Mitteilung an die Medien

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1 Mitteilung an die Medien Basel, 24. August 2017 FDA gewährt Prüfung im beschleunigten Verfahren für Emicizumab von Roche zur Therapie von Hämophilie A mit Inhibitoren Gesuch basiert auf positiven Resultaten einer Phase-III-Studie bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Hämophilie A und Inhibitoren und Phase-III-Zwischenresultaten bei Kindern Wie Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) heute bekannt gab, hat die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) das Zulassungsgesuch (Biologics License Application, BLA) für Emicizumab angenommen und die Prüfung des Gesuchs im beschleunigten Verfahren gewährt. Emicizumab wird bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit Hämophilie A und Faktor-VIII-Inhibitoren einmal wöchentlich zur Prophylaxe von Blutungen subkutan verabreicht. Fast jeder dritte Patient mit Hämophilie A entwickelt Inhibitoren gegen die üblichen Faktor-VIII-Ersatzpräparate. Dies schränkt die Therapieoptionen ein und erhöht das Risiko von lebensbedrohlichen Blutungen sowie wiederholten Blutungen, vor allem in den Gelenken, die langfristig Schäden verursachen. Roche entwickelt seit langem innovative Antikörpertherapien für die dringendsten ungedeckten medizinischen Bedürfnisse, so Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung von Roche. Die Resultate unserer Phase-III-Studie bei Erwachsenen und Jugendlichen sowie die ersten Phase-III-Resultate bei Kindern haben gezeigt, dass Emicizumab ein erhebliches Potenzial hat, Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren zu helfen, die vor der grossen Herausforderung stehen, Blutungen vorzubeugen und zu behandeln. Wir arbeiten eng mit der FDA zusammen, um diese neue prophylaktische Therapieoption hoffentlich so bald wie möglich allen Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren zur Verfügung stellen zu können. Das Zulassungsgesuch für Emicizumab stützt sich auf die Resultate der Phase-III-Studie HAVEN 1 bei Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren sowie die Zwischenresultate der Phase-III-Studie HAVEN 2 bei Kindern im Alter unter zwölf Jahren. Die Resultate von HAVEN 1 wurden im New England Journal of Medicine (NEJM) veröffentlicht, und die Resultate der beiden Studien wurden im Juli 2017 auf dem 26. Jahreskongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) vorgestellt. F. Hoffmann-La Roche AG 4070 Basel Schweiz Group Communications Medienstelle Roche-Gruppe Tel /5

2 Die FDA wird voraussichtlich bis zum 23. Februar 2018 eine Zulassungsentscheidung treffen. Ein beschleunigtes Zulassungsverfahren wird für Medikamente gewährt, die nach Einschätzung der FDA eine wesentliche Verbesserung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose einer schwerwiegenden Erkrankung versprechen. Im September 2015 gewährte die FDA den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation) für Emicizumab bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Hämophilie A und Inhibitoren. Der Status des Therapiedurchbruchs ermöglicht eine schnellere Prüfung des Zulassungsgesuchs in den USA und soll die Entwicklung von Medikamenten für die Behandlung von schwerwiegenden Erkrankungen beschleunigen. Die Voraussetzung dafür sind vorläufige Daten, die darauf hindeuten, dass das Medikament eine wesentliche Verbesserung gegenüber den bestehenden Therapien darstellen kann. Die Daten der Studien HAVEN 1 und HAVEN 2 wurden auch bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zur Prüfung der Zulassung eingereicht und werden im beschleunigten Verfahren geprüft. Zurzeit laufen weitere Studien, in denen Emicizumab bei Patienten mit Hämophilie A sowohl mit als auch ohne Inhibitoren gegen Faktor VIII beurteilt und Therapieschemata mit weniger häufiger Verabreichung geprüft werden. Über Emicizumab (ACE910) Das Prüfmedikament Emicizumab ist ein bispezifischer monoklonaler Antikörper. Dieser wurde speziell entwickelt, um die Gerinnungsfaktoren IXa und X miteinander zu verbinden und auf diese Weise die natürliche Gerinnungskaskade zu aktivieren und den Vorgang der Blutgerinnung wiederherzustellen. Emicizumab wird durch eine einmal wöchentliche Injektion einer gebrauchsfertigen Lösung unter die Haut (subkutan) verabreicht. Emicizumab wird zurzeit in entscheidenden Phase-III-Studien bei Patienten ab zwölf Jahren mit Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII und bei Kindern unter zwölf Jahren mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen Faktor VIII geprüft. In weiteren Studien werden weniger häufige Verabreichungen geprüft. Das klinische Entwicklungsprogramm erforscht die Sicherheit und Wirksamkeit sowie das Potenzial von Emicizumab, die klinischen Probleme der aktuellen Hämophilie- Therapie zu bewältigen, wie z. B. die zu kurzfristigen Wirkungen der verfügbaren Präparate, die Entwicklung von Hemmstoffen gegen den Gerinnungsfaktor VIII sowie die Notwendigkeit häufiger venöser Zugänge. Emicizumab wurde von Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. entwickelt und wird von Chugai, Roche und Genentech gemeinsam klinisch geprüft. 2/5

3 Über Hämophilie A Hämophilie A ist eine schwerwiegende Erbkrankheit, bei der das Blut des Patienten nicht richtig gerinnt, was zu unkontrollierten und oft spontan beginnenden Blutungen führt. Von Hämophilie sind weltweit rund Patienten betroffen. 1,2 Etwa 50-60% davon leiden an einer schwerwiegenden Form der Erkrankung. 3 Patienten mit Hämophilie A bilden den Blutgerinnungsfaktor VIII nicht oder nicht in ausreichender Menge. Wenn bei Gesunden eine Blutung auftritt, verbindet der Faktor VIII die Gerinnungsfaktoren IXa und X miteinander. Dies ist ein wichtiger Schritt der Blutgerinnung, um die Blutung zu stoppen. Je nach dem Schweregrad der Erkrankung kann es bei Patienten mit Hämophilie A häufig zu Blutungen kommen, vor allem zu Einblutungen in Gelenke und Muskeln. 1 Diese Blutungen können ein erhebliches Gesundheitsproblem darstellen, da sie häufig mit Schmerzen einhergehen und zu chronischen Schwellungen, Deformitäten, Bewegungseinschränkungen und langfristig zu Gelenkschädigungen führen können. 4 Abgesehen von der Beeinträchtigung der Lebensqualität 5 können diese Blutungen aber auch lebensbedrohlich sein, wenn sie lebenswichtige Organe wie das Gehirn betreffen. 6,7 Eine schwerwiegende Komplikation der Hämophilie-Therapie ist die Entwicklung von Inhibitoren gegen Faktor-VIII- Ersatzpräparate. 8 Diese vom Immunsystem entwickelten Antikörper binden an den mit dem Ersatzpräparat verabreichten Faktor VIII 9 und blockieren dessen Wirkung. Dadurch wird es schwierig oder unmöglich, eine für die Blutgerinnung ausreichende Konzentration von Faktor VIII im Blut zu erreichen. Patienten mit Hämophilie A, die Inhibitoren entwickeln, erhalten in der Regel BPA-Infusionen bei Bedarf (im Falle von Blutungsepisoden) oder zur Prophylaxe. Diese Therapie ist weniger wirksam und weniger gut vorhersagbar als die Therapie mit Faktor-VIII-Ersatzpräparaten bei Patienten mit Hämophilie A ohne Inhibitoren. 10 Über Roche in der Hämatologie Roche entwickelt seit über 20 Jahren Medikamente, die neue Behandlungsmassstäbe in der Hämatologie setzen. Heute investieren wir mehr als je zuvor in unser Bestreben, innovative Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit Erkrankungen des Blutes zu entwickeln. Neben den bereits zugelassenen Medikamenten MabThera /Rituxan (Rituximab), Gazyva /Gazyvaro (Obinutuzumab) und dem zusammen mit AbbVie entwickelten Venclexta /Venclyxto (Venetoclax) hat Roche weitere Prüfmedikamente für die Behandlung von Blutkrebs in der Entwicklung, darunter Tecentriq (Atezolizumab), ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat gegen CD79b (Polatuzumab-Vedotin/RG7596) und ein kleinmolekularer Antagonist von MDM2 (Idasanutlin/RG7388). Das Engagement von Roche zur Entwicklung neuer Wirkstoffe für die Hämatologie geht jedoch über die Onkologie hinaus, wie die Entwicklung des Prüfmedikaments Emicizumab (ACE910) für die Behandlung von Hämophilie A zeigt. 3/5

4 Über Roche Roche ist ein globales Unternehmen mit Vorreiterrolle in der Erforschung und Entwicklung von Medikamenten und Diagnostika und ist darauf fokussiert, Menschen durch wissenschaftlichen Fortschritt ein besseres, längeres Leben zu ermöglichen. Dank der Kombination von Pharma und Diagnostika unter einem Dach ist Roche führend in der personalisierten Medizin einer Strategie mit dem Ziel, jedem Patienten die bestmögliche Behandlung zukommen zu lassen. Roche ist das grösste Biotech-Unternehmen weltweit mit differenzierten Medikamenten für die Onkologie, Immunologie, Infektionskrankheiten, Augenheilkunde und Erkrankungen des Zentralnervensystems. Roche ist auch der bedeutendste Anbieter von In-vitro-Diagnostika und gewebebasierten Krebstests und ein Pionier im Diabetesmanagement. Seit der Gründung im Jahr 1896 erforscht Roche bessere Wege, um Krankheiten zu verhindern, zu erkennen und zu behandeln und leistet einen nachhaltigen Beitrag zur gesellschaftlichen Entwicklung. Zum Ziel des Unternehmens gehört es durch Kooperationen mit allen relevanten Partnern den Zugang von Patienten zu medizinischen Innovationen zu verbessern. Auf der Liste der unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation stehen heute 30 von Roche entwickelte Medikamente, darunter lebensrettende Antibiotika, Malariamittel und Krebsmedikamente. Ausgezeichnet wurde Roche zudem bereits das achte Jahr in Folge als das nachhaltigste Unternehmen innerhalb der Pharma-, Biotechnologie- und Life-Sciences- Branche im Dow Jones Sustainability Index. Die Roche-Gruppe mit Hauptsitz in Basel, Schweiz ist in über 100 Ländern tätig und beschäftigte 2016 weltweit über 94,000 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter. Im Jahr 2016 investierte Roche CHF 9,9 Milliarden in Forschung und Entwicklung und erzielte einen Umsatz von CHF 50,6 Milliarden. Genentech in den USA gehört vollständig zur Roche-Gruppe. Roche ist Mehrheitsaktionär von Chugai Pharmaceutical, Japan. Weitere Informationen finden Sie unter Alle erwähnten Markennamen sind gesetzlich geschützt. 4/5

5 Medienstelle Roche-Gruppe Telefon: / media.relations@roche-global.com - Nicolas Dunant (Leiter) - Patrick Barth - Ulrike Engels-Lange - Simone Oeschger - Anja von Treskow Literatur 1 WFH. Guidelines for the management of hemophilia Zuletzt abgerufen im August 2017: 2 Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370: Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin. 4 Franchini M, Mannucci PM. Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; Flood, E et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program ; Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319 s Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia 2009; 15: /5