Zulassung von Arzneimitteln. Klinische Untersuchungen. Katalin Müllner

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1 Zulassung von Arzneimitteln. Klinische Untersuchungen Katalin Müllner

2 Arzneimittel In gesetzlicher Definition sind Arzneimittel Stoffe oder Zubereitungen aus Stoffen, die vom Hersteller, der sie in den Verkehr bringt, dazu bestimmt sind, zu therapeutischen oder diagnostischen Zwecken am oder im Körper angewendet zu werden.

3 Arzneimittel Handelsnamen = Fertigarzneimittel, die in abgabe-fertigen Packungen unter einer als Warenzeichen geschützten Bezeichnung in den Verkehr gebracht werden. Freinamen = die Freinamen der Wirkstoffe müssen auf der Packung jedes Fertigarzneimittels und auf allen sonstigen Informationen angegeben werden. Generika = Fertigarzneimittel mit patentfreiem Wirkstoff werden als Generika bezeichnet.

4 Klinische Studien Eine klinische Studie wird mit Patienten oder gesunden Probanden durchgeführt, um Medikamente, oder medizinische Interventionen auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu überprüfen. Klinische Studien werden durchgeführt, um wissenschaftliche Fragestellungen zu beantworten und die Behandlung zu verbessern.

5 Kontrollgruppen Die Verumgruppe (lat. das Wahre, das Richtige ) erhält die Behandlung, die getestet werden soll. Die Kontrollgruppe erhält eine alternative Behandlung oder Placebo. Beide Gruppen werden nachverfolgt und verglichen um festzustellen, ob die Behandlung der Verumgruppe besser war als die der Kontrollgruppe (oder nicht). Superiority o. non-inferiority (Nicht-Unterlegenheits Studie) trials

6 Begriffe - Blindstudien Eine Studie ist offen, wenn die Patienten wissen, ob sie das Verum oder das Placebo bekommen. Dagegen ist die Studie einfachblind, wenn die Patienten nicht wissen, welche Substanz (Kontrolle oder Verum) sie erhalten (Versuchsperson blind ). doppelblind, wenn die Patienten und auch der behandelnde Mediziner nicht wissen, wer welche Substanz erhält (Versuchsperson und Versuchshelfer blind ). dreifachblind, wenn weder die Patienten noch der behandelnde Mediziner, noch diejenigen, die die Auswertung durchführen, wissen, wer welche Substanz erhält (Versuchsperson, Versuchshelfer und Versuchsauswerter blind ). Nur der Auftraggeber der Studie weiß, wer welche Substanz erhielt.

7 Placebo Scheinarzneimittel, welches keinen Arzneistoff enthält und somit auch keine durch einen solchen Stoff verursachte pharmakologische Wirkung haben kann. Placebo Effekte sind positive Veränderungen des subjektiven Befindens und von objektiv messbaren körperlichen Funktionen, die der symbolischen Bedeutung einer Behandlung zugeschrieben werden. Das Gegenstück zum Placeboeffekt ist der Nocebo-Effekt. Hierbei handelt es sich um unerwünschte Wirkungen, die analog einer Placebowirkung auftreten können.

8 Definitionen Bei Arzneimittelstudien spricht man von Verum oder aktiver Substanz (also das zu untersuchende Medikament) oder Kontrollpräparat (also ein zu vergleichendes Arzneimittel oder Placebo). Verum und Kontrollpräparat werden zusammen als Prüfpräparate bezeichnet. Die Zuteilung von Prüfbehandlung und Kontrollbehandlung geschieht idealerweise rein zufällig (randomisiert).

9 Einteilung klinische Studien Einteilung klinische Studien von Yikrazuul (talk) - Eigenes Werk; doi: /s Lizenziert unter CC BY-SA 3.0 über Wikimedia Commons ische_studien.svg

10 Die Phasen der klinischen Prüfung Phase I Phase II Phase III Phase IV

11 Phase Personen Dauer Hauptziel 0 ca Wochen I ca Wochen bis Monate Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Tests mit subtherapeutischen Dosen, z. B. Microdosing Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments II ca Monate Überprüfung des Therapiekonzepts (Proof of Concept, Phase IIa), Findung der geeigneten Therapiedosis (Dose Finding, Phase IIb), positive Effekte der Therapie sollten zu beobachten sein III ca Monate bis Jahre Signifikanter Wirkungsnachweis (Pivotal Study) und Marktzulassung der Therapie; nach Marktzulassung werden laufende Studien dann zu IIIb-Studien IV ab ca bis Millionen Jahre Erfolgen mit bereits zugelassenen Medikamenten in der zugelassenen Indikation. z. B. zur Feststellung sehr seltener Nebenwirkungen, die erst in großen Patientenkollektiven erkennbar sind. Häufig werden Phase-IV-Studien aber auch zu Marketingzwecken verwendet