AOK-Forum live Potsdam, 28. April 2015 Preise für innovative Arzneimittel Kommt das System an seine Grenzen? Wolf-Dieter Ludwig Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ); HELIOS Klinikum Berlin-Buch Klinik für Hämatologie, Onkologie und Tumorimmunologie
Approvals by therapeutic area in 2014
N=41; Onkologie und Infektion je N=10; orphan drugs N=17; beschleunigte Zulassung 27/41; first-in-class N=17
Infektionskrankheiten N=11 Krebs N=8 Krankheiten ZNS/Stoffwechsel N=9 Orphan Drugs N=13 personalisierter Ansatz N=4 19. Dezember 2014
Opening the FDA Black Box ausgewertet: N = 188 (neue Wirkstoffe) Patientenzahl, Design, Dauer und Endpunkte der pivotal trials doppelblinde, randomisierte kontrollierte Studien Komparator(en): aktiver Wirkstoff, Placebo, kein(e) Endpunkt: harter, für Patienten relevanter E. oder Surrogat Erkenntnisse zu Wirksamkeit/Sicherheit?; life-cycle approach
geringer als ZVT; 0 AMNOG Nutzenbewertung nach 35a SGB V Ausmaß des Zusatznutzens Höchste Zusatznutzenkategorie je Verfahren nach 35a SGB V Festbetragsgruppe; 4 erheblich; 1 kein ZN = nicht belegt; 50 beträchtlich; 23 Beschlüsse N = 118 Orphan Drug N = 20 Beleg N = 5 Hinweis N = 24 Anhaltspunkt N = 19 gering; 33 nicht quantifizierbar; 10
Gilead versucht mit dem Hepatitis-C-Medikament Sovaldi möglichst viel Geld aus dem steuer- und prämienfinanzierten Sozialversicherungssystem der entwickelten Länder herauszupressen.
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Anticipated blockbusters approved in 2014
onkologische Arzneimittel (FDA: 1.1.2009-31.12.2013) 51 Arzneimittel für 63 Indikationen 21/51 (41%) neuer Wirkmechanismus 30/51 (59%) next-in-class-drugs kein Unterschied im mittleren Preis keine signifikante Korrelation zwischen prozentualer Verbesserung von progressionsfreiem oder Gesamtüberleben und Preis Our results suggest that current pricing models are not rational but simply reflect what the market will bear!
neue Definition (Krankheiten) anhand molekularer Mechanismen Anpassung regulatorischer Rahmenbedingungen Entwicklung neuer Studiendesigns und statistischer Methoden Bewertung des benefit-risk profile (Lebenszyklus) neue Verfahren für rasche Verfügbarkeit wichtiger Wirkstoffe Unterstützung globaler Arzneimittelentwicklung (EMA, FDA)
18.03.2015: Science, Medicines, Health: Patients at the heart of future innovation conference Keynote Address: What I expect from EMA for the next 5 years Elias Zerhouni, President, Global R&D, Sanofi The Innovator s Perspective Sir Mark Walport, Chief Scientific Adviser to Her Majesty s Government The Public Health Perspective
Perspektive der Innovatoren Eine zuverlässige regulatorische Wissenschaft ist für eine erfolgreiche biomedizinische Innovation von entscheidender Bedeutung regulatorische Wissenschaft, die mit der biomedizinischen Forschung Schritt hält, kann Innovationen vorantreiben. Die EMA als Zulassungsbehörde besetzt die Schlüsselposition zwischen Wissenschaft und Patient Die Entwicklung von Arzneimitteln muss effizienter werden, da die Anzahl der möglichen Angriffspunkte von Arzneimitteln und unser Verständnis für die Ursachen der Krankheiten zunimmt. gut ausgestattete Toolbox für die Entwicklung von Arzneimitteln (Biomarker); klinischer Nutzen von Biomarkern?, valide Testung? Zerhouni E: EMA The next 5 years. The Innovators Perspective: http://www.ema.europa.eu/docs/en_gb/document_library/presentation/2015/03/wc500184522.pdf
Zerhouni E: EMA The next 5 years. The Innovators Perspective: http://www.ema.europa.eu/docs/en_gb/document_library/presentation/2015/03/wc500184522.pdf
Preise für innovative Arzneimittel Kommt das System an seine Grenzen? (einige) Impulse für die Diskussion verstärkt benötigt: unabhängige (wissenschaftsinitiierte) versorgungsrelevante Studien nach Zulassung (EMA + HTA) rasch nach Zulassung Evidenz für neue Wirkstoffe verbessern; Grundlage für Therapieempfehlungen und gerechte Allokation bei begrenzten Ressourcen schaffen Kosten-Nutzen-Bewertung?, Value-Based-Medicine/Pricing Qualitätsverbesserung anstelle me-too bei neuen Wirkstoffen Lösungsansätze im Ausland: conditional approval, coverage by evidence development, comparative effectiveness research. offene Diskussion und konsistente Begründungen für evtl. Priorisierung bzw. Rationierung bei Arzneimitteln
Ich freue mich auf die Diskussion
2009-2010 Aus-, Fort- und Weiterbildung über EbM, Entscheidungsprozesse und Marketing verbessern; ärztliche Verantwortlichkeit, sich vor Werbung für Arzneimittel und Medizinprodukte zu schützen; Belege für Nutzen > Schaden von Werbung?