Altius, Fortius, Citius

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1 Altius, Fortius, Citius Pharma-Innovationen im Zeitalter der Kostendämpfung Thomas D. Szucs Institut für Pharmazeutische Medizin/ European Center of Pharmaceutical Medicine Universität Basel

2 Disclaimer Die vorgetragenen (vorliegenden) Ausführungen, Meinungen und Fakten entsprechen der persönlichen Betrachtungsweise des/der Vortragenden (Verfassers/Verfasserin). Die hier vertretenen Ansichten stellen insbesondere nicht den offiziellen Standpunkt der Helsana dar und sind dementsprechend für Helsana in keiner Weise bindend. 2

3 ALTIUS 3

4 Altius = Höher Regulatorische Hürden Klinische Endpunkte Finanzielle Schwellen 4

5 Hürden im Innovationsprozess 5

6 FDA Guidance (4.5.16): Entwicklung neuer Hepatitis C Medikamente Vergleichstherapie: neu IFN-freie Therapien Mindestens 1 aktivkontrollierte (IFN-freie) PH 3 Studie gegen eingeführte DAA Therapie Fokus auf Wirksamkeit gegenüber aufkommenden HC Stämmen aus DAA vorbehandelten Populationen 6

7 Klinisch bedeutsame Endpunkte von Krebstherapien Tumor Population Gegenwärtiges medianes Überleben (Monate) Klinisch relevanter Unterschied medianes Überleben (Monate) Pankreas FOLFIRINOX Patienten Gemcitabin oder nab- Paclitaxel Lunge Nicht-kleinzelliges Lungen Ca Brust Darm Kleinzelliges Lung Ca Metastasen, Triple-neg, unbehandelt Progredient nach allen Therapien oder kein Kandidat für 2L oder 3L Therapie Quelle: ASCO 2014 = erstattungsrelevant?? 7

8 AMNOG Bewertung Deutschland Hecken J

9 Teure Medikament in US Medikament (Firma) Erkrankung Jahrestherapie- Kosten Patienten-Pool Soliris (Alexion) PNH $ weltweit Naglazyme (BioMarin) Elaprase (Shire/Sanofi) Cinryze (Shire) Gattex (NPS) Mukopolysaccharidose VI $ in entwickelten Ländern Hunter Syndrom $ weltweit Hereditäres Angioödem Kurzdarmsyndrom $ in US $ in US Harvoni (Gilead) Hepatitis C $ Mio. in US 9

10 Teuerstes Medikament der Welt Glybera (Alipogentoparvovec)-Therapie kostet 1,1 Millionen Euro Lipoproteinlipase- Defizienz 3000 Milligramm Triglycerid-Fette pro Deziliter Blut Patienten in EU Da die Therapie das Leben der Betroffenen retten kann und es keine Alternativen gibt, u bernehmen wir alle anfallenden Kosten, - Professor Herbert Rebscher, Vorsitzender des Vorstands der DAK-Gesundheit 10

11 Myozyme Urteil BGer Therapie weist keinen hohen therapeutischen Nutzen auf BGer verneinte deshalb die Leistungspflicht der OKP BGer stellte Grenzwert von ca. Fr. 100'000.- pro gerettetes Menschenlebensjahr in den Raum BGE 9C_334/2010 vom 23. November

12 Zahlungsbereitschaft der Schweizer zur Vermeidung eines Todesfalles Öffentlicher Verkehr CHF 34 Mio. Luftverschmutzung CHF 12 Mio. Bundesamt für Strassen, September

13 FORTIUS 13

14 Fortius = Stärker Regulatorischer Druck Klinische Effektstärke Finanzierung 14

15 Effektgrössen (NNTs) Riesige Spannen Schorck NJ

16 HCV Medikamente: Kosten pro % SVR (in CHF) Sofosbuvir + Ledipasvir ! 1265 SVR = sustained viral response (% Patienten mit nicht nachweisbaren HCV RNA Weiss M, Szucs T (own calculations, based on Florian J 2015) 16

17 Transformative Medikamente ( ) Klinisches Gebiet 1. Wahl Ophtalmologie Anti-VEGF Therapien Neurologie Pneumologie Sumatriptan Epoprostenol US Erhebung, 180 Ärzte, 30 Zentren Kesselheim AS

18 CITIUS 18

19 Citius = Schneller Zugang Entwicklung Erstattung 19

20 Zulassungszeiten für neue Medikamente (in Tagen) Erster Zyklus Downing NS

21 Beschleunigte Zulassungsprogramme FDA 1983 Orphan 1988 Fast Track 1992 Priority Review 1992 Accelerated Approval 2012 Breakthrough Therapy 21

22 Breakthrough Designation FDA (Beispiele) Medikament Onkologie Obinutuzumab (Gazyva ) Ibrutinib (Imbrivica ) Ceritinib (Zykadia ) Pembrolizumab (Keytruda ) Palbocidib (Ibrance ) Lunge Ivacaftor (Kalydeco ) Pirfenidone (Esbriet ) Indikation Chronisch lymphatische Leukämie Mantelzell Lymphom ALK+, met. nicht-kleinzelliges Lungen Ca Fortgeschrittenes Melanom ER+, HER- Mamma Ca Zystische Fibrose (8 Mutationen) Idiopathische Lungenfibrose Kwok M

23 Durchschnittliche Zeit zwischen Zulassung und Erstattung in EU Periode Patients WAIT Indicator 2010, EFPIA 23

24 LÖSUNGSANSÄTZE 24

25 Besserer F&E Prozess 25

26 Mängel im Bereich Wirksamkeit FDA 302 Moleküle Erstmalige Ablehnung n=151 Dosierung (16%) Endpunkt ungeeignet (13%) Ungenügende Wirkung im Vergleich mit Standard (13%) Inkonsistente Ergebnisse in verschiedenen Studien/Zentren (11%) Sacks LV

27 Regulatory science Discoveries in biomedical research are slow to find their way into patient care because the agency (FDA) relies on 20th-century methods to evaluate 21stcentury science. - Dr. Margaret Hamburg, FDA Commissioner 27

28 Genomik in der klinischen Entwicklung erhöht den Erfolg Progression Übergangswahrscheinlichkeit MIT versus OHNE Genomik Phase I zu Phase II 1.2 Phase II zu Phase III 1.5 Phase III zur Zulassung 1.1 Phase I zu Phase III 1.8 Phase I zur Zulassung 2.0 Nelson MR

29 CAVE HYPES! 29

30 Innovation und Wirtschaftlichkeit Alt = wirtschaftlich Neu = unwirtschaftlich Neu = innovativ Alt = nicht innovativ 30

31 Wenn es nicht wirkt, keine Kostenübernahme (mehr)!!! 31

32 Umkehr (medical reversal) Umkehr Eine bestehende Praxis ist nicht besser als eine inferiore Praxis Prasad V

33 Original Artikel im New England Journal of Medicine Reversal Prasad V

34 Beispiel für medizinische Umkehr (medical reversal) Antibiotika bei diabetischen Frauen mit asymptomatischer Bakteriurie (Harding 2002) Methylprednisolon, Valaciclovir, oder die Kombination bei vestibulärer Neuritis (Strupp 2004) Prasad V

35 Waste 35

36 Beispiel Bortezomib (Velcade ) Bach P 2016 Top 20 Onkologika: $1.8 Mrd. Überschuss 36

37 Gesundheitsausgaben (in % BSP) Abfall (waste) im Gesundheitswesen Business as usual Schlechte Leistungserbringung Schlechte Koordination Überversorgung Administrative Komplexität Administrative Komplexität Betrug/Missbrauch Gesundheitsausgaben = BSP Wachstum Jahr Berwick D, JAMA. 2012;307(14):

38 Take-Back Day ist am 30. April In vergangenen 10 Jahren nahm DEA 2750 Tonnen an Medikamenten zurück 2015: 350 Tonnen 38

39 Zulassung Erstattung Lösung: Parallele Bewertung in Europa 39

40 Weitere mögliche Massnahmen 40

41 Weniger ist oft mehr 41

42 Therapiesicherheit erhöhen Todesursachen USA, 2013 Krebs Behandlungsfehler mit Todesfolge Herz COPD Suizid Motorfahrzeuge Waffen Makary MA

43 Innovationszyklen beachten 43

44 24 Heures,

45 Innovation report of German health plan Techniker Krankenkasse 45

46 Value-based-Pricing

47 Interessant, aber herausfordernd: pay-per-use Indikation x = Preis X Indikation y = Preis Y 47

48 Genomische Medizin als Katalysator für Innovation 48

49 Hedgehog Inhibitor Itraconazol beim Basaliom Kim DJ et al (2014) 49

50 Analyse von 589,306 Genomen - identifizierte Individuen widerstandsfähig gegenüber schweren pädiatrischen Mendel schen Erkrankungen Chen R

51 Mehr Fragen als Antworten? Happy Birthday Novartis! Danke für Ihre Aufmerksamkeit 51