PROGRAMM «RARE DISEASES NEW APPROACHES» 10 MIO. FÜR SELTENE KRANHKEITEN

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1 WILLKOMMEN PROGRAMM «RARE DISEASES NEW APPROACHES» 10 MIO. FÜR SELTENE KRANHKEITEN Pascale Vonmont

2 SELTENE KRANKHEITEN 1 von 2000 Menschen > 7000 bekannt ernsthaft, chronisch, oft lebensbedrohend, oft genetisch Schwierigkeiten: Diagnose, Informationen, Therapien Beispiele: Narcolepsy, Crohn, Marfan Syndrom, Sanfilipo Syndrom

3 FORSCHUNGSPROGRAMM SELTENE KRANKHEITEN? Pharmaindustrie: Tendenziell wenig Interesse (Profitabilität tief) EU Forschungsprogramme: neue Priorität Schweiz: keine Strategie, wenig Finanzen, begrenztes Netzwerk : Anschub mit Forschungsprogramm Wer ist die?

4 NISCHENPLAYER MIT WIRKUNG Gegründet: 1998; Gründungskapital CHF 220 Mio. Ausschüttungen per Jahr CHF 10 Mio., seit 1998 CHF! 105 Mio. Projekte: Wirkung erreichen; Implementierung von Forschungsresultaten Interdisziplinarität: Fächerübergreifende und kollaborative Projekte

5 HANDLUNGSFELDER VENTURE KICK Ausschreibung Call for Projects BREF Ausschreibung 2011 Appel à projets 2011 Rare Diseases New Approaches Call for Projects 2011 ASCN Academie Swiss Caucasus Net Pilotprojekte Besonders innovative Projekte

6 PROGRAMM RARE DISEASES NEW APPROACHES CHF 2 Mio. pro Jahr für Erforschung von seltenen Krankheiten Unterstützung von ForscherInnen an Schweizer Hochschulen Verständnis von genetischen, molekularen und biochemischen Prozessen Ermöglichung des Transfers in die klinische Praxis Nachhaltigen Beitrag zur Diagnose und Behandlung Seltene Krankheiten als Modell für weiterverbreitete Kranhkeiten Kriterien der Evaluation: Innovation, Durchführbarkeit, Effizienz

7 EXPERTENGREMIUM Evaluation der Projekte durch ein Expertengremium: Prof. Dr. Rudolf Marty, Präsident Prof. Dr. Susan Gasser, Mitglied Stiftungsrat Prof. Dr. Jürg Schifferli, Mitglied Stiftungsrat Prof. Dr. Josef Jiricny, Universität Zürich Prof. Dr. Denis Monard, Friedrich Mischer Institut Basel Prof. Dr. Marco Schapira, Universität Lausanne Prof. Dr. Mehdi Tafti, Universität Lausanne

8 AUSSCHREIBUNG 2009: 5 aus 58 Neuropathie: Diagnose und Behandlung einer seltenen Form von Neuropathie, Dr. Thorsten Hornemann, UniversitätsSpital Zürich Neuropathie: Mit modernen Techniken die genetischen Hintergründe einer Neuropathie-Form ausleuchten, Dr. Carlo Rivolta, Universität Lausanne Leukämie: Untersuchung seltener Formen der Leukämie (Blutkrebs), Prof. Dr. Radek Skoda, Universität Basel Gonadal Dysgenesis: Entwicklung von Gentest für seltene Störungen der Geschlechtsentwicklung, Dr. Serge Nef, Universität Genf Hyaline Fibromatose: Erforschung der seltenen Tumor-Krankheit, Prof. Dr. Gisou van der Goot, ETH Lausanne

9 AUSSCHREIBUNG 2010: 5 aus 48 Friedreich s Ataxia: Mit neuen Technologien die Mechanismen verstehen und Therapien suchen, Ass. Prof. Marc Bühler, Friedrich Miescher Instiut Basel Septische Granulomatose: Mittels Stammzellen den Defekt genetisch korrigieren, PD Dr. Janine Reichenbach, UniversitätsKinderspital Zürich Seltene Kranhkeiten/Blutsverwandtschaft: Identifikation neuer Gene seltener genetischer Funktionsstörungen, Prof. Stylianos Antonarakis, Universität Genf Spinale Muskelathropie: Linderung der Symptome, Prof. Dr. Christoph Handschin, Universität Basel Lafora Krankheit: Identifikation der Mechanismen der Glykogenablagerungen im Gehirn, Dr. Oliver Kötting, ETH Zürich