27. November 2012: Biopharmazeutika: Der Weg in die Zukunft

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1 Sarah Borowski / PIXELIO November 2012: Biopharmazeutika: Der Weg in die Zukunft Dr. Karl-Heinz Grajer, Director Corporate Affairs Amgen GmbH und Mitglied im Vorstand von vfa bio

2 Medizinische Biotechnologie in Deutschland

3 Anteil von Biopharmazeutika praktisch gleichbleibend Anteil Biopharmazeutika an verschiedenen Anwendungsgebieten des Gesamt-Pharmamarktes (Umsatz Deutschland ) Beispiel: Impfstoffe gegen Hepatitis B Beispiel: Monoklonale Antikörper gegen Brustoder Darmkrebs Beispiel: TNF-α-Hemmer gegen Rheumatoide Arthritis 60 Beispiel: Beta-Interferone 40 gegen Multiple Sklerose Gesamtumsatz nach ApU (Abgabepreis pharmazeutischer Unternehmen), Umsatzzahlen für 2010 aufgrund einer veränderten Datenbasis angepasst 2. TNFa-Hemmer gegen Rheumatoide Arthritis; exklusive Multiple Sklerose (s. ZNS) 3. U. a. Epoetine gegen Anämie; exklusive hämatologischer Onkologie 4. U. a. Ophtalmologie, Osteoporose (monoklonale Antikörper), Pneumologie Quelle: IMS Health; BCG-Analyse; "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2012", vfa bio/bcg Seite 3 0 Beispiel: Insuline für Diabetiker 12 % ZNS 36 % Stoffwechsel 15 % Infektion 36 % 73 % 27 % Onko- Hämatologie logie 3 Immunologie 2 Beispiel: Epoetine gegen Anämie Beispiel: Omalizumab gegen Asthma 2 % Andere 4 Gesamtpharmamarkt (100%) Biopharmazeutika (19 % Marktanteil)

4 Kontinuierliches Wachstum der Biopharmazeutika-Pipeline Starkes Wachstum der Produkte in klinischen Studien der Phase III Pipeline 2005 bis Pipeline nach Wirkstoffart % +13 % % +18 % Wirkstoffe in: Phase III Veränderung zum Vorjahr % +2 % -5 % 120 Wirkstoffe in: Phase I Phase II +27 % Phase III % % 231 Phase II % % 208 Phase I Anzahl neuer Wirkstoffe in der am weitesten fortgeschrittenen Phase, bereinigt um Zelltherapie 2. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellt Anmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe im Zulassungsverfahren in Phase III enthalten; Wirkstoffe in weltweit durchgeführten Studien von in Deutschland tätigen Unternehmen Quelle: EvaluatePharma; vfa; Unternehmensauskünfte; BCG-Analyse; "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2012", vfa bio/bcg Seite Monoklonale Antikörper Andere rekombinante Proteine Impfstoffe 2 Gentherapeutika

5 Krebspräparate und Impfstoffe sind nach wie vor Entwicklungsschwerpunkte Zahl der biopharmazeutischen Wirkstoffe in der Pipeline je Indikationsgebiet (2001) 1 Veränderung zum Vorjahr +12 % +4 % +21 % -15 % +10 % -11% +16 % Wirkstoffe in: Phase I Phase II Phase III Bereinigt um Zelltherapie 2. Biotechnologisch und gentechnisch hergestellte Impfstoffe 3. U. a. Antianämika, Antithrombotika, Fibrinolytika, etc., exklusive hämatologische Onkologie 4. U. a. Wirkstoffe für Erkrankungen von Atemwegen, Muskeln, Herz-Kreislauf, Knochen etc. Anmerkung: Phase I/IIa in Phase I enthalten; Wirkstoffe im Zulassungsverfahren in Phase III enthalten; manche Wirkstoffe in zwei oder mehr Anwendungsgebieten in der Entwicklung; Wirkstoffe in weltweit durchgeführten Studien von in Deutschland tätigen Unternehmen Quelle: EvaluatePharma; vfa bio; Unternehmensinformationen; BCG-Analyse; "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2012", vfa bio/bcg Seite 5 Onkologie Infektion 2 Immunologie Stoffwechsel Hämatologie 3 ZNS Andere 4

6 Bandbreite erstreckt sich von seltenen Erkrankungen bis zu Volkskrankheiten Von weniger als tausend Patienten (Castleman) bis zu vielen Millionen Betroffenen (Hypercholesterinämie) Schwere Familiäre Hypercholesterinämie Eierstockkrebs 1 Lungenkrebs 1 Meningokokken B Impfung 2 Hypercholesterinämie Anzahl betroffener Patienten in Deutschland (Prävalenz) Castleman- Krankheit Multiples Myelom Systemischer Lupus Erythematodes Akute Herzinsuffizienz Gelenkarthrose 1. Prävalenz für proliferative Erkrankungen beruht auf 10-Jahres-Überlebensrate 2. Anzahl der Personen, die für eine Impfung in Frage kommen Quelle (Bilder von oben nach unten und links nach rechts): istockphoto, shutterstock, istockphoto, shutterstock, shutterstock, Wikimedia Commons, shutterstock, istockphoto, istockphoto, shutterstock; "Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2012", vfa bio/bcg Seite 6

7 Fortschritte in der Arzneimitteltherapie: Biopharmazeutische Innovationen

8 Anzahl an neuen Produkten Gesamtanzahl an Produkten Rekombinante Interferone 3 2, ,5 Interferon alfa, beta Interferon gamma, beta Pegylierte Formen von alfa , Jahr Neue Produkte Alle Produkte Bessere Wirksamkeit, patientenfreundlichere Darreichungsformen Quelle: Biotechnology Medicinal Products: Opportunities and Challenges, October 2007, Dr. Kenneth B. Seamon, Institute of Biotechnology, University of Cambridge Seite 8

9 Erhöhte Heilungschancen für Hepatitis C durch weiterentwickelte Interferone Kombinationstherapie mit pegyliertem versus nicht pegyliertem Interferon plus Ribavirin; virusfreie Patienten 6 Monate nach der Therapie (%) HCV Typ 1 Interferon alfa Interferon alfa PEG-Interferon Peginterferon alfa 2a alfa 2a 36% 46% HCV Typ 2/3 HCV = Hepatits-C-Virus Interferon alfa Interferon alfa PEG-Interferon Peginterferon alfa alfa 2a 61% Quelle: Fried et al., New England Journal of Medicine 347: (2002) 76% Bessere und längere Wirksamkeit, mehr geheilte Patienten, einfachere Anwendung Seite 9

10 Häufigkeit (%) Der klinische Nutzen von Pegfilgrastim Häufigkeit Neutropenie-bedingter Komplikationen Filgrastim täglich PEG-Filgrastim* ,3 % 20,7 % 19,8 % ,7 % 6,7 % 9,3 % 0 Febrile Neutropenie Neutropenie-bedingte Dosisreduktion Stat. Aufnahme aufgrund von febriler Neutropenie Bessere klinische Zielerreichung und weniger aufwändige Einmalgabe pro Chemotherapiezyklus Quelle: Almenar et al. Eur J Cancer Care, 2009;18: ; *PEG = Polyethylenglykol Seite 10

11 Neue Interferon beta-1a-formulierung: Weniger Hautreaktionen und weniger neutralisierende Antikörper NAb-positive Patienten* (%) VAS-Scores (mm) Anteil Patienten mit ISR (%) Weniger Injektionsschmerz 1 Maximale VAS-Scores (visual analog scale) Verbesserte lokale Verträglichkeit 1,2 (ISR = injection site reaction) ,8% -64,1% Physiologische Physiol. Interferon Inter- beta-interferon Neue beta- Inter- Kochsalzlösung kochsalz- feron 1a feron 1a beta-1alösung beta-1a Formulierung Neue Formulierung 25 0 EVIDENCE EVIDENCE (n(n=339) = 30,8% Interferon Neue Inter- beta-1a Neue feron Formulierung beta-1a- Formulierung (n = 260) (n=260) Reduzierte Immunogenität: Weniger neutralisierende Antikörper 3 Anteil Patienten mit NAb-Titer>20 NU/ml (LOCF, last observation carried forward) ,4% -19% 17,4% EVIDENCE Neue Interferon beta-1a-formulierung Quellen: 1 Brearley et al. Int J Clin Pharmacol Ther 2007; 45 (6): EVIDENCE, Panitch H et al. Neurology 2002, 59: REGARD, Mikol DD et al., ECTRIMS Seite 11 n = 336 n = 259

12 vfa bio: Anforderungen an Biosimilars

13 vfa bio: Anforderungen an Biosimilars vfa bio stellt sich dem Wettbewerb auch durch Biosimilars. Im Interesse der Patientensicherheit sind aber neben adäquaten Zulassungsstandards, wie sie in der EU vorliegen, auch folgende Punkte erforderlich: Ausführliche vergleichende Daten zur Qualität sowie vergleichende nicht-klinische und klinische Daten für Biosimilars Beobachtungsstudien nach der Zulassung von Biosimilars, um mögliche Immunogenitätsreaktionen, seltene Nebenwirkungen sowie die tatsächlich erforderlichen Dosen zu ermitteln Ein Wechsel von Original zu Biosimilars darf nur mit ausdrücklicher ärztlicher Zustimmung möglich sein (keine automatische Substitution in der Apotheke) Seite 13 Sarah Borowski / PIXELIO

14 vfa bio: Anforderungen an Biosimilars (Forts.) Im Hinblick auf die Patientensicherheit (Nachvollziehbarkeit, welches Präparat der Arzt verschrieben und der Patient tatsächlich erhalten hat): Klare Identifizierbarkeit durch den Produktnamen (Handelsnamen) und eine unterscheidbare Wirkstoffbezeichnung (INN) für Biosimilars ebenso wie für Parallelentwicklungen durch Originalhersteller. Umfassende Fachinformationen von Biosimilars, die die jeweils verfügbaren Daten detailliert auflisten und auf Extrapolation hinweisen. Produktgenaue Dokumentation des verordneten Biopharmazeutikums in den Krankenakten durch den Arzt und ebenso bei den Meldungen von Verdachtsfällen unerwünschter Arzneimittelwirkungen. Keine unkontrollierten Produktwechsel und kein Produkt- Hopping. Seite 14

15 Austauschbarkeit und Substitution Biosimilar -Arzneimittel sind ähnlich, aber nicht identisch mit den Referenzprodukten. Deshalb sind sie nicht ohne Entscheidung des behandelnden Arztes und nicht ohne Information des Patienten austauschbar. Biopharmazeutika dürfen in Deutschland (wie auch in 15 anderen EU- Ländern) nicht automatisch in der Apotheke durch das Bezugsmedikament substituiert werden (sie unterliegen nicht den Regelungen SGB V für Generika), selbst wenn Rabattverträge bestehen. Unkontrollierter Produktwechsel erschwert die Zuordnung unerwünschter Ereignisse zu einem Produkt. Dies ist insbesondere im Hinblick auf das Immunogenitätsrisiko bedenklich. Seite 15 vfa Dr. Sabine Sydow 27. November 2012

16 Quoten für Biosimilars sind abzulehnen, weil: die Entscheidung über die jeweilige Verschreibung immer beim Arzt liegen muss und dabei primär auf medizinischen Gründen basieren sollte. Quotenvorgaben die Unterschiede zwischen Originalpräparaten und Biosimilars ignorieren sowie den erhöhten Aufwand bei Einstellung und Überwachung der Patienten bei einem Präparatewechsel außer Acht lassen. Quotenvorgaben den Arzt einschränken, ihm einen Teil seiner Entscheidungsfreiheit nehmen und den Entscheidungsschwerpunkt von medizinischen zu vermeintlich wirtschaftlichen Aspekten verlagern. Quoten auch medizinisch unangebrachte Produktwechsel zum potenziellen Nachteil von stabil und sicher eingestellten Patienten bewirken könnten. Seite 16

17 Die Caveats - Zusammenfassung Im Interesse der Patientensicherheit ist erforderlich: keine automatische Substitution in Apotheken eigenes Studienprogramm (EMA) Extrapolation nur in wissenschaftlich begründeten Fällen Transparenz bei Extrapolation auf Zusatzindikationen in der Fachinformation Nachverfolgbarkeit der Verordnungen für alle Biopharmazeutika; bisher nur bei Erythropoetinen (EMA) eindeutige Identifizierbarkeit der Medikamente Verordnung ist ärztliche Entscheidung - Quotierungen sind deshalb abzulehnen! Seite 17

18 VIELEN DANK FÜR IHRE AUFMERKSAMKEIT!