Symposium Unternehmerische Tätigkeit und Gesundheitsversorgung oder wieviel Markt verträgt der Patient am

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1 Symposium Unternehmerische Tätigkeit und Gesundheitsversorgung oder wieviel Markt verträgt der Patient am Neue Märkte? - Personalisierte Medizin Dr. Jan Hensmann, vfa - Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.v.

2 I. (Teil-) Definition und Abgrenzung zur Standardmedizin Seite 2

3 Standardmedizin wo liegt der Unterschied zur Personalisierten Medizin? Patientengruppe mit gleichem Krankheitsbild Krankheit XY bekommen alle das gleiche Medikament. Patienten profitieren von Wirksamkeit des Medikaments. Medikament kann nicht wirken kein Nutzen für die Patienten, ggf. aber Nebenwirkung. Medikament resultiert in schwerwiegenden Nebenwirkungen keine Wirksamkeit, nur Schaden. Seite 3

4 Personalisierte Medizin als Ergebnis der medizinischen Forschung und Entwicklung am Beispiel der Onkologie 400 v. Chr. 200 n. Chr Prinzip der Humoralpathologie Identifikation zellulärer Grundlagen Identifikation onkogener Mechanismen Differenzierung der Leukämien Systematische Identifikation molekularer Therapien Hippokrates Galenos von Pergamon Rudolf Virchow Thomas Beatson Paul Ehrlich Georges Köhler César Milstein Niels K. Jerne Humangenomprojekt Personalisierte Medizin Personalisierte Medizin = Stratifizierte Medizin Aderlass Zielgerichtete Therapien Chemotherapie (heute >100 Wirkstoffe) Bestrahlung Bildgebende Verfahren Chirurgie Seite 4

5 Personalisierte Medizin: Definierte Tandems aus Diagnostik und Therapeutikum führen zum Ziel. Therapeutikum Diagnostik Quelle: vfa/vfa bio; Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2011, vfa bio/bcg Seite 5

6 Personalisierte Medizin ermöglicht gezielte, stratifizierte Therapie Patientengruppe mit gleichem Krankheitsbild Krankheit XY Diagnostik Responder Non- Responder Patient erhält Medikament Alternative Inakzeptable Nebenwirkungen Patienten erhalten alternatives, geeignetes Medikament Quelle: vfa/vfa bio; Medizinische Biotechnologie in Deutschland 2011, vfa bio/bcg Seite 6

7 ATMP & personalisierte Medizin ATMP steht für Advanced Therapy Medicinal Products (Arzneimittel für neuartige Therapien) Definiert durch Richtlinie 2001/83/EG und Verordnung (EG) 1394/2007 Unterteilung in: Gentherapeutika (hierzu zählen auch CAR-T-Zell-Therapien) (Somatische) Zelltherapeutika Biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte Seite 7

8 Zwischenfazit: Bei der Personalisierten Medizin geht es um: Therapieverfahren, die auf die molekularen Grundlagen der Erkrankung des einzelnen Patienten ausgerichtet sind. Die Personalisierte Medizin ist damit eine direkte Folge der Fortschritte der Molekularbiologie und anderer Techniken, die die Personalisierte Medizin erst ermöglicht haben. Einsatz der für den Patienten am besten geeigneten Therapie auf Basis der molekularen Grundlagen der Erkrankung. Adressierte Fragestellungen sind: Wirksamkeit, Sicherheit und Dosierung Seite 8

9 II. Rechtsrahmen erstattungsrechtliche Perspektive Seite 9

10 Arzneimittelerstattung in der personalisierten Medizin: Der regulatorische Rahmen (1) Ambulanter Bereich Marktzugang mit arzneimittelrechtlicher Zulassung, Erstattungsfähigkeit AMNOG-Verfahren: Zusatznutzenbewertung und Preisverhandlung über einen Erstattungsbetrag ( 35a SGB V i.v.m. 130b SGB V); ggf. Einzelverträge mit Krankenkassen nach 130c SGB V - ausgehend vom AMNOG-Erstattungsbetrag (vgl. 78 Abs. 3 Satz 2 AMG) Seite 10

11 Arzneimittelerstattung in der personalisierten Medizin: Der regulatorische Rahmen (2) Stationärer Bereich Individualverhandlungen zwischen Krankenhaus und pharmazeutischem Unternehmer - ausgehend vom AMNOG-Erstattungsbetrag (vgl. 78 Abs. 3 Satz 3 AMG) Re-finanzierung (Krankenhäuser) durch Fallpauschalen (DRG-System) und Zusatzentgelte, ggf. sog. NUB-Entgelte Exkurs: [ATMP-Arzneimittel] G-BA entscheidet darüber, ob: AMNOG-Verfahren 35a SGB V/ 130b (Erstattungsbetrag) oder z.t. Methodenbewertung: 135 Abs. 1 und/oder 137c SGB V (falls ärztlicher Behandlungsanteil im Fokus steht) Seite 11

12 Übersicht: AMNOG-Verfahren Markteintritt Stellungnahme + Anhörung Hersteller reicht Dossier ein IQWiG (oder G-BA) führt Nutzenbewertung durch G-BA beschließt über Zusatznutzen Hersteller und GKV- Spitzenverband verhandeln über einen Erstattungsbetrag Schiedsstelle legt einen Erstattungsbetrag (rückwirkend) fest Erstattungsbetrag Festbetrag 3 Monate 3 Monate 6 Monate 3 Monate Phase I: Frühe Nutzenbewertung Phase II: Vereinbarung des Erstattungsbetrags Seite 12

13 Zwischenfazit Die personalisierte Medizin trifft hinsichtlich der Frage der Erstattung auf den für Arzneimittel geltenden Rechtsrahmen und fügt sich grundsätzlich in den vorhandenen Regulierungsrahmen ein. Wie für andere Arzneimittel auch, gelten auf der Erstattungsseite somit die einschlägigen Preisregulierungsinstrumente. In erster Linie greift bei Markteinführung innovativer Arzneimittel das AMNOG-Verfahren, welches zu einem ausgehandelten oder festgesetzten Erstattungsbetrag führt. Seite 13

14 III. Versorgungsrelevante Einzelaspekte Seite 14

15 Erstattung der diagnostischen Tests: Aufspaltung des Tandems aus Diagnostik und Therapeutikum (1) Getrennte Wege (des Tandems) in die Erstattungsfähigkeit: Führen zu Inkongruenzen/Abweichungen Arzneimittel: Erstattungsfähigkeit mit Zulassung (in der Folge AMNOG-Verfahren) Diagnostika (Companion Diagnostics): Verkehrsfähigkeit Erstattung? o o Ambulanter Bereich: Abbildung im EBM? Stationärer Bereich: Fallpauschale (DRG) und Zusatzentgelte, ggf. sog. NUB-Entgelte Seite 15

16 Erstattung der diagnostischen Tests: Aufspaltung des Tandems aus Diagnostik und Therapeutikum (2) GKV-Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz AMVSG (2017) - Dem 87 Abs. 5b SGB V werden angefügt: Der einheitliche Bewertungsmaßstab für ärztliche Leistungen ist zeitgleich mit dem Beschluss nach 35a Absatz 3 Satz 1 anzupassen, sofern die Fachinformation des Arzneimittels zu seiner Anwendung eine zwingend erforderliche Leistung vorsieht, die eine Anpassung des einheitlichen Bewertungsmaßstabes für ärztliche Leistungen erforderlich macht. [ ] Es bleiben jedoch Inkongruenzen, die eine zeitnahe und reibungslose Versorgung behindern können (angemessene und zeitgleiche Erstattung der Diagnostika ist notwendig) Seite 16

17 Erstattung bzw. Refinanzierung im stationären Bereich Vergütung über G-DRG (jährliche Aktualisierung) jedoch systemische Innovationslücke aufgrund komplexer Umsetzungsschritte; Zusatzentgelte Beantragung durch ein einzelnes Krankenhaus: NUB-Entgelte ( 6 Abs. 2 KHEntgG): zeitlich befristete Vergütungen (Geltungsdauer jeweils 1 Jahr), Geltung jeweils nur für ein Krankenhaus Einzelfallantrag Etablierung in DRG-System ist langwierig Seite 17

18 Zwischenfazit Damit das Potenzial der Personalisierten Medizin bestmöglich genutzt werden kann, müssen geeignete Bedingungen geschaffen werden: Sicherstellung der zeitgleichen und angemessenen Erstattung der Diagnostika Zeitnahe (Re-) Finanzierung im stationären Bereich: Fallpauschalen (DRG), Zusatzentgelte, NUB- Entgelte Seite 18

19 IV. Thesen Seite 19

20 Thesen (1) Bei der personalisierten Medizin handelt es sich in erster Linie nicht um neue Märkte, sondern vielmehr um zielgenauere und effizientere Therapien (für vorhandene Krankheiten). Therapieabbrüche, vergebliche Therapieversuche oder Nebenwirkungen können dabei vermindert bzw. ihre Auswirkungen reduziert werden. Die Zielgenauigkeit kann soweit reichen, dass ein Arzneimittel mitunter genau auf nur einen Patienten zugeschnitten ist. Die personalisierte Medizin trifft hinsichtlich der Erstattung auf den für Arzneimittel geltenden Rechtsrahmen und fügt sich grundsätzlich in den vorhandenen Regulierungsrahmen ein. Wie für andere Arzneimittel auch, gelten auf der Erstattungsseite somit die einschlägigen Preisregulierungsinstrumente. In erster Linie greift bei Markteinführung innovativer Arzneimittel das AMNOG-Verfahren, welches zu einem ausgehandelten oder festgesetzten Erstattungsbetrag führt. Seite 20

21 Thesen (2) Die Erstattung von Diagnostik und Therapie ist in verschiedenen Verfahren geregelt. Dies kann zu Inkongruenzen führen, die den Weg der Arzneimittel der personalisierte Medizin in die Versorgung beeinträchtigen können. Hier ist die zeitnahe Erstattungsfähigkeit der Companion Diagnostics sicherzustellen. Bei innovativen Arzneimitteln kann die ausreichende Refinanzierung der Krankenhäuser über Fallpauschalen (DRG), Zusatzentgelte mitunter lange auf sich warten lassen ( Innovationslücke ). Die Vereinbarung von NUB-Entgelten und/oder Einzelfallanträge vermögen die Innovationslücke nicht reibungslos zu schließen. Dies darf nicht zum Hemmschuh für Innovationen werden. Die bedeutsamen Potentiale der personalisierten Medizin für Patienten sollten gehoben werden. Seite 21

22 Vielen Dank für Ihre Aufmerksamkeit! Seite 22