ORPHAN DRUGS Dr. Martina Schmidt, Actelion Pharmaceuticals Austria GmbH Copyright
WER UND WAS IST ACTELION? Biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in der Schweiz, gegründet 1997 ca. 2.500 Mitarbeiter Fokus = Erforschung und Vermarktung von Medikamenten für seltene Leiden Derzeit 4 Orphan Drugs weltweit Weitere 11 Produktkandidaten in der Pipeline Copyright
DISCLAIMER Die im Vortrag getroffenen Aussagen spiegeln die persönliche Meinung der Referentin wider und sind nicht Unternehmensphilosophie von Actelion. Die im Vortrag genannten bzw. aufgeführten Produkte werden zu Anschauungszwecken verwendet und nicht zu Werbezwecken! Copyright
WAS SIND ORPHAN DISEASES / ORPHAN DRUGS? Seltene Erkrankungen sind Leiden, die lebensbedrohlich sind oder zu chronischer Invalidität führen und weniger als 5 von 10.000 Menschen betreffen es gibt ca. 6000 8000 verschiedene seltene Erkrankungen insgesamt leiden geschätzte 30 Millionen Menschen innerhalb der EU an seltenen Erkrankungen das sind 6-8% der Gesamtbevölkerung 80% der Erkrankungen haben einen genetischen Hintergrund ca. 50% betreffen Kinder Ein Orphan Drug wird als solches anerkannt, wenn es 1. Für eine seltene Erkrankung bestimmt ist oder wenn es für eine sehr schwere Erkrankung bestimmt ist und das AM ohne Anreize vermutlich nicht genügend Gewinn bringen würde, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen UND 2. In der Gemeinschaft noch kein zufriedenstellendes AM für das betreffende Leiden zugelassen wurde oder das betreffende AM einen erheblichen Nutzen über bereits zugelassene Medikamente bringt. Copyright
RECHTSGRUNDLAGE & ANREIZE Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über AM für seltene Leiden Diese Verordnung regelt das Verfahren der Anerkennung ( Designation ) aber nicht die Zulassung selbst Orphan Drugs müssen über die EMA zentral zugelassen werden. ANREIZE Marktexklusivität für 10 Jahre (CAVE: significant benefit ) gratis Unterstützung bei der Prüfplanerstellung Zentrale Zulassung -> Verkehrsfähigkeit in allen EU Mitgliedstaaten Gebührenermäßigungen EU Forschungszuschüsse Copyright
DESIGNATIONS VERSUS ZULASSUNGEN 120 Orphan Designations vs. Zulassungen 100 80 60 40 OD Designations insgesamt Zugelassene Ods insgesamt 20 0 > 1000 Anträge auf Designation seit dem Jahr 2000* ca. 43% der Anträge betreffen wirklich neue Indikationen ohne zugelassenes OD** 64 zugelassene ODs* Erfolgsquote = 10,9% (Beobachtungszeitraum 10 Jahre)** Zeit zwischen Zuerkennung des OD Status und Zulassung: 4 Jahre** * Abrufbar unter www.ema.europa.eu **Quelle: Schey et al. Orphanet Journal of rare Diseases 2011, 6:62 6
ORPHAN DRUGS NACH ATC CODE Orphan Drugs nach ATC Code Nervensystem 8% Verschiedene 3% Alimentäres System und Stoffwechsel 21% Blut und blutbildende Organe 5% Kardiovaskuläres System 7% Antineoplastische und immunmodulierende Substanzen 48% Antiinfektiva für systemische Gabe 3% Urogenitalsystem & Sexualhormone 2% Hormone systemisch (ohne Sexualhormone) 3% Zulassungsschwerpunkt Krebsmedikamente, ein ähnliches Verteilungsmuster zeigt sich auch bei den Produkten ohne Orphan Drug Designation (z.b. Humira, Mabcampath, Keppra. Etc.) 7
BLOCKBUSTER VON HEUTE Umsatz 2011 $ Milliarden Umsatz 2011 $ Milliarden Lipitor (Atorvastatin), Cholesterinsenker Remicade (Infliximab), Rheumatoide Arthritis, Psoriasis Plavix (Clopidrogel), Blutgerinnung Advair (Fluticasone Salmetrol), Asthma, COPD Humira (Adalimumab), RA, PsA Enbrel (Etanercept), RA, PsA Abilify (Aripiprazole), Schizophrenie, Depression Rituxan (Rituximab), Non-Hodgin-Lymphom, CLL, RA Crestor (Rosuvastatin), Cholesterinsenker Diovan (Valsartan), Bluthochdruck Seroquel (Quetiapine), Schizophrenie Singulair (Ontelukast), Asthma, Allergie Herceptin (Trastuzumab), Brustkrebs Avastin (Bavacizumab), Lungenkrebs etc. Zyprexa (Olanzapine), Schizophrenie, Depression Lantus (Insulin), Diabetes Actos (Pioglitazone), Diabetes Glivec (Imatinib), CLL etc. Copaxone (Glatiramer), Multiple Sklerose Prevnar 13, Pneumokokkenimpfung Nexium (Esmoprazole), Ulzera Lovenox (Enoxaparin), Blutgerinnung 8,5 8,1 8 7,8 7,7 7,3 7,2 6,4 5,8 5,8 5,3 5,2 5,2 5,1 4,9 4,7 4,5 4,4 4,3 4,2 4,1 10,7 8 Quelle: http://knol.google.com/k/krishan-maggon/topten-twenty-drugs-2011/3fy5eowy8suq3/177#
Wegfall von Glivec aufgrund Patentablauf, ABER.haben Generika wirklich eine Chance in einem Orphan-Markt?.Beispiele? 9 Quelle: link.reuters.com/jeg84s.
ORPHAN DRUGS SPEZIELLER MARKT, BESONDERE HERAUSFORDERUNGEN Patient Care Programme Spezielle Schulungsmaßnahmen für Patienten 24-Stunden Hotline und Notfallsnummern Zur Verfügung Stellung von Devices & Verbrauchsmaterialien E-Health Programme (z.b. Telemonitoring) Unterstützung & Aufbau von Selbsthilfegruppen Unterstützung der Ärzte bei der chefärztlichen Genehmigung (CAVE: nur 17 von 64 ODs sind derzeit im EKO gelistet!) 10
ORPHAN DRUGS SPEZIELLER MARKT, BESONDERE HERAUSFORDERUNGEN II Hoher Aufwand für Awareness- und Bewusstseinsbildung hohe finanzielle Aufwände für Öffentlichkeitsarbeit und Bewusstseinsbildung in der Ärzteschaft, um die sprichwörtliche Nadel im Heuhaufen zu finden Screeningprogramme wenn machbar, dann äußerst sinnvoll! Spezielle Auflagen der Zulassungsbehörden aus Sicherheitsgründen Kontrollierte Distribution Registries PMS & NIS & Epidemiologische Studien 11
SYSTEMATISCHE SCREENINGS & AWARENESS SINNVOLL? Humbert M. et al., Arthritis & Rheumatism vol. 63, No. 11, November 2011, pp 3522-3530 12
ZUSAMMENFASSUNG Orphan Drugs sind eine Chance für die Industrie Spezielle Marketingmaßnahmen und Patient-Care-Programme sind notwendig und sinnvoll Soweit sie behördliche Auflagen betreffen sind sie auch für Generika verpflichtend! Pharmazeutische Unternehmen brauchen auch in Zukunft faire Marktbedingungen, damit sich Ihre Investitionen/Aufwändungen lohnen! (CAVE: Sichtbarmachung der Zusatzleistungen für den Patienten auch gegenüber dem Zahler!) Es ist nicht alles Gold was glänzt: Beispiel - von den rund 5000 deutschen Gaucher Patienten wurden 2010 nur 250 Patienten mit Enzymersatztherapie behandelt (5%). Die Therapie existiert seit 1994! 13