutzen Australien, Kanada, Korea, Schweden, Vereinigtes Königreich Basiert auf therapeutischer Bewertung Komparatorbasierte Bewertung/ Referenzkategorien Frankreich, Deutschland, Italien, Spanien, Japan Versicherungsbasierte Verhandlung Vertragsbildung i. R. d. Versicherungsmarktes USA Weitgehend freie Preisbildung Direkt zahlende Patienten Brasilien, Russland, Indien, China, Mexico Quelle: Eigene Darstellung nach ZNS Associates, 2013 Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

3 AMNOG Anwendungsbereich: Wann kann eine Nutzenbewertung erfolgen? Alle ab erstmals in Verkehr gebrachte NEUE WIRKSTOFFE und Wirkstoffkombinationen Alle ab erstmals in Verkehr gebrachte neue Wirkstoffe, die ab dem ein NEUES ANWENDUNGSGEBIET erhalten Bei Aufforderung durch den G-BA, insbes. wenn für die Versorgung von Bedeutung oder im Wettbewerb mit 35a- Arzneimitteln Bei Fristablauf sofern Beschluss von G-BA befristet oder 1 Jahr nach Beschluss des G-BA auf Antrag des pharmazeutischen Unternehmers oder bei Vorliegen neue Erkenntnisse auf Veranlassung des G-BA Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

4 Wann liegt neuer Wirkstoff/ neues Anwendungsgebiet vor? Neuer Wirkstoff Wirkung ist bei erstmaliger Zulassung in med. Wissenschaft nicht bekannt Für das erstmalig zugelassene Arzneimittel mit dem Wirkstoff besteht Unterlagenschutz Auch fixe Kombinationen von Wirkstoffen, sofern sie mindestens einen neuen Wirkstoff enthalten Neues Anwendungsgebiet insbesondere Eine neue Zulassung (AMG 29 Abs. 3 Nr. 3) oder Verändertes Patientenkollektiv Hinzufügung einer Indikation oder Verlagerung der Indikation in einen anderen therapeutischen Bereich. Ausnahme Orphan Drugs Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens Kein Nachweis zum Nutzen und Zusatznutzen, da Zusatznutzen durch Zulassung belegt Ausmaß d. Zusatznutzens muss vorgelegt werden Ab 50 Mio. GKV-Umsatz in den letzten 12 Kalendermonaten sind Nachweise zum Nutzen und Zusatznutzen dem G-BA vorzulegen. Freistellung wegen Geringfügigkeit: Bei geringfügigen Ausgaben (bis 1 Mio. GKV- Jahresumsatz) Freistellung von der Nutzenbewertung auf Antrag des pharmazeutischen Unternehmers Befristung möglich Antragsstellung 3 Monate vor Inverkehrbringung Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

5 Bisherige Ergebnisse früher Nutzenbewertungen (Stand 01. Oktober 2013) Bislang 56 Bewertungen Über 60% der Bewertungen erfolgten mit positivem Zusatznutzen Besser als internationaler Durchschnitt. Ohne die unvollständigen Dossiers (6x) und die Festbetragsgruppen (2) erlangten dieses Ergebnis sogar über 70% Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

6 Orphan Drugs und ihr Stellenwert EMA 2012: 96 Zulassungsanträge Davon 19 Orphans (+36%) Von 56 abgeschlossenen frühen Nutzenbewertungen im G-BA waren 7 Orphans (ca. 12,5%) Bewertungsergebnis Anzahl Anteil Nicht quantifizierbar 2 29 % Beträchtlich 1 14 % Gering 4 57 % Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

7 Orphan Drug, ein Markteintrittsmodell? Stand 2012 waren 66 Orphan Drugs im Markt Gesamtumsatz in der GKV: 1 Mrd. Gesamtzahl der Verordnungen 18 Mio. Von den 30 Arzneimitteln mit den höchsten Preisen sind 27 Orphan Drugs Umsatzverteilung ist sehr heterogen: 15% der Orphans 85% der Orpahns - Machen einen Umsatz von jeweils über 30 Mio. - Vereinen auf sich einen Umsatzanteil von 70% - Vereinen einen Verordnungsanteil von 63% auf sich - Machen einen Umsatz von jeweils unter 30 Mio. Euro - Haben einen Gesamtumsatzanteil von 30% - Vereinen einen Verordnugnsanteil von 37% auf sich Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

8 Beschlüsse für Orphan Drugs Stand Wirkstoff Anwendungsgebiet Ausmaß des Zusatznutzens Pirfenidon Idiopathische Lungenfibrose Nicht quantifizierbarer Zusatznutzen Tafamidis Meglumin Amyloidose Geringer Zusatznutzen Pasireotid Morbus Cushing Geringer Zusatznutzen Ivacaftor Zystische Fibrose Beträchtlicher Zusatznutzen Ruxolitinib Chronisch myeloproliferative Erkrankungen Geringer Zusatznutzen Decitabin Akute myeloische Leukämie Geringer Zusatznutzen Brentuximabvedotin Bosutinib Ponatinib Pomalidomid Hodgkin-Lymphome, anaplastische großzellige Lymphome Chronische myeloische Leukämie chronische myeloische Leukämie (CML); Philadelphia-Chromosom positiver akuter Lymphoblastenleukämie rezidiviertes oder refraktäres multiples Myelom Nicht quantifizierbarer Zusatznutzen Beschluss voraussichtlich Mitte Oktober 2013 Beschluss voraussichtlich: Ende Januar 2014 Beschluss voraussichtlich: Mitte Februar 2014 Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

9 Onkologische Wirkstoffe im Verfahren nach 35a SGB V (Stand ) Ergebnisse (höchste Kategorie) Anzahl Anteil unter bisher abgeschlossenen Nicht quantifizierbar 1 6% beträchtlich 6 38% gering 7 44% kein Zusatznutzen 1 6% kein Zusatznutzen weil inhaltlich unvollständig oder kein Dossier eingereicht 1 6% noch kein Beschluss 10 Gesamtzahl 26 davon abgeschlossen % Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

10 Umsatz und Marktanteil des Bestandsmarkt im Jahr 2011 Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

11 Typisierter Verordnungsverlauf und Wachstumsrate Verordnungen in Tsd. je Patent Wachstumsrate Verordnung 250% 200% 150% 100% 50% 100 0% % Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

12 Mechanismus der Vorausberechnung Produktstatus bei Ergebnis Erstattungspreisverhandlung Produktstaus bei Datenerhebung Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

13 Leitwirkstoff und Perlenkette der ersten Drei Tapentadol Denosumab Rivaroxaban starke, chronische Schmerzen Osteoporose Knochenmetastasen Vorhofflimmern, Prophylaxe Schlaganfall und kardioembolische Erkrankungen; Tiefe Venenthrombose Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

14 1. Aufruf Aufrufketten und Daten Wirkstoff Kette Maßgeblicher Zeitpunkt zur Dossiervorlage Tapentadol Denosumab Oxycodon-/Nanolonhydrochlorid* Ranelicsäure, Distrontiumsalz** Parathyroidhormon, rekombiniert Teriparatid ** (urspr.) Rivaroxaban Dabigatran Liraglutid Exenatid Agomelatin Duloxetin ** Tocilizumab Golimumab Certolizumab pegol *) Ergänzung der Kette mit Beschluss vom **) Befreiung von der Dossierpflicht, weil Unterlagenschutz während des Verfahrens abläuft. Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken

15 Schlaglichter Clock-Stop Lernendes Verfahren bedingte Zulassungen Verfahrensordnung Kosten-Nutzen- Bewertung 3. AMG Novelle: mehr Flexibilität bei der Festlegung der ZVt Lernendes System Neue Erfahrungen sammeln Seite IGES-Innovationskongress Josef Hecken