Bayer Pharma AG Berlin Deutschland Tel Presse-Information

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1 Presse-Information Bayer Pharma AG Berlin Deutschland Tel Bayer erhält US-Zulassung für Adempas (Riociguat), den ersten Stimulator der löslichen Guanylatcyclase, zur Behandlung zweier Formen des Lungenhochdrucks Adempas ist in den USA als erstes und einziges Medikament zur Behandlung der chronisch-thromboembolischen pulmonalen Hypertonie (CTEPH) zugelassen Adempas erhält auch die Zulassung für pulmonal-arterielle Hypertonie (PAH) Adempas wirkt auf einen zentralen molekularen Mechanismus, der dieser schweren Herz- und Lungenerkrankung zugrundeliegt Berlin, 9. Oktober 2013 Die US-Gesundheitsbehörde Food and Drug Administration (FDA) hat Adempas (Riociguat) Filmtabletten von Bayer HealthCare heute die Zulassung zur Behandlung von zwei Formen des Lungenhochdrucks, einer lebensbedrohlichen und fortschreitenden Krankheit, erteilt. Die Zulassung umfasst die Behandlung von Erwachsenen mit persistierender bzw. rezidivierender chronischthromboembolischer pulmonaler Hypertonie (CTEPH) nach operativer Behandlung oder inoperabler CTEPH (Gruppe 4 nach WHO-Klassifikation) zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit und der WHO Funktionsklasse, sowie die Behandlung von Erwachsenen mit pulmonal-arterieller Hypertonie (PAH) (Gruppe 1 nach WHO- Klassifikation) zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit, der WHO Funktionsklasse und der Zeit bis zum Eintritt von Ereignissen mit klinischer Verschlechterung (Time to Clinical Worsening, TTCW). Adempas ist damit das einzige Medikament, das in den USA zur Behandlung von zwei Formen des Lungenhochdrucks zugelassen ist. Gleichzeitig ist Adempas die einzige von der FDA zugelassene medikamentöse Behandlung bei inoperabler oder persistierender - 1/6 -

2 bzw. rezidivierender CTEPH nach operativem Eingriff. Im September 2013 hatte Adempas in Kanada die Zulassung für die Behandlung von CTEPH erhalten. Die Zulassung von Adempas durch die FDA ist ein entscheidender Meilenstein in unseren Bemühungen, Patienten und Ärzten eine dringend benötigte neue Behandlungsoption für diese seltene, schwere und potenziell lebensbedrohliche Krankheit anzubieten, sagte Dr. Kemal Malik, Mitglied im Executive Committee von Bayer HealthCare und Leiter der Globalen Klinischen Entwicklung. Adempas ist das erste Medikament, das eine Zulassung für die inoperable oder persistierende bzw. rezidivierende CTEPH nach operativem Eingriff erhalten hat, und ist eine wichtige neue Therapieoption für Patienten mit PAH. Die klinischen Studien CHEST-1 und PATENT-1 erreichten ihren primären Endpunkt, indem eine statistisch signifikante Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit nachgewiesen werden konnte, gemessen durch den Sechs-Minuten-Gehtest. Dieser gilt als Marker für den Schweregrad der Erkrankung und hat prognostische Aussagekraft für das Überleben von Patienten mit pulmonaler Hypertonie, sagte der Studienleiter Professor Ardeschir Ghofrani, Universitätsklinikum Gießen und Marburg. Riociguat ist das erste Medikament, das eine Wirksamkeit bei zwei unterschiedlichen Formen der pulmonalen Hypertonie belegen konnte. Das Ausmaß und die Konsistenz der Verbesserungen im gesamten Spektrum der primären und sekundären Studienendpunkte unter der Behandlung mit Riociguat sind beeindruckend. Der Sechs-Minuten-Gehtest, die kardiopulmonale Hämodynamik, die Funktionsklasse nach WHO und ein krankheitsbezogener Biomarker liefern uns umfangreiche Informationen, welche die Basis der therapeutischen Entscheidungen bilden und die für die Patienten und ihre behandelnden Ärzte in der klinischen Praxis relevant sind. PAH und CTEPH sind zwei seltene und lebensbedrohliche Formen des Lungenhochdrucks. Sie sind durch einen signifikant erhöhten Druck in den Lungenarterien gekennzeichnet. Die Zulassung von Adempas basiert auf den Ergebnissen aus zwei randomisierten, doppelblinden, placebo-kontrollierten globalen Phase III-Studien, CHEST- 1 und PATENT-1, sowie auf den bis dato verfügbaren Langzeitergebnissen der CHEST-2 und PATENT-2-Studien. Die Studien untersuchten die Sicherheit und Wirksamkeit von Riociguat bei oraler Einnahme zur Behandlung von CTEPH und PAH. Beide Phase III- Studien erreichten ihren primären Endpunkt, eine Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit, nach 16 bzw. 12 Wochen Behandlung. Zusätzlich zeigten sich unter - 2/6 -

3 Adempas konsistente Verbesserungen bei mehreren relevanten sekundären Endpunkten. Das Medikament wurde gut vertragen und zeigte ein gutes Sicherheitsprofil. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse unter Behandlung mit Adempas (bis zu 2,5 mg 3x täglich), die bei 10% bzw. mehr als 10% der Patienten beobachtet wurden, waren Kopfschmerzen, Schwindel, Verdauungsstörungen, periphere Ödeme, Durchfall, Übelkeit und Erbrechen. Die Ergebnisse beider Studien wurden im Juli 2013 im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht. Die Phase III-Studien CHEST und PATENT werden als Langzeitstudien unter den Bezeichnungen CHEST-2 und PATENT-2 fortgeführt. In der Europäischen Union ist die Zulassung von Riociguat seit Februar 2013 beantragt, sowie in Japan seit Mai Riociguat wurde von Bayer entdeckt und entwickelt. Das Medikament ist der erste Vertreter der neuen Substanzklasse der Stimulatoren der löslichen Guanylatcyclase (sgc). Über die Pulmonale Hypertonie Die pulmonale Hypertonie (PH), auch Lungenhochdruck genannt, ist eine schwere fortschreitende und lebensbedrohliche Krankheit. Der Druck in den Lungenarterien ist signifikant erhöht, was zum Herzversagen und letztlich zum Tode führen kann. Menschen mit PH leiden unter einer stark eingeschränkten körperlichen Leistungsfähigkeit und einer entsprechend verminderten Lebensqualität. Die häufigsten Symptome der PH sind Atemnot, Müdigkeit, Schwindelgefühl und Ohnmachtsanfälle, und werden durch Anstrengung verstärkt. Da die Symptome einer PH nicht spezifisch sind, kann es bis zur richtigen Diagnose bis zu zwei Jahre dauern. Eine frühzeitige Diagnose und eindeutige Bestimmung der Form des Lungenhochdrucks ist essentiell, denn wenn der Beginn der Behandlung verzögert wird, kann dies die Lebenserwartung der Patienten verkürzen. Außerdem ist es wichtig, die Therapie engmaschig zu überwachen, um sicherzugehen, dass die Patienten für ihren individuellen Krankheitstyp und das Stadium, in dem sie sich befinden, die optimale Therapie erhalten. - 3/6 -

4 Es gibt fünf verschiedene Formen von PH. Jede der fünf Formen kann sich auf den Patienten unterschiedlich auswirken, und auch die Ursache und klinische Manifestation der PH unterscheiden sich oft. Für die besten Erfolgsaussichten sollten Patienten in einer Spezialklinik für PH behandelt werden. Über die pulmonal-arterielle Hypertonie Die pulmonal-arterielle Hypertonie (PAH), eine der fünf Formen des Lungenhochdrucks, ist eine fortschreitende und lebensbedrohliche Krankheit, bei der der Druck in den Lungenarterien durch Vasokonstriktion deutlich erhöht ist, und die zum Herzversagen und zum Tode führen kann. Die PAH ist charakterisiert durch morphologische Veränderungen der inneren Auskleidung der Lungenarterien (Endothel). Daraus resultieren ein remodeling des Gewebes, Vasokonstriktion und Blutgerinnsel in den kleinen Blutgefäßen (In-situ-Thrombose). Aufgrund dieser Veränderungen ziehen sich die Blutgefäße in der Lunge zusammen, und das Herz muss stärker arbeiten, um Blut in die Lunge zu pumpen. PAH ist eine seltene Krankheit; weltweit sind schätzungsweise 52 Menschen pro Million Einwohner von PAH betroffen. Jüngere Frauen leiden öfter unter PAH als Männer. Meist findet sich keine Ursache, in einigen Fällen scheint die Krankheit auch erblich zu sein. Obwohl es seit mehr als einem Jahrzehnt mehrere zugelassene Medikamente für die Behandlung der PAH gibt, bleibt die Prognose für die Patienten ungünstig und neue Behandlungsoptionen werden benötigt. Derzeit bleibt die Sterblichkeitsrate von Patienten mit PAH hoch und liegt bei 15% nach einem Jahr, und bei 32% nach drei Jahren ab dem Zeitpunkt der Diagnose. Über die chronisch-thromboembolische pulmonale Hypertonie Die chronisch-thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTEPH) ist eine fortschreitende und lebensbedrohliche Krankheit und eine Form des Lungenhochdrucks, bei der vermutlich durch Blutgerinnsel verursachte Verstopfungen in den Lungengefäßen allmählich zu einem erhöhten Druck in den Lungenarterien und damit zu einer Überanstrengung der rechten Herzhälfte führen. CTEPH gehört zu den seltenen Erkrankungen und ist in ihrer Häufigkeit mit PAH vergleichbar, wird aber bislang seltener diagnostiziert. CTEPH kann sich auf Basis früher aufgetretener akuter Lungenembolien entwickeln, die Pathogenese ist jedoch noch nicht vollständig geklärt. Die potenziell heilende Standard-Therapie bei CTEPH ist die pulmonale Endarteriektomie (PEA), ein operativer Eingriff, bei dem die Blutgefäße der Lunge von Gerinnseln und Narbengewebe - 4/6 -

5 befreit werden. Allerdings kann bei einer beträchtlichen Zahl von CTEPH-Patienten (20%- 40%) dieser operative Eingriff nicht durchgeführt werden, und bei einigen Patienten besteht die Krankheit auch nach der PEA noch weiter oder tritt erneut auf (35%). Diese Patienten benötigen eine wirksame medikamentöse Behandlung. Über Adempas (Riociguat) Adempas (Riociguat) ist ein Stimulator der löslichen Guanylatcyclase (sgc), der erste Vertreter einer neuartigen Medikamentenklasse, entdeckt und entwickelt von Bayer als orale Therapieoption, die an einem entscheidenden molekularen Mechanismus der pulmonalen Hypertonie ansetzt. Riociguat wird als neuer und spezifischer Behandlungsansatz für verschiedene Formen des Lungenhochdrucks untersucht. sgc ist ein Enzym, das im Herz-Lungensystem vorkommt und der Rezeptor für Stickstoffmonoxid (NO). Wenn NO an sgc bindet, katalysiert das Enzym die Synthese des Signalmoleküls 'zyklisches Guanosinmonophosphat' (cgmp). cgmp spielt eine wichtige Rolle bei der Regulierung zellulärer Funktionen wie Gefäßspannung, Zellvermehrung, Fibrose und Entzündung. Lungenhochdruck ist verbunden mit einer Fehlfunktion der Gefäßwände (Endothel), einer verminderten NO-Synthese und in Folge dessen einer unzureichenden Stimulierung der sgc. Riociguat hat einen einzigartigen Wirkmechanismus es sensibilisiert sgc für das körpereigene NO, indem es die NO-sGC-Verbindung stabilisiert. Riociguat stimuliert sgc auch direkt über eine andere Bindungsstelle, unabhängig von NO. Als Stimulator der sgc adressiert Riociguat den NO-Mangel, indem es den NO-sGC-cGMP Signalweg wiederherstellt, was zu einer vermehrten Bildung von cgmp führt. Mit seinem neuen Wirkmechanismus hat Riociguat das Potenzial, eine Reihe von Einschränkungen derzeit zugelassener PAH-Medikamente zu überwinden, einschließlich der NO-Abhängigkeit, und ist das erste Medikament, das klinischen Nutzen in CTEPH nachweisen konnte, wo vor der Zulassung von Riociguat keine medikamentöse Behandlung zugelassen war. Über Bayer HealthCare Die Bayer AG ist ein weltweit tätiges, forschungsbasiertes und wachstumsorientiertes Unternehmen mit Kernkompetenzen auf den Gebieten Gesundheit, Agrarwirtschaft und hochwertige Materialien. Mit einem Umsatz von rund 18,6 Mrd. Euro (2012) gehört Bayer HealthCare, ein Teilkonzern der Bayer AG, zu den weltweit führenden innovativen - 5/6 -

6 Unternehmen in der Gesundheitsversorgung mit Arzneimitteln und medizinischen Produkten. Das Unternehmen mit Sitz in Leverkusen bündelt die Aktivitäten der Divisionen Animal Health, Consumer Care, Medical Care sowie Pharmaceuticals. Ziel von Bayer HealthCare ist es, Produkte zu erforschen, zu entwickeln, zu produzieren und zu vertreiben, um die Gesundheit von Mensch und Tier weltweit zu verbessern. Bei Bayer HealthCare arbeiten weltweit (Stand: ) Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in mehr als 100 Ländern. Mehr Informationen unter Das Pressecenter von Bayer HealthCare ist nur einen Klick entfernt: presse.healthcare.bayer.de Ansprechpartner: Dr. Daniela Esser, Tel Mehr Informationen finden Sie unter Folgen Sie uns auf Facebook: de ( ) Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Presseinformation kann bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen enthalten, die auf den gegenwärtigen Annahmen und Prognosen der Unternehmensleitung des Bayer-Konzerns bzw. seiner Teilkonzerne beruhen. Verschiedene bekannte wie auch unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Entwicklung oder die Performance der Gesellschaft wesentlich von den hier gegebenen Einschätzungen abweichen. Diese Faktoren schließen diejenigen ein, die Bayer in veröffentlichten Berichten beschrieben hat. Diese Berichte stehen auf der Bayer-Webseite zur Verfügung. Die Gesellschaft übernimmt keinerlei Verpflichtung, solche zukunftsgerichteten Aussagen fortzuschreiben und an zukünftige Ereignisse oder Entwicklungen anzupassen. - 6/6 -