Kosten-Nutzen-Bewertung von medizinischen Interventionen als Allokationsinstrument ethische Aspekte einer Priorisierung

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1 Ksten-Nutzen-Bewertung vn medizinischen Interventinen als Allkatinsinstrument ethische Aspekte einer Pririsierung Gerg Marckmann Ludwig-Maximilians-Universität München Institut für Ethik, Geschichte und Therie der Medizin 4. Frankfurter Frum Fulda,

2 KNB: Ethische Fragen (1) Ist es ethisch vertretbar der gebten eine Ksten- Nutzen-Bewertung (KNB) im deutschen Gesundheitswesen durchzuführen? (2) Wenn ja: Wie kann die KNB in einer ethisch vertretbaren Art und Weise durchgeführt werden? ð ð ð ð (2.1) Indikatinsübergreifend? (2.2) KNB-Methdik des IQWiG (Effizienzgrenze) angemessen? (2.3) Mögliche Alternativen? (2.4) Ethische Anfrderungen an das Verfahren der KNB Fulda, Gerg Marckmann 2

3 (1) KNB ethisch vertretbar/gebten? Rahmenbedingungen in der GKV Medizinische Innvatinen & demgraphischen Wandel ð Versrgungsbedarf ð Ausgaben Begrenzt verfügbare Finanzmittel Gründe: Opprtunitätsksten in anderen Bereichen, abnehmender Grenznutzen med. Maßnahmen ð Bewusster Umgang mit den knappen Mitteln ethisch gebten (Ethisches Gebt der Nutzenmaximierung) Effizienzsteigerungen ( Ratinalisierung ) Kstengünstigere Alternativen identifizieren Leistungsbegrenzungen ( Ratinierunge) Finden bereits heute statt! (z.b. Strech et al. 2009) Am ehesten ethisch vertretbar: Leistungen mit geringem Grenznutzen bei hhen Grenzksten ausschließen! ð Erfrdert systematische Abschätzung vn (Nett-)Nutzen und Ksten medizinischer Maßnahmen Fulda, Gerg Marckmann 3

4 Schlussflgerungen 1 (1) Ksten-Nutzen-Bewertung (KNB) ist unter Knappheitsbedingungen ethisch gebten! ð Anschlussfrage: Wie kann die KNB in einer ethisch vertretbaren Art und Weise durchgeführt werden? Fulda, Gerg Marckmann 4

5 (2.1) KNB indikatinsübergreifend? ð Vergleich des Ksten-Nutzen-Verhältnisses medizinischer Maßnahmen bei einer Indikatin (Erkrankung) à à Vrteil: kein indikatinsübergreifender Nutzenvergleich erfrderlich indikatinsspezifische Nutzenmaße möglich Allkatinsentscheidungen haben bei begrenzten Ressurcen ntwendig Implikatinen für die Verfügbarkeit vn Ressurcen in anderen Indikatinsbereichen (ð Opprtunitätsksten) ð ð Explizite Abschätzung & Abwägung dieser Opprtunitätsksten ist ethisch gebten (ð trade-ff zwischen verschiedenen Prgrammen) Ergebnis einer indikatinsspezifischen KNB muss indikatinsübergreifenden Ksten-Nutzen-Vergleich ermöglichen Kein einheitlicher Schwellenwert erfrderlich, aber ein indikatinsunabhängiges Nutzenmaß (z.b. QALY)! Fulda, Gerg Marckmann 5

6 (2.1) KNB indikatinsübergreifend? ð Drug eluting stents (DES) bei Krnarer Herzerkrankung [Brunner-La Rcca 2007] Die Verhinderung eines größeren kardialen Ereignisses MACE (z.b. Herzinfarkt) kstet ð Bewertung?? /QALY ð erlaubt explizite Abschätzung der Opprtunitätsksten: Welchen gesundheitlichen Nutzen könnte man mit den Ressurcen in anderen Bereichen erzielen? Neue Therapie-Strategie bei chrnischer Hepatitis C: PegInf + Ribavirin [Piltstudie Siebert et al ] 25% Anstieg der Langzeit-Ansprechrate (SVR) kstet ð Bewertung?? 1 verhinderte (dekmpensierte) Leberzirrhse kstet ð Bewertung?? 3.900/QALY ð erlaubt Abschätzung der Opprtunitätsksten Ksten-Nutzen-Verhältnisse mit indikatinsspezifischen Nutzenmaßen sind kaum zu bewerten Fulda, Gerg Marckmann 6

7 Schlussflgerungen 2 (1) Ksten-Nutzen-Bewertung (KNB) ist unter Knappheitsbedingungen ethisch gebten! (2) Höchstpreise lassen sich nur über indikatinsübergreifende Ksten-Nutzen- Vergleiche ethisch gut begründen. ð Anschlussfrage: Ist die Methdik des IQWiG ( Effizienzgrenze ) hierfür angemessen? Fulda, Gerg Marckmann 7

8 Ksten-Effektivitäts-Ebene Ineffizient ð ethisch nicht vertretbar! IV Ksten Ergebnis Kstendifferenz + Ksten Ergebnis I?? Ethische Kernfrage: D Welcher Preis ist für einen bestimmten medizinischen Zusatznutzen - angemessen? Bei kleinem β evtl. vertretbar Ksten Ergebnis III C S β - B A Ksten Ergebnis II + Ergebnisdifferenz Ratinalisierung ð ethisch gebten! Fulda, Gerg Marckmann 8

9 Daher werden [ ] slche Preise als angemessen angesehen, die gemessen an der Effizienzgrenze nicht zu einer Verschlechterung der Effizienz in einem gegebenen Indikatinsgebiet führen. (S. 43, KNB-Methden V. 1.0) Danke für Ihre Aufmerksamkeit! Preise 8 angemessen 9 9 Preisreduktin Flien: Preise nicht angemessen

10 (2.2) KNB auf Basis der Effizienzgrenzen à Bewertungsmaßstab für KNB: vrherrschendes Ksten- Nutzen-Verhältnis (Preisniveau!) im Indikatinsbereich! Setzt explizite Entscheidung über Angemessenheit der Preisbildung vraus ð Vraussetzung in GKV nicht erfüllt! Ethische Einwände Unzulässiger Schluss vn Sei auf Slle ð Naturalistischer Fehlschluss ð zusätzliche ethische Begründung ist erfrderlich! Inknsistente Bewertungen über Indikatinen hinweg ð ungerechte Entscheidungen über Höchstbeträge! Beispiele: DES /QALY; Hepatitis C : 3.900/QALY ð Begründung für unterschiedlichen Grenzwert? Verfassungsrechtlich prblematisch (vgl. S. Huster) Frtschreibung schlechter Ksten-Nutzen-Verhältnisse Paradxer Anreiz für Innvatinen ð ungleicher Zugang zu medizinischem Frtschritt Fulda, Gerg Marckmann 10

11 Schlussflgerungen 3 (1) Ksten-Nutzen-Bewertung (KNB) ist unter Knappheitsbedingungen ethisch gebten! (2) Höchstpreise lassen sich nur über indikatinsübergreifende Ksten-Nutzen- Vergleiche ethisch gut begründen. (3) Die KNB-Methdik des IQWiG bietet keine hinreichende ethische Rechtfertigung für die Höchstpreis-Festsetzung. ð Anschlussfrage: Wie könnte eine Alternative Methdik der Ksten-Nutzen-Bewertung aussehen? Fulda, Gerg Marckmann 11

12 Ksten-Effektivitäts-Ebene Kstendifferenz Ineffizient Ethische Rechtfertigungen Beispiel: lyssmale α Speicherkrankheiten (M. Gaucher, Fabry) grß: nein! ð ethisch IV + Grßer individueller I α klein: ja! nicht Nutzengewinn Ksten Ksten Sehr teure Enzymersatzvertretbar! Ergebnis Ergebnis Therapie Begründungslast (Keine Alternative verfügbar) Hher ICER: > /QALY steigt mit α! Schwerwiegende Erkrankung D A Ohne Behandlung: tödlicher Innvatinsptenzial S Verlauf α + (ptenzieller Nutzen für Ergebnis- - zukünftige Patienten) Keine Behandlungs-Alternative differenz B Ksten β Grßer individueller Nutzengewinn Ergebnis Ksten Ergebnis (Aber: Preisverhandlungen!) Bei kleinem C Ratinalisierung β evtl. ð ethisch vertretbar III II gebten! - Fulda, Gerg Marckmann 12

13 (2.3) Möglichkeiten der Abwägung (1) Quantitative Integratin Andere ethische Kriterien in Nutzwertbestimmung integriert (z.b. PTO anstatt TTO der SG) (2) Quantitative Transfrmatin Knventinelle QALYs (basierend auf TTO, SG) mit anderen Faktren multipliziert (z.b. equity weights) (3) Qualitative Ergänzung (supplementatin) CEA/CUA mit knventinellen QALYs Andere ethische Kriterien in fairem (plitischen) Entscheidungsprzess (e.g. NICE, PBAC/Australien) ð (Gegenwärtig) am ehesten praktikable, ethisch vertretbare Optin: (3) Validität der quantitativen Methden nch unklar Abwägung transparenter (nicht in einer Zahl verbrgen) Fulda, Gerg Marckmann 13

14 Natinal Institute fr Health and Clinical Excellence (NICE) Wahrscheinlichkeit der Ablehnung aufgrund schlechter Ksten-Effektivität Ksteneffektive Maßnahmen /QALY /QALY Begründung erfrderlich: Evidenzstärke Keine effektive Alternative Innvatinscharakter Sziale Ksten & Nutzen Rawlins, Culyer, BMJ 2004;329:224-7 Steigende Ksten/QALY (lg. Skala) Fulda, Gerg Marckmann 14

15 (2.3) KNB-Beispiel zur Erläuterung Avastin (Bevacizumab) zu Behandlung des metastasierten Klrektalen Ca Lebenszeitgewinn: 20,3 vs. 15,6 Mnate Behandlungsksten: Ksten-Effektivität: /QALY NICE: Ksten-Effektivität zu schlecht ð Keine Kstenübernahme im NHS Mögliche ethische Rechtfertigung für Kstenübernahme Kurzer Lebenszeitgewinn vr dem Td hat grße subjektive Bedeutung für den einzelnen Patienten! Individueller Nutzen für Patient rechtfertigt schlechte Ksteneffektivität Aber: Berücksichtigung individueller Patientenpräferenzen: ist eine Therapie vm Patienten überhaupt gewünscht? ð Ksten-Nutzen-Verhältnis muss mit anderen ethisch relevanten Überlegungen abgewgen werden! Fulda, Gerg Marckmann 15

16 KNB-Beispiel: DES vs. BMS bei KHK Ksteneffektivitäts- Verhältnisse Alle Patienten Preisdifferenz DES BMS /QALY /QALY Lange Läsinen (>15mm) /QALY /QALY Kleine Gefäße (< 3mm) /QALY /QALY Kstenübernahme nur wenn (vgl. NICE TA 152): das zu behandelnde Zielgefäß einen Durchmesser vn weniger als 3 mm hat der die Läsin länger als 15 mm ist und der Preisunterschied zwischen DES und BMS nicht mehr als 400 Eur beträgt. (Ausführlichere Versin: Fulda, Gerg Marckmann 16

17 Grundlage: Valide Nutzenbewertung Prbleme zum Zeitpunkt der Zulassung (u.a.) Unvllständige/verzerrte Publikatin der Daten Keine patientenrelevanten Endpunkte Hch selektive Studienppulatin Kein Vergleich mit Alternative Unabhängige Studien nach Zulassung ð Patientennutzen unter Rutinebedingungen abschätzen Frühe Nutzenbewertung (AMNOG) prblematisch keine definitiven Preis-Festlegungen Primärer Zweck: Identifizierung vn weiterem Frschungsbedarf zur validen Abklärung des Patientennutzens Studien zur Nutzenbewertung sllten spätere Ksten-Nutzen-Bewertung berücksichtigen Fulda, Gerg Marckmann 17

18 (2.4) Faire Entscheidungsverfahren KNB erfrdert ntwendig Werturteile (bereits die Erstellung der Methdik!) Wissenschaft: Analyse des Ksten-Nutzen-Verhältnisses Faire Entscheidungsverfahren: Bewertung der Ksten- Nutzen-Verhältnisse ð Festlegung vn Höchstpreisen Ksten-Nutzen-Verhältnis Individueller Nutzengewinn Evidenzstärke für Nutzen & Ksten Innvatinsptenzial (Nutzen für zukünftige Patienten) Anfrderungen an faire Entscheidungsverfahren Demkratisch legitimierte Entscheidungs-Institutinen Transparenz, Knsistenz Evidenzbasierung Partizipatinsmöglichkeiten für gesellschaftl. Gruppen Fulda, Gerg Marckmann 18

19 Schlussflgerungen 4 (1) Ksten-Nutzen-Bewertung (KNB) ist unter Knappheitsbedingungen ethisch gebten! (2) Höchstpreise lassen sich nur über indikatinsübergreifende Ksten-Nutzen- Vergleiche ethisch gut begründen. (3) Die KNB-Methdik des IQWiG bietet keine hinreichende ethische Rechtfertigung für die Höchstpreis-Festsetzung. (4) Wir brauchen transparente & faire Entscheidungsverfahren, um das Ksten- Nutzen-Verhältnis mit anderen ethischen Überlegungen abwägen zu können. Fulda, Gerg Marckmann 19

20 Vielen Dank für Ihre Aufmerksamkeit! Kntakt:

21 PBAC in Australien (PBS) PBAC prüft Medikamente vr Aufnahme in staatlich subv. Pharmaceutical Benefit Scheme (PBS) Kriterien (Henry 2008): klinische Bedeutung, Schweregrad der Erkrankung, medizinische Bedürftigkeit, Ksten-Nutzen- Verhältnis, Gesamt-Ksten, Gerechtigkeit, plitische Erwägungen! Kein expliziter, absluter Ksteneffektivitäts-Grenzwert Gerge et al. 2001: Entscheidungen Cst/LYS 26; Cst/QALY 9 (vn 355 Anträgen!) Aufnahme > /LYS unwahrscheinlich Ablehnung < /LYS unwahrscheinlich D. Henry ( ): impliziter Grenzwert ð bei höherem Ksteneffektivitäts-Qutient: Aufnahme unwahrscheinlich, aber nicht ausgeschlssen! Fulda, Gerg Marckmann 21

22 Maßnahme Ksten eines zusätl. QALY in Chlesterltest und ausschließliche Diät 220 Neurchirurgischer Eingriff bei einer Kpfverletzung 240 Rat des Hausarztes, das Rauchen einzustellen 270 Antihypertensive Therapie zur Vermeidung eines Schlaganfalls 940 Herzklappenersatz bei einer Artenstense Chlesterltest und anschließende Behandlung Krnare Bypass-Operatin wegen schwerer Angina pectris Nierentransplantatin Brustkrebsreihenuntersuchung Herztransplantatin Kntrlle des Gesamt-Serumchlesterins und Behandlung Krnare Bypass-Operatin wegen leichter Angina pectris Ambulante Pritnealdialyse Krankenhaus-Hämdialyse Erythrpietin Behandlung bei Anämie vn Dialyse-Patienten (bei angenmmener 10%iger Reduktin der Mrtalität) Neurchirurgischer Eingriff bei bösartigen intrakraniellen Tumren Erythrpietin Behandlung bei Anämie vn Dialyse-Patienten (bei angenmmener Knstanz der Mrtalität) Fulda, Gerg Marckmann 22

23 Erwarteter Nettnutzen der Behandlung Erwartete Dauer des Nutzens (J) Ksten ($) Priritätsgrad Behandlungsmaßnahme Priritätsrang Zahnkrne 0, ,10 117,6 371 Behandlung einer ektpen Schwangerschaft Kiefergelenksschienen Entfernung des Blinddarms 0, , , ,51 122, , ,5 377 Fulda, Gerg Marckmann 23

24 QALY Kritik ð QALY: weit etabliertes generisches, integratives Nutzenmaß (Lebensqualität & Lebensdauer) Methdische & ethische Prbleme sind bekannt, u.a.: Bestimmung der Nutzwerte, Nrmative Vrannahmen Keine Berücksichtigung vn Krankheits-Schweregrad, Alter, Nutzenverteilung etc. Optinen (1) Auf indikatinsübergreifende KNB verzichten ð keine hinreichende Grundlage für Entscheidungsträger (2) Klug abgewgene indikatinsübergreifende KNB Sensitivitätsanalysen für unterschiedliche Wertannahmen QALYs methdisch weiterentwickeln Ksten-Nutzen-Bewertung: ein Entscheidungskriterium unter anderen ð Berücksichtigung anderer Werte! Optin (2) ist besser als keine indikatinsübergreifenden Vergleiche! Fulda, Gerg Marckmann 24