Delphi- Studie zu Trends in der Personalisierten Medizin und deren Eintrittswahrscheinlichkeit

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1 Working Paper im Forschungsprojekt Dienstleistungspotenziale in der Personalisierten Medizin Delphi- Studie zu Trends in der Personalisierten Medizin und deren Eintrittswahrscheinlichkeit Working- Paper- Nr Dana Mietzner*, Nicole Ambacher*, Frank Hartmann*, Sylvia Schmid** *Technische Hochschule Wildau; **Universität Potsdam ISSN:

2 Diese Veröffentlichung ist Bestandteil der Working- Paper- Serie des Lehrstuhls für Innovationsmanagement und Entrepreneurship an der Universität Potsdam. Diese Veröffentlichung basiert auf dem vom Bundesministeriums für Bildung und Forschung im Programm Innovationen mit Dienstleistungen geförderten Forschungsprojekt Dienstleistungspotenziale in der Personalisierten Medizin (Teilvorhaben Universität Potsdam: FKZ 01FL10064; Teilvorhaben Technische Universität Berlin: FKZ 01FL10065). Weitere Informationen zum Forschungsprojekt finden Sie unter der Internetadresse:

3 Delphi- Studie zu Trends in der Personalisierten Medizin und deren Eintrittswahrscheinlichkeit Autoren: Dana Mietzner*, Nicole Ambacher*, Frank Hartmann*, Sylvia Schmid** *Technische Hochschule Wildau; **Universität Potsdam 1

4 Management Summary Das Ziel der Delphi Analyse ist es, mit Hilfe von Experteneinschätzungen herauszuarbeiten, welche Faktoren die Entwicklung neuer Geschäftsmodelle in der Personalisierten Medizin beeinflussen. Die Personalisierte Medizin wurde hierbei wie folgt definiert. Personalisierte Medizin (auch als stratifizierte und stratifizierende Medizin bezeichnet) ist im Vergleich zur herkömmlichen Medizin dadurch gekennzeichnet, dass sie Individuen auf der Basis von Informationen bezüglich ihrer genetischen, molekularen oder zellulären Merkmale näher charakterisiert, die für einen Krankheitsverlauf und die Wirkung von Therapien ausschlaggebend sind. Dieses ermöglicht eine gezieltere Arzneimittelforschung und - entwicklung, sowie präzisere Diagnosen zur Therapieentscheidung und Therapiebegleitung (Eppinger et al., 2011, 7). Methodisches Vorgehen Basierend auf einer Diskursanalyse (vgl. Almeyda und Andersson, 2011) und einer Marktanalyse zur Personalisierten Medizin (Eppinger et al., 2011) wurden 20 Thesen abgeleitet, nach dem Eintrittszeitraum der darin beschriebenen Sachverhalte gefragt und Expertenmeinungen zu Hemmnissen und möglichen Handlungsansätzen erhoben. Die Thesen, die unterschiedliche Aspekte von Geschäftsmodellen thematisieren, wurden analog zum Geschäftsmodell- Raster nach Osterwalder und Pigneur (vgl. Osterwalder und Pigneur, 2010) den Bereichen Key Partners, Key Resources, Cost Structure, Customer Relationships, Key Activities, Channels und Revenue zugeordnet. Die Delphi Analyse wurde im Zeitraum Mai 2012 bis April 2013 in zwei Befragungsrunden durchgeführt. In der ersten Befragungsrunde wurden 398 Experten eingeladen; davon haben 50 Experten die Thesen bewertet. Die Rücklaufquote in der ersten Befragungsrunde beträgt somit 13 Prozent. In der zweiten Befragungsrunde wurden die 35 Experten, die in der ersten Befragungsrunde den Thesenkatalog vollständig ausgefüllt haben, erneut befragt. Von den 35 Experten haben insgesamt 22 Experten den Thesenkatalog bearbeitet. Somit beträgt die Rücklaufquote in der zweiten Befragungsrunde 63 Prozent. Die Befragung richtete sich an Personen mit hoher Fachkompetenz im Bereich der Personalisierten Medizin aus den Bereichen Forschung und Entwicklung in Pharma- und Diagnostikunternehmen, Hochschulen und Verbänden. 2

5 Hauptergebnisse Die Personalisierte Medizin ist in Teilbereichen unterschiedlich weit entwickelt und diese Unterschiede werden sich auch in Zukunft weiter fortsetzen. Insbesondere der Vorhersage komplexer Krankheiten mittels Personalisierter Medizin werden nur langsame Fortschritte zugemessen. Geschäftsmodelle beginnen sich allmählich zu verändern. Hierbei ist zu berücksichtigen, dass die Personalisierte Medizin nach mehrheitlicher Auffassung der Experten nicht zu erheblichen Einsparungen führen wird. Fragen nach der Finanzierung neuer Leistungen sind noch weitgehend unbeantwortet. Medizin- und Bioinformatikdienstleister werden nach mehrheitlicher Einschätzung der Experten zu Komponenten der Wertschöpfungskette bzw. integraler Bestandteil vorhandener Business Units in großen und mittleren Pharmaunternehmen. Der Ausbau der Personalisierten Medizin führt zu einem erhöhten Bedarf an Datenauswertung und - aufbereitung. Dabei verweisen die Experten auf einen Mangel an effizienten Tools für die Auswertung großer Datenmengen als Grundlage in der Diagnostik für personalisierte, medizinische Anwendungen. Die gemeinsame Entwicklung von Diagnostik zwischen Diagnostik- und Pharmaunternehmen und der Vertrieb zusammen mit dem Medikament werden für die Zukunft mehrheitlich erwartet. Einem höheren Wissensniveau und Bildungsstand von Patienten wird eine direkte Nachfrage nach Leistungen der Personalisierten Medizin zugeordnet. Das Internet und die sozialen Medien werden von der Hälfte der Experten zukünftig als wichtigste Informationsquellen für Anwendungen der Personalisierten Medizin angesehen. Die Experten sprechen sich für die Schaffung neutraler Internetplattformen aus, die neben Ärzten und Apotheken eine ergänzende Informationsquelle sein können. Die Aufbereitung von wissenschaftlichen und diagnostischen Daten in einer für den Patienten verständlichen Weise, kann ein Beitrag sein, um die Akzeptanz neuer Therapieformen zu erhöhen. Damit im Zusammenhang steht eine konsequente Aufklärung zu den Möglichkeiten der Personalisierten Medizin. 3

6 Haupthemmnisse für die Durchsetzung der Personalisierten Medizin sind die Faktoren Erstattungen und Regulierung. Neben diesen Faktoren werden mit großem Abstand als Hemmnisse und verzögernde Faktoren noch die fehlende Akzeptanz bei Ärzten, die fehlende Akzeptanz bei Patienten und fehlendes Personal genannt. Hinter der Problematik der Erstattung steht die Frage, wer in welchen Fällen für im Zuge der Personalisierten Medizin entstehende Kosten aufkommen wird. Im Zusammenhang mit der Regulierung schälte sich die Notwendigkeit der Regulierung der Erstattung von Kosten für Tests, die gemeinsam mit einem Therapeutikum auf den Markt kommen sowie die Prüfung des Grundsatzes, dass Diagnostik nur erstattungsfähig ist, wenn auch eine entsprechende Therapie verfügbar ist und Aspekte einer stärkeren Deregulierung heraus. 4

7 Inhaltsverzeichnis Management Summary... 2 Inhaltsverzeichnis... 5 Abkürzungsverzeichnis... 6 Abbildungsverzeichnis... 7 Tabellenverzeichnis Methodisches Vorgehen Ablauf der Delphi Analyse Entwicklung von Thesen Zusammensetzung der Teilnehmergruppe Erste Befragungsrunde Auswertung der ersten Befragungsrunde Zusammenfassung zentraler Ergebnisse der ersten Befragungsrunde Die zweite Befragungsrunde Auswahl der Thesen für die zweite Befragungsrunde Auswertung der zweiten Befragungsrunde Zusammenfassung zentraler Ergebnisse der zweiten Befragungsrunde Fazit Literaturverzeichnis

8 Abkürzungsverzeichnis AMG DPM DRG EMA FDA GenDG GKV IM KBV PM SGB V Arzneimittelgesetz Dienstleistungspotenziale in der Personalisierten Medizin Diagnosis Related Groups (kurz DRG, deutsch: diagnosebezogene Fallgruppen) European Medicines Agencies Food an Drug Administration Gendiagnostikgesetz Gesetzliche Krankenversicherung Individualisierte Medizin Kassenärztliche Bundesvereinigung Personalisierte Medizin Recht des öffentlichen Gesundheitswesens 6

9 Abbildungsverzeichnis Abbildung 1: Ablauf der Delphi Analyse Abbildung 2: Ergebnisse der ersten Befragungsrunde und erneute Abstimmung (Beispiel) Abbildung 3: Ergebnisse der ersten Befragungsrunde und Abfrage zum Umgang mit hinderlichen und verzögernden Faktoren (Beispiel) Abbildung 4: Tätigkeitsbereich der an der Umfrage beteiligten Experten (1. Befragungsrunde) Abbildung 5: Tätigkeitsbereich der an der Umfrage beteiligten Experten (2. Befragungsrunde) Abbildung 6: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 7: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 8: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 9: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 10: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 11: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 12: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 13: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 14: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 15: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 16: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 17: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 18: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 19: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 20 Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 21: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 22: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 23: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 24: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 25: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 26: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 27: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 28: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 29: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 30 Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 31: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 32: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 33: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 34: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 35: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 36: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 37: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 38: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 39: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 40: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 41: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 42: Zeitraum für das Eintreten von These

10 Abbildung 43: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 44: Zeitraum für das Eintreten von These Abbildung 45: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These Abbildung 46: Zeitraum für das Eintreten von These 2 (2) Abbildung 47: Zeitraum für das Eintreten von These 3 (2) Abbildung 48: Zeitraum für das Eintreten von These 7 (2) Abbildung 49: Zeitraum für das Eintreten von These 11 (2) Abbildung 50: Zeitraum für das Eintreten von These 14 (2) Abbildung 51: Zeitraum für das Eintreten von These 15 (2) Abbildung 52: Zeitraum für das Eintreten von These 16 (2) Abbildung 53: Zeitraum für das Eintreten von These 17 (2) Abbildung 54: Zeitraum für das Eintreten von These 18 (2) Abbildung 55: Zeitraum für das Eintreten von These 19 (2) Abbildung 56: Zeitraum für das Eintreten von These 20 (2) Tabellenverzeichnis Tabelle 1: Auswahlschema zur Thesenreduktion für die zweite Befragungsrunde Tabelle 2: Ergebnisdarstellung der ersten und zweiten Befragungsrunde im Vergleich

11 1 Methodisches Vorgehen Die Delphi Methode wird zur Befragung von Experten über mehrere Runden eingesetzt. Sie dient der Gruppenkommunikation sowie der Beurteilung inhaltlicher Fragestellungen durch Experten. Durch den Einsatz mehrerer Befragungsrunden kann das abgefragte Wissen der gesamten Gruppe dargestellt und die Validität der Ergebnisse erhöht werden. Die Grundidee von Delphi besteht darin, in mehreren Wellen Expertenmeinungen zur Problemlösung zu nutzen und in diesen Prozess ein anonymes Feedback einzuschalten. (Häder und Häder, 2000, 13) Dazu werden in Delphi Analysen die Teilnehmer mit den Antworten der anderen befragten Experten konfrontiert, ohne dass Rückschlüsse auf einzelne Personen und deren jeweilige Einschätzungen möglich sind. Damit soll eine gleichberechtige Berücksichtigung aller Expertenmeinungen ermöglicht und negative Gruppeneffekte, wie z.b. das Vorherrschen der Meinung einzelner Teilnehmer oder Mitläufereffekte, reduziert werden (vgl. Rowe et. al, 126). Die Teilnehmer erhalten damit die Möglichkeit, ihre Meinungen unter Berücksichtigung der Aussagen der Gruppe zu überprüfen und gegebenenfalls anzupassen. Es handelt sich um eine hochstrukturierte Gruppenkommunikation, deren Ziel es ist, aus Einzelbeiträgen der an der Kommunikation beteiligten Personen, Lösungen für komplexe Probleme zu erarbeiten. (Bortz und Döring, 2002, 261) Die Delphi Methode wird genutzt, um zukünftige Ereignisse abzuschätzen. Dies kann im Hinblick auf Quantitätsangaben erfolgen. In welchem Maße treten Ereignisse ein? In Delphi Analysen können auch Qualitätsangaben Was ist möglich? oder Zeitangaben Wann treten Ereignisse ein? sowie Wahrscheinlichkeitsangaben Wie wahrscheinlich sind die Angaben zu Quantität, Qualität und Zeit? adressiert werden. Auch Bewertungen können Gegenstand der Delphi Analyse sein Sind die Ereignisse wünschenswert?. In der vorliegenden Delphi Analyse zum Thema Neue Geschäftsmodelle in der Personalisierten Medizin stehen insbesondere Zeitangaben im Vordergrund sowie Qualitätsangaben im Sinne einer Einschätzung zu Einflussfaktoren und dem Umgang mit behindernden oder verzögernden Faktoren. In Freitextfeldern werden zudem Aussagen zu Möglichkeiten sowie Vor- und Nachteilen der in ausgewählten Thesen beschriebenen Entwicklungen getroffen. 9

12 2 Ablauf der Delphi Analyse Die Forschungsarbeit hat im Mai 2012 begonnen. Ab August 2012 erfolgt die Durchführung der Delphi Befragung. Im Januar und Februar 2013 wurde die zweite Runde der Befragung durchgeführt und im Anschluss daran ausgewertet (vgl. Ablauf und Output in der nachfolgenden Abbildung 1). Abbildung 1: Ablauf der Delphi Analyse 3 Entwicklung von Thesen Zentrale Leitfragen der Studie sind (1) Wie verändern sich Geschäftsmodelle durch die Personalisierte Medizin? (2) Welche Auswirkungen hat die Personalisierte Medizin auf Forschung und Entwicklung von neuen Produkten und (3) Welche neuen Partnerschaften können entstehen? Ziel der Delphi Analyse ist es, mit Hilfe von Experteneinschätzungen zu Zukunftsthesen, Hinweise zu erhalten, welche Faktoren die Entwicklung neuer Geschäftsmodelle in der Personalisierten Medizin beeinflussen. Dazu wurden 20 knapp formulierte Thesen entwickelt und nach dem erwarteten Realisierungszeitraum, möglichen Hemmnissen und Barrieren gefragt. Grundlage für die Entwicklung 10

13 der Thesen sind insbesondere die im Rahmen des DPM Projektes 1 ermittelten Ergebnisse der Marktanalyse zur Personalisierten Medizin (vgl. Eppinger, et al. 2011) sowie eine in diesem Zusammenhang erstelle Diskursanalyse (vgl. Almeyda und Anderson, 2011). Die Personalisierte Medizin wird in der vorliegenden Studie wie folgt definiert: Personalisierte Medizin (auch als stratifizierte und stratifizierende Medizin bezeichnet) ist im Vergleich zur herkömmlichen Medizin dadurch gekennzeichnet, dass sie Individuen auf der Basis von Informationen bezüglich ihrer genetischen, molekularen oder zellulären Merkmale näher charakterisiert, die für einen Krankheitsverlauf und die Wirkung von Therapien ausschlaggebend sind. Dieses ermöglicht eine gezieltere Arzneimittelforschung und - entwicklung, sowie präzisere Diagnosen zur Therapieentscheidung und Therapiebegleitung. (Eppinger, et al., 2011, 7) Die Thesen, die unterschiedliche Aspekte von Geschäftsmodellen thematisieren, werden analog zum Geschäftsmodell- Raster nach Osterwalder und Pigneur (vgl. Osterwalder und Pigneur, 2010) systematisiert und mit vier ausgewählten Experten im Hinblick auf ihre Schlüssigkeit und Verständlichkeit geprüft und überarbeitet. Des Weiteren erfolgt ein Review und Feedback und eine weitere Verdichtung des Thesenkatalogs durch das DPM Team der Universität Potsdam. Für die entwickelten Thesen werden die Experten nach dem Zeitpunkt ihrer Eintrittswahrscheinlichkeit gefragt. Dabei werden Zukunftshorizonte vorgegeben: ab 2015, ab 2020, ab 2025, ab 2030 und Nie. Das Geschäftsmodell- Raster nach Osterwalder und Pigneur umfasst neun Bereiche, die eine formale Darstellung und Beschreibung von Geschäftsmodellen erlauben. Der Bereich Key Partners umfasst das Partnernetzwerk, das genutzt wird, um den Leistungserstellungsprozess umzusetzen. Dazu gehören in der vorliegenden Analyse insbesondere Hochschulen und Forschungseinrichtungen, die Wissen akkumulieren und Technologien entwickeln, die die Grundlage bilden für Produkte und Dienstleistungen der Personalisierten Medizin (vgl. Thesen 1 bis 3). Weiterhin wird die Rolle der Medizin- und Bioinformatikdienstleister und ihre Verortung, mit den Möglichkeiten der Analyse großer Datenmengen für die Diagnostik in der Personalisierten Medizin, als weiterer Partner im Leistungserstellungsprozess untersucht (vgl. These 4 und 5). Der Bereich Key Resources beinhaltet wesentliche Voraussetzungen, die notwendig sind, um Produkte und Dienstleistungen der Personalisierten Medizin zu entwickeln. Dabei wird in der Delphi 1 Dienstleistungspotenziale in der Personalisierten Medizin (DPM), Forschungsprojekt finanziert durch das BMBF, Universität Potsdam, 2011 bis 2014, weitere Informationen unter: potsdam.de/dpm 11

14 Analyse insbesondere die notwendige Forschungsinfrastruktur für die Personalisierte Medizin und das Zusammenspiel zwischen Diagnostik und Therapie adressiert (vgl. These 6 und These 7). Im Bereich Cost Structure werden wesentliche finanzielle Konsequenzen zusammengefasst. In diesem Zusammenhang werden in der Delphi Analyse Thesen untersucht, die Auswirkungen des hohen Kostendrucks bei der Entwicklung von Produkten für die Personalisierte Medizin thematisieren (vgl. These 8 und These 9). Im Bereich Customer Relationships werden Thesen entwickelt, die die Art der Kundenbeziehung beschreiben. Dabei wird in den Thesen eine veränderte Therapiepraxis postuliert sowie ein neues Nachfrageverhalten der Patienten, das veränderte Formen der Interaktion mit dem Patienten erfordern könnte (vgl. Thesen 10 bis 12). Im Bereich Key Activities werden Elemente des Leistungserstellungsprozesses zusammengefasst, die einen Kundenwert generieren. In der Delphi Analyse werden Thesen formuliert, die eine Veränderung der Aktivitäten von Pharma- und Diagnostikunternehmen unterstellen, ausgelöst durch die Anforderungen der Personalisierten Medizin (vgl. These 13). Zudem werden neue Marktstrukturen beschrieben, die den Leistungserstellungsprozess von Produkten und Dienstleistungen in der Personalisierten Medizin verändern könnten (vgl. These 14). Im Bereich Channels wird nach Osterwalder und Pigneur zusammengefasst über welche Kanäle Kunden erreicht werden. In die Delphi Analyse wird eine These aufgenommen, die das Internet und soziale Medien als neue Informations- und Vertriebskanäle vorsieht (vgl. These 15). Zudem wird ein höherer Aufwand in Logistik und Vertrieb durch die starke Ausdifferenzierung der Personalisierten Medizin unterstellt und in einer weiteren These formuliert (vgl. These 16). Unter dem Bereich Value Proposition werden Wertversprechen zusammengefasst, die z.b. in einer höheren Performance der Produkte und Dienstleistungen zum Ausdruck kommen können. Mit der in die Delphi Analyse aufgenommenen These wird behauptet, dass die Personalisierte Medizin das Potenzial aufweist, Einsparungen im Gesundheitssystem auszulösen (vgl. These 17). Hintergrund dieser These sind dabei neue Möglichkeiten in der Patientenversorgung, die mit einer zielgerichteten Therapie und klinisch effizientere Produkten einhergehen. Im Bereich Revenues werden Thesen formuliert, die zum einen die Erstattungsfähigkeit von Diagnostiktest aufgreifen (vgl. These 18) und zum anderen die Bereitschaft der Patienten zur Kostenübernahme unterstellen (vgl. These 19). Darüber hinaus wird die Prävention als weitere Möglichkeit der Generierung von Umsätzen in den Thesenkatalog aufgenommen (vgl. These 20). 12

15 Der im Geschäftsmodell- Raster (vgl. Osterwalder und Pigneur, 2010) ebenfalls integrierte Bereich Customer Segments wird durch die Thesen der anderen Bereiche abgedeckt. 13

16 Der entwickelte Thesenkatalog ist im Folgenden dargestellt. Key Partners These 1: Das an Universitäten und Forschungseinrichtungen erzeugte Wissen bezogen auf die Personalisierte Medizin ist verwertungsreif. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 2: Die Lücke zwischen der Forschung an Hochschulen und außeruniversitären Forschungseinrichtungen und der Anwendung in Unternehmen ist geschlossen. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 3: Die Forschungsanstrengungen zur Aufklärung der komplexen Ursache- Wirkungsbeziehungen, auch bezogen auf andere Indikationsgebiete jenseits der Onkologie, haben einen Durchbruch in der Anwendung ermöglicht. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 4: Medizin- und Bioinformatikdienstleister sind integraler Bestandteil der Wertschöpfungskette. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 5: Die Medizin- und Bioinformatik ist eine eigenständige Business Unit in großen und mittleren Pharmaunternehmen. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? Key Resources These 6: Gezielte Forschungsförderung und der Ausbau der Forschungsinfrastruktur haben zu Exzellenzclustern der Personalisierten Medizin geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 7: Pharmaunternehmen entwickeln Diagnostiktests überwiegend gemeinsam mit Diagnostikunternehmen und vertreiben diese zusammen mit dem Medikament. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? 14

17 Cost Structure These 8: Der hohe Kostendruck hat zu einer engeren Zusammenarbeit zwischen Pharma- und Diagnostikunternehmen, mit gemeinsamer Entwicklung und gemeinsamer Finanzierung bereits in den vor- klinischen Phasen in der Produktentwicklung geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 9: Der hohe Kostendruck hat bei den Pharmaunternehmen zu deutlichen strukturellen Veränderungen geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? Customer Relationships These 10: Steigende Komplexität und steigende Informationsmengen haben die Therapiepraxis stark verändert. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 11: Pharma- und Diagnostikunternehmen haben einen stärkeren Einfluss bei der Entwicklung von Behandlungsrichtlinien. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 12: Der gestiegene Wissens- und Bildungsstand der Patienten hat zu einer direkten Nachfrage nach der Personalisierten Medizin (Diagnostik und Therapie) bei Ärzten und Krankenkassen geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? Key Activities These 13: Durch die Personalisierte Medizin haben sich die Schwerpunktaktivitäten bei Diagnostik- und Pharmaunternehmen verändert. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 14: Die Stratifizierung hat zu einer Fragmentierung des Marktes mit starker Nischenbildung und Spezialisierung einzelner kleiner Unternehmen und dem Einstieg neuer Wettbewerber geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? 15

18 Channels These 15: Internet und soziale Medien sind die wichtigste Informationsquelle für Patienten und damit ein zentraler Vertriebskanal für die Personalisierte Medizin. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 16: Die starke Ausdifferenzierung der Personalisierten Medizin hat zu einer Fragmentierung der Produktpalette, zu höheren Preisen und zu einem hohen logistischen Aufwand geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? Value Proposition These 17: Die Personalisierte Medizin hat zu erheblichen Einsparungen im Gesundheitswesen geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? Revenue These 18: Die Kosten für Diagnostiktests werden in erheblichem Umfang durch die gesetzlichen Krankenversicherungen erstattet. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 19: Der Wunsch nach besserer Therapie hat zu einer hohen Bereitschaft zur privaten Kostenübernahme geführt. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? These 20: Die Prävention ist neben der Therapie eine wichtige Umsatzquelle für die Pharma- und Diagnostikunternehmen. Welche Faktoren können diese Entwicklung verhindern oder verzögern? Nach der Einschätzung der Eintrittswahrscheinlichkeit der jeweiligen Thesen, werden die Experten in der ersten Befragungsrunde aufgefordert einzuschätzen, welche Faktoren die in der These beschriebene Entwicklung verhindern oder verzögern können. Dabei werden folgende Einflussfaktoren vor- gegeben: Naturwissenschaftliche/Technologische Entwicklung Regulierung Erstattung 16

19 Ethische/Soziale Faktoren Verfügbarkeit von Personal Nicht adäquate/fehlende Standards/Normen Datenschutz Fehlende Akzeptanz bei Ärzten Fehlende Akzeptanz bei Patienten (Mehrfachnennungen möglich) Des Weiteren haben die Experten die Möglichkeit, für jede These Kommentare in einem Freifeld einzugeben. Auch selektives Ausfüllen ist möglich; die Experten können Fragen auch unbeantwortet lassen. In der zweiten Befragungsrunde werden Thesen, die bereits eine konsensorientierte Expertenmeinung indizierten und/oder keine neuen Erkenntnisse erwarten ließen nicht berücksichtigt und der Thesenkatalog von 20 auf 11 Thesen reduziert. In der zweiten Befragungsrunde werden die Experten mit den Ergebnissen der ersten Befragungsrunde konfrontiert und erneut um eine Einschätzung zur Eintrittswahrscheinlichkeit gebeten (vgl. Abbildung 2). Abbildung 2: Ergebnisse der ersten Befragungsrunde und erneute Abstimmung (Beispiel) Des Weiteren werden die Experten mit den in der ersten Befragungsrunde ermittelten Faktoren konfrontiert, die das Eintreffen der These behindern oder verzögern. Die Experten werden 17

20 aufgefordert, in Freitextfeldern möglichst konkrete Schritte zum Umgang mit den Faktoren anzuführen, die das Eintreten der These behindern oder verzögern. Mit diesem Vorgehen können Lösungsvorschläge und Handlungsempfehlungen erhoben werden. Abbildung 3: Ergebnisse der ersten Befragungsrunde und Abfrage zum Umgang mit hinderlichen und verzögernden Faktoren (Beispiel) 4 Zusammensetzung der Teilnehmergruppe Ziel ist die Befragung von Personen mit hoher Fachkompetenz im Bereich der Personalisierten Medizin. Entsprechend richtet sich die Befragung an Personen aus Forschung und Entwicklung in Unter- nehmen und Hochschulen, aus Pharma- und Diagnostikunternehmen und Verbänden sowie Vertretern von Interessensverbänden. Ihre Adressen werden aus öffentlich zugänglichen Datenbanken gefiltert. Es werden Personen aufgenommen, die im Rahmen des DPM Projektes auf Konferenzen und in Interviews als Experten identifiziert werden konnten. In der ersten Befragungsrunde werden 398 Experten eingeladen; davon haben insgesamt 50 Experten die Thesen beantwortet (35 vollständige Antworten und 15 unvollständige Antworten) und den Fragenbogen ausgefüllt. Die Rücklaufquote in der ersten Befragungsrunde beträgt somit 13 Prozent. In der zweiten Befragungsrunde werden die 35 Experten, die in der ersten Befragungsrunde den Thesenkatalog vollständig ausgefüllt haben, erneut befragt. Von den 35 Experten haben insgesamt 22 Experten den 18

21 Thesenkatalog bearbeitet (16 vollständige Antworten und sechs unvollständige Antworten). Somit beträgt die Rücklaufquote in der zweiten Befragungsrunde 63 Prozent. Die Befragung wurde anonymisiert und webbasiert durchgeführt (vgl. Homepage zur Delphi Analyse unter Sowohl für die erste als auch für die zweite Befragungsrunde werden Reminder versendet und telefonische Nachfassaktionen durchgeführt, um den Rücklauf sicherzustellen. Tätigkeitsbereich der Experten in der ersten Befragungsrunde Im Rahmen der ersten Befragungsrunde werden die Experten gebeten, eine Zuordnung zu einem Tätigkeitsbereich vorzunehmen, in dem sie aktiv sind. Diese Frage haben in der ersten Befragungsrunde 34 Experten beantwortet. Die an der ersten Befragungsrunde beteiligten Experten sind zu 52,94 Prozent im Wissenschaftsumfeld tätig, 41,18 Prozent in der Wirtschaft. Weitere 11,76 Prozent der Experten sind in der Politik oder bei Verbänden aktiv; 8,82 Prozent der Experten sind im Bereich der Patientenversorgung tätig. 8,82 Prozent sind dem Tätigkeitsbereich Sonstiges zugeordnet. Abbildung 4: Tätigkeitsbereich der an der Umfrage beteiligten Experten (1. Befragungsrunde) 19

22 Tätigkeitsbereich der Experten in der zweiten Befragungsrunde Auch in der zweiten Befragungsrunde werden die Experten gebeten, eine Zuordnung zu einem Tätigkeitsbereich vorzunehmen, in dem sie überwiegend aktiv sind. Diese Frage haben in der zweiten Befragungsrunde 16 Experten beantwortet. Die an der zweiten Befragungsrunde beteiligten Experten sind zu 50 Prozent im Wissenschaftsumfeld tätig, 37,50 Prozent in der Wirtschaft. Weitere 12,50 Prozent der Experten sind in der Politik oder bei Verbänden aktiv, 6,25 Prozent der Experten sind im Bereich der Patientenversorgung tätig. 12,50 Prozent sind dem Tätigkeitsbereich Sonstiges zugeordnet. Abbildung 5: Tätigkeitsbereich der an der Umfrage beteiligten Experten (2. Befragungsrunde) 5 Erste Befragungsrunde Im folgenden Kapitel werden die Einschätzungen der Experten zum Eintrittszeitpunkt der Thesen vorgestellt sowie die Bewertungen der in den Thesen beschriebenen Entwicklungen im Hinblick auf hemmende Faktoren. Die Expertenangaben zum Eintrittszeitfenster werden für die jeweiligen Thesen als relativer Wert (in Prozentangaben) dargestellt. Durch Rundung der Prozent- Anteile können bei der Berechnung geringfügige Rundungsdifferenzen entstehen. 20

23 5.1 Auswertung der ersten Befragungsrunde These 1: Das an Universitäten und Forschungseinrichtungen erzeugte Wissen bezogen auf die Personalisierte Medizin ist verwertungsreif. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. 48 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als realistisch einschätzen. 24 Prozent geben an, ab Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. 4 Prozent sagen, ab 2030 und kein Teilnehmer hält das Eintreffen der These für nicht realistisch und wählte die Antwortoption Nie. 10 Prozent der Experten wählen die Kategorie keine Antwort. Insgesamt haben in der ersten Runde 50 Experten abgestimmt. Abbildung 6: Zeitraum für das Eintreten von These 1 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind die Faktoren Regulierung (mit rund 68 Prozent), der Faktor Erstattung (mit ebenfalls 68 Prozent), gefolgt von den Ethisch/Sozialen Faktoren (mit 36 Prozent). Die den Experten zufolge zu vernachlässigen Faktoren sind Fehlende Akzeptanz bei Patienten (12 Prozent) und die Verfügbarkeit von Personal (6 Prozent). Insgesamt haben hier 50 Experten abgestimmt. 21

24 Abbildung 7: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 1 Die erste These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt 2 : In ausgewählten Bereichen ist Wissen auch schon früher als in den Thesen adressiert verwertungsreif, z.b. in der Onkologie Bei der biomarkerbasierten Prädiktion komplexer Erkrankungen zeichnen sich keine raschen Erfolge ab; in der Pharmakogenetik (Therapieerfolgsprädiktion) und der Krankheitsverlaufsprädiktion (z.b. biomarkerbasiertes Staging in der Onkologie) stehen die Chancen besser Die Anwendung wird langsam beginnen, in einigen Bereichen (z.b. Onkologie) hat sie bereits begonnen; breitere Anwendung wird vom Nettonutzen abhängig sein Mit der Stratifizierung von z.b. Tumortherapien liegen bereits erste Ansätze zur Personalisierung vor, so dass die Akzeptanz sich mit der Zeit entwickeln wird Personalisierte Medizin sollte in Teilbereiche untergliedert werden; diese werden abhängig von ihrer Komplexität früher oder später realisiert Die Entwicklung der Personalisierten Medizin ist dynamisch. Aktuell ist die Personalisierte 2 Freie Kommentare der Experten werden um nicht der These eindeutig zuordnungsbare Aussagen bereinigt. 22

25 Medizin in den Startlöchern und verfährt [nach]: it sells more promises than products. Auch wenn es kleine Erfolge bereits gibt. Erst ab der zweiten Hälfte des Jahrhunderts erwarte ich eine Professionalisierung der Standards. (1) Marktmacht einzelner Akteure Innovationen zu verhindern, z.b. Pharmaindustrie (2) Chancen / Initiativen werden nicht genutzt, weil diejenigen, die handeln müssten, nicht sofort davon profitieren, z.b. zeigen Krankenkassen wenig Initiative Sparpotenziale zu heben und für Innovationen zu nutzen, da sie auf riesigen Überschüssen sitzen Fehlende Implementierung im Curriculum des Medizinstudiums Zu starke strategische Fokussierung auf science/tech push und bench to bedside; relative Vernachlässigung von bedside to bench in der transnationalen Forschung Hinderlich sind etablierte Geschäftsmodelle der Pharmaindustrie, die gerade nicht die Personalisierung zum Gegenstand hat; für die Pharmaindustrie würde das ein Risiko bedeuten, da man ein erfolgreiches Geschäftsmodell aufgibt Die EMA, als höchste regulatorische Behörde, muss die Anforderungen an die Diagnostik klarer formulieren, analog der FDA Fehlendes Wissen bei den Gesundheitsexperten These 2: Die Lücke zwischen der Forschung an Hochschulen und außeruniversitären Forschungseinrichtungen und der Anwendung in Unternehmen ist geschlossen. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. Die Einschätzungen sind sehr unterschiedlich. 26,09 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als realistisch einschätzen. Ebenfalls 26,09 Prozent geben an, ab ,22 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. 2,17 Prozent sagen ab 2030 und 19,57 Prozent geben an, sie halten das Eintreffen der These für nicht realistisch und wählen die Antwortoption Nie. 10,87 Prozent der Experten wählen die Kategorie keine Antwort. Insgesamt haben in der ersten Runde 46 Experten abgestimmt. Abbildung 8: Zeitraum für das Eintreten von These 2 23

26 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind Regulierung (mit rund 41 Prozent), die Erstattung (mit ebenfalls rund 41 Prozent), gefolgt von der Naturwissenschaftlichen/Technologischen Entwicklung (mit rund 30 Prozent). Der den Experten zufolge vernachlässigbare Faktor ist Fehlende Akzeptanz bei Patienten (mit rund 4 Prozent). Insgesamt haben hier 46 Experten abgestimmt. Abbildung 9: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 2 Die zweite These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt 3 : Die interaktive Zusammenarbeit zwischen Akademia und Unternehmen wird hier verstärkt vom gegenseitigen Verständnis der Restriktionen bzw. des Machbaren abhängen, z.b. Nutzen für die Unternehmen Unzureichende strategische Ausrichtung der Forschungsarbeiten an Hochschulen und Forschungseinrichtungen auf den tatsächlichen klinischen/medizinischen Bedarf Hohe Herausforderung an die strategische Koordination der komplexen Wertschöpfungskette mit einer Vielzahl von Stufen und Akteuren und langer Zeitdauer der Entwicklung 3 Freie Kommentare der Experten wurden um nicht der These eindeutig zuordnungsbare Aussagen bereinigt. 24

27 Zu geringer Austausch und zu geringe Akzeptanz bei Forschern und den Anwendern; häufig fehlende Strukturen, um diesen Prozess zu etablieren und zu beschleunigen Organisatorischer Aufbau von Universitäten/Forschungseinrichtungen und Unternehmen ist sehr unterschiedlich, deshalb wird auch der Lückenschluss sehr problematisch werden Forschung an Hochschulen ist doch eher fixiert auf Publikationen und Drittmitteleinwerbung; es muss an den Hochschulen ein Bewusstsein geschaffen werden, mehr Wert auf Technologietransfer und Patentierung zu legen Finanzierungslücke zwischen Grundlagenforschung und Anwendung in Unternehmen Noch nicht ausreichende Vernetzung; Umdenken bei Stakeholdern auf allen Seiten erforderlich Das Problem ist, dass Universitäten leider häufig am Markt vorbei entwickeln oder nicht mit dem Markt Die Lücke wird aufgrund der unterschiedlichen Geschäftsmodelle immer bestehen bleiben; Wissenschaft: Publikationen (schnell) Wirtschaft: Verwertung (Patente) - - > kann lange dauern Vollständig geschlossen wird die Lücke wahrscheinlich nie, da zum einen die Kooperation regulatorisch immer Probleme aufwerfen dürfte (Verwertungsrechte, Subventionen, etc.), aber auch die Denkweisen andere sind (Grundlagenforschung vs. anwendungsorientierte Forschung) These 3: Die Forschungsanstrengungen zur Aufklärung der komplexen Ursache- Wirkungsbeziehungen, auch bezogen auf andere Indikationsgebiete jenseits der Onkologie, haben einen Durchbruch in der Anwendung ermöglicht. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. Die Einschätzungen sind sehr unterschiedlich. 16,28 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als realistisch einschätzen. 34,88 Prozent geben an, ab ,93 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. 11,63 Prozent sagen, ab 2030 und 6,98 Prozent geben an, sie halten das Eintreffen der These für nicht realistisch und wählten die Antwortoption Nie. 9,30 Prozent der Experten wählten die Kategorie keine Antwort. Insgesamt stimmen in der ersten Runde 43 Experten ab. 25

28 Abbildung 10: Zeitraum für das Eintreten von These 3 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind (1) Naturwissenschaftliche/Technologische Entwicklung (mit rund 56 Prozent), (2) Regulierung (mit rund 42 Prozent) gefolgt von der Erstattung (mit rund 37 Prozent). Der den Experten zufolge vernachlässigbare Faktor ist Fehlende Akzeptanz bei Patienten (mit rund 9 Prozent). Insgesamt haben hier 43 Experten abgestimmt. Abbildung 11: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 3 26

29 Die dritte These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt 4 : Es gibt erkenntnistheoretische Begrenzungen bei der Umsetzung der Komplexität in klinisch und regulatorisch handhabbare Anwendungen Systematische Erforschung notwendig, wie die notwendige Komplexitätsreduktion praxisorientiert und evidenzbasiert erfolgen kann Frühzeitige Einbezug aller Interessensgruppen ist notwendig Zurzeit fehlen attraktive Geschäftsmodelle, die den push auslösen; hier müssen Firmen wesentlich umdenken; das ist leider noch nicht geschehen; zudem sind die heutigen Reimbursement systeme nicht auf outcome orientierte Bezahlung ausgelegt; dies wird aber eine wesentliche Voraussetzung sein These 4: Medizin- und Bioinformatikdienstleister sind integraler Bestandteil der Wertschöpfungskette. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. 57,14 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als realistisch einschätzen. 19,05 Prozent geben an, ab ,14 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. 4,76 Prozent sagen, ab 2030 und 2,38 Prozent geben an, sie halten das Eintreffen der These für nicht realistisch und wählen die Antwortoption Nie. 9,52 Prozent der Experten wählen die Kategorie keine Antwort. Insgesamt stimmen in der ersten Runde 42 Experten ab. Abbildung 12: Zeitraum für das Eintreten von These 4 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind (1) der Faktor Erstattung (mit rund 48 Prozent), (2) Verfügbarkeit von Personal (mit rund 38 Prozent) gefolgt von der Regulierung (mit rund 33 Prozent). Der den Experten zufolge vernachlässigbare Faktor ist Fehlende Akzeptanz bei Patienten (mit rund 5 Prozent). Insgesamt haben 42 Experten abgestimmt. 4 Freie Kommentare der Experten wurden um nicht der These eindeutig zuordnungsbare Aussagen bereinigt. 27

30 Abbildung 13: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 4 Die vierte These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt: Bioinformatik als Strukturfaktor ist weiter entwickelt als die IM/PM Medizin- und Bioinformatikfachpersonal hat in der weiteren Entwicklung der Personalisierten Medizin eine Schlüsselrolle; diese Fachkräfte fehlen schon jetzt und das wird sicherlich einen Einfluss auf die gesamte Wertschöpfungskette haben Medizin- und Bioinformatikdienstleister sind jetzt schon sehr wichtig; es fehlt noch an besseren Tools, um die erzeugten Datenmengen automatisiert auszuwerten These 5: Die Medizin- und Bioinformatik ist eine eigenständige Business Unit in großen und mittleren Pharmaunternehmen. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. 29,27 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als realistisch einschätzen. 31,71 Prozent geben an, ab ,20 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. 7,32 Prozent sagen, ab 2030 und 7,32 Prozent geben an, sie halten 28

31 das Eintreffen der These für nicht realistisch und wählen die Antwortoption Nie. 12,20 Prozent der Experten wählen die Kategorie keine Antwort. Insgesamt haben in der ersten Runde 41 Experten abgestimmt. Abbildung 14: Zeitraum für das Eintreten von These 5 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind (1) die Verfügbarkeit von Personal (mit rund 37 Prozent), (2) die Regulierung (mit rund 32 Prozent) gefolgt von (3) Datenschutz und Erstattung (mit jeweils rund 22 Prozent). Der den Experten zufolge vernachlässigbare Faktor ist Fehlende Akzeptanz bei Patienten (mit rund 2 Prozent). Insgesamt haben hier 41 Experten abgestimmt. Abbildung 15: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 5 29

32 Die fünfte These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt: Wird gemacht, wenn es nötig oder sinnvoll ist, dieses Gebiet administrativ zu trennen Die Medizin- und Bioinformatik wird mit zunehmender Verbreitung des personalisierten Ansatzes in andere Indikationsgebiete außerhalb der Onkologie integraler Bestandteil vieler Business Units werden, aber keine eigene Business Unit Es fehlt an gut ausgebildetem Personal, die beide Felder beherrschen: Medizin/Biologie und Informatik; dieses Personal fehlt auch in der Forschung These 6: Gezielte Forschungsförderung und der Ausbau der Forschungsinfrastruktur haben zu Exzellenzclustern der Personalisierten Medizin geführt. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. 44,74 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 für realistisch einschätzen. 42,11 Prozent gaben an, ab ,26 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. Keiner der befragten Experten gibt die Antwort ab 2030 und niemand hält das Eintreffen der These für nicht realistisch und wählte die Antwortoption Nie. 7,89 Prozent der Experten wählten die Kategorie keine Antwort. Insgesamt haben in der ersten Runde 38 Experten abgestimmt. Abbildung 16: Zeitraum für das Eintreten von These 6 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind die Verfügbarkeit von Personal (mit rund 32 Prozent) gefolgt von Erstattung und der naturwissenschaftlichen/technologischen Entwicklung (mit jeweils rund 29 Prozent). Der den Experten zufolge vernachlässigbare Faktor ist Fehlende Akzeptanz bei Patienten (keine Nennung) sowie Fehlende Akzeptanz bei Ärzten (mit rund 8 Prozent). Insgesamt haben hier 38 Experten abgestimmt. 30

33 Abbildung 17: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 6 Die sechste These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt: Hier ist zunächst die Finanzierung durch öffentliche Forschungsmittel sicherzustellen Verfügbarkeit von öffentlichen und privaten Fördergeldern, Kapitalverfügbarkeit Politischer Wille Cluster existieren schon, der Weg in die Anwendung ist noch langwierig These 7: Pharmaunternehmen entwickeln Diagnostiktests überwiegend gemeinsam mit Diagnostikunternehmen und vertreiben diese zusammen mit dem Medikament. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. Die Einschätzungen sind sehr unterschiedlich. 39,47 Prozent gaben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als realistisch einschätzen. 23,68 Prozent geben an, ab ,16 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. Ebenfalls 13,16 Prozent sagen, ab 2030 und 5,26 Prozent geben an, sie halten das Eintreffen der These für nicht 31

34 realistisch und wählten die Antwortoption Nie. 5,26 Prozent der Experten wählten die Kategorie keine Antwort. Insgesamt haben in der ersten Runde 38 Experten abgestimmt. Abbildung 18: Zeitraum für das Eintreten von These 7 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind die Erstattung (mit rund 82 Prozent) gefolgt von dem Faktor Regulierung (mit rund 63 Prozent) und dem Faktor Nicht adäquate oder fehlende Standards und Normen (mit rund 29 Prozent). Die den Experten zufolge vernachlässigbaren Faktoren sind Verfügbarkeit von Personal (rund 3 Prozent), sowie Fehlende Akzeptanz bei Patienten (mit rund 8 Prozent). Insgesamt haben hier 38 Experten abgestimmt. Abbildung 19: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 7 32

35 Die siebente These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt: Gemeinsame Vermarktung ist derzeit regulatorisch nicht möglich Fehlender bzw. zu geringer medizinischer Nutzen, ungünstiges Kosten- Nutzen- Verhältnis, nur geringer Anteil am Gesamt- Pharma- bzw. Diagnostikmarkt Hier muss ganz klar eine Regelung geschaffen werden, damit die Diagnostikanbieter Planungssicherheit haben, dass der entwickelte Test zusammen mit dem Therapeutikum auf den Markt kommt, dann aber auch erstattet wird In der EU sind Companions z.zt. nicht einheitlich reguliert und erstattet, anders als in den USA, da muss eine Harmonisierung einsetzen Derzeit gilt der Grundsatz, dass Diagnostik nur erstattungsfähig ist, wenn es auch eine Therapie gibt; dieser Grundsatz müsste sich ändern, um echte individualisierte Medizin umzusetzen These 8: Der hohe Kostendruck hat zu einer engeren Zusammenarbeit zwischen Pharma- und Diagnostikunternehmen mit gemeinsamer Entwicklung und gemeinsamer Finanzierung bereits in den vor- klinischen Phasen in der Produktentwicklung geführt. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. 47,37 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als realistisch einschätzen. 31,58 Prozent geben an, ab ,63 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. Jeweils 2,63 Prozent sagen, ab 2030 und dass sie das Eintreffen der These für nicht realistisch halten und deshalb die Antwortoption Nie wählen. 13,16 Prozent der Experten wählen die Kategorie keine Antwort. Insgesamt haben in der ersten Runde 38 Experten abgestimmt. Abbildung 20 Zeitraum für das Eintreten von These 8 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die drei wichtigsten Faktoren für die Experten sind die Erstattung (mit rund 45 Prozent) gefolgt von Regulierung (mit rund 42 Prozent) und Naturwissenschaftliche/Technologische Entwicklung (mit rund 24 Prozent). Ein den Experten 33

36 zufolge vernachlässigbarer Faktor ist Fehlende Akzeptanz bei Patienten (mit rund 3 Prozent). Insgesamt haben hier 38 Experten abgestimmt. Abbildung 21: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 8 Die achte These wird um folgende Kommentare der Experten ergänzt: Zu hohes Investmentrisiko könnte die Unternehmen vor solchen vor- klinischen Kooperationen zurückschrecken lassen Das hat wohl weniger mit Kostendruck als mit Verfügbarkeit geeigneter Diagnostik in der frühen Entwicklung zu tun Ist heute schon Realität, dass die Pharmaunternehmen den Diagnostikpart outsourcen; größere Pharmafirmen haben auch eigene Diagnostikabteilungen These 9: Der hohe Kostendruck hat bei den Pharmaunternehmen zu deutlichen strukturellen Veränderungen geführt. In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, ab welchem Zeitraum das Eintreffen der These als realistisch eingeschätzt wird. 51,35 Prozent geben an, dass sie das Eintreffen der These ab 2015 als 34

37 realistisch einschätzen. 32,43 Prozent geben an, ab ,11 Prozent schätzen das Eintreffen der These ab 2025 als realistisch ein. 8,11 Prozent der Experten wählen die Kategorie keine Antwort. Keiner der befragen Experten wählt die Antwortmöglichkeit ab 2030 bzw. Nie. Insgesamt haben in der ersten Runde 37 Experten abgestimmt. Abbildung 22: Zeitraum für das Eintreten von These 9 In der ersten Befragungsrunde wird gefragt, welche Faktoren die Entwicklung der These verhindern oder verzögern können. Die zwei wichtigsten Faktoren für die Experten sind Erstattung (mit rund 51 Prozent) gefolgt von Regulierung (mit rund 41 Prozent). Die den Experten zufolge vernachlässigbaren Faktoren sind Fehlende Akzeptanz bei Patienten (rund 3 Prozent) sowie Ethische/Soziale Faktoren (rund 5 Prozent). Insgesamt haben hier 37 Experten abgestimmt. Abbildung 23: Verhindernde und verzögernde Faktoren von These 9 35