CV Prof. Dr. med. Maggie Christine Walter, M.A.

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1 CV Prof. Dr. med. Maggie Christine Walter, M.A. Persönliche Daten Name: Geburtsdatum: Geburtsort: Nationalität: Familienstand: Privatadresse: Tel. privat: Maggie Christine Walter Baden-Baden, Deutschland Deutsch In fester Partnerschaft, 2 Töchter, 18 und 26 J. Kaiserstr. 17, D München Klinikadresse Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik und Poliklinik Ludwig-Maximilians-Universität Ziemssenstr. 1a, D München Tel.: Fax: maggie.walter@lrz.uni-muenchen.de Klinischer und wissenschaftlicher Werdegang Studium der Humanmedizin, LMU München 07/1998 Promotion LMU München zum Thema Schlafendokrinologische Effekte von Steroidrezeptor-Agonisten und Antagonisten bei gesunden Probanden (Note magna cum laude ) Facharztausbildung, Neurologische Klinik und Friedrich-Baur-Institut, LMU München 01/2005 Habilitation im Fach Neurologie, Venia legendi für das Fach Klinische Neurologie, Lehrbefähigung seit , Lehrbefugnis seit /2006 Facharztanerkennung Neurologie Seit 2006 Oberärztin in Vollzeit am Friedrich-Baur-Institut, LMU München Privatdozentin für Neurologie, Friedrich-Baur-Institut, München, Germany Berufsbegleitender Masterstudiengang Management von Gesundheits- und Sozialeinrichtungen / Health Care Management, TU Kaiserslautern, Abschluss mit Master of Arts März 2010 (Note 1.6) 08/ /2012 Leader Workpackage A04: Biobanken und Patientenregister des im 6. EU RP geförderten NoE TREAT-NMD (

2 Seit 04/2008 Netzwerk-Koordinatorin des vom BMBF im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen geförderten Muskeldystrophie- Netzwerks (MD-NET, 02/2012 Qualifikation zur Fachgebundenen genetischen Beratung, Bayerische Landesärztekammer 06/2013 Zusatzbezeichnung und Qualifikation als Ernährungsmedizinerin DAEM/DGEM, Deutsche Akademie und Deutsche Gesellschaft für Ernährungsmedizin Seit 01/2016 Netzwerk-Co-Koordinatorin des vom BMBF im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen geförderten Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Netzwerks (CMT-NET, Preise 2000 Forschungspreis für Neuromuskuläre Erkrankungen der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.v. (DGM e.v.), Freiburg. Thema: Klinische Therapiestudien bei progressiven Muskeldystrophien und entzündlichen Muskelerkrankungen 2007 Posterpreis DGKN, Identification of a desmin gene mutation in scapuloperoneal syndrome type Kaeser, 51. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Klinische Neurophysiologie und Funktionelle Bildgebung, München, März Felix-Jerusalem-Preis der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.v. (DGM e.v.), Freiburg. Thema: Dystrophin-deficient pigs provide new insights into the hierarchy of physiological derangements of dystrophic muscle. Professionelle Mitgliedschaften American Academy of Neurology, Minneapolis, USA European Neurological Society, Le Kremlin Bicetre, Frankreich Seit 1997 Seit 2001 Wissenschaftlicher Beirat, Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM), Freiburg, Germany Ad hoc Reviewer für Neurology, Muscle&Nerve, Neuromuscular Disorders, Journal of Neurology, Journal of Neuromuscular Disorders, Science Translational Medicine, PloS One

3 Ad hoc Reviewer Seit 2001 American Journal of Human Genetics, American Journal of Medical Genetics, Journal of Neurology, Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry, Neurology, Neuromuscular disorders, Nervenarzt, Muscle&Nerve, Science Translational Medicine, PloS ONE Forschungsförderungs-Drittmittelgeber: Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), aktion benni & co, Telethon, Italien, Association Française contre les Myopathies (AFM), Frankreich Drittmittelförderung Programm Molekulare Medizin Lochmüller H (PI), Walter MC (CI) Promotionsstudium Molekulare Medizin des FöFoLe der Medizinischen Fakultät, Forschungsprojekt Molecular and clinical characterization of limb girdle (LGMD) and congenital muscular dystrophies (MDC) 01GM0302 Walter MC (PI) seltene Erkrankungen, Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET), Projekt R19: Deflazacort bei Dysferlinopathien eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie 01GM0601 Walter MC (PI) seltene Erkrankungen, Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET), Projekt R19: Deflazacort bei Dysferlinopathien eine doppelblinde, placebo-kontrollierte klinische Studie Diese Studie untersucht Wirksamkeit und Nebenwirkungen des synthetischen Steroids Deflazacort auf die Muskelkraft bei Patienten mit Dysferlinopathie (LGMD 2B/Miyoshi-Myopathie). 01GM0601 Vorgerd M (PI), Walter MC (CI) seltene Erkrankungen, Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET), Projekt R2: Gene mapping and identification in autosomaldominant Limb Girdle Muscular Dystrophies (LGMD1) EUR / /2006 EUR / /2008 EUR / /2008 EUR DGM e.v. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.v.), Freiburg. Förderung i.r. der Forschungsförderung der DGM, Thema: Molekulare Epidemiologie von genetisch gesicherten myofibrillären Myopathien 08/ /2009 EUR

4 aktion benni&co. e.v. (PI) aktion benni&co ( Förderung i.r. der Forschungsförderung, Thema: Erstellung eines Patientenregisters für Muskeldystrophie Duchenne 6. EU RP NoE TREAT-NMD Lochmüller H&Walter MC Workpackage A04: Biobanken und Patientenregister Initiative "Forschung und Therapie für SMA" e.v. (PI) Initiative "Forschung und Therapie für SMA" ( Förderung i.r. der Forschungsförderung, Thema: Erstellung eines Patientenregisters für spinale Muskelatrophie 01GM0601 Walter MC (Netzwerk-Koordinatorin) seltene Erkrankungen, Koordination des Muskeldystrophie- Netzwerks (MD-NET), Laufzeitverlängerung genehmigt bis Ende 2008 AZ Walter MC (PI) Bayerische Forschungsstiftung (BFS), München. Förderung i.r. der Forschungsförderung, Thema:,,Muskeldystrophie- Therapieforschung am Großtiermodell" 01GM0601 Walter MC (Netzwerk-Koordinatorin) seltene Erkrankungen, Koordination des Muskeldystrophie- Netzwerks (MD-NET), Förderung für weitere drei Jahre Initiative "Forschung und Therapie für SMA" e.v. (PI) Initiative "Forschung und Therapie für SMA" ( Förderung i.r. der Forschungsförderung, Thema: Erstellung eines Patientenregisters für spinale Muskelatrophie 11/ /2009 EUR / /2012 EUR / /2009 EUR / /2008 EUR / /2011 EUR / /2011 EUR / /2010 EUR DFG Forschergruppe FOR1228 (PI) DFG Forschergruppe Molecular Pathogenesis of Myofibrillar Myopathies, Teilprojekt P4: SIFT (scanning for intensely fluorescent targets): a new tool to study pathological protein aggregate formation and its reversal through pharmacologic intervention 11/ /2012 EUR aktion benni&co. e.v. (PI) aktion benni&co ( Förderung i.r. der Forschungsförderung, Thema: Etablierung des Patientenregisters für Muskeldystrophie Duchenne DGM e.v. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.v.), Freiburg. 03/ /2011 EUR / /2011 EUR

5 Förderung i.r. der Forschungsförderung der DGM, Thema: Entwicklung eines internationalen FKRP (Fukutin Related Protein) Registers (FRKPopathie, MDC1C, LGMD2I) Friedrich-Baur-GmbH (PI) Friedrich-Baur-GmbH, Burgkunstadt, Projekt: Patientenregister und gesundheitsökonomische Evaluation bei Muskeldystrophie Duchenne Association contre les Myopathies (AFM) (CI) DdT Funding Rech Translat ARD/SS/2010/2077/Following number 15037/CA 15/07/10 DRD10/PHYLO/DEPRE/MNCMT/ALLEM Validation of prognostic and disease biomarkers for CMT1A Association contre les Myopathies (AFM) (CI) DdT Funding Rech Translat SB/NB/2012/0425/Following number 15917/CA 16/02/11 DRD12/PHYLO/DEPRE/MNCMT/ALLEM Validation of prognostic and disease biomarkers for CMT1A Friedrich-Baur-GmbH (PI) Friedrich-Baur-GmbH, Burgkunstadt, Project: Patientenregister und gesundheitsökonomische Evaluation bei Spinaler Muskelatrophie DGM e.v. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.v.), Freiburg. Förderung i.r. der Forschungsförderung der DGM, Thema: Etablierung eines Patientenregisters für myofibrilläre Myopathien (MFM) Novartis Entwicklung eines Registers für Patienten mit Einschlusskörpermyositis (IBM) 12/ /2012 EUR / /2012 EUR / /2013 EUR / /2013 EUR EUR EUR Friedrich-Baur-GmbH (PI) Friedrich-Baur-GmbH, Burgkunstadt, Projekt: Patientenregister und gesundheitsökonomische Evaluation bei Charcot-Marie- Tooth Neuropathien GlaxoSmithKline DMD BOI Patientenregister Studie DGM e.v. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.v.), Freiburg. Förderung i.r. der Forschungsförderung der DGM, Thema: Entwicklung eines Patientenregisters für Facioscapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) 12/ /2016 EUR EUR EUR

6 PharNEXT CMT1A PXT3003 Studie Jain Foundation Natürlicher Erkrankungsverlauf bei Dysferlinopathien 01GM1511B Walter MC (Netzwerk-Co-Koordinatorin) seltene Erkrankungen, Co-Koordination des Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Netzwerks (CMT-NET) EUR EUR / /2018 EUR EUR Erfahrung mit Klinischen Studien Hochdosis-Immunglobulintherapie (IVIG) bei Einschlusskörpermyositis (IBM): eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie (PI) Kreatinmonohydrat bei Muskeldystrophien: eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie (PI) Kreatinmonohydrat bei mitochondrialen Erkrankungen: eine doppelblinde, placebokontrollierte cross-over Studie bei chronischer externer Ophthalmoplegie (CPEO) (CI) 2001 Teilnahme am 94 th ENMC workshop on Basic methodologies for clinical trials in neuromuscular disorders. Naarden, Niederlande, Mai Kreatinmonohydrat bei myotoner Dystrophie - eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie (PI) 2004 Teilnahme am 124 th ENMC International Workshop on Treatment of Duchenne muscular dystrophy-defining the gold standards of management. Naarden, Niederlande, April Deflazacort bei Dysferlinopathien eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie, gefördert vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) innerhalb des MD-NET (PI) Multizentrische, randomisierte, adaptive, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Olesoxime (TRO19622) bei Patienten im Alter von 3 bis 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (CI) Studie zur Untersuchung des klinischen Erkrankungsverlaufs von Dysferlinopathien (eine multizentrische Natural History Studie mit Beobachtung von 150 Patienten über einen Zeitraum von drei Jahren) (PI)

7 Retrospektive Kohortenstudie zum Klinischen Verlauf bei Congenital Cataract Facial Dysmorphism Neuropathy Syndrome (CCFDN) und sporadischer und hereditärer Einschlusskörpermyositis/-myopathie (IBM) (PI) Seit 2016 Internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase III Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von PXT3003 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A) (PI) Seit 2016 Seit 2016 CMT-NET Klinische Studie C1 Natürlicher Erkrankungsverlauf und Risikofaktoren bei CMT (PI) CMT-NET Klinische Studie C2 Biomarker und Validierung ausgewählter Endpunkte (CMTNSmod) (PI) Ausbildung von Doktoranden (Promotion Humanmedizin) Katharina Kramer, seit 2015 Genetische Grundlagen bei myofibrillären Myopathien Natalia Garcia-Angarita, (magna cum laude) Aggregat-Myopathien Peter Schneiderat, (summa cum laude) Die myopathische Form des Coenzym Q Mangels Borries Dorstewitz, (magna cum laude) Normwertstudie M3 Diagnos 2000 Maximalkraft als maximale Drehmomente bei gesunden Probanden Philipp Bula, (magna cum laude) Normwertstudie M3 Diagnos 2000 Isometrische Maximalkraft als maximale Drehmomente im Bereich der Armbeuge- und Kniestreckmuskulatur Jens Petersen, (summa cum laude) Analysis of the FKRP gene in congenital muscular dystrophy (CMD1C) Bettina Mendel, (magna cum laude) Role of the prion gene in the molecular pathogenesis of sporadic inclusion body myopathies Christian Braun, (magna cum laude) Analysis of the dysferlin gene in limb girdle muscular dystrophy (LGMD2B)

8 Ausbildung von Doktoranden (Promotion Humanbiologie) Tina Donandt, seit 2016 Personalisierte molekulare Therapie in einem neuen translationalen Großtiermodell (DMDpig) für die Duchenne Muskeldystrophie Irene Kammermeier, (cum laude) Zelluläre und molekulare Modelle von Desminopathien Marina Dusl, (summa cum laude) Kongenitale myasthene Syndrome Cordula Pertl, (summa cum laude) Animal models in Duchenne muscular dystrophy Stefanie Bulst, (summa cum laude) Biochemische Untersuchungsmethoden bei hereditären Myopathien anhand zweier Beispiele: Myofibrilläre Myopathien und mitochondriales DNA-Depletionssyndrom Prof. Dr. Maggie C. Walter, M.A.