Wissenswert. Mit Crispr gegen den Aids-Erreger HIV Besuch in einem Freiburger Genlabor. von Michael Lange. Sendung:

Transkript

1 Hessischer Rundfunk hr-info Redaktion: Dr. Regina Oehler Wissenswert Mit Crispr gegen den Aids-Erreger HIV Besuch in einem Freiburger Genlabor von Michael Lange Sprecher: Michael Lange Sendung: , hr-info Copyright Dieses Manuskript ist urheberrechtlich geschützt. Der Empfänger darf es nur zu privaten Zwecken benutzen. Jede andere Verwendung (z.b. Mitteilung, Vortrag oder Aufführung in der Öffentlichkeit, Vervielfältigung, Bearbeitung, Verteilung oder Zurverfügungstellung in elektronischen Medien, Übersetzung) ist nur mit Zustimmung des Autors/der Autoren zulässig. Die Verwendung zu Rundfunkzwecken bedarf der Genehmigung des Hessischen Rundfunks.

2 O-Ton 1 Labor Atmo Freiburg 2 (33``) Rauschgeräusch im Labor Darüber: Keine andere Methode hat die Arbeit der Molekulargenetiker so verändert, wie der neue genetische Werkzeugkasten CRISPR/Cas 9. Die Masterstudentin Jana Block von der Universität Freiburg hat die Methode in einer paar Tagen erlernt. O-Ton 2 Jana Block Labor 1 (14``) Hier ein 1,5 Milliliter Eppi. Da kommt jetzt der Forward und der Reverse Primer rein mit den Pipetten, die wir hier zur Verfügung haben Mit der Pipette spritzt sie kleinste Flüssigkeitstropfen in fingerhutgroße Plastikgefäße. O-Ton 3 Jana Block Labor 2 (24``) Das ist (piiiiep) der Heizblock. Wird auf hundert Grad aufgeheizt.

3 Aufheizen, Abkühlen, Umfüllen. Methoden, wie sie typisch sind für die moderne Molekularbiologie. O-Ton 4 Jana Block Labor 4 (17``) Ja, dann brauchen wir noch (pieppieppiep) unser Cas 9-Plasmid. Und dann kann man auch gleich in die Zellkultur gehen. Und das ganze wird dann auf die Zellen gegeben. Und dann werden die beiden Bestandteile in die Zelle hineingeschleust. Das Kernstück von Crispr/Cas9 ist ein Enzym namens Cas 9, eine so genannte Nuklease. Diese Eiweiß-Verbindung besitzt die Fähigkeit, im Zellkern, im Nucleus, das Erbmolekül DNA zu zerschneiden. Der zweite wichtige Teil im Werkzeugkasten ist CRISPR, das sind kurze Gen-Schnipsel, die bestimmte Stellen im Erbmolekül DNA erkennen und die Schere Cas 9 genau dorthin führen. Forscher können diese Genschnipsel programmieren. So bestimmen sie, welche Stelle auf dem Erbmolekül DNA angesteuert wird, wo der Schnitt sitzen soll. Das alles funktioniert ruckzuck - einfach wie ein Kinderspiel. Zwei Biologinnen - Emanuelle Charpentier und Jennifer Doudna Seite 3 von 7

4 haben sich die Methode von Bakterien 2012 erstmals abgeschaut. Für den Freiburger Mediziner Toni Cathomen ist das die wichtigste Entdeckung der letzten Jahre und auf jeden Fall nobelpreiswürdig. O-Ton 5 Cathomen 41 A 13 Man muss da wirklich von einer CRISPR-Revolution sprechen. Weil sich die Technologie so schnell verbreitet hat und jedes Labor sie einsetzen kann, und genetische Veränderungen in vielen verschiedenen Organismen herbeiführen kann. Am Institut für Zell- und Gentherapie der Universität Freiburg will Toni Cathomen mit seinem Team Blutzellen von HIV- Infizierten verändern, um sie vor Aids-Erregern, den HI-Viren, zu schützen. O-Ton 6 Cathomen Beim HI-Virus wissen wir genau, wie das Virus sich vermehrt im Patienten. Wir wissen auch, welche Moleküle auf den Zellen des Patienten das Virus nutzt, um in die Zellen des Patienten einzudringen. Und wenn es uns jetzt gelingt, diese Eintrittspforten auf der Ebene der Gene zu eliminieren, dann Seite 4 von 7

5 können wir ein Abwehrsystem im Patienten herstellen, das immun ist gegen eine HI-Virus-Infektion. Die Idee für eine Gentherapie sieht so aus: Zunächst müssen die patienteneigenen Blutstammzellen mit ihren Eintrittspforten für HIV zerstört werden. Dann sollen sie durch genetisch veränderte Zellen ersetzt werden, die das Virus nicht mehr hinein lassen. Je präziser und je einfacher das Werkzeug zur Veränderung der Blutzellen ist, umso besser. Bevor Crispr/Cas 9 jedoch bei Patienten zum Einsatz kommt, muss die Genauigkeit und die Sicherheit überprüft werden. Ein falscher Schnitt bei einer Gentherapie am Menschen könnte fatale Folgen haben, warnt der Freiburger Wissenschaftler. O-Ton 7 Cathomen 56 23`` Gentherapie-Konzepte mit CRISPR-Cas sind noch nicht praxisreif. Das wird in den nächsten fünf Jahren sicherlich in die Klinik kommen. Im Moment müssen wir zeigen, dass diese Nukleasen auch sicher sind. Und da gibt es bisher wenige Studien, die zeigen, dass die CRISPR-Cas-Nuklease so sicher ist, dass man mit gutem Gewissen auch in die Klinik gehen kann. Seite 5 von 7

6 Dutzende Forschergruppen weltweit suchen mit Crispr/Cas 9 nach neuen Gentherapien: gegen Herzkrankheiten, Rheuma, Nervenkrankheiten oder gegen Krebs. Andere probieren aus, ob sich ältere Therapie-Ansätze mit Crispr/Cas verbessern lassen. Ethisch sind diese Experimente unumstritten. Umstritten hingegen ist der genetische Eingriff in die Keimbahn menschlicher Embryonen. Dadurch würden Forscher nicht nur einige Zellen im Körper verändern, sondern das gesamte Erbgut. Und diese Veränderungen würden im Ernstfall an die nächste Generation weitergegeben. O-Ton 8 Cathomen 61 B 10 Ich glaube, da braucht es eine breite gesellschaftliche Diskussion, eine politische Diskussion. Denn nicht alles, was technisch machbar ist, sollte auch tatsächlich gemacht werden. O-Ton 9 Cathomen Ich glaube und plädiere auch dafür, dass wir uns jetzt die Zeit nehmen und sagen: Keimbahntherapie und alles, was in die Richtung Veränderung des menschlichen Genoms geht, was dann auch an die Nachkommen weitergegeben werden kann, das ist verboten oder soll verboten werden, bis die Seite 6 von 7

7 gesellschaftliche Debatte geführt worden ist, bis wir wissen: Wo setzen wir die Grenze? Seite 7 von 7