Innovationen unter Druck. Die frühe Nutzenbewertung nach dem AMNOG

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1 Innovationen unter Druck Die frühe Nutzenbewertung nach dem AMNOG

2 Herausgeber und Verlag Springer Medizin, Ärzte Zeitung Verlags-GmbH Ärzte Zeitung ist Teil der Fachverlagsgruppe Springer Science+Business Media Adresse von Verlag und Redaktion (zugleich ladungsfähige Anschrift) Am Forsthaus Gravenbruch Neu-Isenburg Telefon ( ) Telefax ( ) Geschäftsführung Harm van Maanen, Dr. Dirk Einecke, Ulrich Huber, Stephan Kröck, Dr. Esther Wieland, Matthias Wissel Chefredakteur Wolfgang van den Bergh Redaktion Helmut Laschet (verantwortlich), Dr. Florian Staeck Titel [M] Waage: INSADCO / imago Labor: Duda / fotolia.com Geld, Packung: ill CvD Frank Nikolaczek (verantwortlich) Michaela Illian Druck Dierichs Druck + Media GmbH Frankfurter Straße Kassel Gerichtsstand und Erfüllungsort Offenbach am Main Der Verlag haftet nicht für unverlangt eingesandte Manuskripte und Fotos. In Kooperation mit dem vfa, dem Verband forschender Pharma-Unternehmen

3 Perspektiven AMNOG 4 Die Instrumente des AMNOG Viel Kostendämpfung und ein wenig Strukturreform. 6 Nutzenbewertung und Erstattungsbetrag Ein bisschen Wettbewerb und viel Zentralismus. 8 AMNOG die Rechtsverordnung Das Ministerium definiert das ABC der Nutzenbewertung. 10 Die Akteure Ein Hersteller, drei Behörden, viele Probleme. 12 Erwartungen der Ärzte Deregulierung Hoffnungen nicht erfüllt. 14 Analyse der Arzneimittelausgaben Wie hoch ist die Belastung durch Innovationen wirklich? 16 Ausnahmen von der Nutzenbewertung Keine Nutzenbewertung für Orphan Drugs. 17 Deutschland als Referenzmarkt Dominoeffekte weltweit könnten Preise purzeln. 18 Wettbewerb durch dezentrale Verträge Für Kreativität bleibt nur noch wenig Spielraum. Liebe Leserinnen, liebe Leser, am 1. Januar 2011 tritt das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) in Kraft. Für die Preisbildung bei innovativen Arzneimitteln schafft dieses Gesetz grundlegend neue Rahmenbedingungen. Innerhalb eines Jahres müssen Hersteller und GKV-Spitzenverband unter Beteiligung der privaten Krankenversicherung einen Erstattungsbetrag ausgehandelt haben, ersatzweise entscheidet eine Schiedsstelle. Basis für diese Verhandlungen ist eine frühe Nutzenbewertung, über deren Ergebnis der Gemeinsame Bundesausschuss entscheidet. Wichtig für Ärzte ist: Jedes Arzneimittel, das mit einem neuen Wirkstoff auf den Markt kommt, bleibt automatisch auch mit dem zunächst vom Hersteller gesetzten Preis eine GKV-Leistung. Und politisches Ziel der Nutzenbewertung und der Verhandlungen über Erstattungshöchstbeträge ist es, Innovationen für den deutschen Markt billiger zu bekommen. Am Ende steht aber die Frage: Nützt dies auch dem Patienten? Tatsache ist, dass Ärzte in Deutschland im internationalen Vergleich eher zurückhaltend mit Innovationen umgehen. Ursache dafür ist ein umfangreiches Regulierungsinstrumentarium, das Ärzte als hinderlich empfinden. In dieser Ausgabe stellen wir Ihnen die neuen Instrumente des Gesetzes, die Ablaufprozesse bei der Nutzenbewertung, aber auch die sehr zaghaften Ansätze zu einer Entbürokratisierung der Arzneimitteltherapie aus der Sicht der Ärzte vor. Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

4 AMNOG Die Instrumente Viel Kostendämpfung und ein wenig Strukturreform Das zentrale Ziel des Arzneimittelmarkt-Neuordnungs- Gesetzes lautet: Kostendämpfung zu Gunsten der Krankenkassen. Doch mit der frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel wird ein ganzes Segment des Markts neu geordnet. Preisstand von Innovationen drücken das ist die Maxime der Regierung In erfrischender Offenheit hat Stefan Kapferer, Staatssekretär im Bundesgesundheitsministerium, die Intention des Gesetzgebers beim Arzneimittelmarkt-Neuordnungs-Gesetz (AMNOG) beschrieben. Ziel sei es, den Preisstand bei innovativen Arzneimitteln in Deutschland zu drücken, sagte er im Dezember. Begründet wird dies mit einem anhaltenden Kostenzuwachs von Arzneimitteln ohne Festbetrag von neun Prozent im Jahr Dagegen seien die Umsätze mit Festbetragsarzneimitteln in der GKV im gleichen Zeitraum um zwei Prozent gesunken. Entsprechend präsentiert sich das Gesetz auch als ein Konglomerat, das einerseits alte Kostendämpfungsmaßnahmen mit kurzfristiger Wirkung fortschreibt. Andererseits enthält das AMNOG einen wichtigen Part, der das Preisgefüge für patentgeschützte Arzneimittel nachhaltig verändern wird. Im Kern geht es darum, dass künftig alle neu an den Markt kommenden Arzneimittel mit neuen Substanzen einer frühen Nutzenbewertung unterzogen werden. Dazu soll der Hersteller ein Dossier beim Gemeinsamen Bundesausschuss einreichen, das die Basis für eine Nutzenbewertung bildet. Abhängig vom Ergebnis erhält das Präparat entweder einen Festbetrag. Oder Hersteller und GKV-Spitzenverband handeln einen Erstattungsbetrag aus. Ausgenommen von der frühen Nutzenbewertung sind Orphan Drugs, also Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen. Das gilt aber nur dann, wenn der Hersteller mit diesem Präparat einen Umsatz von maximal 50 Millionen Euro pro Jahr generiert. Liegt er über dieser Grenze, muss er ein vollständiges Dossier vorliegen wie für andere Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen auch. Der Gesamtumsatz aller Orphan Drugs in der GKV hat zuletzt nach Angaben des Bundesgesundheitsministeriums 800 Millionen Euro betragen. Das entspricht zwei Prozent der gesamten GKV-Ausgaben für Arzneimittel. Erstmals profitieren auch die private Krankenversicherung und die Beihilfeträger von dieser Vereinbarung. Die PKV ist an den Verhandlungen beteiligt, erforderlich ist ihre Zustimmung aber nicht. Als Ausgleich zahlt die PKV anteilig einen Teil der Kosten von GBA und Spitzenverband der Kassen für die Nutzenbewertung und die Aushandlung des Erstattungsbetrags. Insgesamt geht die Regierung von Entlastungen in Höhe von 200 Millionen Euro pro Jahr aus. 60 Millionen Euro davon sollen auf die Beihilfe entfallen. Insgesamt erhofft sich die Regierung durch die Neuordnung der Preisbildung für patentgeschützte Präparate Einsparungen von zwei Milliarden Euro. Im Gegenzug soll das sogenannte GKV-Änderungsgesetz, das bereits zum 1. August 2010 in Kraft getreten ist, Ende 2013 auslaufen. Darin ist eine Erhöhung der Zwangsrabatte von sechs auf 16 Prozent vorgeschrieben, die Hersteller auf Arzneimittel ohne Festbetrag zu Gunsten der Kassen leisten müssen. Auch ein Preismoratorium bis Ende 2013 legt dieses Gesetz fest. Insgesamt will der Gesetzgeber durch diesen Schritt 1,2 Milliarden Euro pro Jahr in der GKV sparen. Außer dem strukturellen Teil enthält das AMNOG aber auch weitere, auf kurzfristige Kostendämpfung ausgelegte Elemente: Der Apothekenrabatt je Packung eines verschreibungspflichtigen Arzneimittels 4 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

5 Die Instrumente AMNOG wird von 1,75 auf 2,05 Euro in den Jahren 2011 und 2012 angehoben. Ab dem Folgejahr sollen der Deutsche Apothekerverband und der Spitzenverband der Krankenkassen den Rabatt eigenständig aushandeln. Dafür gibt der Gesetzgeber Kriterien vor. Das Volumen des Großhandelszuschlags für rezeptpflichtige Arzneimittel in der GKV und PKV wird gesenkt. Dadurch soll der Großhandel insgesamt rund 200 Millionen Euro zu Gunsten der Kassen einbüßen, 170 Millionen Euro davon für die GKV. Künftig erhält der Großhandel einen Festzuschlag von 70 Cent pro Packung für Warenverteilung und Transport sowie einen Zuschlag von 3,15 Prozent auf den Abgabepreis des Herstellers. Ab 2011 dürfen Impfstoffhersteller keine höheren Preise nehmen als in den großen Ländern der EU. Durch dieses Referenzpreissystem sollen die Krankenkassen um 300 Millionen Euro pro Jahr entlastet werden. Zur Begründung heißt es, Impfungen eines größeren Teils der Bevölkerung gehörten zu den zentralen Aufgaben staatlicher Gesundheitsvorsorge. Künftig sollen für Zytostatika in Infusionen nur noch marktgerechte Abrechnungspreise vereinbart werden. Dadurch sollen die gesetzlichen Kassen um 100 Millionen Euro jährlich entlastet werden. Außer diesen kostendämpfenden Schritten sieht das AMNOG auch Neuregelungen auf mehreren weiteren Feldern vor: Hersteller von Arzneimitteln und von Medizinprodukten können künftig Vertragspartner in Vereinbarungen zur Integrierten Versorgung sein. Das soll die Versorgung besser und zielgenauer machen. Bisher werden Einrichtungen der unabhängigen Patientenberatung nur im Rahmen von Modellvorhaben gefördert. Mit dem AMNOG werden diese Einrichtungen in die Regelversorgung überführt. Die Ergebnisse klinischer Prüfungen, in der Daten zum Wirksamkeitsnachweis ermittelt wurden, müssen künftig veröffentlicht werden. Die Berichte müssen von den Zulassungsbehörden dem Deutschen Institut für Medizinische Dokumentation und Information (DIMDI) übergeben werden. Obwohl der Gesetzgeber Abbau von Überregulierung als eines der Ziele des AMNOG ausweist, fällt dieser Part sehr schmal aus. Gestrichen hat die Koalition zwei kaum benutzte Instrumente: das Zweimeinungsverfahren (Paragraf 73 d) und die Bonus-Malus-Regelung. Die Richtgrößenprüfung kann lediglich optional abgelöst werden. Doch befreit vom Regressdruck werden Vertragsärzte dadurch nicht. Für Impfstoffe gilt das Preisniveau in großen EU-Ländern. STICHWORT Die Kosten-Nutzen-Bewertung des AMNOG Glaubt man dem Gesetzgeber, dann ist die Kosten-Nutzen-Bilanz des AMNOG eindeutig: Das für 2011 anvisierte Einsparziel lautet für die GKV 2,2 Milliarden Euro, mit PKV und Beihilfeträgern sollen es sogar 2,4 Milliarden Euro im kommenden Jahr sein. Die frühe Nutzenbewertung soll ab 2012 nochmals zwei Milliarden Euro pro Jahr sparen. Auf der Kostenseite sind mit dem AMNOG primär die pharmazeutischen Hersteller belastet. Pro eingereichtem Dossier geht der Gesetzgeber dabei von Kosten in Höhe von 1250 Euro aus. Insgesamt seien vom AMNOG 45 Unternehmen mit voraussichtlich 100 Dossiers pro Jahr betroffen. Völlig unrealistisch, sagt der Verband forschender Pharmaunternehmen (vfa). Damit könnten nach vfa-meinung nur die Einreichungskosten gemeint sein. Nach Darstellung des Verbands bewegen sich die Kosten pro Dossier zwischen bis Euro. In dieser Summe enthalten sind die Adaptionskosten für den deutschen Markt. Die Begründung für die Notwendigkeit des AMNOG stützt sich auf stetig steigende Arzneikosten, allein im Jahr 2009 um rund 1,5 Milliarden Euro. Im laufenden Jahr dagegen sind die Arzneikosten bis einschließlich Oktober nur um 1,7 Prozent im Vergleich zu 2009 gestiegen. Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

6 AMNOG Nutzenbewertung und Erstattungsbetrag Ein bisschen Wettbewerb und viel Zentralismus Mit dem AMNOG hat der Gesetzgeber einen Zwitter geschaffen: Erstmals ist die Preisbildung für neue Arzneimittel nicht mehr frei, Verhandlungen sind nötig. Doch der Raum für Wettbewerb um die bestmögliche Versorgung ist eng begrenzt. Wettbewerb soll es geben mit einem Verhandlungsp artner Das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) stellt eine Zäsur in der Arzneimittelpolitik dar. Zum ersten Mal wird die Preisgestaltung für neue, innovative Präparate während der gesamten Patentlaufzeit langfristig in Deutschland nicht mehr frei sein, sondern soll ein staatlich stark reglementiertes Verhandlungsverfahren durchlaufen. Nur wenn dieses aber fair und innovationsoffen ist, werden auch künftig Patienten in Deutschland so zeitnah wie bisher von Innovationen profitieren können. Rund 30 Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen kommen jedes Jahr neu in Deutschland auf den Markt. Neben kurzfristigen Sparmaßnahmen enthält das AMNOG vor allem eine Strukturreform, die Arzneimittelherstellern und dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenkassen künftig auferlegt, binnen eines Jahres nach der Markteinführung einen Erstattungspreis als Rabatt auf den Abgabepreis des pharmazeutischen Unternehmers (ApU) zu vereinbaren. Die schwarz-gelbe Regierung gibt als einen Vorteil des AMNOG an, das Gesetz sorge für mehr Wettbewerb. Allerdings hat der pharmazeutische Unternehmer für seine Direktverhandlungen primär nur einen Partner eben den Spitzenverband der Kassen. Mit ihm soll sich der Hersteller auf einen Erstattungsbeitrag einigen, den die Kassen zu zahlen haben. Wichtig für Ärzte: Diese Vereinbarung soll auch Vereinbarungen zur zweckmäßigen und wirtschaftlichen Versorgung umfassen und darlegen, inwieweit die Richtgrößenprüfungen für Ärzte dadurch abgelöst werden. Nur als Option ist vorgesehen, dass ein Hersteller mit einzelnen Krankenkassen oder einem Kassenverbund einen Versorgungsvertrag schließt. Das kann beispielsweise im Rahmen eines Integrationsvertrags geschehen. Gelingt eine Einigung zwischen Hersteller und Kassenverband nicht, tritt eine zentrale Schiedsstelle auf den Plan, die dann binnen eines Vierteljahres entscheidet. Deren Votum gilt dann rückwirkend ab dem 13. Monat nach der Zulassung. Sie soll dabei für die Preisfindung den tatsächlichen Abgabepreis in anderen europäischen Ländern berücksichtigen. Doch diese Vorgabe ist nicht ohne Tücken, da Medikamentenpreise sich in einzelnen Ländern aus einem Bündel von Einflussfaktoren ergeben angefangen von der Umsatzsteuer bis hin zu nationalen Erstattungsrichtlinien. Der Vergleich nominaler Preise kann also schnell in die Irre führen. Vorgeschaltet ist den Preisverhandlungen eine frühe Nutzenbewertung für jedes neue Medikament. Die dazu nötigen Unterlagen soll das Unternehmen künftig spätestens zur Markteinführung beim Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) einreichen. Dieses sogenannte Dossier soll alle relevanten Angaben über Kosten und patientenrelevanten Zusatznutzen des Arzneimittels im Vergleich zur zweckmäßigen Standardtherapie enthalten. Auf dieser Basis soll der G-BA in drei Monaten darüber entscheiden, ob das Präparat im Vergleich zu einer zweckmäßigen Vergleichstherapie einen medizinischen Zusatznutzen aufweist oder nicht. Für die konkrete Bewertung kann der Bundesausschuss das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQ- WiG) beauftragen. 6 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

7 Nutzenbewertung und Erstattungsbetrag AMNOG Vom freien Preis bis zum Rabatt auf Innovationen kann Prüfungsauftrag erteilen IQWiG Prüfung und Bewertung erstellt Gutachten Das Verfahren der frühen Nutzenbewertung und Preisverhandlungen nach dem AMNOG Hersteller Markteinführung reicht Dossier ein Gemeins. Bundesausschuss Nutzenbewertung (Veröffentlich.) Anhörung Hersteller Experten Gemeins. Bundesausschuss Nutzenbewertung Beschluss Zusatznutzen Hersteller/ GKV- Spitzenverband Preisverhandlung keine Einigung Schiedsstelle Schiedsspruch nicht akzeptiert IQWiG Kosten- Nutzen- Bewertung kein Zusatznutzen nicht festbetragsfähig Einigung Beschluss Hersteller- Preis (frei festgelegt) Festbetrag Höchstbetrag für GKV- Erstattung Rabatt (frei festgelegt) gilt rückwirkend Rabatt auf Hersteller- Preis gilt bis Abschluss des Verfahrens Quelle: BMG Markteinführung Grafik: 3 Monate 6 Monate 12 Monate 15 Monate Insgesamt gibt es im Bewertungsverfahren folgende Entscheidungsoptionen: Erkennt der G-BA bei einem Arzneimittel einen Zusatznutzen im Verhältnis zur zweckmäßigen Vergleichstherapie, ist dies der Auftakt für Preisverhandlungen zwischen Hersteller und Spitzenverband der Kassen. Diese sollen spätestens zwölf Monate nach der Markteinführung abgeschlossen sein. Findet sich bei der Evaluation aus Sicht des Bundesausschusses kein Zusatznutzen des neuen Präparats, dann soll es einer Festbetragsgruppe zugeordnet werden. Im Falle eines neuen Präparats ohne Zuordnung zu einer Festbetragsgruppe, für das kein Zusatznutzen nachgewiesen werden kann, wird in Verhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband und dem Hersteller ein Erstattungsbetrag vereinbart, der nicht zu höheren Jahrestherapiekosten führt als due zweckmäßige Vergleichstherapie. In allen Fällen ist der Vergleich von Nutzen und Kosten anspruchsvoll, denn das Bewertungsergebnis hängt stark davon ab, ob außer den Kosten der Arzneimitteltherapie auch andere Behandlungskosten, etwa die Frequenz der Arzt-Patienten-Kontakte, diagnostischer Aufwand bei der Verlaufsbeobachtung einer Therapie und ein möglicher Einfluss auf Krankenhauseinweisungen berücksichtigt. Ferner ist die Frage, ob bei der ökonomischen Bewertung nur die Perspektive der GKV oder auch die anderer Sozialversicherungen einbezogen wird, etwa die Renten- und Pflegeversicherung. In manchen Fällen könnten auch gesamtwirtschaftliche Aspekte relevant sein. Im Falle einer Schiedsentscheidung können beide Seiten eine Kosten-Nutzen-Bewertung beantragen. Für dieses umfassende Bewertungsverfahren sollen G-BA und Hersteller Versorgungsstudien bevorzugt in Deutschland vereinbaren. Deren Ergebnisse sollen dann in Verbindung mit klinischen Studien die Basis einer Kosten-Nutzen-Bewertung bilden. Allerdings ist bisher noch in keinem Fall eine solche Bewertung in Deutschland gemacht worden. Entscheidend ist, welche Kosten in die Bewertung einfließen Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

8 AMNOG Die Rechtsverordnung Ministerium definiert das ABC der Nutzenbewertung Der Gesetzgeber hat auf die jahrelangen Querelen um das genaue Verfahren der Nutzenbewertung reagiert und gibt erstmals in einer Verordnung detailliert ein Gerüst für den Ablauf vor. Ob das aber Streit vermeiden hilft, ist fraglich. GBA war nicht begeistert über die Rechtsverordnung Kernstück des Arzneimittelmarktneuordnungs-Gesetzes (AMNOG) ist eine Rechtsverordnung, die Einzelheiten der Nutzenbewertung regelt. Nach Ansicht des Bundesgesundheitsministeriums wird dadurch eine rechtssichere Grundlage für die frühe Nutzenbewertung geschaffen. Gegen die Verordnung haben sich die Verantwortlichen des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Gesetzgebungsverfahren mit Händen und Füßen gewehrt. In Abgrenzung zur Verfahrensordnung des Bundesausschusses könne die BMG-Verordnung zu einem Dauerkonflikt in der Rechtsauslegung führen und deswegen gerade nicht zu Rechtsklarheit beitragen, hatte der G- BA-Vorsitzende Dr. Rainer Hess gewarnt. Ganz anders lautete die Einschätzung von Herstellerverbänden und anderen Experten: Weil der G-BA mit der frühen Nutzenbewertung unmittelbar auf den Leistungsanspruch der Versicherten und ihre Versorgung mit innovativen Arzneimitteln Einfluss nimmt, müssten wesentliche Aspekte des Verfahrens durch ein demokratisch legitimiertes Organ beschrieben werden. Dies hat die Bundesregierung dann auch mit einer Verordnung getan, die am 17. Dezember das Bundeskabinett passiert hat. Sie nimmt was zentral ist eine Definition des Nutzens eines Arzneimittels vor. Gemeint ist damit der patientenrelevante therapeutische Effekt, insbesondere hinsichtlich der Verbesserung des Gesundheitszustands, der Verkürzung der Krankheitsdauer, der Verlängerung des Überlebens, der Verringerung von Nebenwirkungen oder einer Verbesserung der Lebensqualität. Auch die Ermittlung des Zusatznutzens ist an diese Rechtsdefinition gebunden. Er wird verstanden als ein quantitativ oder qualitativ höherer Nutzen im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für Arzneimittel einer Wirkstoffklasse ist die gleiche zweckmäßige Vergleichstherapie heranzuziehen. Das kann zu Problemen führen. Der Gesetzgeber sollte uns die Option geben, auf die Veränderung des Marktes zu regieren und die Vergleichstherapie zu ändern, hat der G-BA-Vorsitzende Dr. Rainer Hess gefordert. In jedem Fall schreibt die Rechtsverordnung vor, dass die Vergleichstherapie nach Maßstäben zu bestimmen ist, die sich aus den internationalen Standards der evidenzbasierten Medizin ergeben. Außerdem soll, wenn mehrere Alternativen existieren, die Vergleichstherapie gewählt werden, die wirtschaftlicher ist. Vorzugsweise soll es ein Präparat mit Festbetrag sein. Der Verordnungsgeber hat beim Bewertungsverfahren auf den Umstand reagiert, dass zum Zeitpunkt der Zulassung eines neuen Arzneimittels noch keine validen Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vorliegen können. Daher kann ein Arzneimittelhersteller, wenn keine direkten Vergleichsstudien existieren, auch Studien als Beleg anführen, die einen indirekten Vergleich mit dem neuen Arzneimittel erlaubt. Die Aussagekraft der mit dem Dossier eingereichten Studien wird nach einer Skala verschiedener Evidenzstufen beurteilt. Der pharmazeutische Unternehmer soll darlegen, welchen Evidenzgrad er den von ihm eingereichten Studien zuordnet: Die höchste Wertigkeit (Ia) haben Über- 8 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

9 Die Rechtsverordnung AMNOG sichtsarbeiten von Studien der Evidenzstufe Ib randomisierte klinische Studien (RCT). Übersichtsarbeiten (IIa) der Stufe IIb bilden den dritthöchsten Evidenzgrad, einzelne prospektiv vergleichende Kohortenstudien ((IIb) den vierthöchsten. Retrospektiv vergleichende Studien gehören der Evidenzklasse III an. Fallserien und andere nicht vergleichende Studien werden der Stufe IV zugeordnet, Assoziationsbeobachtungen, Einzelfallberichte oder nicht mit Studien belegte Meinungen anerkannter Experten gehören genauso der Evidenzklasse V an wie etwa auch Berichte von Expertenkomitees. Zentraler Baustein des Verfahrens ist die Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens und seine therapeutische Bedeutung. Hier schreibt die Rechtsverordnung eine Rangfolge von sechs Stufen vor: 1. Erheblicher Zusatznutzen, 2. Bedeutsamer Zusatznutzen, 3. Geringer Zusatznutzen, 4. Nicht quantifizierbarer Zusatznutzen, 5. Nicht belegter Zusatznutzen sowie 6. Geringerer Nutzen als der der Vergleichstherapie. In den Stufen 1 bis 3 muss in jedem Fall berücksichtigt werden, inwieweit eine weitgehende, bedeutsame oder relevante Vermeidung schwerwiegender oder anderer Nebenwirkungen erreicht wird. In der Praxis dürfte diese Rangfolge für Diskussionsstoff sorgen. Dies auch, weil der Gesetzgeber unterstellt, dass mit der Zulassung des Arzneimittels ein Nutzenbeleg bereits erbracht ist. G-BA-Chef Rainer Hess hat mehrfach die Frage aufgeworfen, inwieweit die Zulassung den Bundesausschuss in seinen Entscheidungen bindet. Denn das Bundessozialgericht hat in einem Urteil im Mai 2006 bestimmt, der GBA dürfe den medizinischen Nutzen eines Arzneimittels nicht abweichend bewerten im Vergleich zur Beurteilung durch die Zulassungsbehörde. Die Zulassungsbehörden bewerten allerdings nur Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels. Das Ausmaß des Zusatznutzens dürfte auch deshalb kontrovers diskutiert werden, weil sie ein Kriterium für die Höhe des Erstattungspreisen ist. Ausmaß des Zusatznutzens dürfte für Diskussionsstoff sorgen STICHWORT Regierung will das Ausmaß des Zusatznutzens in einem Stufenschema erfassen Die Rechtsverordnung zur Nutzenbewertung sieht ein Beurteilungsschema in sechs Stufen vor: 1. Ein erheblicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine nachhaltige und gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte große Verbesserung des therapierelevanten Nutzens im Sinne von Paragraf 2 Absatz 3 erreicht wird, insbesondere eine Heilung der Erkrankung, eine erhebliche Verlängerung der Überlebensdauer, eine langfristige Freiheit von schwerwiegenden Symptomen oder die weitgehende Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen; 2. ein beträchtlicher Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens erreicht wird, insbesondere eine Abschwächung schwerwiegender Symptome, eine moderate Verlängerung der Lebensdauer, eine für die Patientinnen und Patienten spürbare Linderung der Erkrankung, eine relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder eine bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen; 3. ein geringer Zusatznutzen liegt vor, wenn eine gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens erreicht wird, insbesondere eine Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen der Erkrankung oder eine relevante Vermeidung von Nebenwirkungen; 4. ein Zusatznutzen liegt vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt; 5. es ist kein Zusatznutzen belegt; 6. der Nutzen des zu bewertenden Arzneimittels ist geringer als der Nutzen der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

10 AMNOG Die Akteure Ein Hersteller, drei Behörden, viele Probleme Bei der frühen Nutzenbewertung sitzt ein Arzneimittelhersteller zwischen den Stühlen dreier zuständiger Akteure: der Zulassungsbehörden BfArM und PEI sowie dem Gemeinsamen Bundesausschuss. Abstimmungsprobleme sind programmiert. Schon Anfang 2011 könnte das erste Verfahren starten Die frühe Nutzenbewertung von neuen Arzneimitteln ist nicht nur von der Sache her komplex. Sie zwingt die Arzneihersteller auch zur Kooperation mit zwei Akteuren, die von Amts wegen bislang nur selten miteinander zu tun hatten: mit dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) sowie dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) als Zulassungsstelle und mit dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), dessen Entscheidung die Preisfindung stark determiniert. BfArM-Präsident Professor Walter Schwerdtfeger erklärte dazu im Dezember 2010, die Kooperation mit den GBA werde eine Entwicklung benötigen, die sich möglicherweise über Jahre hinzieht. Doch bereits Anfang kommenden Jahres will ein Arzneimittelhersteller mit einem neuen Präparat die neue Hürde der Zusatznutzenbewertung nehmen. Denn ab Januar 2011 gilt das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG), und die Hersteller hoffen auf ein transparentes, faires und vor allem rechtssicheres Bewertungsverfahren. Und dies alles vor dem Hintergrund, dass das Ergebnis einer Frühbewertung nach spätestens drei Monaten vorliegen muss. Mehrere Problemkreise zwischen Zulassungsbehörden und GBA dürften die Zusammenarbeit erschweren: Unklares Verhältnis zwischen früher Bewertung des Zusatznutzens und der Nutzenbewertung bisheriger Prägung: Für die frühe Nutzenbewertung sollen nach Angaben des Gesetzgebers in der Regel die Zulassungsunterlagen der Phase-III-Studien ausreichen. Allerdings hat IQWiG-Leiter Professor Jürgen Windeler mehrfach öffentlich klargestellt, er sehe hinsichtlich des Anforderungsprofils keinen grundsätzlichen Unterschied zwischen früher Bewertung des Zusatznutzens und der bisherigen Nutzenbewertung. Unklar ist zudem, welche Bestandskraft ein einmal erbrachter Beleg des Zusatznutzens für ein Präparat im Markt hat. Denn G-BA-Chef Dr. Rainer Hess hat mehrfach erläutert, die Messlatte für den Nachweis des Nutzens bleibe die Therapierelevanz nach patientenrelevanten Endpunkten. Der Bundesausschuss kann einen Hersteller mit dem AMNOG erstmals auch auffordern, zusätzliche Studien vorzulegen, die den Nutzen belegen. Folgt ein pharmazeutisches Unternehmen dem in angemessener Frist nicht, so kann das Präparat von der Verordnung ausgeschlossen werden. Der G-BA muss nicht von sich aus aktiv nach Belegen für einen Zusatznutzen suchen. Unklare administrative Abläufe: Das AM- NOG sieht für die Nutzenbewertung strenge Fristen vor. So muss der G-BA dem Hersteller mitteilen, ab wann die Drei-Monats-Frist für die frühe Nutzenbewertung beginnt. Das setzt die definitive Angabe über den Tag voraus, an dem die Verkehrsfähigkeit des Arzneimittels beginnt doch diese Angabe kann nur das BfArM machen. Ähnlich sieht es beim Recht des Bundesausschusses aus, Einblick in die Zulassungsunterlagen zu erhalten. Oft hat das BfArM im Falle einer EU-Zulassung die Unterlagen von der Europäischen Zulassungsagentur EMA zweckgebunden bekommen. Unklar ist bislang, ob die Weitergabe an den G-BA ohne weiteres möglich ist. Hinzu kommt, dass die entsprechenden Unterlagen sehr häufig in englischer Sprache vor- 10 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

11 Die Akteure AMNOG Unter der Lupe der Nutzenbewertung: Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die ab 2011 auf den Markt kommen. [M] sth liegen. Wenn die Amtssprache beim Bundesausschuss ausschließlich Deutsch ist, wären aufwändige Übersetzungen unumgänglich. Vollständigkeit des Dossiers: Gerade in der Startphase der frühen Nutzenbewertung, in der noch nicht alle Verfahrensabläufe eingespielt sind, ist es für Hersteller von großer Bedeutung, auch nachträglich Unterlagen einreichen zu können, die das dem G-BA übermittelte Dossier ergänzen. Aus Sicht von Professor Jürgen Windeler, dem Leiter des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), ist aber das Dossier die einzige Grundlage, das einzige Beweismittel, das als Basis für die Bewertung gelten könne. Allerdings räumt der Verordnungsgeber Herstellern ein, dass der G-BA nachträglich eingereichte Dokumente der Zulassungsbehörden zu berücksichtigen hat, wenn dies den Abschluss des Bewertungsverfahrens nicht verzögert. Dies gilt etwa dann, wenn dem Hersteller zum ursprünglichen Zeitpunkt, als er das Dossier einreichte, diese Unterlagen noch nicht vorgelegen haben. Um Anlaufschwierigkeiten zu lindern, gilt bis Ende Juli 2011 eine Übergangsfrist. Dabei kann der Gemeinsame Bundesausschuss Herstellern eine Frist von drei Monaten für die Nachbesserung des Dossiers einräumen. Schutz von vertraulichen Unterlagen: Für forschende Arzneihersteller ist es essenziell, dass die eingereichten Unterlagen vertraulich behandelt werden. Dem widerspricht zumindest zum Teil die Aussage von IQ- WiG-Leiter Windeler, er könne sich schwer vorstellen, dass das Dossier entscheidungsrelevante Informationen enthält, die man nicht öffentlich machen kann. Allerdings schreibt die Rechtsverordnung zur Nutzenbewertung vor, dass der G-BA Betriebs- und Geschäftsgeheimnisse zu wahren hat. Klargestellt wird, dass Studienmethodik und -ergebnisse nicht dazu gehören. Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

12 AMNOG Erwartungen der Ärzte Deregulierung Hoffnungen nicht erfüllt Regressdruck und Eingriffe in die Therapiefreiheit sind nach Einschätzung der Ärzte die größten Risiken für die Attraktivität ihres Berufs. Mit dem AMNOG hat der Gesetzgeber eine Chance vertan, die Arzneimittelversorgung zu deregulieren. Die Bonus-Malus Regelungen entfällt. Die von der schwarz-gelben Koalition versprochene Deregulierung bleibt eine Luftnummer. Der Gesetzgeber schafft lediglich Ärgernisse ab, die im Praxisalltag fast keine Bedeutung hatten: die Bonus-Malus-Regelung und das Zweitmeinungsverfahren. Wichtig sind aber Optionen zur Verschlankung der Wirtschaftlichkeitsprüfung. Mit einer Neuordnung des GKV-Arzneimittelmarktes hatten die Vertragsärzte und ihre Organisationen vor allem eine wichtige Hoffnung verbunden: dass der Gesetzgeber die Fülle von Vorschriften für die Arzneimittelversorgung gründlich durchforstet und vor allem Wirtschaftlichkeitsprüfungen und Regressdruck beseitigt. Denn dies ist zusammen mit der Sorge um die Therapiefreiheit der wichtigste Grund nach Einschätzung der Vertragsärzte, warum es künftig Ärztemangel geben wird. Das nun beschlossene Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AM- NOG) enttäuscht dabei auf der ganzen Linie. Obwohl zukünftig die Preise für die meisten neuen Arzneimittel ausgenommen sind lediglich Medikamente, die nur eine geringe wirtschaftliche Bedeutung für die Krankenkassen haben binnen eines Jahres zwischen Hersteller und GKV-Spitzenverband ausgehandelt oder vom Bundesausschuss ins Festbetragssystem eingegliedert werden, wird nicht auf Richtgrößen und Richtgrößenprüfungen verzichtet. Aufgehoben werden nur zwei Interventionen: Crash programmiert Reglementierungen bleiben unübersichtlich. ONTOURS by HeMP / fotolia.de Die Bonus-Malus-Regelung. Sie wurde als angeblich kostendämpfende Maßnahme zum 1. Januar 2007 im Vorfeld des Wettbewerbsstärkungs-Gesetzes eingeführt. Danach sollten Kassen und KVen vereinbaren, dass Ärzte bei Unterschreiten eines bestimmten Verordnungswertes ein Honorarbonus gewährt werden kann und bei Überschreiten eines bestimmten Wertes ein Malus vollstreckt werden kann. Vor allem der Bonus wurde von Ärzten als eine Attacke auf ihr Berufsethos angesehen, weil bei Patienten der Verdacht entstehen konnte, Ärzte füllten sich auf Kosten von Kranken die Taschen. Faktisch hatte die Bonus-Malus-Regelung nur geringe Bedeutung: Bonus-Regelungen wurden nur ganz vereinzelt vereinbart, und die Malus- 12 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

13 Erwartungen der Ärzte AMNOG Regelungen wurden weitgehend durch die Rabattverträge ausgehebelt. Im Ergebnis war dieses Instrument nur ein psychologisches Ärgernis politisch aber teuer erkauft, weil es Misstrauen und Zwietracht gesät hat. Das Zweitmeinungsverfahren: Dieses mit dem Wettbewerbsstärkungs-Gesetz eingeführte Instrument ist ein Paradebeispiel für gut gemeinte, aber unrealistische Politik, die von der Selbstverwaltung ausgehebelt wurde. Gedacht war das Instrument zur Einführung eines Vier-Augen-Prinzips beim Einsatz schwierig zu handhabender, risikoreicher Arzneimittel. Tatsächlich stellte sich heraus, dass solche Arzneimittel ohnehin fast nur von Spezialisten eingesetzt werden. Der Gemeinsame Bundesausschuss ließ sich mit der Entscheidung über eine Richtlinie extrem viel Zeit und identifizierte am Ende nur ganz wenige Indikationen für extrem seltene Krankheiten. Das Instrument hatte folglich weder einen Einfluss auf die Qualität noch auf die Kosten der Versorgung. Andere Erleichterungen, die das AMNOG für die Ärzte bringen könnte, sind bescheidener Natur oder an ganz bestimmte Voraussetzungen geknüpft, die von der Vertragskreativität von Ärzten, Kassenärztlichen Vereinigungen, Krankenkassen und weiteren Partnern abhängig sind. Eine gewisse Milderung des Regressdrucks hat der Gesetzgeber für jene Ärzte beschlossen, die ihre Richtgrößen zum ersten Mal überschreiten. In diesem Fall ist der Regress in den beiden ersten Jahren bei Überschreitung der Richtgrößen auf einen Betrag von insgesamt höchstens Euro beschränkt. Eine Verringerung des Regressrisikos können Krankenkassen, Kassenärztliche Vereinigungen oder Ärzteverbände vereinbaren, indem sie bevorzugt zu verordnende Arzneimittel identifizieren. Diese Verordnungen muss die Prüfungsstelle als Praxisbesonderheit anerkennen, wenn die vereinbarten Voraussetzungen zur Gewährleistung von Zweckmäßigkeit, Qualität und Wirtschaftlichkeit der Versorgung eingehalten sind. Vollständiger Verzicht nur auf Eingriffe ohne Relevanz. REGULIERUNGSINSTRUMENTE Gebote und Verbote in der Arzneimittelversorgung Gesetzliche Regelungen: Zuzahlungen für Patienten Aufzahlungen für Patienten als Folge von Festbeträgen und Erstattungshöchstbeträgen Negativlisten Paragraf 34 Absatz 1: rezeptfreie Arzneimittel sowie bestimmte Indikationen Paragraf 34 Absatz 2: Arzneimittel gegen geringfügige Gesundheitsstörungen aufgehoben Paragraf 34 Absatz 3: unwirtschaftliche Arzneimittel: bleibt und wird Bestandteil der Arzneimittelrichtlinien des Bundesausschusses Regulierung der Handelsspannen für Großhandel und Apotheken Verbot von Naturalrabatten Substitutionsgebot für Apotheken bei Rabattarzneimitteln Gesetzliche Rabatte für Hersteller; um zehn Prozentpunkte erhöht für Arzneimittel ohne Festbetrag Regelungen der Selbstverwaltung: Leistungsausschlüsse des Bundesausschusses Arzneimittelrichtlinien Festbeträge Zweitmeinungsverfahren aufgehoben Frühe Nutzenbewertung und Erstattungshöchstbeträge Arzneimittelvereinbarungen auf Bundes- und Landesebene Generikaquoten Leitsubstanzen Importquoten Me-too-Quoten Bonus-Malus-Regelung aufgehoben Richtgrößen, Richtgrößenprüfungen und Regress: modifiziert, Beschränkung des erstmaligen Regresses auf maximal Euro in zwei Jahren Wirtschaftlichkeitsprüfungen im Einzelfall Vertragswettbewerb: Rabattverträge Aut-idem-Regelung Risk- und Cost-Sharing-Verträge Beteiligung der pharmazeutischen und Medizintechnik-Indu strie an Integrierter Versorgung (neu) Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

14 AMNOG Analyse der Arzneimittelausgaben Wie hoch ist die Belastung durch Innovation wirklich? Arzneimittelinnovationen gelten seit Jahren als Kostentreiber in der Gesundheitsversorgung. Zu Unrecht. In Wirklichkeit tragen sie nur zu gut einem Prozent zum Wachstum der Arzneiausgaben bei. Auch, weil Ärzte zurückhaltend verordnen. Mehrverbrauch ist die Hauptursache steigender Arzneikosten. Jahrestherapiekosten in fünfstelliger, ja sogar sechstelliger Höhe, ein schwindelerregendes Preisniveau bei innovativen Arzneimitteln die öffentliche Debatte suggeriert, dass Fortschritte in der Arzneimitteltherapie unbezahlbar werden oder zumindest die Stabilität der gesetzlichen Krankenversicherung gefährden. Ein vertiefender Blick in die Statistiken zeigt ein weitaus weniger dramatisches Bild. Insgesamt sind die Arzneimittelausgaben 2009 um 5,2 Prozent auf gut 30,7 Milliarden Euro gestiegen. Das Wachstum hat sich im Vergleich zu den Vorjahren deutlich verlangsamt, und damit ist auch in diesem Jahr zu rechnen, nicht zuletzt aufgrund des auf 16 Prozent erhöhten Herstellerrabatts für Arzneien ohne Festbetrag. Seit 2006 analysiert das Berliner Institut für Gesundheits- und Sozialforschung (IGES) die Arzneimittelausgaben und betrachtet auch indikationenspezifisch die verschiedenen Komponenten des Wachstums. Danach war steigender Arzneimittelverbrauch in den vergangenen fünf Jahren die Hauptursache für das Wachstum der Arzneimittelausgaben: Im Durchschnitt wurden dafür pro Jahr zusätzlich 1,6 Milliarden Euro aufgewendet. Seit zwei Jahren ist der Trend allerdings deutlich nach unten gerichtet; Experten erklären dies damit, dass ehemals bestehende Versorgungslücken allmählich geschlossen werden. Im Vergleich zu den Ausgabenwirkungen des Mehrverbrauchs fallen die zusätzlichen Ausgaben, die durch den Einsatz neuer Arzneimitteltherapien verursachten werden, eher bescheiden aus. Sie liegen in den vergangenen fünf Jahren zwischen 266 und 405 Millionen Euro im Schnitt etwa 350 Millionen Euro. Ein eindeutiger Trend zu einem Anstieg des Ausgabenwachstums für Innovationen ist dabei nicht erkennbar. Addiert man diese beiden wichtigsten Komponenten des Ausgabenwachstums, so erreichen sie zusammen einen höheren Wert als das tatsächliche Ausgabenwachstum der GKV für Arzneimittel. Dies lässt sich durch gegenläufige Effekte erklären: die zwei wichtigsten sind wachsender Generika-Wettbewerb und sinkende Preise. Sie verursachten zusammengenommen im Jahr 2009 mehr als 600 Millionen Euro an Entlastungen. Sehr unterschiedlich fällt das Wachstum in den verschiedenen Segmenten des Arzneimittelmarktes aus. In der Grundversorgung, die mit 20,4 Milliarden Euro immer noch rund zwei Drittel der Ausgaben verursacht, lag das durchschnittliche jährliche Wachstum in den vergangenen fünf Jahren bei 1,6 Prozent. Steigender Verbrauch und Innovationen in diesem Segment sind im wesentlichen durch intensiven Wettbewerb und sinkende Preise finanziert worden. Anders dagegen die Spezialversorgung: Binnen fünf Jahren stiegen die Ausgaben um 66,7 Prozent auf knapp 8,2 Milliarden Euro; das ist ein durchschnittliches jährliches Wachstum von 13,3 Prozent. Auch in diesem Segment dominiert die Verbrauchskomponente als wichtigste Determinante für Wachstum. Bedeutende Faktoren sind aber auch Innovationen und steigende Preisniveaus, allerdings von Jahr zu Jahr in unterschiedlichem Ausmaß. Zu Mehrausgaben als Folge von Innovationen kommt es vor allem in den letzten 14 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

15 Analyse der Arzneimittelausgaben AMNOG Das Wachstum konzentriert sich auf die Spezialversorgung Arzneimittelausgaben der gesetzlichen Krankenversicherung (in Milliarden Euro) 18,932 Grundversorgung Spezialversorgung 18,718 19,574 20,082 20,423 4,916 5,588 6,473 7,397 8, Quelle: Arzneimittel-Atlas Grafik: 350 Millionen Euro pro Jahr der Zusatzpreis für Innovation Jährliche Ausggabenveränderung durch Mehrverbrauch und neue Therapien (in Millionen Euro) Mehrausgaben für Mehrverbrauch Mehrausgaben für neue Therapien / / / / / 2009 Quelle: Arzneimittel-Atlas Grafik: Jahren durch den verstärkten Einsatz von antineoplastischen Mitteln, durch neue Antidiabetika, Mittel gegen obstruktive Atemwegserkrankungen, Antiepileptika und TNF-alpha-Inhibitoren bei den Immunsuppressiva. Der eher geringe Anteil von Innovationen an den Ausgabensteigerungen für Arzneimittel erklärt sich aus einer im internationalen Vergleich zurückhaltenden Verordnungspraxis der deutschen Ärzte. Das zeigt eine Untersuchung des Marktforschungsunternehmens IMS Health. Dazu wurden die Marktanteile von neuen Wirkstoffen im Zeitraum von Juli 2009 bis Juni 2010 in Spanien, Frankreich, Italien, Deutschland und Großbritannien untersucht. Vier Quartale nach dem Marktstart hatten in Spanien die untersuchten Substanzen einen Umsatzanteil von 25 Prozent, in Frankreich 18 Prozent. Deutlich geringer waren die Marktanteile in Italien mit zwölf Prozent und in Deutschland mit acht Prozent. Abgeschlagen auf dem letzten Platz landete Großbritannien mit 4,5 Prozent. Im Ergebnis bedeutet das: Arzneimittelinnovationen, die mit ihrer Zulassung gleichzeitig auch von der gesetzlichen Krankenversicherung erstattet werden, erreichen die Patienten nicht offenbar, weil Ärzte Regress- und Rechtfertigungsdruck fürchten. Es ist aber nicht erkennbar, inwieweit das AMNOG Innovationen den Weg in die Patientenversorgung ebnet. Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

16 AMNOG Ausnahmen von der Nutzenbewertung Keine Nutzenbewertung für Orphan Drugs warum? Heftig gestritten wurde im Gesetzgebungsverfahren für das AMNOG um die Frage, ob es auch für Orphan Drugs, Arzneimitteln gegen seltene Krankheiten, eine frühe Nutzenbewertung geben soll. Auf sie wird jetzt verzichtet, nicht aber auf Erstattungsverhandlungen. Drei Prozent der Arzneiausgaben für Orphan Drugs. Bislang wurden von der medizinischen Forschung mehr als 6000 Krankheiten identifiziert, die als selten gelten. Nach der Definition der europäischen Gesetzgebung ist eine Krankheit dann selten, wenn davon weniger als fünf von Einwohnern betroffen sind. Bezogen auf die Europäische Union wären das maximal Personen pro Krankheit. Die Entwicklung von Arzneimitteln gegen Orphan Diseases stellt eine besondere Herausforderung dar: Aufgrund der geringen Patientenzahlen ist die Refinanzierung von Forschung und Entwicklung ungewiss; hinzu kommt, dass es vergleichsweise schwierig ist, für Arzneimittelstudien erforderliche Patientenzahlen zu erreichen. Den ersten Schritt machten 1983 die USA mit ihrem Orphan Drug Act, der wirkungsvolle Anreize für Unternehmen und Wissenschaftler schuf, um Arzneimittel gegen seltene Krankheiten zu entwickeln. In der Folgezeit führte das bis heute zu 350 marktreifen Medikamenten. Europa ließ sich bis Ende der 90er Jahre mit eigenen Initiativen Zeit. Am 22. Januar 2000 trat schließlich die EU-Verordnung sie ist im Unterschied zu EU-Richtlinien in allen EU-Mitgliedsstaaten unmittelbar geltendes Recht über Arzneimittel für seltene Krankheiten in Kraft. Die Kernelemente der Regelungen sind: Es muss sich um ein Arzneimittel handeln, das bei Krankheiten eingesetzt wird, von der weniger als fünf von Personen betroffen sind; oder es handelt sich um ein Arzneimittel, das keine Chance hat, seine Entwicklungskosten einzuspielen. Es darf bislang keine zufriedenstellende Therapie gegen seltene Krankheit geben. Zu jedem Zeitpunkt der Entwicklung kann das Unternehmen den Orphan- Drug-Status bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA beantragen. Bei Zuerkennung des Status besteht Anspruch auf kostenlose Beratung durch den Ausschuss für Arzneimittel für seltene Krankheiten bei der EMA. Die Zulassungsgebühren werden bei großen Firmen zur Hälfte erlassen. Der Hersteller hat für die zugelassene Indikation für die Dauer von zehn Jahren ein alleiniges Vertriebsrecht. Bis November 2010 sind in der EU 63 Orphan Drugs zugelassen worden im Schnitt also pro Jahr etwa sechs. Obgleich die Behandlung im Einzelfall Jahrestherapiekosten in sechsstelliger Höhe verursachen kann, sind die Gesamtkosten mit etwa 800 Millionen Euro das sind weniger als drei Prozent der Arzneimittelausgaben in der gesetzlichen Krankenversicherung von untergeordneter Bedeutung. Die vom Gesetzgeber festgesetzte 50- Millionen-Euro-Grenze, für die es überdies keine logisch begründete Ableitung gibt, wird nur von wenigen Orphan Drugs erreicht. Eine Einbeziehung der Orphan Drugs in die frühe Nutzenbewertung hätte insofern wenig Sinn gemacht. Denn definitionsgemäß werden Orphan Drugs unmittelbar vor der Zulassung dahingehend überprüft, ob sie einen Zusatznutzen haben. 16 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

17 Deutschland als Referenzmarkt AMNOG Dominoeffekte weltweit könnten Preise purzeln Das deutsche Preisniveau für Innovationen ist Orientierung für andere Länder. Das AMNOG zwingt Hersteller dazu, ihre Markteinführungsstrategie zu überprüfen. Als eines der weltweit wenigen Länder, in denen es bislang keine staatlichen Vorgaben zur Preisgestaltung neuer patentgeschützter Arzneimittel gab, war Deutschland für viele andere Länder ein Referenzmarkt. Die deutschen Arzneimittelpreise galten als Orientierung für eine mögliche Erstattungshöhe derselben Arzneimittel in anderen Gesundheitssystemen, vor allem in Ländern ohne starke Pharma-Industrie. Anders dagegen sehen die staatlichen Kalkulationsschemata von Ländern mit bedeutender pharmazeutischer Industrie aus: beispielsweise Großbritannien, Frankreich oder auch die Schweiz. Bei der Preisbildung oder der Festlegung von Erstattungsbeträgen im Rahmen der nationalen Gesundheitssysteme werden explizit industriepolitische Aspekte berücksichtigt. Dies hat in Deutschland nie eine Rolle gespielt. Das Fehlen jeder industriepolitischen Perspektive der deutschen Gesundheitspolitik kann aber vor dem Hintergrund der Tatsache, dass Deutschland bislang ein Referenzmarkt ist, versorgungspolitisch negative Auswirkungen haben. Jeder Anbieter mit einem neuen patentgeschützten Wirkstoff wird künftig seine internationale Markteinführungsstrategie daraufhin überprüfen, wie groß das Risiko sein wird, dass der Bundesausschuss bei der frühen Nutzenbewertung zu dem Ergebnis kommt, dass der neue Wirkstoff im Vergleich zum Therapiestandard keinen patientenrelevanten Zusatznutzen bietet. Die aus der Sicht des betroffenen Unternehmens übelste Folge wäre, dass der neue Wirkstoff gleich in eine Festbetragsgruppe für therapeutisch vergleichbare Wirkstoffe einbezogen wird. Da der Gesetzgeber mit dem AMNOG auch die private Krankenversicherung, die Beihilfesysteme und Selbstzahler einbezogen hat, bilden der Festbetrag und auch der Erstattungshöchstbetrag de facto einen durch staatliche Hilfsverwaltung angeordneten Höchstpreis für den gesamten deutschen Arzneimittelmarkt. Der ursprünglich vom Hersteller gewählte Preis hat keine Relevanz mehr. Für Länder mit staatlicher Preisbildung, die sich an Deutschland orientieren, lohnt es sich, bei solchen Konstellationen die Entscheidung des Gemeinsamen Bundesausschusses bei der frühen Nutzenbewertung abzuwarten, um dann den Festbetrag zum Maßstab ihrer Erstattungspolitik zu machen. Aus der Perspektive des betroffenen Arzneimittelherstellers bewirkt das AMNOG internationale Dominoeffekte. Diese können nur vermieden werden, wenn Innovationen in Deutschland erst relativ spät eingeführt werden. Für den verzögerten Markteintritt von Innovationen spricht überdies auch die im frühen Stadium der Anwendung noch unsichere Datenlage. Je besser ein Unternehmen Produktvorteile belegen kann, desto geringer das Risiko, unter Festbetrag zu kommen oder hohe Rabattzugeständnisse machen zu müssen. Diese Risikominimierung kostet allerdings Zeit. Aus der pragmatischen Sicht der Kostenträger spart jede nicht eingeführte Innovation Geld auch wenn sich später herausstellen sollte, dass diese Innovation Patienten zusätzlichen Nutzen hätte stiften können. Je später Innovationen auf den Markt kommen, umso mehr sparen die Kassen. Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

18 AMNOG Wettbewerb durch dezentrale Verträge Für Kreativität bleibt nur noch wenig Spielraum Risk-Sharing oder Cost-Sharing, Pay for Performance oder Beteiligung an Integrationsversorgung nach dem AMNOG ist das möglich. Aber nur im Prinzip. Mit der Vormachtstellung des GKV-Spitzenverbandes ist der Wettbewerb fast abgewürgt. Als Anfang des Jahres 2010 vom Bundesgesundheitsministerium die ersten Pläne für Erstattungshöchstbeträge für patentgeschützte Arzneimittel in Berlin ventiliert wurden, schlug der Verband Forschender Arzneimittelhersteller ein Wettbewerbsmodell vor. Den Unternehmen sollte eine Zwei-Jahres-Frist eingeräumt werden, für ihre patentgeschützten Produkte mit einzelnen Krankenkassen jeweils individuell Preise zu vereinbaren. Das Ziel: In diesen zwei Jahren sollten mindestens 50 Prozent des Umsatzes unter Vertrag sein. Nur wenn dieses Ziel nicht erreicht wird, sollte es auf der Grundlage einer Nutzenbewertung zu einer zentralen Festsetzung eines einheitlichen Höchsterstattungsbetrages durch den GKV-Spitzenverband kommen. Dieses Wettbewerbsmodell hätte einigen Charme gehabt: Da die Unternehmen prinzipiell daran interessiert sind, dass sich Innovationen möglichst rasch durchsetzen, hätten sie flexibel auf die jeweiligen Präferenzen der Krankenkassen mit attraktiven Angeboten und Zugeständnissen reagieren müssen. Das gilt vor allem für die großen Versorgerkassen, die den Herstellern erhebliche Umsatzpotenziale eröffnen können. Für verordnende Ärzte und ihre Patienten hätte das wiederum einen günstigen Zugang zu Innovationen eröffnet. Rechtliche Basis dafür hätte der bereits geltende Paragraf 130a Absatz sein können, wonach Kassen und pharmazeutische Unternehmer freiwillig Rabattvereinbarungen treffen können. Derartige Vereinbarungen werden schon in beträchtlicher Zahl praktiziert. Ein Teil davon etwa bei den Insulinanaloga hat allerdings den Zweck, den Verordnungsausschluss durch den Bundesausschuss wegen Unwirtschaftlichkeit in der Praxis zu revidieren. Aufgrund der Rabattverträge zwischen Herstellern und Kassen sind diese Arzneimittel wieder wirtschaftlich und daher verordnungsfähig. Eine innovative Variante dazu sind Risk- Sharing-Verträge, die darauf basieren, dass der Hersteller in einem Vertrag mit einer oder mehreren Krankenkassen eine Qualitäts- oder Erfolgsgarantie abgibt. Tritt der Erfolg nicht ein, dann übernimmt der Hersteller die Kosten der Arzneimitteltherapie. Derartige Verträge sind allerdings nur dann sinnvoll, wenn sich ein Behandlungserfolg STICHWORT Integrierte Versorgung Zehn Jahre nach dem Start von IV kann nun auch die Industrie Partner werden wenn Ärzte und Kassen dies wollen. Ein erstes Modell dazu hat die AOK Niedersachsen für die Versorgung von Schizophrenie-Kranken vereinbart. Aktuell durchläuft die Integrierte Versorgung nach Auslaufen der Anschubfinanzierung vor zwei Jahren eine Schwächephase. Auch die GKV-Finanzreform und vor zwei Jahren die Schaffung des Gesundheitsfonds erschwerten neuen Modellen das Leben. Dennoch: große Krankenkassen halten Integrierte Versorgung für ein Modell mit Zukunft. 18 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung

19 Wettbewerb durch dezentrale Verträge AMNOG präzise definieren lässt und darüber hinaus ein Zeitraum bestimmt werden kann, innerhalb dessen ein definierter therapeutischer Endpunkt erreicht werden soll. Ferner darf die Therapie nicht durch Störgrößen wie etwa fehlende Patientencompliance gefährdet werden. Nur dann funktioniert dieses Pay-for-Performance-Modell. Eine Alternative dazu sind Capitation- Modelle: Hier vereinbaren Hersteller und Kassen ein bestimmtes Budget für ein Arzneimittel. Bei steigender Menge sinkt dann der Preis. Ein solches Modell dezentraler Verträge hat allerdings auch gewisse Nachteile: Da jede Kasse für sich verhandeln muss, entsteht ein erhöhter Management- und Administrationsaufwand. Außerdem würden je nach Kasse unterschiedliche Rabattniveaus vereinbart werden günstig für große, ungünstiger für kleine Krankenkassen. Unterschiedliche effektive Preise für Innovationen je nachdem, bei welcher Kasse man versichert ist waren Grund dafür, dass sich die Union gegen das Primat dezentraler Verträge zugunsten einer zentralen (Einheits-)Lösung entschieden hat. Jetzt ist die Schrittfolge: schnelle Nutzenbewertung, deren Ergebnisse sechs Monate nach Markteinführung einer Innovation vorliegen müssen; sodann die Entscheidung über einen Festbetrag oder Vereinbarung eines Erstattungsbetrages bis spätestens ein Jahr nach Markteintritt. Bis zu diesem Zeitpunkt gilt der vom Hersteller autonom festgesetzte Preis. Prinzipiell bleibt die Möglichkeit dezentraler Verträge bestehen, geregelt in einem neuen Paragrafen 130c. Danach können Krankenkassen und ihre Verbände abweichend von bestehenden Vereinbarungen oder Schiedssprüchen nach Paragraf 130b (das sind die zentral geregelten Erstattungsbeträge) mit pharmazeutischen Unternehmen Vereinbarungen über die Erstattung von Arzneimitteln treffen. Dabei kann insbesondere eine mengenbezogene Staffelung des Preisnachlasses, ein jährliches Umsatzvolumen mit Ausgleich von Mehrerlösen oder eine Erstattung in Abhängigkeit von messbaren Therapieerfolgen vereinbart werden. Das kann den zentralen Erstattungshöchstbetrag ergänzen oder ablösen. Angesichts der neuen rechtlichen Rahmenbedingungen haben Krankenkassen kein großes Interesse daran, zügig zu dezentralen Vereinbarungen zu kommen. In der ersten Phase nach Markteinführung einer Innovation werden sie die Ergebnisse der schnellen Nutzenbewertung abwarten, Wettbewerb war für die Union ein zweitrangiges Ziel. Rückschlag für Integrierte Versorgung im Jahr 2010 Auf die Frage: Welcher Anteil an den Gesamtausgaben Ihres Hauses lässt sich in den angegebenen Jahren der Versorgung über besondere Versorgungsformen zuordnen? antworteten Krankenkassen 0,73% 0,76% 0,45% 0,56% 0,64% 0,51% 2007 (N=5) 2008 (N=5) 2009 (N=6) 2010 (N=6) 2011 (N=2) 2012 (N=2) Quelle: Competence Center E-Commerce, FU Berlin Grafik: Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung Dezember

20 AMNOG Wettbewerb durch dezentrale Verträge IV gemeinsam mit der Industrie Chance für Qualität. alsdann in den Folgemonaten auf die Marktmacht des GKV-Spitzenverbandes bei den Verhandlungen über einen Erstattungsbetrag setzen. Ergänzende dezentrale Verträge könnten dann im wesentlichen nur noch darauf angelegt sein, großen Krankenkassen weitere Rabattvorteile zu eröffnen. Wichtig für Ärzte: Die Krankenkassen müssen ihre Versicherten und die Vertragsärzte umfassend über solche dezentralen Vereinbarungen informieren. Ein weiterer Vorteil für die Ärzte: Die Kassen können mit Ärzten, Kassenärztlichen Vereinigungen oder Verbänden von Ärzten Regelungen zur bevorzugten Verordnung von Arzneimitteln treffen, für die zwischen Kasse und Hersteller ein dezentraler Vertrag vereinbart worden ist. Und als Folge dessen müssen Arzneimittelverordnungen dieser Kasse als Praxisbesonderheit bei der Wirtschaftlichkeitsprüfung anerkannt werden. Angesichts dieser Konstellation einer im Ergebnis mehrseitigen Vereinbarung, in die die Ärzte auf vorteilhafte Weise einbezogen werden, erscheint es folgerichtig, dass der Gesetzgeber nun auch die pharmazeutische Industrie (ebenso wie die Medizintechnik- Hersteller) in die Integrierte Versorgung (Paragraf 140b) als mögliche Partner aufgenommen hat. Dagegen hatte es allerdings von Ärzteorganisationen Einwendungen gegeben, die sich vor allem darauf bezogen, dass in die Therapiefreiheit von Ärzten eingegriffen werden könnte, weil bestimmte Arzneimittelhersteller unangemessenen Einfluss ausüben könnten. Diese Vorbehalte sind aber nicht stichhaltig. Denn anders als Kollektivverträge mit Zwangsmitgliedern kennt die integrierte Versorgung nur freiwillig geschlossene Selektivverträge. Kein Arzt kann in einen Vertrag gezwungen werden, dessen Inhalt ihm problematisch erscheint. Vernünftigerweise haben Krankenkassen und auch Arzneimittelhersteller kein Interesse, Ärzte in Konflikt mit ihrem Berufsrecht zu bringen. Im Gegenteil: Juristisch saubere Integrationsverträge mit immerhin mindestens drei Partnern bieten am ehesten die Gewähr, mögliche Abhängigkeiten zu begrenzen. Andererseits: Solche Verträge könnten längerfristig eine Chance sein, dass Ärzte, Krankenkassen und Arzneimittelhersteller mit ihrer jeweils spezifischen Kompetenz stärker an einer Verbesserung der Versorgungsqualität arbeiten. Die Bedeutung von Integrierter Versorgung wird wachsen Auf die Frage: Wie schätzen Sie die Bedeutung der besonderen Versorgungsformen für Ihre Versicherung heute und in Zukunft ein? antworteten Krankenkassen sehr hoch 5 heute zukünftig 15% 25% 4 heute zukünftig 50% 55% 3 heute zukünftig 20% 30% 2 5% 0% sehr gering 1 0% 0% Quelle: Competence Center E-Commerce, FU Berlin N=20 ioannis kounadeas / fotolia.com Grafik: 20 Dezember 2010 Eine Sonderbeilage der Ärzte Zeitung