Strategische Allianzen in der Biotechnologie: cgmp-herstellung anspruchsvoller Biotherapeutika und Vakzine

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2 Strategische Allianzen in der Biotechnologie: cgmp-herstellung anspruchsvoller Biotherapeutika und Vakzine Dr. Nicole Faust CSO CEVEC Pharmaceuticals GmbH

3 Biotechnologie-Unternehmen in Deutschland 580 Anzahl Unternehmen Quelle: biotechnologie.de 3

4 Aufteilung der deutschen Biotechnologie-Unternehmen Quelle: biotechnologie.de 4

5 Entwicklung von Therapeutika Forschung Entwicklung Zulassungs Markt Klinische Entwicklung -verfahren Target Leitstruktur Präklinische Entwicklung Phase I Phase II Phase III Phase IV IND NDA Identifikation neuer Drug Targets durch: Genomics, Proteomics Identifikation neuer Wirkstoffe durch: HTS Optimierung Up-Scaling Galenik Toxikologie Zulassung zur klin. Entwicklung Probanden Verträglich -keit Patienten Dosierung Wirkung Patienten Statistische Absicherung Qualität Pharmakokinetik Nebenwirkungen Wirksamkeit Unbedenklichkeit Behördliche Zulassung Post- Launch- Analyse Substanzen Dauer 2-3 Jahre 1-1,5 Jahre 0,5-1 Jahr 1-2 Jahre 1-2 Jahre 1-1,5 Jahre Σ 6,5-11 Jahre Stärken Pharmaunternehmen Stärken Biotechnologie-Unternehmen HTS: High Throughput Screening, IND: Investigational New Drug; NDA: New Drug Approval 5

6 Beispiele Biotech-Pharma Allianzen Biotech-Unternehmen Pharma- Unternehmen Gegenstand Exelixis BMS Onkologie-Targets ICOS Eli Lilly Cialis Regeneron Sanofi Humane monoklonale Antikörper Amira GSK Asthma-Wirkstoffe 6

7 Biotech-Biotech Allianzen Hoch spezialisierte Technologien Zusammenschluss für Forschung, Entwicklung und erste klinische Studien Oft Pharma-Partner zu späteren Zeitpunkten 7

8 Biotech-Biotech Allianzen - Beispiel CEVEC: Plattform für die Expression rekombinanter Proteine Basierend auf humanen Zellen Spezialisiert auf komplexe Proteine Therapeutische Proteine und Vakzine mit human-authentischen Modifikationen in hohen Ausbeuten Zelllinien- und Prozessentwicklung 8

9 Strategische Allianz zur cgmp Produktion komplexer Biotherapeutika und Impfstoffe GenIbet: CMO für cgmp Produktion von therapeutischen Proteinen und Impfstoffen Erfahrung mit komplexen Systemen Schnelle Implementierung neuer Prozesse 9

10 Kooperationsprojekt mit mehreren Biotechpartnern Human hepatocyte growth factor for the treatment of ischemic heart disease 10

11 HGF in ischemic heart disease Most important single cause of death in EU and US Often followed by cardiac remodeling and Chronic Heart Failure (mortality 18%) Angioplasty and stents to restore perfusion of ischemic myocardium But no recovery of damaged tissue Treatment options: Heart transplantation Cardiac stem cells (ecsc) Local administration of growth factors IGF-1, HGF 11

12 Growth factor therapy Delivery of growth factors to regenerate cardiac tissue: Sustained release of HGF and IGF-1 Microspheres Local embolization into coronary capillary bed Biodegradable and protein compatible polymer needed: SynBiosys Uniform particle size and shape needed: Monosphere Technology Proof of concept with IGF-1 obtained in rats HGF in GMP quality needed 12

13 Companies involved CEVEC/GenIbet -> HGF in GMP Quality InnoCore -> Bioresorbable Polymers Nanomi -> Nanosphere formulation Coretherapix -> Expertise in myocardial regeneration 13

14 HGF biology Hepatocyte growth factor (HGF; scatter factor): aa glyocoprotein - multi-functional cytokine - stimulates mitogenesis, cell motility, and matrix invasion - plays role in angiogenesis, tumorigenesis, and tissue regeneration 14

15 Existing expression systems for recombinant hhgf Insect Cells Insect Cells CHO CHO HEK HGF in mg/l No GMP material available 15

16 HGF cell line generation stable pool single cell clones ~ 15 mg/l ~ 62 mg/l 6 months from project start to characterized single cell clone 16

17 rhhgf is Produced at High Titers from CAP Cells Insect Cells Insect Cells CHO CHO HEK CAP pool CAP SSC HGF in mg/l 17

18 rhhgf in microspheres High quality rhgf protein which yields exceptionally homogenous monospheres HGF purified protein HGF-loaded SynBiosys Monospheres Promising results from first animal studies 18

19 Fragen??? Dr. Nicole Faust 19