Dringender Handlungsbedarf nach Rationierungsurteil

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1 Themendossier 2 /11 Gesundheitspolitik Fakten zu gesundheitspolitischen Themen und die Position der Pharmaindustrie Dringender Handlungsbedarf nach Rationierungsurteil Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten haben es schwer. Oft fehlen Diagnose und Therapiemöglichkeiten. In der Schweiz kommt eine zusätzliche Hürde dazu. Steht ein Medikament zur Verfügung, ist die Vergütung vielfach ungelöst. Diese schwierige Situation wird durch ein Bundesgerichtsurteil zu Morbus Pompe verschärft, das die Rationierungsfrage aufwirft. Es braucht deshalb dringend eine Strategie mit dem Ziel, Betroffene mit seltenen Krankheiten medizinisch gut zu versorgen. Nötig sind auch Rechtsgrundlagen, die dem Einzelschicksal gerecht werden. Christoph Poincilit hat drei Kinder im Alter zwischen 22 und 31 Jahren und lebt mit seiner Familie in der Innerschweiz. Alle drei Kinder wurden mit Niemann-Pick C (NP-C), einer seltenen vererbten Stoffwechselkrankheit, geboren und sind im Verlauf ihrer Kindheit oder ihrer Jugend erkrankt. In der Schweiz gibt es wahrscheinlich weniger als 20 betroffene Patienten. Bei NP-C handelt es sich um eine Erkrankung des Nervensystems; die Symptome führen in der Regel in den ersten drei Lebensdekaden zum Tod. Die Kinder Poincilit leiden wahrscheinlich an einer «erwachsenen Form» der Krankheit. Die NP-C Krankheit kann sich in kognitiven Störungen, schwerfälligen Körperbewegungen, Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicher Sprache, Schluckbeschwerden, Problemen mit den Augenbewegungen und Krampfanfällen äussern. Ein Nachlassen der intellektuellen Fähigkeiten ist generell festzustellen. Bei Kindern sind seltene Krankheiten besonders häufig. Seit 2009 ist in der EU ein Medikament zugelassen, welches das Fortschreiten der klinisch relevanten neurologischen Symptome bei NP-C-Patienten bremst oder sogar stoppt. Es ist in der Schweiz von Swissmedic zugelassen, jedoch noch nicht in der Liste der von der obligatorischen Krankenversicherung vergüteten Arzneimittel (Spezialitätenliste, SL). Somit ist die Vergütung durch die Krankenkassen nicht grundsätzlich geregelt. Fünf erkrankte Schweizer Patienten erhalten das Medikament im Offlabel Use, also für eine Indikation, für die das Medikament eigentlich nicht zugelassen ist. Ein Bundesgerichtsurteil im Fall der Krankheit Morbus Pompe, einer anderen erblichen Stoffwechselkrankheit, hat nun die Problematik weiter verschärft: Die Krankenkasse intervenierte im Fall von Christoph Poincilit und stellte trotz Bemühungen der Ärzte die Vergütung des Medikamentes ein. Bemerkenswert ist, dass in der EU die Grundversicherung die Kosten der Arzneimittel zur Behandlung von Morbus Pompe und zur Therapie von Niemann-Pick C übernimmt.

2 Themendossier Gesundheitspolitik 2/11 Ein Bundesgerichtsurteil mit Folgen Das Bundesgericht hat im November 2010 zur Vergütung eines Medikamentes ein Grundsatzurteil gefällt, das für viele Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten unmittelbare Auswirkungen hat. Im konkreten Fall wurde einer damals 70-jährigen Patientin, die an Morbus Pompe erkrankt ist, die weitere Vergütung des Arzneimittels Myozyme aus Kostengründen verweigert. Das Medikament ist nicht auf der Spezialitätenliste aufgeführt. Es wird in 40 Ländern zur Behandlung der sehr seltenen Krankheit Morbus Pompe eingesetzt. Die unheilbare chronische Stoffwechselkrankheit macht sich überwiegend in der Muskulatur bemerkbar und ist für die Betroffenen ein schweres Leiden. Das Bundesgericht hat entschieden, dass die Krankenkasse die bereits durchgeführte sechsmonatige Therapie mit Myozyme für eine weitere Dauer von zwei Jahren nicht übernehmen muss. Die Kosten belaufen sich für diese Patientin auf rund Franken pro Jahr. Es begründete den Entscheid damit, dass der erforderliche hohe therapeutische Nutzen zu verneinen sei, weshalb für die Krankenkasse keine Leistungspflicht bestehe. Position der Industrie Nach dem Einzelurteil des Bundesgerichts zur Medikamentenvergütung bei Morbus Pompe, das in Richtung Rationierung weist, erwartet die pharmazeutische Industrie politische Führung zugunsten von Solidarität und Minderheitenschutz. Die pharmazeutische Industrie spricht sich kategorisch gegen Rationierung aus und ist der Auffassung, dass das Bundesgerichtsurteil ein Einzelfallentscheid ist und die Tragweite des Urteils auf die Kostenrückerstattung für Arzneimittel, die nicht auf der Spezialitätenliste sind, beschränkt ist. Die pharmazeutische Industrie setzt sich dafür ein, dass die Schweiz eine nationale Strategie für seltene Krankheiten erarbeitet, Patientinnen und Patienten mit seltenen Krankheiten in der ganzen Schweiz medizinisch gut versorgt werden und der Zugang zu lebenswichtigen Medikamenten sichergestellt ist. Notwendig sind auch regulatorische Anreize zur Forschung und Entwicklung von Diagnosen und Medikamenten für seltene Krankheiten, ähnlich wie sie in den USA und der EU gesetzt werden. Es braucht regulatorische Anreize zur Forschung und Entwicklung von Diagnosen und Medikamenten gegen seltene Krankheiten. Eine Beurteilung der Verhältnismässigkeit bzw. Kosten-Wirksamkeit anhand verallgemeinerbarer Kriterien dränge sich insbesondere aus Gründen der Rechtsgleichheit auf. In rechtsgleicher Anwendung des Verhältnismässigkeitsprinzips folge daraus, dass für einzelne Versicherte nur so hohe Leistungen erbracht werden dürfen, wie sie in verallgemeinerungsfähiger Weise für alle anderen Personen in vergleichbarer Situation auch erbracht werden könnten. Leistungen zu erbringen, die nicht verallgemeinert werden können, verletze also die Rechtsgleichheit. Das Bundesgericht bezeichnete Franken als Obergrenze für eine Therapie in der Grundversicherung. Die Behandlung bei der betroffenen Patientin hatte ihre Befunde stabilisiert und ihre Lebensqualität massgeblich verbessert. Die Gehfähigkeit konnte gesteigert und die Atmung ohne 2

3 künstliche Unterstützung verbessert werden. Zudem vertrug die Patientin die Behandlung ohne wesentliche Nebenwirkungen. Seit dem Absetzen der Therapie muss die Patientin nachts künstlich beatmet werden. Sie kann schlechter gehen. Die Erkrankung schreitet schneller voran und es ist zu befürchten, dass die Patientin kurz- bis mittelfristig einen Rollstuhl in Anspruch nehmen muss. Zudem hat sich die Lungenfunktion lebensbedrohlich verschlechtert. Hierzulande ist das Bewusstsein um die Problematik seltener Krankheiten gering. Es bestehen keine Anreize zur Forschung und Entwicklung von Medikamenten. Das Urteil des Bundesgerichts hat nicht nur betroffene Patientinnen und Patienten alarmiert, sondern auch die Medien auf den Plan gerufen. So haben verschiedene Zeitungen über die Folgen für andere von seltenen Krankheiten Betroffene berichtet. Die «Neue Zürcher Zeitung» hat die trostlose Situation der eingangs erwähnten Familie Poincilit aufgenommen. Die «Aargauer Zeitung» beschrieb das Schicksal eines 26-jährigen Sprach- und Informatikstudenten, der nur dank eines neuen Medikamentes die Kraft aufbrachte, seine Ausbildung fortzusetzen. Die Krankenkasse hat eine weitere Kostenübernahme aufgrund des Bundesgerichtsurteils abgelehnt. Höhere Aufmerksamkeit im Ausland In den USA wurde bereits 1983 ein Gesetz zur Förderung und Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten erlassen. Es brachte verschiedene Erleichterungen für die Industrie, z.b. technische und finanzielle Unterstützung, ein beschleunigtes Zulassungsverfahren, ein längerer Patentschutz von sieben Jahren und steuerliche Vorteile. In Europa hat die EU 1999 mit einer Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden eine ähnliche Rechtsgrundlage geschaffen. waren zudem eine der Prioritäten des sechsten EU-Rahmenprogramms für Forschung und Entwicklung und sind es auch im neuen siebten Rahmenprogramm. Zu den konkreten Förderungsmassnahmen in der EU gehören die bessere Anerkennung und Sichtbarkeit seltener Krankhei- Was sind seltene Krankheiten? n sind lebensbedrohliche oder zu chronischer Invalidität führende meist erbliche Krankheiten, an denen weniger als eine von 2000 Personen erkrankt. Gegenwärtig gibt es weltweit über 7000 seltene Krankheiten. I Anteil Patientinnen und Patienten, die aufgrund einer Fehldiagnose operiert wurden In % Gegen die wenigsten seltenen Krankheiten stehen Medikamente zur Therapie zur Verfügung. Bis zur richtigen Diagnose haben die Patientinnen und Patienten einer seltenen Krankheit meist eine regelrechte Odyssee hinter sich. In einer europäischen Studie gab ein Viertel der Befragten an, dass sie von den ersten Symptomen bis zur korrekten Diagnose zwischen 5 und 30 Jahren warten mussten 1. Bei Schweizer Patientinnen und Patienten führten Fehldiagnosen bei 44 Prozent zu einer falschen Medikation und bei 16 Prozent sogar zu einer falschen Operation. 1 «The Voice of Patients», European Organisation for Rare Diseases, EURODIRS, n >15% n 10 15% n 7 10% n 5 7% n <5% Quelle: EURODIRS,

4 Hohe finanzielle Folgen n verursachen in der Regel hohe indirekte Kosten, weil etwa die Hälfte der Betroffenen Kinder sind. Medikamente gegen seltene Krankheiten, sogenannte Orphan Drugs, werden in der Schweiz nur vergütet, wenn das Arzneimittel für die Behandlung des betreffenden Leidens von erheblichem Nutzen ist und sonst keine andere Behandlungsmöglichkeit besteht. Den Vertrauensärzten der einzelnen Krankenversicherungen kommt deshalb bei der Vergütungsfrage eine zentrale Rolle zu. In der obigen Befragung gaben 12 Prozent der Personen an, der Zugang zur medizinischen Versorgung sei schwierig oder sehr schwierig gewesen. Für 12 Prozent war er gar unmöglich. Bei 30 Prozent der Befragten waren die persönlichen Kosten das Problem. II Zugang zu medizinischer Versorgung in der Schweiz bei seltenen Krankheiten In % 76% 12% 12% n Unmöglich n Sehr schwierig n Schwierig n Leicht n Sehr leicht Quelle: EURODIRS, 2009 ten, die Unterstützung nationaler Pläne für seltene Krankheiten, die verstärkte Zusammenarbeit und Koordination auf Ebene der EU, die Errichtung europäischer Referenznetze, die Fachzentren und Sachverständige aus verschiedenen Ländern miteinander verknüpfen, und die Schaffung von Anreizen für mehr Forschung im Bereich seltener Krankheiten. Handlungsbedarf in der Schweiz Hierzulande ist das Bewusstsein um die Problematik seltener Krankheiten geringer als im Ausland. Es bestehen auch keinerlei Anreize zur Forschung und Entwicklung von Medikamenten. Im Rahmen zweier parlamentarischer Vorstösse hat der Bundesrat erklärt, dass er die Kriterien zur Aufnahme von Arzneimitteln für seltene Krankheiten in die Spezialitätenliste sowie die Anwendung von Arzneimitteln ausserhalb des in der SL zugelassenen Indikationsbereichs prüfen will. Im Dezember 2010 hat Nationalrätin Ruth Humbel einen Vorstoss für eine nationale Strategie zur Verbesserung der Situation von Menschen mit seltenen Krankheiten eingereicht. Ein nationaler Massnahmenplan und die Gründung einer Interessengemeinschaft soll mehr Aufmerksamkeit auf die Thematik richten, Lösungen vorschlagen und Arbeiten von Bund und Parlament begleiten. Die breit abgestützte Interessengemeinschaft «IG Rare Diseases» will Politik, Verwaltung und Öffentlichkeit sensibilisieren und eine gesellschaftliche Debatte auslösen. Ziele sind eine qualitativ hochwertige Gesundheitsversorgung für Patientinnen und Patienten, innovative Forschung, Rechtssicherheit und -gleichheit für alle Betroffenen sowie eine einheitliche und klare Regelung des Zugangs zu Therapien. Forschung für seltene Krankheiten Mit der Einführung neuer gesetzlicher Rahmenbedingungen zur Förderung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten in den USA und der EU ist die Anzahl zugelassener Präparate gestiegen. Waren im Jahr 1989 nur 133 Medikamente in der Entwicklung, sind heute 460 Medikamente in einer klinischen Phase oder bereits im Zulassungsprozess 2. Heute sind in der EU 350 Medikamente gegen 200 seltene Krankheiten zugelassen. In Relation zu den 7000 seltenen Krankheiten wird dies jedoch noch nicht unbedingt als Erfolg gewertet 3. Grosse Hoffnung wird in die Gentherapie gesetzt, da ein Grossteil der seltenen Krankheiten genetisch bedingt ist. Auch die Stammzellenforschung könnte zur Behandlung seltener Krankheiten beitragen. Insbesondere bei der Diagnose sind grosse Fortschritte zu erwarten. n 2 Orphan drugs in Development for Rare Diseases, 2011 Report, PhRMA. 3 Nature Magazine 17 (3), März

5 Themendossier Gesundheitspolitik 2/11 Interview Beurteilung des Bundesgerichtsurteils zu Morbus Pompe Dr. Thomas Eichenberger, Kellerhals Anwälte Das Bundesgericht verneint im Fall der Morbus-Pompe- Patientin einen hohen therapeutischen Nutzen. Wie ist dies zu beurteilen? Es stellt sich die Frage, ob das Bundesgericht den Sachverhalt hinsichtlich des zu erwartenden therapeutischen Nutzens ausreichend abgeklärt hat. Im Unterschied zum Bundesgericht wird im europäischen Ausland für das Vorliegen eines hohen therapeutischen Nutzens offensichtlich nicht auf den Nachweis einer lebensverlängernden Wirkung insistiert, sondern lediglich eine Stabilisierung des Krankheitsverlaufs verlangt. Es ist dem Bundesgericht zwar zuzugestehen, dass das Kriterium hoher therapeutischer Nutzen und das Kriterium Wirtschaftlichkeit nicht völlig losgelöst voneinander geprüft werden können. «Die vermeintlich rechtsgleiche Verteilung der Mittel führt tendenziell zu Diskriminierung von Menschen mit seltenen Krankheiten.» Von einem Missverhältnis zwischen Aufwand und Heilerfolg zu sprechen, könnte allenfalls dann berechtigt sein, wenn der Preis für das Arzneimittel in der Schweiz eindeutig höher liegen würde als im Ausland. Ein Blick über die Grenze ist in der Schweiz mit Bezug auf die Preisfestlegung für Arzneimittel nicht unüblich. Beim besagten Medikament lag der Preis nach Angaben der Hersteller nicht höher als in den Vergleichsländern oder war teils sogar tiefer. Das Bundesgericht scheint keinen Unterschied zwischen seltenen und häufigen Krankheiten zu machen. Welches sind die Konsequenzen? Das Bundesgerichtsurteil ist in Bezug auf die geforderte «Verallgemeinerungsfähigkeit» der Kosten bei der Beurteilung der Kosten-Wirksamkeit von Medikamenten für seltene Krankheiten bei grundrechtlicher Betrachtung infrage zu stellen. Auch wenn es kein Grundrecht auf umfassende Behandlung und Gesundheitsschutz gibt, muss zumindest eine diskriminierungsfreie Gesundheitsversorgung gewährleistet sein. Indem das Bundesgericht was die Verallgemeinerungsfähigkeit der Kosten anbelangt keine Differenzierung zwischen häufigen und seltenen Krankheiten vornimmt, führt die vermeintlich rechtsgleiche Verteilung der Mittel tendenziell zu einer Diskriminierung von Menschen, die an einer seltenen Krankheit leiden. Die Tatsache, dass die Kosten für Medikamente seltener Krankheiten höher sind, bedingt durch den hohen Forschungs- und Entwicklungsaufwand für eine geringe Anzahl betroffener Menschen, aber andererseits gesamthaft gesehen weniger hohe Kosten verursachen, als wenn das gleiche Arzneimittel für eine häufige Krankheit von einer grossen Anzahl Menschen beansprucht würde, zeigt, dass es sich hier nicht um «vergleichbare Situationen» handelt. Das Kriterium der «Verallgemeinerungsfähigkeit» führt bei seltenen Krankheiten tendenziell zu einer rechtsungleichen Verhältnismässigkeitsprüfung; eine solche Beurteilung der Kosten-Wirksamkeit läuft Gefahr, an einer seltenen, tödlichen oder invalidisierenden Krankheit leidende Patientinnen und Patienten indirekt zu diskriminieren. 5

6 Themendossier Gesundheitspolitik 2/11 Fortsetzung von Seite 5 Mit seinem Urteil legt das Bundesgericht Schwellenwerte fest. Sind solche Werte rechtlich und gesellschaftlich irgendwie abgestützt? Wenn das Bundesgericht ausführt, die Verhältnismässigkeit sei unter Berücksichtigung des Aufwands pro gerettetes Menschenlebensjahr, allenfalls qualitätskorrigiert (Quality- Adjusted Life Years, QALYs), zu beurteilen und Beträge von maximal ca Franken pro gerettetes Menschenjahr seien noch als angemessen zu betrachten, so wird ein «Es ist nicht Sache des Bundesgerichts, konkrete Rationierungsentscheide zu treffen.» Schwellenwert eingeführt, für den es keine gesetzliche Grundlage gibt. Es besteht auch kein gesetzgeberischer, geschweige denn gesellschaftlicher Konsens darüber, dass die Kosten der Osteoporosetherapie in der Grössenordnung von bis Franken liegen dürften oder dass eine Onkologietherapie höchstens Franken pro Jahr kosten dürfe. Das Bundesgericht hätte sehen müssen, dass es sich zu einer konkreten Grenze nicht zu äussern braucht und eigentlich auch nicht äussern darf. Es ist Sache der Politik bzw. des Gesetzgebers und nicht des Bundesgerichts, die Frage zu beantworten, ob Schwellenwerte überhaupt ein adäquates Instrument darstellen und wo nötigenfalls solche Grenzen zu setzen wären und/oder ganz konkrete Rationierungsentscheide zu treffen. Wie steht es um die Tragweite des Bundesgerichtsurteils? Die Anwendbarkeit des Bundesgerichtsentscheids ist auf die Kostenrückerstattung für Arzneimittel, die nicht in der Spezialitätenliste figurieren, beschränkt. Die effektive Bedeutung und Tragweite des Urteils dürfte damit relativiert sein. Bei ordentlicher Zulassung, d.h. wenn ein therapeutischer Quervergleich und ein Auslandvergleich möglich sind, hat der Bundesgerichtsentscheid keinen Einfluss bzw. dieser wirkt sich nicht auf die bestehende Praxis des Aufnahmeverfahrens von Arzneimitteln in die SL aus. Impressum Herausgeber: Interpharma, VIPS, SGCI Redaktion: Interpharma, Petersgraben 35, 4003 Basel Tel / Fax