Wichtige sicherheitsrelevante Informationen für. Patienten/Eltern. zur Behandlung mit Soliris bei PNH. Patienten/Eltern PNH

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1 Patienten/Eltern PNH Wichtige sicherheitsrelevante Informationen für Patienten/Eltern zur Behandlung mit Soliris bei PNH behördlich genehmigtes Schulungsmaterial Diese Informationsbroschüre zur Anwendung von Soliris wurde als Teil der Zulassungsauflagen erstellt. Im Rahmen des Risikomanagement-Plans wurden über die Routinemaßnahmen hinaus zusätzliche risikominimierende Maßnahmen mit der Zulassung beauflagt, um das Risiko des Auftretens von schwerwiegenden Nebenwirkungen zu reduzieren und das Nutzen-Risiko- Verhältnis zu erhöhen. Diese Informationsbroschüre ist damit verpflichtender Teil der Zulassung um sicherzustellen, dass Patienten die besonderen Sicherheitsanforderungen kennen und berücksichtigen.

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3 Einleitung Dieses Informationsmaterial ist für erwachsene und jugendliche Patienten, die an Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) leiden, und für Eltern von Kindern und Jugendlichen mit PNH. Es informiert Sie über die Anwendung von Soliris und über wichtige Informationen zur Arzneimittelsicherheit, die Sie kennen sollten. Zusätzlich gibt es noch eine Informationsbrochüre speziell für Eltern von kleinen Kindern, die Sie über Ihren Arzt erhalten können. Was ist Soliris? Soliris ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Patienten mit PNH. Es gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln, die als humanisierte monoklonale Antikörper bezeichnet werden. Antikörper binden im Blutsystem an bestimmte Eiweiße (Proteine) und hemmen diese. Humanisiert beschreibt, dass dieser Antikörper so entwickelt wurde, dass er menschlichen Antikörpern so ähnlich wie möglich ist. Monoklonal bedeutet, dass alle Antikörper dieses Medikamentes von einer einzigen Zelle abstammen und alle gleich sind. PNH ist eine Krankheit, bei der die Blutzellen aufgrund einer Mutation nicht ausreichend vor einem Teil der körpereigenen Abwehr (Komplementsystem) geschützt sind. Das Komplementsystem ist immer eingeschaltet und führt somit aufgrund der fehlenden Schutzproteine auf den Blutkörperchen zu deren Zerstörung (Hämolyse), was zu einer erniedrigten Anzahl von Blutkörperchen, Müdigkeit, eingeschränkter Funktionsfähigkeit, Schmerzen, dunklem Urin, Atemnot und Blutgerinnseln führen kann. Soliris wirkt, indem es an eine Komponente des Komplementsystems bindet und diese blockiert. So reduziert Soliris die Hämolyse (Zerstörung der roten Blutkörperchen), die Ursache der Anzeichen und Symptome der PNH ist. Weil PNH eine chronische Erkrankung ist, ist die Behandlung mit Soliris als Langzeitbehandlung vorgesehen. 3

4 Wichtige Informationen zur Arzneimittelsicherheit Soliris blockiert einen Teil des Immunsystems. Daher erhöht die Behandlung mit Soliris das Risiko schwerer Infektionen oder einer Blutvergiftung (Sepsis), insbesondere durch Meningokokken (Neisseria meningitidis). Diese Erkrankungen erfordern umgehende ärztliche Behandlung, da sie schnell lebensgefährlich oder gar tödlich verlaufen oder zu bleibenden Schäden führen können. (1) Die gute Kenntnis der Vorsichtsmaßnahmen ist daher besonders wichtig, um das Infektionsrisiko zu minimieren und zu wissen, was zu tun ist, wenn Sie eine Infektion vermuten (s. unten). Als Vorsichtsmaßnahme müssen Sie / Ihr Kind mindestens 2 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Soliris gegen Meningokokkeninfektionen geimpft werden. Wenn Ihre Behandlung/die Behandlung Ihres Kindes mit Soliris früher als 2 Wochen nach der Impfung beginnt, müssen Sie bis 2 Wochen nach der Impfung vorbeugend Antibiotika einnehmen, um das Risiko einer Infektion mit Neisseria menigitidis (Meningokokken) zu verringern. Falls Ihr Kind zu jung ist für eine Impfung oder bei Ihnen / Ihrem Kind eine Impfung kontraindiziert / nicht möglich ist, werden die gesamte Behandlungszeit über Antibiotika gegeben. Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren müssen zusätzlich mindestens 2 Wochen vor der ersten Soliris -Infusion nach den nationalen Impfrichtlinien entsprechend ihrer Altersgruppe gegen Infektionen durch Haemophilus influenzae und Pneumokokken geimpft werden. (2) Auf welche Symptome sollte ich während der Behandlung besonders achten? Eine Impfung verringert zwar das Risiko einer Meningokokken-Infektion, schließt diese jedoch nicht völlig aus. Sie sollten daher auf mögliche Anzeichen und Symptome einer solchen Infektion bei sich / Ihrem Kind achten und Ihren Arzt unverzüglich informieren, wenn eines der folgenden Symptome auftritt: Kopfschmerzen mit Übelkeit und/oder Erbrechen Kopfschmerzen mit steifem Nacken oder Rücken Fieber Hautausschlag Verwirrtheit Starke Muskelschmerzen kombiniert mit grippeartigen Symptomen Lichtempfindlichkeit 4

5 Falls Sie Ihren Arzt nicht erreichen können, begeben Sie sich in die Unfall- und Notaufnahme des nächsten Krankenhauses und zeigen dort Ihre Patientenkarte. Alternativ verständigen Sie einen Notarzt. Besonderheiten bei Säuglingen und Kleinkindern: Für Eltern / gesetzliche Vertreter: Da die typischen Symptome wie Kopfschmerzen, Fieber und Nackensteifigkeit bei kleinen Kindern möglicherweise schwer zu erkennen sind, achten Sie bitte auch auf andere Anzeichen wie z. B. auffällige Schläfrigkeit, Reizbarkeit, Erbrechen und Trinkschwäche / Nahrungsverweigerung, die Hinweise auf eine Infektion sein können. (1,3,4) Welche Aspekte müssen vor Therapiebeginn beachtet werden? Vor Beginn Ihrer Behandlung wird Ihr Arzt mit Ihnen besprechen, wie wichtig es ist, dass Sie gegen Meningokokken (Neisseria meningitidis, Erreger z. B. einer Meningitis) geimpft werden und/oder zur Verringerung des Infektionsrisikos durch diese Bakterien Antibiotika einnehmen, dass Sie die mit einer Infektion einhergehenden Symptome kennen und wissen, was Sie im Krankheitsfall tun müssen, dass Ihr Kind entsprechend den nationalen Impfempfehlungen für die verschiedenen Altersgruppen mindestens 2 Wochen vor Beginn der Behandlung mit Soliris gegen Haemophilus influenzae und Pneumokokken geimpft wird, (2) dass Sie nach einem etwaigen Abbruch der Soliris -Behandlung von Ihrem Arzt sorgfältig überwacht werden. Ihr Arzt wird daher sicherstellen, dass Sie / Ihr Kind mindestens zwei Wochen vor Ihrer / seiner ersten Soliris -Infusion gegen Meningokokken geimpft werden. Wenn Ihre Behandlung / die Behandlung Ihres Kindes mit Soliris eher als 2 Wochen nach der Impfung beginnt, müssen Sie / Ihr Kind bis 2 Wochen nach der Impfung vorbeugend Antibiotika einnehmen, um das Risiko einer Infektion mit Neisseria menigitidis zu verringern. Darüber hinaus wird man Sie / Ihr Kind während des gesamten Verlaufs der Behandlung sorgfältig hinsichtlich des Auftretens von Meningokokken- oder anderen Infektionen beobachten. 5

6 Wie wird meine Soliris -Behandlung eingeleitet? Soliris muss durch einen Arzt verschrieben werden. Wenn Sie die Behandlung mit Soliris beginnen, wird Ihr Arzt Ihnen eine Informationsmappe mit folgenden Unterlagen geben: Patientenkarte: Es ist äußerst wichtig, dass bestimmte Infektionen, die bei Patienten unter Soliris -Therapie auftreten können, schnell erkannt und behandelt werden. Aus diesem Grund wird Ihnen eine Patientenkarte ausgehändigt, die spezifische Anzeichen für solche Infektionen aufführt, auf die Sie achten sollten. Sie sollten die Patientenkarte stets mit sich führen und den behandelnden Ärzten sowie jedem medizinischen Fachpersonal zeigen. Informationsbroschüre für Patienten / Eltern zur Behandlung mit Soliris bei PNH Informationsbroschüre für Eltern / gesetzliche Vertreter von Säuglingen und Kindern zur Behandlung mit Soliris bei PNH Ihr Arzt wird Ihnen auch die Aufnahme in das PNH-Register vorschlagen und mit Ihnen besprechen. Wie wird Soliris angewendet? Soliris wird intravenös infundiert (Verabreichung einer Lösung in eine Vene). Die Infusion dauert Minuten bei Erwachsenen und 1 4 Stunden bei Kindern. Sie muss von einem Arzt oder anderem medizinischen Fachpersonal vorbereitet und verabreicht werden. Wie andere intravenös verabreichte Arzneimittel kann Soliris sofortige oder verzögerte Reaktionen hervorrufen. In diesem Fall wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt. Nach jeder Infusion werden Sie für ca. eine Stunde weiter beobachtet werden, da das Risiko einer Infusionsreaktion (einschließlich allergischer Reaktion) besteht. Bitte halten Sie sich an die Anweisungen Ihres Arztes. 6

7 Wie wird Soliris dosiert? Erwachsene: In den ersten 4 Wochen der Soliris -Behandlung (Induktionsphase) erhalten Sie einmal pro Woche eine intravenöse Infusion mit 600 mg Soliris (entspricht 2 Durchstechflaschen), die über Minuten infundiert wird. In der anschließenden Erhaltungsphase erhalten Sie in Woche 5 eine intravenöse Infusion mit 900 mg Soliris (entspricht 3 Durchstechflaschen) und dann alle 2 Wochen weitere Infusionen mit 900 mg Soliris, die über Minuten infundiert werden. Kinder und Jugendliche: Körpergewicht des Patienten Induktionsphase Erhaltungsphase 40 kg 600 mg wöchentlich x mg in Woche 5; dann 900 mg alle 2 Wochen 30 < 40 kg 600 mg wöchentlich x mg in Woche 3; dann 900 mg alle 2 Wochen 20 < 30 kg 600 mg wöchentlich x mg in Woche 3; dann 600 mg alle 2 Wochen 10 < 20 kg 600 mg wöchentlich x mg in Woche 2; dann 300 mg alle 2 Wochen 5 < 10 kg 300 mg wöchentlich x mg in Woche 2; dann 300 mg alle 3 Wochen Kinder und Jugendliche mit PNH mit einem Körpergewicht von 40 kg oder darüber werden mit der entsprechenden Dosis für Erwachsene behandelt. Kinder und Jugendliche mit PNH und mit einem Körpergewicht unter 40 kg benötigen in Abhängigkeit vom Körpergewicht eine geringere Dosierung, die Ihr Arzt entsprechend berechnen wird. Es ist sehr wichtig, dass Sie eine geplante Behandlung nicht verschieben oder sogar ausfallen lassen. Nur so kann Ihre Erkrankung (PNH) verlässlich behandelt werden und die volle Wirksamkeit erreicht werden. 7

8 Wie lange wird meine Behandlung mit Soliris dauern? PNH ist eine chronische Erkrankung. Daher ist eine Behandlung mit Soliris als Dauertherapie vorgesehen. Patienten, die eine Soliris -Behandlung beginnen, sollten die Behandlung auch dann fortsetzen, wenn sich ihr Gesundheitszustand bereits gebessert hat. Eine Unterbrechung oder eine Beendigung der Soliris -Behandlung kann bald nach Beendigung zum erneuten und heftigeren Auftreten der Krankheitssymptome führen. Beenden Sie Ihre Behandlung mit Soliris nicht ohne medizinische Betreuung. Falls Sie die Behandlung der PNH mit Soliris beenden wollen, sollten Sie vorher mit Ihrem Arzt die möglichen Nebenwirkungen und Risiken eines solchen Schritts besprechen. Zu diesen Risiken gehört u. a. eine vermehrte Zerstörung Ihrer roten Blutkörperchen. In der Folge kann dies führen zu: einer deutlichen Abnahme der Anzahl roter Blutkörperchen (Anämie) Einschränkung der Aufmerksamkeit oder Verwirrtheit Brustschmerzen bzw. Angina pectoris Nierenfunktionsstörungen (Erhöhung des Serum-Kreatininspiegels) Blutgerinnseln (Thrombosen) 8

9 Welche weiteren Aspekte sind während der Soliris -Therapie zu bedenken? Infektionsrisiko Aufgrund seines Wirkmechanismus sollte Soliris bei Patienten mit aktiven systemischen Infektionen mit Vorsicht verabreicht werden. Allergische Reaktionen Soliris enthält ein Protein (Eiweiß). Proteine können bei manchen Menschen allergische Reaktionen hervorrufen. Sollten Sie irgendwelche Anzeichen oder Symptome nach der Gabe von Soliris entwickeln, kontaktieren Sie Ihren Arzt. Andere Medikamente Bitte informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie nehmen. Die Dosierung dieser Medikamente sollte ohne vorherige Rücksprache mit Ihrem Arzt nicht verändert werden. Schwangerschaft Eine Behandlung mit Soliris während der Schwangerschaft wird nicht empfohlen. Informieren Sie vor Beginn der Behandlung mit Soliris Ihren Arzt, wenn Sie schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen. Frauen im gebärfähigen Alter sollten während der Behandlung und bis zu 5 Monate nach der Behandlung eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden. Stillzeit Soliris kann mit der Muttermilch auf das Baby übergehen. Aus diesem Grunde sollten Sie während der Behandlung mit Soliris und bis zu 5 Monate danach nicht stillen. Ältere Patienten Es gibt keine speziellen Vorsichtsmaßnahmen für die Behandlung von Patienten über 65 Jahre. Nebenwirkungen Im Allgemeinen ist Soliris gut verträglich. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen und Verringerung der Zahl weißer Blutkörperchen (Leukopenie). Die schwerwiegendste Nebenwirkung ist die Meningokokken-Infektion. Kopfschmerzen traten gewöhnlich während der ersten Infusionen von Soliris auf. 9

10 Glossar Anämie Eine Krankheit, bei der der Körper nicht über genügend rote Blutkörperchen verfügt; dies kann zu Müdigkeit (Fatigue) sowie anderen Symptomen führen. Antikoagulation Antikoagulantien (zum Teil bekannt als Blutverdünner ) sind Arzneimittel, die die Fähigkeit des Blutes zur Gerinnung hemmen und dabei helfen, die Entstehung von Blutgerinnseln zu verhindern. Blutgerinnsel, Blutplättchen (Thrombozyten) Wenn sich viele Blutplättchen (Thrombozyten) zusammenklumpen, bilden sie ein Blutgerinnsel. Diese Gerinnsel können je nach Art, ihrer Größe und ihrer Lage den Blutfluss in den Venen und Arterien blockieren (siehe Thrombose ). Hämoglobin Die bräunlich-rote Substanz in roten Blutkörperchen, die den Sauerstoff im Körper transportiert. Hämoglobin ist verantwortlich für den charakteristischen dunklen Urin, der manchmal bei der PNH auftritt. Hämoglobinurie Hämoglobin im Urin. Dies ist der Fachausdruck für den dunklen colafarbenen Urin, der manchmal bei PNH zu beobachten ist. Wenn, wie bei der PNH, rote Blutkörperchen zerstört werden, wird Hämoglobin freigesetzt. Wenn dieses Hämoglobin im Körper nicht weiter verarbeitet werden kann, wird es mit dem Urin ausgeschieden und führt dann zu dessen charakteristischer colabrauner Farbe. Komplement, Komplementsystem Teil des Immunsystems, das Bakterien und andere Fremdkörper zerstört. Bei PNH fehlen den roten Blutkörperchen schützende Eiweiße auf der Zelloberfläche, sodass sie durch Komplement zerstört werden. Meningokokkeninfektion Infektion durch Neisseria-meningitidis-Bakterien (Meningokokken), die zu Hirnhautentzündung (Meningitis) und Blutvergiftung (Sepsis) führt. Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie (PNH) Eine seltene Blutkrankheit, bei der die roten Blutkörperchen fortlaufend durch das Komplementsystem zerstört werden. Dies kann zu ernsthaften Beschwerden, darunter Anämie, ausgeprägte Erschöpfung (Fatigue) und Thrombose führen. Rote Blutkörperchen (Erythrozyten) Blutzellen, die mithilfe des Hämoglobin in der Lage sind Sauerstoff zu transportieren. Da den roten Blutkörperchen bei PNH bestimmte Schutzeiweiße fehlen, werden sie ständig vom Komplementsystem angegriffen und zerstört. Thrombose (thromboembolische Ereignisse) Die Bildung bzw. Entwicklung eines Blutgerinnsels, das in der Lage ist, den Blutfluss durch ein Blutgefäß zu blockieren. Bei der PNH können sich Blutgerinnsel sowohl an den üblichen als auch an eher ungewöhnlichen Stellen, wie z. B. den Gefäßen des Bauchbereichs, bilden (s. Blutgerinnsel). Hämolyse Die Zerstörung roter Blutkörperchen, die im Fall der PNH durch das Komplementsystem hervorgerufen wird. 10

11 Referenzen: 1. Robert Koch-Institut: Meningokokken-Erkrankungen - RKI-Ratgeber für Ärzte. (aufgerufen am ) 2. Robert Koch-Institut: Empfehlungen der Ständigen Impfkommission. (aufgerufen am ) 3. Meningitis symptoms in babies. Meningitis Research Foundation (aufgerufen am ) 4. Meningitis symptoms. Meningitis Research Foundation (aufgerufen am ) 11

12 Wo erhalte ich weitere Informationen? Für weitere Informationen zu PNH und Soliris : SOLIRIS (Eculizumab) Packungsbeilage. Alexion Europe SAS. medinfo.emea@alexion.com +49 (0) Wenn Sie Nebenwirkungen bemerken, wenden Sie sich an Ihren Arzt oder Apotheker. Sie können Nebenwirkungen auch direkt dem Paul-Ehrlich-Institut, Paul-Ehrlich-Straße 51 59, Langen, anzeigen. Indem Sie Nebenwirkungen melden, können Sie dazu beitragen, dass mehr Informationen über die Sicherheit dieses Arzneimittels zur Verfügung gestellt werden. Alexion Pharma Germany GmbH Landsberger Straße München Stand der Information: 8. September 2017 Versionsnummer: EMPNHPAT behördlich genehmigtes Schulungsmaterial