Frühe Nutzenbewertungen nach AMNOG: Einblicke in die aktuellen Verfahren und mögliche Auswirkungen für Ärzte und Patienten

Frühe Nutzenbewertungen nach AMNOG: Einblicke in die aktuellen Verfahren und mögliche Auswirkungen für Ärzte und Patienten

Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) 35a Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen (1) Der Gemeinsame Bundesausschuss bewertet den Nutzen von erstattungsfähigen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen. Hierzu gehört insbesondere die Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie, des Ausmaßes des Zusatznutzens und seiner therapeutischen Bedeutung. Die Nutzenbewertung erfolgt auf Grund von Nachweisen des pharmazeutischen Unternehmers, die er einschließlich aller von ihm durchgeführten oder in Auftrag gegebenen klinischen Prüfungen spätestens zum Zeitpunkt des erstmaligen Inverkehrbringens als auch der Zulassung neuer Anwendungsgebiete des Arzneimittels an den Gemeinsamen Bundesausschuss elektronisch zu übermitteln hat, und die insbesondere folgende Angaben enthalten haben müssen: 1. zugelassene Anwendungsgebiete, 2. medizinischer Nutzen, 3. medizinischer Zusatznutzen im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie, 4. Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht, 5. Kosten der Therapie für die gesetzliche Krankenversicherung, 6. Anforderung an die qualitätsgesicherte Anwendung Bei Arzneimitteln, die pharmakologisch-therapeutisch vergleichbar mit Festbetragsarzneimitteln sind, ist der medizinische Zusatznutzen nach Satz 3 Nummer 3 als therapeutische Verbesserung entsprechend 35 Absatz 1b Satz 1 bis 5 nachzuweisen. Legt der pharmazeutische Unternehmer die erforderlichen Nachweise trotz Aufforderung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss nicht rechtzeitig oder nicht vollständig vor, gilt ein Zusatznutzen als nicht belegt. Das Bundesministerium für Gesundheit regelt durch Rechtsverordnung ohne Zustimmung des Bundesrats das Nähere zur Nutzenbewertung. (...)

130b Vereinbarungen zwischen dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen und pharmazeutischen Unternehmern über Erstattungsbeträge für Arzneimittel (1) Der Spitzenverband Bund der Krankenkassen vereinbart mit pharmazeutischen Unternehmern im Benehmen mit dem Verband der privaten Krankenversicherung auf Grundlage des Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses über die Nutzenbewertung nach 35a Absatz 3 mit Wirkung für alle Krankenkassen Erstattungsbeträge für Arzneimittel, die mit diesem Beschluss keiner Festbetragsgruppe zugeordnet wurden. Der Erstattungsbetrag wird als Rabatt auf den Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers vereinbart. (3) Für ein Arzneimittel, das nach dem Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses nach 35a Absatz 3 keinen Zusatznutzen hat und keiner Festbetragsgruppe zugeordnet werden kann, ist ein Erstattungsbetrag nach Absatz 1 zu vereinbaren, der nicht zu höheren Jahrestherapiekosten führt als die nach 35a Absatz 1 Satz 7 bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie. (4) Kommt eine Vereinbarung nach Absatz 1 oder 3 nicht innerhalb von sechs Monaten nach Veröffentlichung des Beschlusses nach 35a Absatz 3 oder nach 35b Absatz 3 zustande, setzt die Schiedsstelle nach Absatz 5 den Vertragsinhalt innerhalb von drei Monaten fest. Die Schiedsstelle soll die Höhe des tatsächlichen Abgabepreises in anderen europäischen Ländern berücksichtigen ( ). Der im Schiedsspruch vereinbarte Erstattungsbetrag gilt ab dem 13. Monat nach dem in 35a Absatz 1 Satz 3 genannten Zeitpunkt ( ).

Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) 2 Begriffsbestimmungen (3) Der Nutzen eines Arzneimittels im Sinne dieser Verordnung ist der patientenrelevante Effekt insbesondere hinsichtlich der Verbesserung des Gesundheitszustands, der Verkürzung der Krankheitsdauer, der Verlängerung des Überlebens, der Verringerung von Nebenwirkungen oder einer Verbesserung der Lebensqualität. (4) Der Zusatznutzen eines Arzneimittels im Sinne dieser Verordnung ist ein quantitativ oder qualitativ höherer Nutzen nach Absatz 3 für Patientinnen und Patienten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.

5 Zusatznutzen (7) Für Arzneimittel nach Absatz 3 sind das Ausmaß der Zusatznutzens und die therapeutische Bedeutung gegenüber des Zusatznutzens (...) wie folgt zu quantifizieren: 1. Ein erheblicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine nachhaltige und gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte große Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Heilung der Erkrankung, erhebliche Verlängerung der Überlebensdauer, langfristige Freiheit von schwerwiegenden Symptomen oder die Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen, 2. ein bedeutsamer Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Abschwächung schwerwiegender Symptome, eine moderate Verlängerung der Lebensdauer, eine für die Patientinnen und Patienten spürbare Linderung der Erkrankungen, 3. ein geringer Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapeutischen Nutzens im Sinne von 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen der Erkrankung, 4. ein Zusatznutzen kann nicht quantifizierbar sein, wenn die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt, 5. es ist kein Zusatznutzen belegbar, 6. der Nutzen des zu bewertenden Arzneimittels ist geringer als der Nutzen der zweckmäßigen Vergleichstherapie, 7 Absatz 2 Satz 6 bleibt unberührt.

Entscheidungen G-BA nach Subpopulationen (Quelle: VfA, Stand März 2012) Geringerer Zusatznutzen Kein Zusatznutzen Erheblicher Zusatznutzen Beträchtlicher Zusatznutzen Geringer Zusatznutzen Nicht quantifizierbar

Verteilung der Zusatznutzenkategorien der bislang 12 bewerteten Wirkstoffe auf die bisher bewerteten Patientengruppen in % (Quelle: VFA) 80 60 40 20 0 erheblich beträchtlich gering nicht quantifizierbar kein geringerer

Wirtschaftlichkeit * Annahme: Wenn Nutzenbewertung positiv und Rabattverhandlungen abgeschlossen, ist der Wirkstoff automatisch wirtschaftlich und die Verordnung wird einfacher. * Aber: Durch Study-Slicing gibt es regelmäßig unterschiedliche Nutzenkategorien, d.h. eigentlich wären unterschiedliche Preise angemessen. Da es nur einen (Durchschnitts-)Preis geben kann gibt es immer Subpopulationen, bei denen das Arzeimittel unwirtschaftlich ist. * Lösung: Verordnungseinschränkungen durch den G-BA wegen Unwirtschaftlichkeit und damit weiterhin Probleme bei der Verordnung.

Gerechtere Preise * Annahme: Durch die Nutzenbewertung und die Rabattverhandlungen wird der Wert des Arzneimittels seinem Preis entsprechen. * Aber: Es gibt nur 3 Nutzenkategorien und in vielen Fällen wird ein nicht quantifizierbarer Nutzen festgestellt. Wie soll auf dieser Grundlage ein Preis differenziert festgelegt werden? * Lösung: Im Schiedsverfahren Berücksichtigung der europäischen Preise. * Aber: Das Auslang referenziert häufig auf Deutschland, Deutschland jetzt auf das Ausland, der (frei gesetzte) Erstjahrespreis beeinflusst das Ausland, Preisänderungen/-festsetzungen beeinflussen alles usw. Der letztendliche Effekt ist bislang völlig unklar.

Zweckmäßige Vergleichstherapie * Ziel: Angemessene Preise durch Vergleich mit zweckmäßiger Vergleichsther.. * Vorgehen: Als zweckmäßige Vergleichstherapie wird häufig eine preiswerte, generisch verfügbare Substanz festgelegt. * Problem: Gegenüber dieser Substanz ist es recht einfach einen Zusatznutzen darzustellen (zumindest wenn man entsprechende Studien vorlegen kann), der zugestandene Preis kann dann aber trotzdem wesentlich niedriger ausfallen als bei einem Vergleich mit einer modernen Alternative, gegenüber der man vielleicht nur eine Gleichwertigkeit nachweisen kann. * Konsequenz: Ist der zugestandene Preis zu niedrig und der negative Effekt auf die anderen europäischen Länder zu groß, wird die Substanz vielleicht gar nicht oder nur verspätet in Deutschland verfügbar sein.

Kosten für die Pharmaindustrie * Ziel: Preise für Arzneimittel sollen tendenziell niedriger ausfallen. * Vorgehen: Vergleich mit zweckmäßiger Vergleichstherapie. * Problem: Diese Studien müssen jetzt ggf. zusätzlich zu den bisherigen Zulassungsstudien durchgeführt werden und es müssen zusätzlich umfangreiche Dossiers erstellt und eingereicht werden. Dieses bedeutet steigende Kosten für die Entwicklung eines Arzneimittels bei der Pharmaindustrie. * Konsequenzen: Die Preise für neue Arzneimittel müssen c.p. höher ausfallen. Sollten keine kostendeckenden Preise erzielt werden können, wird die Forschung eingeschränkt werden und es kommen wenige Innovationen neu auf den Markt.