Safinamide Ergebnisse der Phase-III-Studien MOTION und SETTLE anlässlich der Jahrestagung 2013 der American Academy of Neurology (AAN) vorgestellt

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1 Safinamide Ergebnisse der Phase-III-Studien MOTION und SETTLE anlässlich der Jahrestagung 2013 der American Academy of Neurology (AAN) vorgestellt Signifikante Verbesserung der motorischen Funktion mit Safinamide (primäre Wirksamkeitsvariable: UPDRS III) bei Patienten mit Parkinson- Krankheit im frühen Stadium, die mit einer stabilen Dosis eines einzelnen Dopaminagonisten behandelt wurden (MOTION-Studie) Signifikante Verbesserung der motorischen Fluktuationen mit Safinamide (primäre Wirksamkeitsvariable: ON-Zeit ohne schwere Dyskinesien) bei Patienten mit Parkinson-Krankheit im mittleren bis fortgeschrittenen Stadium, die mit einer stabilen Dosis Levodopa und anderen Medikamenten gegen Parkinson behandelt wurden (SETTLE-Studie) Safinamide wurde in beiden Studien sehr gut vertragen; die Studienabbruchrate war gering Antrag auf Marktzulassung für Safinamide als Begleittherapie bei Patienten mit Parkinson-Krankheit im frühen und mittleren bis fortgeschrittenen Stadium in Europa und den USA im 4. Quartal 2013 erwartet Mailand, Italien, 19. März 2013 Newron Pharmaceuticals S.p.A. ( Newron ), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt innovative Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, und sein Partner Zambon S.p.A., ein Pharmaunternehmen mit Schwerpunkten in Erkrankungen der Atemwege, der Primärversorgung sowie ZNS, gaben am 18. März 2013 anlässlich der 65. Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) Ergebnisse der Phase-III- Studien MOTION und SETTLE zu Safinamide bekannt. Die MOTION-Studie* war eine über sechs Monate (24 Wochen) laufende randomisierte, placebokontrollierte, internationale Doppelblindstudie der Phase III. Beteiligt waren Patienten mit idiopathischer Parkinson-Erkrankung im Frühstadium (weniger als fünf Jahre Krankheitsdauer), die über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen mit einer stabilen Dosis eines einzelnen Dopaminagonisten behandelt worden waren. Die 679 Studienteilnehmer wurden zu gleichen Teilen randomisiert und erhielten einmal täglich entweder 50 mg Safinamide, 100 mg Safinamide oder entsprechende Placebotabletten als Begleittherapie zu einer festen Dosis eines einzelnen Dopaminagonisten. Gemäss den internationalen regulatorischen Richtlinien war die primäre Wirksamkeitsvariable der Studie die Veränderung der motorischen Symptome gemessen an der Veränderung des Werts auf der Unified Parkinson s Disease Rating Scale (UPDRS, vereinheitlichtes Be- 1/5

2 wertungsschema für die Parkinson-Erkrankung), Abschnitt III, vom Ausgangswert bis zur Woche 24. Safinamide wurde sehr gut vertragen. 607 Patienten schlossen die Studie ab. Die Abbruchrate in den drei Behandlungsgruppen war vergleichbar (ca. 11 %). Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse waren Übelkeit, Schwindel, Schläfrigkeit sowie Kopf- und Rückenschmerzen. Bezüglich der Inzidenz dieser Ereignisse bestand in den Behandlungsgruppen kein signifikanter Unterschied. Die Inzidenz der behandlungsbezogenen Abweichungen hinsichtlich Laborwerten, Augenuntersuchungen, Vitalzeichen und EKG war ebenfalls in allen Gruppen vergleichbar. Die in der Intention-to-treat-(ITT-)Population und in der modifizierten Dopaminagonist- Monotherapie-Population (unter Ausschluss von 13 Patienten, die die Haupteinschlusskriterien einer stabilen Monotherapie mit einem Dopaminagonisten nicht erfüllten) durgeführten Analysen (On treatment, ANCOVA-LOCF) lieferten vergleichbare Ergebnisse. Die Therapie mit 100 mg Safinamide/Tag verbesserte den UPDRS III Gesamtscore im Vergleich zur Monotherapie mit einem Dopaminagonisten (=Placebo) in der ITT- Population und in der modifizierten Dopaminagonist-Monotherapie-Population um 1,04 ± 0,58 (p=0,07) bzw. um 1,20 ± 0,58 (p=0,039) (Veränderung vom Ausgangswert bis zum Endpunkt). Signifikante Verbesserungen durch die Gabe von 100 mg Safinamide/Tag wurden auch in PDQ39 (Parkinson s Disease Quality of Life) und EQ-5D (European Quality of Life, 5 Dimensionen) deutlich. Die SETTLE-Studie** war eine auf sechs Monate (24 Wochen) angelegte, internationale, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Doppelblindstudie. 549 Patienten mit idiopathischer Parkinson-Erkrankung im mittleren bis fortgeschrittenen Stadium (mehr als drei Jahre Krankheitsdauer) und über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen mit optimierten festen Dosen Levodopa und einer Standard of Care- Therapie (Dopaminagonist, COMT-Inhibitor, Anticholinergikum und/oder Amantadin) behandelt, wurden rekrutiert. Patienten, die mindestens 1,5 Stunden OFF-Zeiten während des Tages aufwiesen, wurden zu gleichen Teilen randomisiert und erhielten einmal täglich Safinamide (50 bis 100 mg) oder Placebo (Standard of Care-Behandlung einschliesslich Levodopa) als Begleittherapie. Im Einklang mit Ergebnissen von Diskussionen mit Regulierungsbehörden war der primäre Endpunkt dieser Studie die Veränderung der täglichen ON-Zeit, die mittels der vom Patienten ausgefüllten Tagebuchkarten erfasst wurde (18 Stunden/Tag). Safinamide wurde sehr gut vertragen. 484 Patienten schlossen die Studie ab. Die Abbruchrate in den beiden Behandlungsgruppen war vergleichbar (ca. 12 %). Die am häufigsten berichteten unerwünschten Ereignisse waren Übelkeit, Harnwegsinfektionen, Stürze, Rückenschmerzen und Dyskinesie. Unter Safinamide kam es häufiger zu flüchtigen Dyskinesien, die jedoch grösstenteils leicht verliefen und nicht mit Therapieabbruch assoziiert waren. Die Inzidenz der behandlungsbezogenen Abweichungen hinsichtlich Laborwerte, Augenuntersuchungen, Vitalzeichen und EKG war ebenfalls in allen Gruppen vergleichbar. 2/5

3 In der ITT-Population durchgeführte Analysen (On treatment, ANCOVA-LOCF) zeigten, dass die Behandlung mit 50 bis 100 mg Safinamide/Tag im Vergleich zu Placebo zu einer signifikanten Verlängerung der ON-Zeit ohne schwere Dyskinesien um 0,96 ± 0,21 Stunden (p<0,01) führte. Signifikante Verbesserungen durch die Gabe von 50 bis 100 mg Safinamide/Tag wurden auch in Bezug auf die OFF-Zeit, die motorischen Symptome (UPDRS III), PDQ39 und EQ-5D, Clinical Global Impression of Change and Severity (Klinischer Gesamteindruck zu Veränderung und Schweregrad) und die OFF-Zeit nach der Morgendosis Levodopa, erreicht. Diese Ergebnisse sind äusserst ermutigend. Sie spiegeln die bereits aus früheren Studien mit Safinamide berichteten Ergebnisse bei Patienten mit Parkinson-Krankheit im frühen und mittleren bis fortgeschrittenen Stadium wider. Die Kombination des günstigen Nebenwirkungsprofils von Safinamide mit den beschriebenen Verbesserungen positionieren Safinamide, die potentiell erste Begleittherapie sowohl für Parkinson-Erkrankung im frühen als auch im mittleren bis fortgeschrittenen Stadium als innovative Ergänzung der zur Verfügung stehenden therapeutischen Optionen für Parkinson-Patienten, sagte Ravi Anand, Chief Medical Officer von Newron. Die Ergebnisse der Studien SETTLE und MOTION liefern eindeutige, vielfache Nachweise der Wirksamkeit in Kombination mit einen einzigartigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. Wir freuen uns, dass Parkinson-Patienten nun neue Hoffnung schöpfen können, so Marco Sardina, Chief Scientific Officer von Zambon. Die Ergebnisse der Studien MOTION* und SETTLE** sind Teil des klinischen Entwicklungsprogramms für Safinamide zusammen mit den abgeschlossenen Studien 009, 015, 016. Das Design des klinischen Programms ist darauf ausgerichtet, den Zulassungsantrag für Safinamide als Begleittherapie zu Dopaminagonisten bei Patienten mit Parkinson im frühen Stadium und als Begleittherapie zu Levodopa bei Patienten mit Parkinson im fortgeschrittenen Stadium zu untermauern. Newron und sein Partner Zambon planen, den Antrag im 4. Quartal 2013 in den USA und Europa einzureichen. Weitere Ergebnisse der Studien MOTION und SETTLE werden nach Abschluss der laufenden Analysen anlässlich der kommenden Tagung der Movement Disorder Society (MDS) in Juni 2013 bekannt gegeben. * MOTION: SafinaMide add-on To dopamine agonist for early Idiopathic ParkinsON s disease with motor fluctuations ** SETTLE: SafinamidE Treatment as add-on To LEvodopa in idiopathic Parkinson s disease with motor fluctuations Newron veranstaltet heute mit Beginn um 8:30 Uhr MEZ einen Webcall für Investoren, Analysten und die Medien. Bitte wählen Sie sich wie folgt ein: Telefonkonferenz Einwähldaten Grossbritannien Schweiz /5

4 Italien USA Deutschland Schweden: Web Präsentation Die Zuschaltung funktioniert, zusätzlich zur Telefonkonferenz, wie folgt: Auf den folgenden Link klicken: Weiter mit Next Login with a Guest Code wählen Guest Code eingeben - und Login View Presentation (oben links) wählen Vorname und Name eingeben und Continue wählen, um die Präsentation zu sehen Die anlässlich der AAN präsentierten Abstracts, der Geschäftsbericht einschliesslich des Konzernabschlusses (IFRS) und der Einzelabschluss nach italienischen Rechnungslegungsvorschriften stehen zum Download bereit unter: Über Safinamide Safinamide ist ein Alpha-Aminoamid, das derzeit von Newron als Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Parkinson im frühen oder späten Stadium mit Dopamin-Agonisten oder Levodopa entwickelt wird. Es soll über dopaminerge und non-dopaminerge Aktivität verfügen, darunter auch die selektive und reversible Hemmung der Monoamin-Oxidase B (MAO-B), aktivitätsabhängigen NatriumkanalAntagonismus sowie Hemmung der Glutamatausschüttung in vitro. Über Newron Pharmaceuticals Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert. Das Unternehmen ist in Bresso bei Mailand, Italien, domiziliert. Basierend auf den Phase III-Resultaten von Safinamide zur Therapie der Parkinson s-krankheit arbeitet Newron zusammen mit seinen Partnern an der raschen Einreichung der weltweiten Registrierungsanträge für das Produkt. Die Zambon Group besitzt die globalen Vermarktungsrechte an Safinamide mit Ausnahme Japans und anderer Schlüsselregionen Asiens und Meiji Seika hat die Rechte, Safinamide in Japan und anderen asiatischen Schlüsselregionen zu entwickeln und zu vermarkten. Zusätzliche Projekte von Newron konzentrieren sich auf vielversprechende seltene Krankheiten und befinden sich in unterschiedlichen Stadien der präklinischen und klinischen Entwicklung, darunter snn0031 für die Parkinson s Krankheit, Sarizotan für das Rett-Syndrom, Ralfinamide für bestimmte Schmerzindikationen und NW-3509 als mögliche erste Add-on-Therapie für die Behandlung von Schizophrenie. Über Zambon Zambon ist ein führendes italienisches Pharma- und Feinchemikalien-Unternehmen, das sich über die Jahre eine starke Reputation für qualitativ hochwertige Produkte und Dienstleistungen erworben hat. Zambon ist in drei therapeutischen Gebieten gut aufgestellt: Atemwegserkrankungen, Schmerzen und Frauenheilkunde. Zudem investiert Zambon massgeblich in seinen Einstieg auf dem Gebiet des ZNS. Zambon S.p.A. bietet hochqualitative Produkte dank integrierter Produktionskette, die Zach (Zambon Chemicals), einen präferierter Partner für API, Auftragssynthese und Generikaproduktion, einschliesst. Die Gruppe engagiert sich stark in der Therapie chronischer Atemwegserkrankungen wie BPCO und, über Safinamide, in der Indikation Parkinson Erkrankung. Zambon ist in Mailand domiziliert und wurde 1906 in Vicenza gegründet. Das Unter- 4/5

5 nehmen ist in 15 Ländern mit mehr als 2,600 Arbeitnehmern vertreten, und verfügt über Fertigungsbetriebe in der Schweiz, Frankreich, China und Brasilien. Details zu Zambon unter Für weitere Informationen: Medien Italien Stefan Weber CEO Tel.: Investoren und Analysten Stefan Weber CEO Tel.: UK/Globale Medien Julia Phillips FTI Consulting Tel.: +44 (0) Zambon Company Luca Primavera Tel.: Mobil: Schweiz Martin Meier-Pfister IRF Communications Tel.: Important Notices This document contains forward-looking statements, including (without limitation) about (1) Newron s ability to develop and expand its business, successfully complete development of its current product candidates and current and future collaborations for the development and commercialisation of its product candidates and reduce costs (including staff costs), (2) the market for drugs to treat CNS diseases and pain conditions, (3) Newron s anticipated future revenues, capital expenditures and financial resources, and (4) assumptions underlying any such statements. In some cases these statements and assumptions can be identified by the fact that they use words such as will, anticipate, estimate, expect, project, intend, plan, believe, target, and other words and terms of similar meaning. All statements, other than historical facts, contained herein regarding Newron's strategy, goals, plans, future financial position, projected revenues and costs and prospects are forward-looking statements. By their very nature, such statements and assumptions involve inherent risks and uncertainties, both general and specific, and risks exist that predictions, forecasts, projections and other outcomes described, assumed or implied therein will not be achieved. Future events and actual results could differ materially from those set out in, contemplated by or underlying the forward-looking statements due to a number of important factors. These factors include (without limitation) (1) uncertainties in the discovery, development or marketing of products, including without limitation negative results of clinical trials or research projects or unexpected side effects, (2) delay or inability in obtaining regulatory approvals or bringing products to market, (3) future market acceptance of products, (4) loss of or inability to obtain adequate protection for intellectual property rights, (5) inability to raise additional funds, (6) success of existing and entry into future collaborations and licensing agreements, (7) litigation, (8) loss of key executive or other employees, (9) adverse publicity and news coverage, and (10) competition, regulatory, legislative and judicial developments or changes in market and/or overall economic conditions. Newron may not actually achieve the plans, intentions or expectations disclosed in forward-looking statements and assumptions underlying any such statements may prove wrong. Investors should therefore not place undue reliance on them. There can be no assurance that actual results of Newron's research programmes, development activities, commercialisation plans, collaborations and operations will not differ materially from the expectations set out in such forwardlooking statements or underlying assumptions. Newron does not undertake any obligation to publicly up-date or revise forward looking statements except as may be required by applicable regulations of the SIX Swiss Exchange where the shares of Newron are listed. This document does not contain or constitute an offer or invitation to purchase or subscribe for any securities of Newron and no part of it shall form the basis of or be relied upon in connection with any contract or commitment whatsoever. 5/5