Synopse. Titel: Zielsetzungen:

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1 Synopse Titel: Eine prospektive, einarmige klinische Anwendungsbeobacht ungs und FollowupStudie bezüglich der Anwendung elektrischer Stimulation des Pharynx für die Therapie der neurogenen Dysphagie: eine europäische Registerstudie (PHADER). Zuständige Behörde: Zielsetzungen: Nicht zutreffend In dieser prospektiven, klinischen Anwendungsbeobachtungs und FollowupStudie nach Zulassung soll primär nachgewiesen werden, welches klinische Ergebnis bei pharyngealer elektrischer Stimulation (PES) zur Behandlung von Dysphagie, die durch verschiedene neurogene Erkrankungen verursacht wird, in der Praxis zu erwarten ist. Sekundäre Zielsetzung ist das Identifizieren von Stärken und Schwächen der Behandlung neurogener Dysphagie (siehe sekundäre Endpunkte), diese Merkmale werden mithilfe herkömmlicher Tools bewertet. Endpunkte: Primärer Endpunkt ist die Bewertung der Schwere der Dysphagie nach PESBehandlung vor Entlassung aus dem Krankenhaus mit anschließendem Vergleich des Zustands des Patienten bei Studienbeginn. Dazu werden relevante Standardbewertungsskalen (DSRS 1, FOIS 2, PAS 3 ) verwendet. Die sekundären Endpunkte beziehen sich auf Anwendung, Indikation und das allgemeine Ergebnis für den Patienten. Diese Endpunkte beschreiben verschiedene Zustände und informieren näher über die übliche Behandlungspraxis: Demographie, Symptome und Beschreibung der zugrunde liegenden Ursachen der Dysphagie, Eating Assessment Tool (EAT10) und Secretion 1 DSRS = Skala zur Beurteilung des DysphagieSchweregrads (Dysphagia Severity Rating Scale) 2 FOIS = Skala zur Bewertung der funktionalen oralen Aufnahme (Functional Oral Intake Scale) 3 PAS = PenetrationsAspirationsPunkteskala (Penetration Aspiration Score) Nummer des klinischen Prüfungsplans: AHE02 Version: 1.0, 15. Oktober 2014 PHADER Seite 1 von 6

2 Severity Score (SSS) zur Bewertung des Schweregrads des Schluckvorgangs, SLT 4 Managementplan und Ausführung, Messen, wann und wie oft der Stimulationskatheter eingeführt wurde, und wie leicht der Katheter platziert werden konnte, Zeitpunkt der PESBehandlung in Bezug zu verursachendem Ereignis der Dysphagie und Veränderungen in DSRS, Behandlungsoptimierungsparameter (Schwellenwert, Toleranz und Stärke der elektrischen Stimulation), Aufzeichnen der subjektiven und persönlichen Bewertung von PES vor Studienbeginn und am Ende der Studie, Ernährungsstatus: FOISPunktwert, PEG 5 Status, Künstlicher Beatmungsstatus: Art, Zweck, Dauer der Beatmung und Kanülierung (Tracheostomie) und Zeitpunkt der Kanülenentfernung, Auswirkung auf Ernährungsstatus, Lebensqualität (QoL): Barthel Index, EUROQol5D, Dysphagia Handicap Index (DHI), Unerwünschte Ereignisse (AEs) und Gerätemängel: Schwerpunkt auf Thoraxinfektionen sekundär zur Aspiration und auf Gerätemängel im Rahmen des Produktbeobachtungsprogramms nach Zulassung, Gesundheitsökonomie: Dauer des Aufenthalts auf der Intensivstation/im Krankenhaus/in verschiedenen Pflegeeinrichtungen/Entlassung nach Hause und Gesamtdauer der Beatmung/Kanülierung, Rehabilitation: Patientenfluss innerhalb des Kran- kenhauses, zu einer Rehaklinik und/oder nach Hause oder zu anderen Behandlungseinrichtungen. 4 SLT = Sprachtherapeut (Speech and Language Therapist) 5 PEG = Perkutane endoskopische Gastrostomie (Percutaneous Endoscopic Gastrostomy) Nummer des klinischen Prüfungsplans: AHE02 Version: 1.0, 15. Oktober 2014 PHADER Seite 2 von 6

3 Indikation: Aufbau der Studie: Bei neurogener Dysphagie aufgrund: a) eines Schlaganfalls, mechanische Beatmung oder Tracheostomie sind nicht erforderlich; b) eines Schlaganfalls, mechanische Beatmung oder Tracheostomie sind erforderlich; c) mechanischer Beatmung, nicht im Zusammenhang mit einem Schlaganfall oder einer traumatischen Hirnverletzung (TBI) stehend; d) einer TBI oder Rückenmarkverletzung mit oder ohne Notwendigkeit mechanischer Beatmung oder Tracheostomie; e) einer anderen Ursache, die in keinem Zusammenhang mit den Gruppen 14 steht; ist eine Teilnahme an dieser Registerstudie ausdrücklich indiziert. Prospektive einarmige, klinische Anwendungsbeobachtungs- und FollowupStudie. Anzahl der Probanden: Insgesamt werden 300 Probanden in diese Studie aufgenommen, die gleiche Anzahl Probanden soll in jede der 5 Hauptindikationsgruppen (ae) aufgenommen werden. Zielpopulation: Die Zielpopulation sind Patienten mit neurogener Dysphagie in 5 Hauptindikationsgruppen (ae), die alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllen und als geeignet erachtet werden, um an dieser klinischen Untersuchung teilzunehmen. Nummer des klinischen Prüfungsplans: AHE02 Version: 1.0, 15. Oktober 2014 PHADER Seite 3 von 6

4 Ein/Ausschlusskriterien Einschlusskriterien Patienten erfüllen die Kriterien für eine Studienteilnahme, wenn: bei ihnen wahrscheinlich eine oropharyngeale Dysphagie mit einem DSRSPunktwert von mindestens 6 besteht, ODER (selbstständige Nahrungsaufnahme ist durch teilweise oder komplette Lähmung der oberen Extremitäten gefährdet und DSRSBewertung ist ungültig) sie einen FOISPunktwert von höchstens 5 haben, ODER (Nahrung kann nicht oral aufgenommen werden und DSRSPunktwert ist 12 und FOISPunktwert ist 1) sie einen PASPunktwert von mindestens 4 haben, UND wenn bei ihnen ein eindeutiges, Dysphagie verursachendes neurologisches Ereignis eingetreten ist, zum Beispiel ein Schlaganfall oder eine Gehirnverletzung, der bzw. die möglicherweise eine langfristige 6 mechanische Beatmung oder eine Tracheostomie erfordert, UND wenn sie mindestens 18 Jahre alt sind, UND sie selbst oder ein für sie handelnder gesetzlicher Vertreter/eine gesetzliche Vertretung freiwillig eine schriftliche Einwilligung gegeben haben, und wenn sie keine der hier aufgeführten Ausschlusskriterien erfüllen. Ausschlusskriterien Patienten erfüllen die Kriterien für eine Studienteilnahme nicht, wenn: das Datum des medizinischen Ereignisses, das die Dysphagie ausgelöst hat, nicht bestimmt werden kann, oder wenn sie an einer nicht durch eine neurogene Erkrankung ausgelösten Dysphagie leiden (z. B. Krebs), oder wenn sie an einer anderen Studie teilnehmen, die 6 Langfristig ist definiert als 20 aufeinander folgende Tage mit mindestens 6 Stunden Beatmung täglich. Nummer des klinischen Prüfungsplans: AHE02 Version: 1.0, 15. Oktober 2014 PHADER Seite 4 von 6

5 das Ergebnis von PES beeinflussen könnte, und die in Bezug zu einem medizinischen Produkt oder Gerät steht und für die der Patient eine Einwilligung zur Teilnahme an der Studie unterzeichnet hat, oder wenn sie innerhalb eines Monats vor der geplanten PESBehandlung eine andere Form kranialer oder perkutaner elektrischer Stimulation zur Behandlung von Dysphagie erhalten bzw. erhalten haben, oder wenn ihnen ein Herzschrittmacher oder ein KardioverterDefibrillator implantiert wurde, es sei denn, das Gerät kann für den Behandlungszeitraum komplett abgeschaltet werden, oder wenn bei ihnen eine Ösophagusperforation aufgetreten ist oder sich eine Speiseröhrenstriktur oder ausstülpung gebildet hat, oder wenn sie einen instabilen kardiopulmonalen Status haben, oder wenn sie dauerhaft eine Sauerstoffbehandlung erhalten oder die für eine solche Behandlung erforderliche Ausrüstung permanent installiert ist und ein Anlegen des PhagenyxKatheters verhindert (dies schließt keine Patienten aus, die intubiert sind oder eine Tracheostomie haben, wo ein mit Luft gefüllter Ballon eine feste Barriere zwischen der Stelle bildet, an der Sauerstoff vorhanden ist (Trachea/Lungen), und der Stelle, an der die elektrische Stimulation erfolgt (Oropharynx), bzw. Patienten, bei denen die Sauerstoffbehandlung temporär gestoppt werden und die Ausrüstung während der PESBehandlung entfernt werden kann), oder wenn sie schwanger sind oder stillen, oder wenn sie eine Notfallversorgung benötigen, die eine entsprechende Teilnahme des Probanden am Einwilligungsprozess unmöglich macht, oder wenn sie eine Lebenserwartung haben, die kürzer ist als der FollowupZeitraum für Patienten, d.h. kürzer als drei Monate. Dauer der Untersuchung: Die Teilnahmedauer wird voraussichtlich 18 Monate betragen. Für alle Patienten findet nach 3 Monaten ein Followup statt. Nummer des klinischen Prüfungsplans: AHE02 Version: 1.0, 15. Oktober 2014 PHADER Seite 5 von 6

6 Produkt: Das Medizinprodukt (PhagenyxBasisstation und intraluminaler Behandlungskatheter) ist für den Gebrauch durch Fachpersonal bestimmt und wurde für die Behandlung einer oropharyngealen Dysphagie mit neurogener Ursache entwickelt. Die Funktionsweise des Produktes beruht auf der elektrischen Stimulation des Pharynx mit dem Ziel einer sensorimotorischen Reorganisation der Kontrolle der Schluckfunktion im Gehirn. Alle Patienten werden an drei aufeinander folgenden Tagen eine Standardbehandlung von 10 Minuten PES erhalten. Für jede Behandlung ist eine optimierte Intensitätsstufe eingestellt (75 % der Toleranzgrenze und oberhalb des Schwellenwerts). Die PESTherapie für neurogene Dysphagie erhielt 2012 eine CEKennzeichnung. Klinische Vergleichsuntersuchungen: An dieser Studie sind keine Kontrollgruppe und kein anderer Komparator beteiligt. Jeder Patient ist sein/ihr eigener Kontrollproband. Statistische Analyse: Quantitative klinische Daten werden als Mittel + Standardabweichung und/oder Mittelwerte dargestellt. Kategorische Variablen werden in Prozent angegeben. Primäre Endpunkte, die nach PESTherapie und vor Entlassung aus dem Krankenhaus gemessen werden, werden innerhalb der jeweiligen Gruppenindikationen mit den Werten vor PESTherapie verglichen, d.h. vor Studienbeginn. Anpassungen für entsprechende Stratifizierungsvariablen (als sekundäre Endpunkte identifiziert) werden implementiert, wenn sie begründet und gerechtfertigt sind. Nummer des klinischen Prüfungsplans: AHE02 Version: 1.0, 15. Oktober 2014 PHADER Seite 6 von 6