Version 1.0 vom

Transkript

1 Dokumentation der Stellungnahmen zum Entwurf einer Methodik für die Bewertung von Verhältnissen zwischen Nutzen und Kosten im System der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung Version 2.0 Version 1.0 vom Kontakt: Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) Dillenburger Straße 27 D Köln Tel.: / Fax: /

2 Inhaltsverzeichnis Inhaltsverzeichnis Seite 1 Stellungnahmen von Organisationen, Institutionen und Firmen Ausschuss für Gesundheitsökonomie im Verein für Socialpolitik und Deutsche Gesellschaft für Gesundheitsökonomie (DGGÖ) Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften (AWMF) Bayer Vital GmbH Bundesärztekammer (BÄK) Bundespsychotherapeutenkammer (BPtK) Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.v. (BPI) Bundesverband Medizintechnolgie e. V. (BVMed) Deutsche Gesellschaft für Orthopädie und Unfallchirurgie e. V. (DGOU) GlaxoSmithKline GmbH & Co. KG Institut Gesundheitsökonomie und Medizinmanagement (IGM) Lundbeck GmbH Merck Pharma GmbH saproma Healthcare Consulting & Management GbR Verband Forschender Arzneimittelhersteller e. V. (vfa) Stellungnahmen von Privatpersonen Marckmann, Georg, Prof. Dr. med., MPH Dokumentation der Stellungnahmen Version 1.0 vom i

3 Stellungnahmen von Organisationen, Institutionen und Firmen 1 Stellungnahmen von Organisationen, Institutionen und Firmen 1.1 Ausschuss für Gesundheitsökonomie im Verein für Socialpolitik und Deutsche Gesellschaft für Gesundheitsökonomie (DGGÖ) Autoren: Adam, Hans, Prof. Dr. Ahlert, Marlies, Prof. Dr. Dr. Breyer, Friedrich, Prof. Dr. Cassel, Dieter, Prof. Dr. Daumann, Frank, Prof. Dr. Eisen, Roland, Prof. (em.) Dr. Dr. h.c. Ernst, Christian, Prof. Dr. Felder, Stefan, Prof. Dr. Firnkorn, Hans-Jürgen, Dipl.-Vw. Graf v. d. Schulenburg, J.-Matthias, Prof. Dr. Greiner, Wolfgang, Prof. Dr. Henke, Klaus-Dirk, Prof. Dr. Jacobs, Klaus, Dr. Karmann, Alexander, Prof. Dr. Kifmann, Mathias, Prof. Dr. Kuhn, Michael, Dr. Leidl, Reiner, Prof. Dr. Neubauer, Günther, Prof. Dr. Nuscheler, Robert, Prof. Dr. Oberender, Peter, Prof. Dr. Dr. h.c. Prinz, Aloys, Prof. Dr. Ried, Walter, Prof. Dr. Schellhorn, Martin, Prof. Dr. Schneider, Markus, Dr. Ulrich, Volker, Prof. Dr. Wambach, Achim, Prof. Dr. Wasem, Jürgen, Prof. Dr. Wille, Eberhard, Prof. Dr. Adresse: Prof. Dr. Friedrich Breyer Universität Konstanz und DIW Berlin Dienstanschrift: FB Wirtschaftswissenschaften Universität Konstanz, Fach Konstanz Dokumentation der Stellungnahmen Version 1.0 vom

4 Gemeinsame Stellungnahme des Ausschusses für Gesundheitsökonomie im Verein für Socialpolitik vertreten durch den Vorsitzenden und der Deutschen Gesellschaft für Gesundheitsökonomie (DGGÖ) vertreten durch den erweiterten Vorstand zum IQWiG Entwurf einer Methodik für die Bewertung von Verhältnissen zwischen Nutzen und Kosten im System der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung, Version 2.0 Die nunmehr vorgelegte Version 2.0, die sich erheblich von den vorhergehenden Versionen 1.0 und 1.1. in Struktur, Umfang und Konkretisierung unterscheidet, ist wie die Vorgängerversionen unzureichend. Erstens erfüllt sie nicht die gesetzlichen Vorgaben. Zweitens weicht sie von den Standards der Gesundheitsökonomie ab, indem sie in der Ökonomie besetzte Fachausdrücke anders und damit falsch verwendet, neue Termini einführt, ohne sie zu definieren, und Inkonsistenzen aufweist. Drittens hat sie keinen klaren Leitliniencharakter, sodass die darauf aufbauenden Evaluationen einen hohen Grad an Beliebigkeit haben werden. I. Unabhängig davon, ob das vorgelegte Methodenpapier 2.0 in den nachfolgend genannten Punkten im juristischen Sinne den gesetzlichen Vorgaben genügt (diese Frage geht an die Juristen), halten wir die dort gewählte Auslegung des Gesetzes aus ökonomischen Gründen für nicht sinnvoll: a. 35 b (1), Satz 4 SGB V: bei der wirtschaftlichen Bewertung auch die Angemessenheit und Zumutbarkeit einer Kostenübernahme durch die Versichertengemeinschaft, angemessen berücksichtigt werden. Eine Prüfung der Zumutbarkeit einer Kostenübernahme durch die Versichertengemeinschaft kann nur durch eine indikationsübergreifende Perspektive beurteilt werden, die vom IQWiG weiterhin explizit abgelehnt wird. Wie viel Ressourcen die Versichertengemeinschaft bereit ist, in eine bestimmte Indikation zu lenken, kann nicht ausschließlich von den derzeit in dieser Indikation vorhandenen Therapiemöglichkeiten abhängen, sondern von der Frage, in welchen Indikationen die verwendeten Ressourcen den höchsten Nutzen stiften. Erst dadurch wird eine Ressourcenaufteilung erreicht, wie sie vom Gesetzgeber durch die Begriffe der Angemessenheit und Zumutbarkeit postuliert wird. b. Das IQWiG hat gemäß 35 b (1), Satz 5 SGB V die Methoden der Kosten-Nutzen- Bewertung auf der Grundlage der in den jeweiligen Fachkreisen anerkannten internationalen Standards der Gesundheitsökonomie festzulegen. 1 2

5 Das Konzept der Effizienzgrenze entspricht nicht diesem Anspruch zur Bestimmung des angemessenen Preises für ein neues Therapeutikum, da eine wie auch immer geartete und vom IQWiG weiterhin verbal beschriebene Extrapolation der Effizienzgrenze jenseits der bisher vorhandenen Therapien keinerlei Rechtfertigung in der ökonomischen Theorie findet und ein bei ökonomischen Evaluationen bislang unbekanntes Verfahren ist. c. 35 b (2), 1 Satz SGB V: Die Bewertungen nach Absatz 1 werden dem Gemeinsamen Bundesausschuss als Empfehlung zur Beschlussfassung zugeleitet. Das IQWiG hat richtigerweise erkannt, dass es diesen Auftrag mit den vorgelegten Methoden nicht erfüllen kann, da es auf S.57 ausführt: Das Institut kann zur Zumutbarkeit einer Kostenübernahme keine konkrete Empfehlung geben. II. Die Version 2.0 weicht auch insofern von den Standards der Gesundheitsökonomie ab, als sie in der Ökonomie besetzte Fachausdrücke anders und damit falsch verwendet, neue Termini einführt, ohne sie zu definieren und Inkonsistenzen aufweist. Hierzu einige Beispiele: a. Es wird in der Zusammenfassung und gelegentlich im Text von Nettokosten pro Patient auf S. 51 sogar von Gesamtnettokosten gesprochen, ohne dass der Begriff Nettokosten im Methodenpapier definiert wird. Wenn es sich dabei um die Kosten minus der Cost-offsets handelt, so widerspricht die Zusammenfassung der Ziffer im Hauptteil. b. Das, was Ökonomen mit Effektivität, Kosten-Effektivitätsrate oder Inkrementelle Kosten-Effektivitätsrate (ICER) bezeichnen, deuten die Autoren mit Begriffen wie Effizienz oder Kosten-Nutzen-Spanne oder relative Effizienz an. Die Ermittlung der ICER erlaubt jedoch noch nicht Rückschlüsse darauf zu ziehen, ob eine Innovation effizient ist. Das heißt, die Begriffe Effektivität und Effizienz werden synonym gebraucht, obgleich sich darunter unter ökonomischen Gesichtspunkten unterschiedliche Sachverhalte verbergen. Während die Effizienz eine absolute Bewertung erlaubt, führt ICER nur zu einer relativen, wenn auch indikationsübergreifenden, Bewertung der Vorteilhaftigkeit von medizinischen Leistungen. c. S.12: hier wird behauptet, dass die Steigung des letzten Abschnitts der bestehenden Effizienzgrenze die marginale Zahlungsbereitschaft des Kostenträgers darstellt. Dies gilt nur im äußerst unrealistischen Fall, dass bereits der Höchstpreis für die im Status quo beste Therapie bewusst mittels der Zahlungsbereitschaft festgesetzt wurde. Andernfalls hat diese Steigung keinerlei normative Bedeutung. d. S.16: Für die Behauptung, Kosten-Nutzwert-Analysen verlören an Akzeptanz, Verteilungsaspekte würden wichtiger, findet sich wissenschaftlich kein ausreichender Beleg. Tatsächlich wären für die Berücksichtigung von Verteilungsaspekten gerade QALYs bzw. Kosten-Nutzwert-Analysen eine wichtige Informationsquelle. e. S.31: Der Aussage, man brauche kein universelles Nutzenmaß, weil in Deutschland keine Allokationsentscheidungen über mehrere Indikationsgebiete hinweg getroffen würden, ist nicht zuzustimmen, da der Gemeinsame Bundesausschuss im Rahmen seiner Beschlussfassungen auch die Auswirkungen auf andere Therapie- oder Indikationsgebiete zu be- 2 3

6 achten hat, und damit zumindest mittelbar Entscheidungen über mehrere Indikationsgebiete hinweg trifft. III. Das vorgelegte Methodenpapier Version 2.0 gibt keine Leitlinien für diejenigen vor, die ökonomische Evaluationen nach den vom IQWiG vorgegebenen Methoden durchführen wollen bzw. müssen. Dies ist aber Voraussetzung dafür, dass Hersteller ihre Produkt-, Preis- und Studienpolitik an den Erfordernissen der deutschen GKV ausrichten. a. Die Zusammenfassung zeigt deutlich, was die Intention der Autoren ist: Eine Verteidigung des Effizienzgrenzenkonzeptes als wesentliches Element ihrer Bewertung. Die Ausführungen zur Erklärung der Effizienzgrenze hätten wesentlich kürzer gefasst werden können, da sie in Lehrbüchern z.t. verständlicher und besser darstellt ist (vgl. z.b. Schöffski/Schulenburg, Ökonomische Evaluationen, Springer, S ). Es wird hier intransparent argumentiert: Die in der Abbildung 1 dargestellten Fälle 1, 3, 5 und 6 sind irrelevant, da es bei diesen Fällen nach den Vorgaben des IQWiG gar nicht zu einer Kosten-Nutzen-Analyse kommt (Nutzen des zu bewertenden Medikamentes ist geringer als der des Komparators). Desgleichen gilt für Punkt 5 in Abbildung 4. Entsprechend ist nur der in der Einleitung unter 4 genannte Fall iv. relevant. Hier wird erneut versteckt postuliert, man könnte mit Hilfe der Effizienzgrenze (durch Extrapolation der Kurven) eine Aussage über die relative Effizienz einer Arzneimittelintervention machen, die einen höheren Nutzen und höhere Kosten mit sich bringt. Diese lineare Verlängerung wird mit dem semantischen Kunstgriff umschrieben, dass die Effizienz des Gesamtsystems nicht sinken solle. Tatsächlich bedeutet dies aber nach wie vor ein äußerst strategieanfälliges Gebilde, das festlegt, was als kosteneffektiv in einem Indikationsgebiet zu gelten hat. Zwischenzeitlich hat das IQWiG offenbar erkannt, dass diese Vorgehensweise keine Fundierung in irgendeinem wissenschaftlichen Standard findet oder gar zu den anerkannten Standards der Gesundheitsökonomie zu zählen ist, weswegen die Extrapolation auch nicht mehr explizit dargestellt wird. Dann ergibt sich aber die Frage, wofür man überhaupt die Effizienzgrenze braucht, da es ja nicht um eine Regulierung des bestehenden Marktgeschehens in einer Indikation geht (dafür sind die Festbeträge da), sondern um die Bewertung von Innovationen. Die Zusammenfassung geht in der Verwendung der Effizienzgrenze über die Darstellung im Haupttext hinaus und bedient sich dabei Begriffen, die weder im Haupttext definiert werden noch vorkommen (z.b. Effizienzspanne). Die Zusammenfassung suggeriert damit Möglichkeiten der Ableitung von Effizienzkriterien, die im Hauptteil nicht begründet o- der beschrieben werden. b. Bei der Darstellung der Effizienzgrenze legen die Autoren Wert darauf, dass die Abszisse die (Netto-)Kosten pro Patient misst, während auf der Ordinate Nutzen steht. Wenn die Autoren hierunter Nutzen pro Patient verstehen, dann haben sie das gleiche ethische und methodische Problem, das sie beim QALY-Konzept identifiziert haben (S. 16). Es muss zunächst begründet werden, ob es ethisch und methodisch berechtigt ist, dass jeder Patient mit dem gleichen Gewicht in die Nutzenkalkulation eingeht. Dies ist insbesondere dann relevant, wenn die Nutzenwerte pro Patient aus verschiedenen klinischen Studien mit unterschiedlichen Patientenpopulationen stammen. 3 4

7 IV. c. Es ist bedauerlich, dass im Gegensatz zu der Version 1.0 nicht mehr auf die in Deutschland bekannten und auf die deutsche Situation bezogenen, sehr sorgfältig verfassten Leitlinien für die gesundheitsökonomische Evaluation von Arzneimitteln Bezug genommen wird: Deutsche Empfehlungen zur gesundheitsökonomischen Evaluation Dritte und aktualisierte Fassung des Hannoveraner Konsens, in: Gesundheitsökonomie & Qualitätsmanagement, 12 (2007), S ; German recommendations on health economic evaluation Third and updated version of the Hanover Consensus, in: Value in Health 2008, Vol. 11, Nr. 4, S Die Version enthält viele störende Unklarheiten, auf die hier nur beispielhaft eingegangen werden soll: a. S.8: Nutzen muss (annähernd) kardinalskaliert sein. Was ist darunter zu verstehen? b. S.32: hier ist von indikationsspezifischen aggregierten Maßen die Rede. Möchte das IQWiG indikationsspezifische QALYs entwickeln? Und wie stellt sich das IQWiG diesen Prozess vor? In früheren Fassungen war von Summenscores die Rede. c. S.56: was zu einer Verschlechterung der Effizienz in einem Indikationsgebiet insgesamt führt, wird nicht erläutert. Im Gegensatz zur alten Version wird über Punkte rechts oberhalb des Endpunkts der Effizienzgrenze keine klare Aussage mehr getroffen. Daraus folgt, dass das gesamte Konzept der Effizienzgrenze zur Kosten-Nutzen-Bewertung von Interventionen mit einem Mehrnutzen nicht verwendet werden kann. 4 5

8 Unterzeichner: Prof. Dr. Friedrich Breyer, Universität Konstanz und DIW Berlin (Vorsitzender des Ausschusses für Gesundheitsökonomie im Verein für Socialpolitik, Vorstand DGGÖ) Prof. Dr. J.-Matthias Graf von der Schulenburg, Leibniz Universität Hannover (Vorsitzender der DGGÖ) Prof. Dr. Hans Adam, FH Osnabrück Prof. Dr. Dr. Marlies Ahlert, Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg Prof. Dr. Dieter Cassel, Universität Duisburg-Essen Professor Dr. Frank Daumann, Friedrich-Schiller-Universität Jena Prof. (em.) Dr. Dr. h.c. Roland Eisen, München Prof. Dr. Christian Ernst, Universität Hohenheim, Lst. f. Ökonomik & Managem. Soz. Dienstleistungen Prof. Dr. Stefan Felder, Lst. für Gesundheitsökonomik, Universität Duisburg-Essen, Vorstand DGGÖ Dipl.-Vw. Hans-Jürgen Firnkorn, Robert Bosch Siftung, i.r. Prof. Dr. Wolfgang Greiner, Universität Bielefeld Prof. Dr. Klaus-Dirk Henke, Technische Universität Berlin Dr. Klaus Jacobs, Geschäftsführer, Wissenschaftliches Institut der AOK (WIdO), Vorstand DGGÖ Prof. Dr. Alexander Karmann, Technische Universität Dresden, Gesundheitsökonomisches Zentrum Prof. Dr. Mathias Kifmann, Universität Augsburg Dr. Michael Kuhn, Vienna Institute of Demography Prof. Dr. Reiner Leidl, Ludwig-Maximilians-Universität München, Vorstand DGGÖ Prof. Dr. Günter Neubauer, Institut für Gesundheitsökonomik München Prof. Dr. Robert Nuscheler, Universität Augsburg Prof. Dr. Dr. h.c. Peter Oberender, Universität Bayreuth Prof. Dr. Aloys Prinz, Universität Münster Prof. Dr. Walter Ried, Universität Greifswald Prof. Dr. Martin Schellhorn, Christian-Albrechts-Universität zu Kiel Dr. Markus Schneider, BASYS Augsburg Prof. Dr. Volker Ulrich, Universität Bayreuth, Vorstand DGGÖ Prof. Achim Wambach, Ph.D., Universität zu Köln Prof. Dr. Jürgen Wasem, Alfried Krupp von Bohlen und Halbach-Stiftungslehrstuhl für Medizinmanagement, Universität Duisburg Essen, Vorstand DGGÖ Prof. Dr. Eberhard Wille, Lehrstuhl für VWL, Finanzwissenschaft, Universität Mannheim 5 6

9 Stellungnahmen von Organisationen, Institutionen und Firmen 1.2 Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften (AWMF) Autoren: Selbmann, H.-K., Prof. Dr. Adresse: Prof. Dr. H.-K. Selbmann Vorsitzender der Ständigen Kommission Leitlinien der AWMF Institut für Medizinische Informationsverarbeitung Panoramastr Rangendingen Dokumentation der Stellungnahmen Version 1.0 vom

10 Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften Association of the Scientific Medical Societies in Germany AWMF S An das IQWiG Köln Per Prof. Dr. H.-K. Selbmann Vorsitzender der Ständigen Kommission Leitlinien der AWMF Institut für Medizinische Informationsverarbeitung Panoramastr. 22 D Rangendingen Telefon Selbmann@AWMF.org Stellungnahme der AWMF zum Entwurf einer Methodik für die Bewertung von Verhältnissen zwischen Nutzen und Kosten im System der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung - Version 2.0 des IQWiG Mit Datum vom 18. März 2009 hatte das IQWiG die zweite Fassung des Entwurfs eines Methodenpapiers für die Kosten-Nutzen-Bewertung (KNB) veröffentlicht. Begleitet wurde die Veröffentlichung von drei technischen Anhängen. Vorausgegangen war die Version 1.1 des Entwurfes vom und die Arbeit einer Arbeitsgruppe des Wissenschaftlichen Beirates des IQWiG, der 5 Mitglieder des Wissenschaftlichen Beirates (darunter zwei Medizinethiker), 2 Mitglieder des internationalen Expertenpanels und 2 deutsche Gesundheitsökonome angehörten. Die Empfehlungen der Arbeitsgruppe sind unter dem Titel Empfehlungen des Wissenschaftlichen Beirates des IQWiG für die Version 2.0 ebenfalls auf der Homepage des IQWiG nachzulesen. Bis zum 20. April 2009 erwartet das IWQiG Stellungnahmen zur KNB-Entwurfsversion 2.0. "Diese werden dann in die erste Arbeitsversion der "Methoden zur Bewertung von Verhältnissen zwischen Kosten und Nutzen" (KNB-Methoden 1.0) einfließen, die für den Sommer 2009 geplant ist. Ebenfalls aufgenommen werden dann die Erkenntnisse aus drei Erprobungen, in denen derzeit die Machbarkeit des Methodenvorschlags getestet wird. Die Ergebnisse dieser Probeläufe sollen in einem Workshop vorgestellt und diskutiert werden. ( Die vorliegende Stellungnahme der AWMF geht primär auf die strategischen und taktischen und weniger auf die operationalen Aspekte der Kosten-Nutzen-Bewertung ein. Zu Letzteren Stellung zu nehmen, wird Zeit sein, wenn die erste Arbeitsversion KNB-Methoden 1.0 vom IQWiG vorgelegt wird. 8

11 2 Drei Vorbemerkungen zum Stand des Methodenentwicklungsverfahrens: 1. Der Wissenschaftliche Beirat des IQWiG und seine Arbeitsgruppe haben sich noch nicht öffentlich dazu geäußert, ob ihre Empfehlungen, die mit vielen Minderheitsvoten versehen sind, tatsächlich vom IQWiG in der KNB-Entwurfsversion 2.0 berücksichtigt und in ihrem Sinn umgesetzt worden sind. 2. Die jetzt vorgelegte KNB-Entwurfsversion 2.0 enthält nicht die Ergebnisse der drei Probeläufe, weil diese zur Zeit der Publikation noch nicht abgeschlossen waren. Probeläufe macht und finanziert man eigentlich, um zu überprüfen, ob theoretische Überlegungen in die Praxis umsetzbar sind. Es könnte also sein, dass weitere Modifikationen an der KNB-Entwurfsversion 2.0 notwendig werden. Dies kann insbesondere auch für die jetzt erst zur Diskussion gestellten technischen Anhänge Kostenbestimmung, Modellierung und Unsicherheit gelten. 3. Die erste Arbeitsversion KNB-Methoden 1.0 ist zum Sommer 2009 zu erwarten. Die AWMF geht davon aus, dass dann dazu eine weitere Stellungsnahmerunde eingeläutet wird. Das IQWiG schlägt bei einer KNB ein dreistufiges Verfahren vor: - die Nutzenbewertung - die Kostenbestimmung - die ökonomische Bewertung. Während der erste Schritt einer tatsächlichen Bewertung des Zusatznutzens gilt - genauer des Nettozusatznutzens wegen der notwendigen Abwägung von Zusatznutzen und Zusatzschaden, sollen im zweiten nur die Kosten abgeschätzt werden. Eine neutrale Darstellung der Kosten mit Abschätzung des Ausmaßes der Unsicherheit, die in der Regel größer ist als die des EbM basierten Nutzens, ist schwer genug. Von der ökonomischen Bewertung fordert das IQWiG in der Präambel, sie muss die deutschen Bedingungen hinsichtlich Epidemiologie, Verfügbarkeit von Versorgungsressourcen, Zugang zur Gesundheitsversorgung, klinische Praxis, Vergütung der Leistungserbringer und organisatorische Strukturen in angemessener Weise abbilden. Hierunter lassen sich auch die Fragen nach der Angemessenheit der Kosten und der Zumutbarkeit der Kostenübernahme subsummieren. Letzteres wird das IQWiG nach eigenen Angaben ohnehin nicht leisten können. Unstrittig ist, dass nach der gültigen Gesetzgebung die letzte Entscheidung die Auftraggeber des IQWiQ haben und dass das IQWiG nur wissenschaftlich aufbereitete Entscheidungshilfen erarbeiten und vorlegen kann. Zu den Auftraggebern gehört nicht der Spitzenverband Bund der Krankenkassen. Die Inhalte der Entscheidungshilfen des IQWiG spiegeln die eingesetzten Methoden wider, beim Einsatz anderer Methoden können sich andere Inhalte ergeben. Die AWMF hat ihre Sicht der Bewertung von Kosten-Nutzen-Verhältnissen in Deutschland im Herbst 2008 publiziert 1. Dort wird in Übereinstimmung mit G-BA und IQWiG die indikationsspezifische Betrachtung von Nutzen und Kosten als wesentlich hervorgehoben. Das Verbleiben innerhalb einer Krankheitssituation ermöglicht auch den Einsatz krankheitsspezifischer und daher besser differenzierender Lebensqualitätsindizes oder anderer aggregierender Scores. 1 Selbmann HK (2008) Bewertung von Kosten-Nutzen-Verhältnissen in Deutschland aus der Sicht von Fachgesellschaften. Die Psychiatrie 5: Stellungnahme der AWMF zur KNB-Entwurfsversion 2.0 des IQWiG;

12 3 Erfreulich ist, dass durch die Überarbeitung der KNB-Entwurfsversion 1.1 und die erstmalige Veröffentlichung des Technischen Anhangs zur Kostenbestimmung eine Rahmenmethodik für die Kostenbestimmung zur Diskussion gestellt ist. Ob sie tatsächlich trägt und mit wie großen Unsicherheiten bei der Modellierung der Kosten zu rechnen ist, sollten eigentlich die Probeläufe und die daraus abgeleiteten Verallgemeinerungen klären. Drei Aspekte der AWMF, auf die die KNB-Entwurfsversion 2.0 aus nahe liegenden Gründen nicht eingeht, müssen auch weiterhin bei der Schaffung einer allgemein gültigen Methodik der KNB beachtet werden und bedürfen einer Klärung: - die nach Ansicht der AWMF den Stellungnahmen zu den Berichtsplänen vorzuschaltenden Sichtungsworkshops (Scoping Workshops), die bei Kosten- Nutzen-Bewertungen noch notwendiger sind als bei Nutzenbewertungen. - die Begrenzung auf die GKV-Perspektive, deren Überschreitung zwar möglich sein soll, z.b. nach Aufforderung durch die Auftraggeber, für die dann aber gleich wohl eine Methodik benötigt wird. - die (gesetzliche) Beschränkung auf Arzneimittel, die dazu führt, dass für KNB von Medizinprodukten oder anderen Technologien (wie z.b. Operationen oder Psychotherapien) eine eigene Methodik notwendig sein wird, wenn deren besonderen Anforderungen nicht jetzt schon berücksichtigt werden. Es sei daran erinnert, dass die Allgemeinen Methoden Version 3.0 des IQWiG eigene Abschnitte für nicht-medikamentöse Therapien und diagnostische Verfahren enthalten. Folgende Aspekte sind auch in der KNB-Entwurfsversion 2.0 noch ungelöst bzw. wurden nur vage bzw. wenig operational angesprochen: 1. Die AWMF hat wiederholt darauf hingewiesen, dass die Abwägung zwischen Nutzenunterschieden und Schadensunterschieden sowohl in den Allgemeinen Methoden 3.0 als auch jetzt in der KNB-Entwurfsversion 2.0 exakter und reproduzierbarer gefasst werden muss. 2. Es ist methodisch unbestritten, dass bei einem zweistufigen Vorgehen bei der Nutzenbewertung und der anschließenden KNB die gleichen Nutzen- und Schadensmaße verwendet werden müssen. Ansonsten kann es zu inkonsistenten Aussagen kommen. Dies bedeutet aber, dass erstens alle entscheidenden Maße für die Nutzenbewertung auch bei der KNB zu verwenden sind und umgekehrt, dass alle für die KNB benötigten Maße (kardinalskalierte Nutzen-Schaden-Abwägungen, Betrachtungsperspektiven, Zeiträume, Aktualität, Deutschlandbezug) bereits bei der Nutzenbewertung eingesetzt werden müssen. Eine besondere Herausforderung der KNB dabei ist, dass sie nicht von Nutzenmaßen sondern von Werten ausgeht. Die genannten Anforderungen sind keineswegs trivial und sicher auch nicht für alle Fragestellungen zu erfüllen. Über ihre Machbarkeit sollten die Probeläufe Auskunft geben, wobei zu hoffen ist, dass die Probeläufe tatsächlich die Vielfalt der Probleme abdecken und nicht nur mit idealtypischen Beispielen durchgeführt werden. 3. Die Frage, ob eine Leistung von der Solidargemeinschaft bezahlt werden soll oder nicht (Alternativentscheidung), ist mit Methoden der Entscheidungsanalyse zu beantworten. Eine Evidenzbasierung macht die Anwendung einer Entscheidungsanalyse nicht obsolet. Auch die Empfehlungen des IQWiG müssten das Resultat IQWiGinterner Entscheidungsverfahren sein. Stellungnahme der AWMF zur KNB-Entwurfsversion 2.0 des IQWiG;

13 4 Bei nicht ganz eindeutigen Sach- und Datenlagen (z.b. Hinweise statt Belege) sind sogar mehrere Entscheidungsmöglichkeiten denkbar, die sich durch Wahrscheinlichkeitsannahmen unterscheiden. Die Entscheidungsmöglichkeiten und die Entscheidungsvorgänge sind den Auftraggebern und den zu Beteiligenden nach SGB V ( 35 Abs. 2 bzw. 139a Abs. 5 SGB V) gegenüber transparent zu machen. Die AWMF erwartet mit großem Interesse die zahlreichen Stellungnahmen anderer Organisationen zur KNB-Entwurfsversion 2.0 des IQWiG, insbesondere aber die avisierten Ergebnisse der Probeläufe. Beide werden hoffentlich bald allen zu Beteiligenden nach SGB V und Stellungnehmern zur Verfügung gestellt. Die AWMF wird sich auch weiterhin an der Diskussion um eine leistungsfähige Kosten-Nutzen-Bewertung in Deutschland beteiligen. Stellungnahme der AWMF zur KNB-Entwurfsversion 2.0 des IQWiG;

14 Stellungnahmen von Organisationen, Institutionen und Firmen 1.3 Bayer Vital GmbH Autoren: Keine Angabe Adresse: Jens Lipinski Projektleiter Gesundheitsökonomie und Versorgungsforschung Gebäude D Leverkusen Dokumentation der Stellungnahmen Version 1.0 vom

15 Stellungnahme der Bayer Vital GmbH zum Entwurf einer Methodik für die Bewertung von Verhältnissen zwischen Nutzen und Kosten im System der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung, Version 2.0 Inhalt: Vorbemerkung Bewertung des Nutzens Bewertung der Kosten Anwendung von Standards Verfahrenstransparenz und Beteiligung Festlegung des Höchstbetrags Berücksichtigung von Forschungs- und Entwicklungskosten...9 Zusammenfassung

16 Seite 2 von 9 Vorbemerkung Die Bayer Vital GmbH hat bereits im Stellungnahmeverfahren zum Methodenvorschlag Version 1.0 zu verschiedenen Aspekten der Bewertungsmethodik kritische und konstruktive Nachfragen formuliert. Diese sind, ebenso wie die vieler anderer Stellungnehmender, weitgehend ignoriert worden. Eine mögliche Erklärung könnte sein, dass sich der Methodenvorschlag und viele der darauf basierenden Präsentationen des IQWiG weiterhin mehr auf allgemeine und grundsätzliche Themen als auf konkrete Umsetzungsdetails fokussieren. Selbst die vom Wissenschaftlichen Beirat geforderte Konkretisierung und Präzisierung ist nicht erfolgt. Vielmehr sind viele Stellen, an denen ein methodischer Leitfaden erforderlich gewesen wäre, noch offener formuliert worden, womit sie insgesamt beliebiger werden. Wir würden begrüßen, wenn die zahlreichen und gehaltvollen Diskussionsaspekte unserer und vieler anderer Stellungnahmen, die bereits zum Methodenvorschlag Version 1.0 eingereicht wurden, intensiver bearbeitet und berücksichtigt worden wären. In dem Wissen, dass sich viele andere Stellungnehmenden erneut mit grundsätzlichen Fragen der Methodik beschäftigen, werden wir von Seiten der Bayer Vital GmbH deshalb in der gleichen Gliederung wie unsere Stellungnahme zum Methodenvorschlag Version 1.0 dieses Mal nur auf ausgewählte Aspekte eingehen und dabei im Einzelfall nochmals auf unberücksichtigte Anregungen aus unserer Stellungnahme vom 31. März 2008 verweisen. Es soll im Folgenden darüber hinaus auch dargestellt werden, dass der Methodenvorschlag weiterhin nicht konsistent und widerspruchsfrei ist, so dass sich je nach Lesart sehr unterschiedliche Interpretationen (mit in der Folge der Gefahr einer gewissen Beliebigkeit) ergeben, die es unbedingt auszuräumen gilt. 14

17 Seite 3 von 9 1. Bewertung des Nutzens Bereits in den meisten Stellungnahmen zum Methodenvorschlag Version 1.0 ist das zweistufige Vorgehen, d.h. erst Nutzenbewertung und nur bei Nachweis eines Zusatznutzen Durchführung einer Kosten-Nutzen- Bewertung, kritisiert worden. Es wurde vor allem ausgeführt, dass diese Vorgehensweise nur dann internationalen Standards entspricht, wenn bereits auch für die Nutzenbewertung die gesundheitsökonomischen Standards Anwendung finden. Der aktuelle Methodenvorschlag ignoriert diese Stellungnahmen nicht nur, er ignoriert auch vorhersehbare Ergebnisse der zur Präferenzmessung erteilten Arbeitsaufträge. Allen hierfür üblichen Analysetechniken ist gemeinsam, dass für valide Ergebnisse eine Sub-/Pilotgruppe der Teilnehmer die Zahl und Eigenschaften der Attribute (d.h. Zielgrößen) vor der eigentlichen Präferenzmessung auf die im Sinne der Fragestellung und in der Perspektive der zu Befragenden relevantesten einschränkt. Dieser Prozess sollte jeweils vor dem eigentlichen Verfahren stattfinden und insbesondere nicht von der befragenden Instanz selber durchgeführt werden. Im Gegensatz dazu erlaubt der IQWiG Methodenvorschlag eine Gewichtung von Präferenzen (also der Aggregation verschiedener Nutzen zu einem Maß) nur auf Basis der bereits vorab in der Nutzenbewertung evaluierten Eigenschaften 1. Um eine Verfälschung der Ergebnisse zu vermeiden und insbesondere die Nutzenbewertung auch auf Basis der richtigen Parameter durchführen zu können, muss der Prozess der Präferenzmessung an den Anfang der Nutzenbewertung gestellt werden. In den Ausführungen zu den relevanten Zielgrößen findet eine Aufweichung des bisher sehr strengen zweistufigen Verfahrens statt: Eine Kosten-Nutzen-Bewertung kann vorgenommen werden, wenn in der Nutzenbewertung für die zu evaluierende Intervention ein Zusatznutzen oder geringerer Schaden im Vergleich zu einer oder mehreren zweckmäßigen Behandlungsalternative(n) festgestellt wird. 2 1 Abbildung 3 auf Seite 28 des Methodenvorschlags 2 Seite 29 des Methodenvorschlags 15

18 Seite 4 von 9 Gleichzeitig heißt es im Kapitel Nutzenbewertung : Kosten-Nutzen- Bewertungen werden nur für diejenigen zu evaluierenden Interventionen durchgeführt, für die ein Zusatznutzen oder geringerer Schaden bei mindestens einer Zielgröße festgestellt wird. 3 Dies würde bedeuten, dass ein zu evaluierendes Produkt mit bspw. vier Nutzen- und einer Schaden-Dimension im Vergleich zu vier anderen zweckmäßigen Behandlungsalternativen nur in einer der fünf Dimensionen gegenüber einer der vier Alternativen überlegen sein müsste, damit eine Kosten- Nutzen-Bewertung erfolgt. Unabhängig unserer Kritik am zweistufigen Verfahren bitten wir zu prüfen, ob diese Interpretation beabsichtigt ist. Gleichfalls wünschen wir uns eine Erläuterung der weiter geplanten Vorgehensweise: In die Kosten-Nutzen-Bewertung gehen in der Regel ausschließlich die Zielgrößen und Therapiesituationen ein, für die in der Nutzenbewertung der Zusatznutzen oder geringerer Schaden gezeigt wurde. 4 Dies würde für den obigen Fall bedeuten, dass für ein Produkt, das nur in einer Dimension überlegen wäre, nur für diese Dimension eine Effizienzgrenze konstruiert würde. Ohnehin scheint nicht klar, welche Technologien gegen welche bewertet werden sollen. Bspw. wird in der Präambel ausgeführt, dass die Methodik einen Ansatz vorschlägt, durch den die Effizienz einer betrachteten Behandlungsmethode mit der Effizienz einer bestehenden Behandlungsmethode in dem gleichen Indikationsmethode verglichen werden kann 5. Dieses entspräche dem international üblichen Vorgehen, nach der die neue gegen eine zweckmäßige Alternative bewertet wird. Der Effizienzgrenzenansatz möchte aber explizit auf Basis aller zweckmäßigen vorhandenen Technologien eine Bewertung durchführen. Auch die Einschränkung, dass die ökonomische Bewertung nur solche Gesundheitstechnologie untersucht, die als überlegen im Vergleich zu vorhandenen Technologien bewertet wurden 6, ist nicht haltbar, da in der ökonomischen Bewertung ja gerade alle vorhandenen Technologien, insbesondere auch alte und unterlegene, ökonomisch bewertet werden müssen, um eine Effizienzgrenze konstruieren zu können. 3 Seite 27 des Methodenvorschlags 4 Seite 29 des Methodenvorschlags 5 Seite iii des Methodenvorschlags 6 Seite iii des Methodenvorschlags 16

19 Seite 5 von 9 Wir fragen uns, ob mit dem vorgeschlagenen Methodenvorschlag neben der Vorbereitung von Höchsterstattungspreis-Entscheidungen ein weiteres Ziel verfolgt wird. Dies wird deutlich, wenn man die Hintergrundinformation ( Die Evaluationen des IQWiG werden sich mit der Angemessenheit der Preise von eingeführten Gesundheitstechnologien beschäftigen und Informationen für den GKV-Spitzenverband bereit stellen, der auf dieser Grundlage einen Höchstbetrag für diese Technologien festsetzen kann. 7 ) zusammen mit den Ausführungen zur Angemessenheit von Kosten ( Die Effizienzgrenze zeigt zudem ineffiziente Interventionen auf [z.b. solche, die sowohl teurer als auch von geringerem Nutzen sind als andere Optionen]. 8 ) betrachtet. Zusammen kann beides Sinn machen, wenn auch nicht den, den der Gesetzgeber mit der Etablierung einer Kosten-Nutzen-Bewertung verfolgt hat. Allerdings halten wir es nicht für zielführend, einen Höchstbetrag für mehrere (im Original diese ) Technologien festzusetzen. Auftrag ist vielmehr, sich mit der Angemessenheit des Preises einer neu eingeführten Gesundheitstechnologie zu beschäftigen und für diese eine Technologie Informationen zur Festsetzung eines Höchstbetrages bereit zu stellen. 2. Bewertung der Kosten Von den vielen möglichen Diskussionspunkten sollen an dieser Stelle zwei hervorgehoben werden: Kapitel beschäftigt sich mit den Kosten bei zusätzlichen Lebensjahren. Es fehlt allerdings das Kapitel Einnahmen bei längerer Arbeitsfähigkeit und zusätzlichen Lebensjahren. Arbeitsfähigkeit und Nicht-Berentung haben neben einer eventuellen Berücksichtigung in der gesellschaftlichen Perspektive durch längere und höhere Krankenkassenbeiträge auch direkte finanzielle Auswirkungen auf die GKV. Den Kosten zusätzlicher Lebensjahre sind also auch eventuelle Beitragsmehreinnahmen gegenüber zu stellen. 7 Seite 8 des Methodenvorschlags 8 Seite 56 des Methodenvorschlags 17

20 Seite 6 von 9 Weder im aktuellen Technischen Anhang noch im überarbeiteten Methodenvorschlag findet sich ein Hinweis darauf, wie die Perspektive der GKV-Versichertengemeinschaft unter den Bedingungen des Gesundheitsfonds und des Morbi-RSA zu interpretieren bzw. anzuwenden ist. Dadurch, dass der Gesundheitsfond nicht nur aus Beiträgen der Versicherten sondern auch aus Steuermitteln finanziert wird, ist bisher unklar, ob die Deckung eines erhöhten GKV-Ausgabenvolumens nur die GKV-Versichertengemeinschaft oder die gesamte Gesellschaft belastet. Wenn also Mehrkosten für alle Kassen durch eine Steuerfinanzierung aufgefangen werden, bestehen dann ggf. für verschiedene Therapiealternativen überhaupt noch Nettokostenunterschiede in der Perspektive der Versichertengemeinschaft? Andererseits führen in der Perspektive einer Krankenkasse verschiedene Krankheitsstadien und Nebendiagnosen auch zu unterschiedlichen Beitragseinnahmen aus dem Morbi-RSA. Insofern könnten in der Perspektive der einzelnen Krankenkasse höhere Krankheitsstadien durchaus zu einem positiveren Deckungsbeitrag führen als niedrigere Krankheitsstadien. 3. Anwendung von Standards Der Methodenvorschlag beschreibt, dass es keinen Goldstandard für ökonomische Bewertungen (Anmerkung: hier wieder Bewertung und nicht Bestimmung [siehe 2.]) gibt, sondern eine Palette von unterschiedlichen Methoden. Es wurde [deshalb] darauf geachtet, dass die hier beschriebene Rahmenmethodik mit den allgemein anerkannten internationalen wissenschaftlichen Prinzipien der gesundheitsökonomischen Evaluation übereinstimmt 9. Der aktuelle Methodenvorschlag versucht der berechtigten Kritik einer fehlenden Berücksichtigung internationaler Standards häufig dadurch entgegenzuwirken, dass jeweils neben der bevorzugten Methodik auch diese allgemeinen und international akzeptierten Methoden angewandt werden können. Damit entfernt sich die vorgeschlagene Rahmenmethodik jedoch an vielen Stellen von einem notwendigen Leitfadencharakter 10. Dies untermauert das Gefühl, dass Beliebigkeit in den Kosten-Nutzen-Bewertungen zumindest nicht reduziert werden soll. 9 Seite ii des Methodenvorschlags 10 Seite 1 der Würdigung der Empfehlung des Wissenschaftlichen Beirats 18

21 Seite 7 von 9 4. Verfahrenstransparenz und Beteiligung In der Beschreibung des Entstehungsprozesses beschreibt der Methodenvorschlag folgendes Vorgehen: Die Version 1.1 (veröffentlicht am 14. Oktober 2008) war eine redaktionell überarbeitete Fassung der ersten Version, in der Missverständnisse aufgeklärt wurden und auf Nachfragen reagiert wurde, die sich aus dem Stellungnahmeprozess ergeben hatten. 11 Zwar erfolgte parallel dazu eine Veröffentlichung der Würdigung der Stellungnahmen, jedoch beschreibt diese Formulierung implizit, dass es nicht für erforderlich gehalten wurde, die Stellungnahmen in irgendeiner Art und Weise bei der Erstellung von Version 1.1 zu berücksichtigen (im Gegensatz zum expliziten Hinweis auf die Berücksichtigung der Empfehlungen des Wissenschaftlichen Beirats in Version 2.0). Angesichts der marginalen Veränderungen gegenüber den Vorversionen fragen wir uns, welche praktische Bedeutung es hat, zum aktuellen Methodenvorschlag Stellung nehmen zu dürfen. Diese Frage stellen wir uns vor allem auch, weil wichtige für die Methodik relevante Projekte zum aktuellen Zeitpunkt noch nicht abgeschlossen sind. Es ist zu erwarten, dass sowohl die Ergebnisse der drei Erprobungen als auch die Ausarbeitung der Methoden der Präferenzmessung wesentliche Implikationen für die Weiterentwicklung der Methode haben werden. Ob und welche Transparenz und Beteiligung das IQWiG für diese Verfahrensschritte plant, ist derzeit offen: Zum jetzt vorgelegten Entwurf (Version 2.0) bittet das Institut bis zum 20. April 2009 um Stellungnahmen. Diese werden dann in die erste Arbeitsversion der "Methoden zur Bewertung von Verhältnissen zwischen Kosten und Nutzen" (KNB-Methoden 1.0) einfließen, die für den Sommer 2009 geplant ist. Ebenfalls aufgenommen werden dann die Erkenntnisse aus drei Erprobungen, in denen derzeit die Machbarkeit des Methodenvorschlags getestet wird. Die Ergebnisse dieser Probeläufe sollen in einem Workshop vorgestellt und diskutiert werden. Auf der Basis der ersten Arbeitsversion (KNB-Methoden 1.0) wird das Institut dann Aufträge zur Kosten-Nutzen-Bewertung bearbeiten können. Das Institut geht davon aus, dass die Arbeitsversion der Methoden im Laufe der nächsten Jahre regelmäßig aktualisiert werden muss Seite 17 des Methodenvorschlags

22 Seite 8 von 9 Wir fordern deshalb, dass auch die erste Arbeitsversion und die ergänzten/überarbeiteten Arbeitspapiere vor der Erteilung des ersten Auftrages ebenfalls zur Stellungnahme veröffentlicht werden. 5. Festlegung des Höchstbetrags Während in der Präambel des Dokumentes noch ausgeführt wird, dass die ökonomische Bewertung vorgenommen wird, um den GKV- Spitzenverband dabei zu unterstützen, einen angemessenen Höchstbetrag für die Erstattung festzulegen 13, wird in Kapitel 6.1 dargestellt, dass das Institut daher einen Betrag benennen [wird], der nicht zu einer Verschlechterung der Effizienz in dem gegebenen Indikationsgebiet führt 14. Dieser offensichtliche Widerspruch zeigt, dass entgegen der Empfehlung des Wissenschaftlichen Beirats in der Methodik Assessment und Appraisal weiterhin nicht getrennt werden. Außerdem steht die Benennung eines Betrages auch im Widerspruch zu den deutlich umfangreicheren Ausführungen in der Zusammenfassung, in der die Konstruktion von mindestens drei Hilfslinien (plus ggf. die Berücksichtigung einer separat gemessenen Zahlungsbereitschaft) beschrieben wird 15. Die Benennung eines Betrages kann auch vor dem Hintergrund der sehr ausführlichen Darstellungen zur Unsicherheit nicht möglich sein, da im Ergebnis anstelle einzelner Werte Konfidenzbänder 16 ermittelt werden sollen. Unklar bleibt für uns darüber hinaus, was mit der wiederholten Formulierung von bestehende Effizienz in einem Indikationsgebiet gemeint ist: die Effizienz aus dem Nullpunkt zu den etablierten Interventionen, die durchschnittliche Effizienz oder die theoretische Effizienz 17? Unseres Erachtens bedarf im Besonderen die Formulierung Ist die Bestimmung mehrerer Effizienzgrenzen für die Bewertung einer Intervention erforderlich, so wird unter Beachtung der Relevanz der patientenrelevanten Endpunkte der Preis dieser Intervention dann als 13 Seite ii des Methodenvorschlags 14 Seite 56 des Methodenvorschlags 15 Seite 10 des Methodenvorschlags 16 Seite 43 des Methodenvorschlags 17 Seite 10 des Methodenvorschlags 20

23 Seite 9 von 9 angemessen betrachtet, wenn er nicht zu einer Verschlechterung der Effizienz in derjenigen Effizienzgrenze mit der geringsten Effizienz führt. 18 einer weiteren Erläuterung. Unter der Annahme, dass es sich tatsächlich um nicht kombinierbare Endpunkte handelt, stellt sich die Frage, wie für diese trotzdem ein vergleichbarer Effektivitätsparameter berechnet werden soll, so dass daraus die Effizienzgrenze mit der geringsten Effizienz bestimmt werden kann. 6. Berücksichtigung von Forschungs- und Entwicklungskosten Unsere Hinweise in der Stellungnahme zu Version 1.0 haben unverändert Gültigkeit. Um systematische Fehler zu vermeiden, sind alle in der Effizienzgrenze miteinander verglichenen Arzneimittel auf Basis der gleichen ökonomischen Basis zu bewerten: auf die Kosten für generische Produkte müssen also die ursprünglichen Forschungs- und Entwicklungskosten aufgeschlagen werden oder von den Kosten für patentgeschützte Arzneimittel die Forschungs- und Entwicklungskosten abgezogen werden, um eine valide Effizienzgrenze zu entwickeln. Zusammenfassung Insgesamt ist festzustellen, dass der aktuelle Methodenvorschlag - zum falschen Zeitpunkt nämlich ohne Berücksichtigung ausstehender wesentlicher in Auftrag gegebener Projekte (Pilotprojekte, Präferenzmessung) veröffentlicht wurde, - weiterhin wesentliche Probleme und Hinweise einschließlich derer des eigenen Wissenschaftlichen Beirats ignoriert und - unverändert inkonsistent bleibt. Leider sehen wir deshalb insgesamt nicht den Verfahrensfortschritt, den wir uns von Version 2.0 erhofft hatten. 18 Seite 56 des Methodenvorschlags 21

24 Stellungnahmen von Organisationen, Institutionen und Firmen 1.4 Bundesärztekammer (BÄK) Autoren: Keine Angabe Adresse: Dr. med. Hermann Wetzel, M. Sc. Referent - Health Technology Assessment und Evidenzbasierte Medizin Herbert-Lewin-Platz Berlin Dokumentation der Stellungnahmen Version 1.0 vom

25 Stellungnahme der Bundesärztekammer zum Dokument des IQWiG vom Entwurf einer Methodik für die Bewertung von Verhältnissen zwischen Kosten und Nutzen im System der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung (Version 2.0) Berlin, Bundesärztekammer Herbert-Lewin-Platz Berlin 23

26 Stellungnahme der Bundesärztekammer Zur Präambel und Kapitel 1, Einführung Wie schon in der Vorversion 1.0 des Methodikentwurfs zu Kosten-Nutzen-Bewertungen wurden die vom IQWiG vorab festgelegten formalen und inhaltlichen Anforderungen sowie die konkreten Rahmenbedingungen der Erstellung des Methodenvorschlags nicht hinreichend transparent und nachvollziehbar offen gelegt. Die vom Wissenschaftlichen Beirat des IQWiG und der Methodengruppe des IQWiG erstellten Reviews werden im Text inhaltlich weder wiedergegeben noch diskutiert. Unseres Erachtens wäre es zur Beurteilung des Methodikentwurfs Version 2.0 notwendig, zumindest die Empfehlungen der Arbeitsgruppe Kosten-Nutzen-Bewertung des wissenschaftlichen Beirats des IQWiG für die Version 2.0 des Entwurfs einer Methodik für die Bewertung von Verhältnissen zwischen Kosten und Nutzen im System der deutschen gesetzlichen Krankenversicherung in der Version vom im Anhang des Papiers zu veröffentlichen (ggf. zusammen mit einem Kommentar der Autoren des Methodenentwurfs), damit der Leser beurteilen kann, ob und inwieweit das IQWiG diesen grundlegenden Änderungswünschen seines eigenen wissenschaftlichen Beirats Rechnung getragen hat. Die für den Methodenvorschlag Version 1.0 noch fehlenden technischen Anhänge zu Kostenbestimmung, Modellierung und Unsicherheit wurden mittlerweile erstellt. Unklar ist, ob die dortigen Aussagen korrespondierende, in der Regel weniger ausgearbeitete Feststellungen im Methodenpapier präzisieren, konkretisieren und ergänzen oder aber ersetzen sollen. Dies betrifft insbesondere die Perspektive und Methodik der Kostenerhebung. Hervorzuheben ist, dass ein technischer Anhang zur Budget-Impact-Analyse nach wie vor fehlt. Zu Kapitel 2, Erstellung eines Berichts zur Kosten-Nutzen-Bewertung Über die Schilderung der zeitlichen Abfolge des Beratungsprozesses hinaus sollten die Regeln für die Einbeziehung externer Expertise und die Auswahl von externen Bearbeitern, Gutachtern und Reviewern im Sinne eines transparenten und nachvollziehbaren Verfahrensablaufs offen gelegt werden. Dies erscheint umso wichtiger, als vorgesehen ist, dass jederzeit auf allen Verfahrensebenen nach Dafürhalten des IQWiG externe Expertise eingeholt werden können soll. Die Gelegenheit zur Abgabe von schriftlichen Stellungnahmen wird von der Bundesärztekammer ausdrücklich begrüßt; eine mündliche wissenschaftliche Erörterung mit Stellungnehmenden (Anhörung) sollte jedoch regelhaft und nicht nur optional vorgesehen werden. Die Bundesärztekammer würde es nach wie vor begrüßen, wenn nach der jeweiligen Auftragsvergabe vor den einzelnen Kosten-Nutzen-Bewertungen ein Scoping-Workshop zu Punkten wie der inhaltlichen Ausfüllung der Fragestellung, zur Festlegung relevanter Vergleichstherapieverfahren und patientenrelevanter Zielgrößen sowie zur konkreten Ausgestaltung der anzuwendenden Methodik unter Einbeziehung der in 91 Abs. 4 bis 8a und 139a Abs. 5 SGB V genannten Organisationen, Verbände und Vertreter vorgesehen werden könnte. 2 24

27 Stellungnahme der Bundesärztekammer Zu Kapitel 3, Nutzenbewertung Der vom IQWiG im Rahmen der Nutzenbewertung vorgesehene Nutzenbegriff erscheint nach wie vor zu restriktiv und zu wenig an den Bedürfnissen des Patienten ausgerichtet. Statt Nutzenaspekte konträr Schadensaspekten gegenüberzustellen, sollten letztere im Sinne eines Nettonutzens in ersteren integriert werden. Nach Auffassung der Bundesärztekammer sollte ein umfassender, gesundheitsökonomische Aspekte berücksichtigender Nutzenbegriff bereits bei der isolierten Bewertung des therapeutischen Nutzens mit erfasst werden und auf diese Weise eine inhaltliche Übereinstimmung der Nutzenbegriffe im Rahmen des vorgesehenen zweistufigen Bewertungsverfahrens sicher gestellt werden. Zur Gewährleistung von Transparenz und Nachvollziehbarkeit wäre es wünschenswert, wenn das IQWiG die zu verwendenden Nutzenbegriffe bzw. -konzepte ex ante klassifizieren und operationalisieren würde. Zu Kapitel 4, Kostenbestimmung Im Methodenvorschlag wird nach wie vor empfohlen, dass nur die direkten Kosten in die Effizienzanalyse einfließen sollen; indirekte (und intangible) Kosten sollen nicht primär berücksichtigt werden. Nach Auffassung der Bundesärztekammer muss eine möglichst breite Kostenperspektive unter Einbezug direkter, indirekter und intangibler sowie externer Kosten sicher gestellt werden. Die Zeithorizonte der Nutzen- und der Kostenbewertung sowie die entsprechenden Diskontierungszeiträume müssen grundsätzlich gleich lang sein. Würde man nur die begrenzte Kostenperspektive der Krankenkassen vorsehen, könnten daraus möglicherweise fehlerhafte Kosteneffektivitäts-Abschätzungen resultieren. Dies soll anhand eines Beispiels exemplifiziert werden. Im Bereich chronischer neurologischer und psychiatrischer Erkrankungen liegen die indirekten Kosten fast durchgängig höher als die direkten Kosten. Würden beispielsweise bei Arzneimitteln zur (Rezidiv-)Prophylaxe von Schlaganfällen oder bipolaren Erkrankungen, für die relativ preiswerte wirksame Arzneimittel als Standardtherapie vorliegen, die indirekten Kosten nicht berücksichtigt, könnte dies zu der signifikanten Unterschätzung der möglichen Kosten einer Unterlassung von alternativen Behandlungsmaßnahmen führen, insbesondere bei bisherigen Non-Respondern oder Medikamentenunverträglichkeit. Durch die systematische Unter- bzw. Fehlbewertung der Kosten-Nutzen-Relationen aufgrund ungenügender Kostenperspektive würde ein systematischer Bias in die Bewertungen eingeführt. Hierdurch würden Patienten mit Erkrankungen, für welche die indirekten (und/oder intangiblen) Kosten wesentlich ins Gewicht fallen, systematisch benachteiligt mit der Folge einer möglichen Diskriminierung durch Vorenthalten (besser) wirksamer Behandlungsalternativen. Eine Kosten-Nutzen-Bewertung sollte sich aber auch methodisch bemühen, die berechtigten Interessen aller Patienten(gruppen) zu berücksichtigen und alle Patienten(gruppen) gleich zu behandeln. 3 25

28 Stellungnahme der Bundesärztekammer Die Bundesärztekammer plädiert daher dafür, dass regelhaft die umfassende gesellschaftliche Bewertungsperspektive gewählt wird, nur in inhaltlich besonders begründeten Ausnahmefällen erscheint eine Beschränkung auf eine bloße GKV-Kostenperspektive im Sinne eines Opt-Out-Vorgehens vertretbar. Ein solches Procedere entspräche auch etablierten internationalen Standards. Zu Kapitel 5, Zusammenführung von Nutzen und Kosten in der Effizienzgrenze Nach Auffassung der Bundesärztekammer stellt das vom IQWiG befürwortete Konzept der Effizienzgrenze keine tragfähige Grundlage für die Bewertung von Kosten-Nutzen- Verhältnissen dar. Eine derartige Vorgehensweise ist bei gesundheitsökonomischen Evaluationen kaum gebräuchlich und kann insbesondere für die Kosten-Nutzen-Bewertung von Arzneimitteln oder von medizinischen Behandlungsmaßnahmen nicht als hinreichend validiert angesehen werden. Die Gründe für die Wahl der vorgeschlagenen Methode zur Effizienzanalyse werden nicht hinreichend spezifiziert, eine vergleichende Abwägung von Vor- und Nachteilen im Kontrast zu anderen Optionen zur Kosten-Nutzen-Bewertung wie z.b. dem Konzept der Nutzenmessung über qualitätsadjustierte Lebensjahre (QALY) fehlt. Die erheblichen methodischen Schwächen des Effizienzgrenzen-Ansatzes können wegen der fehlenden entscheidungstheoretischen Fundierung fast beliebige Bewertungsergebnisse bedingen und daher zu mangelnder Akzeptanz bei den verschiedenen Beteiligten oder sogar zu Rechtsunsicherheit der auf den Bewertungsergebnissen basierenden Beschlüsse des Gemeinsamen Bundesausschusses führen. Nach wie vor fehlt eine Darlegung, mit welcher Methodik Nutzen und Kosten für das vorgeschlagene Konzept der Effizienzgrenze unter Berücksichtigung statistischer Unsicherheit aggregiert werden sollen. Die vorgesehene Konstruktion der Effizienzgrenze schreibt bezüglich der direkten medizinischen Kosten für Therapiemaßnahmen umstandslos kontingente historische Bedingungen der Preisbildung auch für die Zukunft fort. Zu Kapitel 6, Ableitung von Empfehlungen Unseres Erachtens sind aus Bewertungen zu Kosten-Nutzen-Verhältnissen, die auf dem Effizienzgrenzen-Ansatz fußen, keine transparenten, nachvollziehbaren und reproduzierbaren Handlungsempfehlungen ableitbar im Gegenteil: Bewertungsentscheidungen auf der Basis des Effizienzgrenzen-Konzepts stehen in der Gefahr, mit einem hohen Maß von Beliebigkeit und Unsicherheit verbunden zu sein. Die Bundesärztekammer begrüßt, dass als Maßstab zur Bewertung von Kosten-Nutzen- Relationen die Abschätzung der Zahlungsbereitschaft der Versicherten als externes Vergleichskriterium in Betracht gezogen wird. 4 26