Gesundheitsökonomische Kostenanalyse von Innovationen. Prof. Dr. Jürgen Wasem. Dr. Pamela Aidelsburger MPH

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1 BVMed-Innovationsforum Medizintechnologie Medizintechnologie Anspruch Anspruch und und Realität Realität bei bei medizintechnologischem Fortschritt Fortschritt Gesundheitsökonomische Kostenanalyse von Innovationen Prof. Dr. Jürgen Wasem Universität Duisburg-Essen in Kooperation mit Dr. Pamela Aidelsburger MPH CAREM GmbH, Sauerlach Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 1

2 Übersicht 1. Warum gesundheitsökonomische Kostenanalyse von Innovationen? 2. Methodik und Instrumente einer gesundheitsökonomischen Bewertung 3. Welche Perspektive ist für die Beurteilung medizin-technischer Innovationen relevant? 4. Ein Anwendungsbeispiel und seine Implikationen: Beurteilung der Kosten-Effektivität bei der Behandlung der Herzinsuffizienz mit kombinierter CRT-D Therapie 5. Schlussüberlegungen Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 2

3 1. 1. Warum Warum gesundheitsökonomische Kostenanalyse Kostenanalyse von von Innovationen? Innovationen? (1) (1) 6 Ressourcenknappheit (u.a. Vorgabe der Beitragssatzstabilität ) verlangt rationalen Mitteleinsatz nicht nur Rationalisierung, sondern auch Rationierung Rationierung ohne rationalen Mitteleinsatz ist unethisch 6 Gesundheitsökonomische Evaluation kann Informationen für einen rationalen Mitteleinsatz liefern: Relation zwischen inkrementellen Kosten und Nutzen für budgetierte Systeme: potentieller Maximierungsalgorithmus / budget impact für offene Systeme: Abgleich mit der Zahlungsbereitschaft der Gesellschaft oder von Teilgruppen möglich Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 3

4 1. 1. Warum Warum gesundheitsökonomische Kostenanalyse Kostenanalyse von von Innovationen? Innovationen? (2) (2) 6 Gesundheitsökonomische Kostenanalyse macht rationalen Mitteleinsatz möglich, gesellschaftliche Entscheidung wird aber nie ausschließlich auf gesundheitsökonomischer Beurteilung basieren 6 Gesundheitsökonomische Analyse hat nichts mit primitiver Kostenminimierung zu tun, die isoliert auf die kurzfristigen Interventionskosten focussiert Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 4

5 2. 2. Methodik Methodik und und Instrumente Instrumente einer einer gesundheitsökonomischen Bewertung: Bewertung: die die Kostenseite Kostenseite Medizinische Folgekosten z.b. durch - weitere medizinische Behandlung - weiteren Medikamentenbedarf - Notfallleistungen - Spätfolgen - professionelle Pflegeleistungen Interventionskosten z.b. durch -Operation - Medikament - Schulungsmaßnahme Nicht med. Kosten z.b. durch - Fahrtkosten - Haushaltshilfen Kosten Indirekte Kosten Produktivitätsausfälle durch - Arbeitsunfähigkeit - Invalidität (EU/BU) - vorzeitigen Tod OUTCOME Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 5

6 2. 2. Methodik Methodik und und Instrumente Instrumente einer einer gesundheitsökonomischen Bewertung: Bewertung: die die Nutzenseite Nutzenseite Kosten Kosten-Minimierungs- Studie Nutzen wird als identisch angenommen, daher Fokussierung auf die Kostenseite Kosten-Effektivitäts-Studie medizinische Effekteinheiten als Outcome z.b. % in Remission Punkte Gewinn auf Schmerzskala OUTCOME Kosten-Nutzwert-Studie Nutzwerte, insbesondere qualitätsadjustierte Lebensjahre (QALYs) als Outcome Kosten-Nutzen-Studie Outcome wird monetär bewertet ( Nutzen ; z.b. Zahlungsbereitschaft für Behandlungserfolg) Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 6

7 Die Die Innovationen Innovationen im im Vergleich Vergleich Die Die Innovation Innovation zum im im Vergleich Vergleich zum zum Standardverfahren zum Standardverfahren Standardverfahren Standardverfahren Inkrementelle Kosten-Effektivitäts- Relation (IKER) entscheidend Kosten + Innovation weniger effektiv und teurer Innovation effektiver aber teurer Effekte - Effekte + Innovation weniger effektiv aber billiger Innovation effektiver und billiger Kosten - Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 7

8 Welche Welche Studientypen Studientypen sollten sollten berücksichtigt berücksichtigt werden? (1) werden? (1) 6 der Nenner der IKER steht im Fokus dieser Frage 6 International relativ weitgehender Konsens 6 optimal wären RCT in naturalistischem Design hohe interne Validität durch geringe Verzerrungen durch Confounder hohe externe Validität durch Approximierung von Bedingungen des medizinischen Alltagshandelns: von der efficacy zur community effectiveness z.b. realistisches Bild zur Compliance Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 8

9 Welche Welche Studientypen Studientypen sollten sollten berücksichtigt berücksichtigt werden? (2) werden? (2) 6 realistisch gibt es diese Designs bislang kaum: 6 besondere Stellung von klassischen RCTs hohe interne Validität, bei begrenzter externer Validität 6 Ergänzung des Wissens aus RCTs um Daten aus nichtrandomisierten Studien wird zunehmend als wichtig erachtet nicht-randomisierte Interventionsstudien, Beobachtungsstudien Qualitätsstandards erforderlich Confounder-Kontrolle muss möglich sein Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 9

10 Welche Welche Studientypen Studientypen sollten sollten berücksichtigt berücksichtigt werden? werden? (3) (3) 6 Ergänzung auch durch Informationen aus Modellierungen erforderlich, um den Zeithorizont zu verlängern und mehrere Datenquellen miteinander zu verknüpfen Beispiele: Entscheidungsanalysen, Markov-Modelle, Discrete Event-Analyse, Value of Information-Analysen wird von internationalen Agenturen akzeptiert, zum Teil sogar eingefordert Sonder-Position des IQWIG diskussionsbedürftig Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 10

11 Welche Welche Vergleichsinterventionen sollten sollten berücksichtigt berücksichtigt werden? werden? 6 kein internationaler Konsens 6 häufig wird berücksichtigt: Head-to-Head-Studien der Innovation gegenüber der/den marktgängigen Alternative/n, teilweise gegenüber der kostenminimalen Alternative 6 Nichts-Tun als Vergleichsalternative spielt (im Unterschied zu Markt-Zulassungsstudien) in der Beurteilung durch die Institutionen für die Zulassung zur Erstattung nur eine untergeordnete Rolle, da vielfach nicht tatsächlich relevant Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 11

12 Welche Welche Outcomes Outcomessollten sollten berücksichtigt berücksichtigt werden? werden? 6 im internationalen Vergleich: breites Spektrum berücksichtiger Outcomes 6 häufig: Veränderung von Mortalität und Morbidität 6 langfristige Relevanz klinischer Ergebnisparameter muss hinreichend wissenschaftlich etabliert sein 6 Surrogatparameter werden im allgemeinen nur akzeptiert, wenn ein link zu den finalen Outcomes wissenschaftlich belegt ist Verknüpfung über Modelle teilweise akzeptiert 6 häufig gefordert, aber nur teilweise einlösbar: Orientierung an QALYs als Operationalisierung von Patientennutzen Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 12

13 3. 3. Welche Welche Perspektive Perspektive ist ist für für die die Beurteilung Beurteilung medizinisch-technischer Innovationen Innovationen relevant? relevant? 6 der Zähler der IKER steht im Fokus dieser Frage 6 internationale Guidelines empfehlen, immer auch die gesellschaftliche Perspektive zu betrachten 6 Ist die GKV-Perspektive auch von Interesse? (Jönsson hält im VFA- Gutachten alleine die gesellschaftliche Perspektive für relevant) Was ist mit der Sozialversicherungsperspektive? 6 eine nicht unwichtige Zusatzfrage: wenn gesellschaftliche Perspektive: wie werden Zeitkosten und Produktivitätsausfallkosten bewertet? nach wie vor kein internationaler Konsens 6 für Medizinprodukte in DRG-Systemen häufig eine hoch relevante Perspektive: Leistungserbringer Krankenhaus 6 im künftigen Einzelvertragssystem bei Hilfsmitteln: Perspektive der einzelnen Krankenkassen ggfs. hoch relevant Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 13

14 4. 4. Ein Ein Anwendungsbeispiel und und seine seine Implikationen: Implikationen: Beurteilung Beurteilung der der Kosten-Effektivität Kosten-Effektivität der der Behandlung Behandlung der der Herzinsuffizienz Herzinsuffizienz mit mit kombinierter kombinierter CRT-D CRT-D Therapie Therapie 6 Studie mit einer unrestricted grant der Firma Guidant GmbH; Stand: Publikation in einem int. Journal wird jetzt eingereicht 6 Vergleich von CRT-D + Optimale Arzneimitteltherapie mit Optimaler Arzneimitteltherapie isoliert bei Pat. mit Herzinsuffizienz NYHA III/IV Anmerkung: mögliches Einsparpotential bei der Arzneitherapie kann wegen Studienprotokoll nicht gezeigt werden Registerdaten abwarten, um diesen Effekt zeigen und seine Auswirkungen auf die Kosteneffektivität berechnen zu können 6 Anpassung eines bestehenden CRT-Modells (Banz et al.; Value in Health 2005) an CRT-D und an den deutschen Kontext; Datengrundlage für Outcomes insbesondere: COMPANION-Studie 6 IKER für Hospitalisierungen, LYS und QALYs; gesellschaftl. Perspektive Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 14

15 Das Das Entscheidungsanalytische Modell CRT-D + OPT patients with heart failure NYHA class III/IV OPT Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 15

16 Strategie: CRT-D + OPT OPT Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 16

17 Strategie: OPT OPT Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 17

18 Übergangswahrscheinlichkeiten: CRT-D+OPT-Gruppe Successful implantation of device Unsuccessful implantation of device Dying during intervention Dying after randomization until end of 30 day follow-up (CRT-D) Hospitalization after CRT-D implantation Radiofrequency ablation during hospitalization in patients with CRT-D CRT-D revision during hospitalization Late infect in patients with CRT-D Heart transplantation during hospitalization in patients with CRT-D CABG during hospitalization in patients with CRT-D PTCA during hospitalization in patients with CRT-D Dying in patients with CRT-D all causes Probability 91% 8.5% 0.5% 2,3% 19.7% 0% 5.2% 1.3% 0% 0% 0 5.8% Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 18

19 Übergangswahrscheinlichkeiten: OPT-Gruppe OPT-Gruppe Hospitalization in patients with OPT Radiofrequency ablation during hospitalization in patients with OPT Heart transplantation during hospitalization in patients with OPT CABG during hospitalization in patients with OPT PTCA during hospitalization in patients with OPT Dying in patients with OPT all causes (%) Probability 21.7% 0% 0.9% 0% 0% 9.1% Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 19

20 Utilities nach CTR-D- Implantation Lebensqualität unter unter CRT-D+ + Opt OPT Opt OPT und und OPT OPT NYHA Utility Percentage of Percentage Weighted quality of Weighted quality of class patients CRT-D of patients life CRT-D life OPT (%) OPT (%) I II III IV Weighted average Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 20

21 Kostenparameter des des entscheidungsanalytischen Modelles Outpatient treatment (drug treatment, follow-up outpatient management) CRT-D + OPT (Euro) OPT (Euro) Base-case Base-case Inpatient treatment Radiofrequency ablation Heart transplantation CABG PTCA/Stent No specific intervention Late infect of device CRT-D revision Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 21

22 Ergebnisse: die die IKER IKER in in Abhängigkeit von von der der angenommenen Lebensdauer des des Device ( ( // QALY) Device longevity 1 year (base case) 2years 3 years 4 years 5 years 6 years 7 years ICER Originaldaten nur für 1-Jahres-Zeitraum für den Zeitraum von 2-7 Jahren mussten Annahmen getroffen werden Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 22

23 Annahmen 6 Nutzwerte über die Zeit konstant; identisch für CRT und CRT-D Patienten 6 Volle Implantationskosten bei periprozedural Verstorbenen und nicht erfolgreicher Implantation 6 Übertrittswahrscheinlichkeiten über die Zeit konstant 6 Ursachen für Hospitalisierungen identisch für CRT und CRT-D Patienten Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 23

24 4. 4. Abschließende Überlegungen 6 die Evaluation nicht nur von Outcomes sondern auch von Kosten ist zentral für eine rationale Mittelallokation im Gesundheitswesen 6 notwendig ist die Verknüpfung von adäquat durchgeführten Primärstudien mit angemessen formulierten entscheidungsanalytischen Modellen 6 Adressaten von ökonomischer Evaluation können nicht nur Akteure auf der Meta- und Meso-Ebene sondern auch der einzelwirtschaftlichen Ebene im Gesundheitswesen sein 6 auf der gesellschaftlichen Ebene ist eine Diskussion über die Zahlungsbereitschaft für med. Innovationen notwendig Kostenevaluationen können hierzu einen wichtigen Beitrag leisten Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 24

25 Ich Ich danke danke Ihnen Ihnen für für Ihre Ihre Aufmerksamkeit Aufmerksamkeit und und freue freue mich mich auf auf eine eine anregende anregende Diskussion Diskussion Kontakt: Kontakt: Prof. Prof. Dr. Dr. Jürgen Jürgen Wasem Wasem Tel.: Tel.: / /4537 Fax: Fax: Dr. Dr. Pamela Pamela Aidelsburger Aidelsburger MPH MPH Tel.: Tel.: (8104) (8104) Fax: Fax: (8104) (8104) Universität Duisburg-Essen Wasem/Aidelsburger 25