Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen
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- Claudia Melsbach
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1 Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen Ralf Bender IQWiG, Köln IQWiG-Projektgruppe: Ulrich Grouven, Ulrike Lampert, Stefan Lange, Stefan Sauerland, Ulrich Siering, Volker Vervölgyi 6. FORUM "Patientennahe klinische Forschung" Freiburg, Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 1 Übersicht Hintergrund NAMSE Auftrag BMG an IQWiG Methoden Methodische Expertise Empirische Untersuchung: Studiengrundlage zu Orphan Drugs in Europa Ergebnisse Diskussion Fazit Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 2 1
2 Hintergrund Selten: Prävalenz 5/10000 Deutschland: Bis zu 4 Mio Patienten mit seltener Erkrankung 2010: Gründung Nationales Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) (BMG, BMBF, ACHSE e.v., Bündnispartner) Maßnahmenkatalog Ziel: Verbesserung der Behandlung von Patienten mit seltenen Erkrankungen Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 3 Hintergrund Internationale EU-Projekte: ASTERIX (Advances in Small Trials Design for Regulatory Innovation and Excellence) IDEAL (Integrated Design and Analysis of Small Population Group Trials) InSPiRe (Innovative Methodology for Small Population Research) Auftrag des BMG an IQWiG ( ): Rapid Report zum Thema "Bewertung und Auswertung von Studien bei seltenen Erkrankungen" Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 4 2
3 Ziele Erstellung einer Expertise zu methodischen Aspekten bei der Durchführung und Auswertung sowie zur Bewertung der Ergebnissicherheit von Studien bei seltenen Erkrankungen Beschreibung der Studiengrundlage für die Zulassung von Orphan Drugs in Europa Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 5 Methoden Methodische Expertise Unterscheidung zwischen selten ( 5/10000) und sehr selten (< 2/100000) Darstellung und Diskussion der Ergebnis- und Aussagesicherheit von Studiendesigns bei seltenen Erkrankungen Empirische Untersuchung Recherche im Orphanet zur Studiengrundlage für die Zulassung von Orphan Drugs in Europa Extraktion der relevanten Daten zu den identifizierten Orphan Drugs aus den European Public Assessment Reports (EPARs) Anwendung deskriptiver statistischer Verfahren Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 6 3
4 Ergebnisse Teil 1 Ziel in großen und in kleinen Studien: Unverzerrte Schätzung des Behandlungseffekts Bezüglich Fragestellung PICOS (Population, Intervention, Comparator, Outcome, Setting) Komponenten der Aussagesicherheit von Studien Interne Validität (Verzerrungspotenzial) Effektstärke Präzision der Ergebnisse Externe Validität (Anwendbarkeit) Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 7 Ergebnisse Teil 1 Wichtige Kategorien für Bias Selection Bias Performance Bias Detection Bias Attrition Bias Reporting Bias Sonstiges (z. B. falsche Auswertungsmethode) Minimierung des Verzerrungspotenzials für Biaskategorien 1-4 Randomisierung und Concealment Verblindung Intention-to-Treat Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 8 4
5 Ergebnisse Teil 1 Argumente gegen Randomisierung Ethik: Nutzen der Intervention bereits belegt Praxis: Durchführung nicht möglich Betrifft große und kleine Studien in gleicher Weise! Kein Argument gegen RCTs bei seltenen Erkrankungen Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 9 Ergebnisse Teil 1 Situation bei seltenen Erkrankungen Notwendige Fallzahl u.u. nicht erreichbar Schlechte Präzision Wichtig: Einsatz effizienter Verfahren Effiziente Verfahren sollten aber immer angewendet werden, nicht nur bei seltenen Erkrankungen! Für die klinische, patientenorientierte Erforschung seltener Erkrankungen ist es besonders notwendig in vernetzten, überregionalen und supranationalen Strukturen zu arbeiten Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 10 5
6 Ergebnisse Teil 1 Bei sehr seltenen Erkrankungen Anhebung des Irrtumsniveaus (z.b. auf 10%) Quantifizierung der Fehlerwahrscheinlichkeit Ggf. Einschränkungen bei externer Validität Ggf. Einschränkungen bei externer Validität Verwendung etablierter Surrogatendpunkte Daten aus ähnlichen Indikationsgebieten Aufgabe der internen Validität (Verzicht auf Randomisierung) steht an letzter Stelle! Nur sinnvoll bei Vorliegen hochwertiger Krankheitsregister einem dramatischen Effekt Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 11 Ergebnisse Teil 1 Rat der Europäischen Union (1999): "Patienten mit solchen [seltenen] Leiden (...) haben denselben Anspruch auf Qualität, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit von Arzneimitteln wie andere Patienten. Arzneimittel für seltene Leiden sollten daher dem normalen Bewertungsverfahren unterliegen." Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 12 6
7 Ergebnisse Teil 2 Orphanet: Verzeichnis der Arzneimittel für seltene Krankheiten in Europa Referenzportal für Informationen über seltene Krankheiten und Orphan Drugs Auflistung aller Arzneimittel mit europäischer Orphan-Drug-Designation und europäischer Marktzulassung von 2001 bis Januar Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 13 Ergebnisse Teil 2 Identifikation von 85 Arzneimittel mit europäischer Orphan Drug Designation und europäischer Marktzulassung von 2001 bis 2013 Extraktion der relevanten Daten zu diesen identifizierten Orphan Drugs aus den European Public Assessment Reports (EPARs) der Zulassungsstudien sowie zusätzliche Informationen aus dem Orphanet 125 Hauptstudien für die Zulassung (ohne 6 Zulassungen auf Basis von Reviews) Von diesen 125 Studien waren 82 RCTs Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 14 7
8 Ergebnisse Teil 2 Tabelle 1: Charakteristika der zugelassenen 85 Orphan Drugs Erkrankung [n (%)] Zulassung ohne Einschränkung bedingt a außergewöhnliche Umstände b Status Rücknahme der Orphan Drug Designation Marktrücknahme keine Änderung Studiengrundlage der Zulassung mit RCT ohne RCT Literaturreview selten (N=58) 37 (63,8) 6 (10,3) 15 (25,9) 8 (13,8) 3 (5,2) 47 (81,0) 42 (72,4) 14 (24,1) 2 (3,4) sehr selten (N=27) 17 (63,0) 1 (3,7) 9 (33,3) 6 (22,2) 1 (3,7) 20 (74,1) 17 (63,0) 6 (22,2) 4 (14,8) a: zeitlich begrenzte Zulassung vorbehaltlich der Vorlage weiterer klinisch relevanter Daten b: umfassende Daten sind nicht verfügbar und können auch in Zukunft nicht bereitgestellt werden Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 15 Ergebnisse Teil 2 Tabelle 2: Charakteristika der Zulassungsstudien für die 79 Medikamente, deren Zulassung nicht auf Literaturreviews basiert Charakteristikum gesamt (N = 79) Median (unteres; oberes Quartil) Patientenanzahl 165 (76; 449) Patientenanzahl in RCTs 131 (0; 393) Anzahl Hauptstudien 1 (1; 2) n (%) ja nein unklar RCT 59 (74,7) 20 (25,3) 0 (0) multizentrisch 74 (93,7) 4 (5,1) 1 (1,3) multinational 59 (74,7) 14 (17,7) 6 (7,6) multikontinental 49 (62,0) 19 (24,1) 11 (13,9) patientenrelevanter Endpunkt primär oder sekundär gesamt 66 (83,5) 11 (13,9) 2 (2,5) Mortalität 28 (35,4) 51 (64,6) 0 (0) Morbidität 47 (59,5) 25 (31,7) 7 (8,9) Lebensqualität 13 (16,5) 66 (83,5) 0 (0) Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 16 8
9 Ergebnisse Teil 2 75% der Zulassungen basieren auf Daten aus RCTs Patientenanzahl der Zulassungsstudien pro Arzneimittel zwischen 27 und 2961 Patienten (Median 165) Bei 66 Arzneimitteln (84%) wurden patientenrelevante Endpunkte in den Studien berücksichtigt Keine auffälligen Unterschiede zwischen seltenen und sehr seltenen Erkrankungen Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 17 Ergebnisse Teil 2 Mehr Details Externes Review: Norbert Benda (BfArM) Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 18 9
10 Pressemitteilung IQWiG Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 19 Pressemitteilung BMG Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 20 10
11 Diskussion Unterschiedliche Herangehensweise bei der Bewertung von medizinischen Interventionen für seltene und nicht seltene Erkrankungen wissenschaftlich nicht begründbar Keine spezifischen Designs und statistischen Methoden für seltene Erkrankungen, die nicht auch relevant für häufige(re) Erkrankungen sind Zulassungsstudien für Orphan Drugs basieren zu einem großen Teil auf RCTs, und zwar auch bei sehr seltenen Erkrankungen Limitation: In die Auswertungen gingen nur Studien ein, die zu einer erfolgreichen Zulassung führten Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 21 Fazit Keine unterschiedliche Herangehensweise bei der Bewertung von medizinischen Interventionen für seltene und nicht seltene Erkrankungen Bei sehr seltenen Erkrankungen kann es notwendig oder politisch gewünscht sein, Kompromisse bei der Aussagesicherheit einzugehen Anhebung des Irrtumsniveaus Einschränkungen der externen Validität Verzicht auf Randomisierung Voraussetzung für (regulatorische) Entscheidungen bei Verzicht auf Randomisierung ist, dass die zugrunde liegenden Daten aus einem Krankheitsregister mit exzellenter Qualität im Hinblick auf Vollzähligkeit und Vollständigkeit stammen Methodische Aspekte von Studien bei seltenen Erkrankungen 22 11
12 Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) Im Mediapark 8 (KölnTurm) D Köln Telefon / Telefax / info@iqwig.de Vielen Dank! 23 12
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