Medikamentensicherheit Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis

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1 9. März 2013, Bern Medikamentensicherheit Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis Symposium für Transplantierte Thomas B. Cueni, Generalsekretär Interpharma

2 The Billion-Dollar Molecule - one company s quest for the perfect drug Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis April 10, 2013 Seite 2/61

3 Agenda Was treibt die Pharmaforschung an? Herausforderungen in Forschung und Entwicklung Trends in der Medikation von Organtransplantierten Medikamentenzulassung und Preisbildung Patientenfrage: Nierenbiopsie Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 3/32

4 Was treibt die Pharmaforschung an? Medizinischer Bedarf Wissenschaftlicher Fortschritt Wissenschaftlicher Fortschritt Marktanreize Innovationsfreundliche Regulierung Patentschutz Medizinischer Bedarf Stabile und vorhersehbare Rahmenbedingungen Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 4/32

5 Wertschöpfungskette in der Pharmaindustrie Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 5/32

6 Spitzenplatz der Schweiz im Innovationsranking Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 6/32

7 Über 16 Milliarden Franken für Forschung und Entwicklung Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 7/32

8 Pharmaindustrie massgebend bei der nationalen Forschung und Entwicklung Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 8/32

9 Schweizer Forschung findet international und vernetzt statt Quelle: OECD calculations, based on Scopus Custom Data, Elsevier, Dezember 2009; and OECD (2009), OECD Factbook 2009: Economic, Environmental and Social Statistics, OECD, Paris. Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 9/32

10 Hot research areas - Interdisziplinäre Forschung ermöglicht Erkenntnissgewinn Quelle: Saka, A., M. Igami and T. Kuwahara (2010), based on tabulations from Thomson Reuters Essential Science Indicators. Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 10/32

11 Rückgang klinischer Studien in der Schweiz Quelle: Swissmedic, Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 11/32

12 aber Bisher nur ca. 1/3 der Krankheiten adäquat behandelbar Für die meisten akuten Erkrankungen sind wirksame Arzneimittel verfügbar, eine Vielzahl chronischer Krankheiten sind dagegen noch unzureichend erforscht Transplantationsmedizin: Spenderorgane knapp und Lebensdauer der transplantierten Organe begrenzt Trotz enormen medizinischen und therapeutischen Fortschritten weiterhin starke Nebenwirkungen immunsuppressiver Medikamente: Bluthochdruck, Diabetes, Herzkrankheit, Infektionen und Krebs à Forschung und Entwicklung ist die beste Medizin! Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 12/32

13 Ziele der Immunsuppression Unerwünschte Reaktionen des Immunsystems sollen gehemmt werden Verhinderung akuter Abstossreaktionen bei Organtransplantationen Verringerung von Nebenwirkungen Erhöhung der Überlebenschancen Nutzen-/Kosten-Effektivität Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 13/32

14 Transplantationsmedizin Was sind die Zukunftsperspektiven? Quelle: PhRMA, Medicines in Development for Selected Chronic Diseases, Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 14/32

15 Innovation erfolgt schrittweise Anzahl neu zugelassener NAS (FDA / EMA: ) Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 15/32

16 Enges Netz von Transplantationszentren Quelle: Swisstransplant, Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 16/32

17 Organtransplantation Meilensteine Verschiedene Versuche mit Geweben seit dem 19. Jh Schilddrüsengewebe durch Berner Chirurg Theodor Kocher, Nobelpreis Abstossungsreaktion blieb jedoch ein unlösbares Problem erste erfolgreiche Organtransplantation: Niere in eineiigen Zwillingsbruder des Spenders verpflanzt (Nobelpreis 1990 für Murray und Thomas) erste dank Immunsuppression durch ein Medikament erfolgreiche Transplantation: Niere auf einen mit dem Spender nicht verwandten Empfänger erste Herztransplantation durch Barnard, Südafrika Patient verstarb bereits nach 18 Tagen Ergebnisse weiterer Organtransplantationen wegen Abstossung und Infektionen jedoch ernüchternd Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 17/32

18 Organtransplantation Meilensteine 1972 Entdeckung der immunnsupprimierenden Wirkung von Ciclosporin durch Borel, Basel 1984 Erste klinische Behandlung mit Sandimmun / Cyclosporin A 1984 Entdeckung von Tacrolimus / FK506 (Einführung 1995) 1995 CellCept / Mycophenolatmofetil zur Prophylaxe akuten Abstossung Zenapax / Daclizumab monoklonaler Antikörper bei Nierentransplantation; Simulect / Basiliximab monoklonaler Antikörper bei de novo Nierentransplantation. Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 18/32

19 Transplantationsmedizin Was sind die Zukunftsperspektiven? Biologika in der Transplantation Verstärkter Einsatz von Biologika in der Onkologie und der Rheumatologie. Einsatz von Antikörper für die Induktionstherapie vor einer Transplantation. Basiliximab (Simulect ) verhindert erfolgreich die Aktivierung von T Lymphozyten. B-Zell-reduzierende Therapie (Rituximab = MabThera ) wird eingesetzt bei humoraler Abstossung sowie bei ABO-inkompatibler Nierentransplantation. Mit Belatacept (Nulojix ) ist ein neues Biologikum auf dem Markt, dass zur Immunsuppression in Verbindung mit Mycophenolat Mofetil (CellCept ) bei de novo Nierentransplantationen eingesetzt werden kann. Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 19/32

20 Transplantationsmedizin Was sind die Zukunftsperspektiven? AB0 -inkompatible Nierentransplantation Seit 2005 werden in der Schweiz Lebendspenden über die AB0- Blutgruppen-Grenze hinweg durchgeführt. 5 Zentren führen diese durch und haben sich auf ein gemeinsames Protokoll geeinigt. Dank Plasmapherese und B-Zell-reduzierender Therapie kann die AB0- inkompatible Nierentransplantation heutzutage ohne die Entfernung der Milz sicher durchgeführt werden. Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 20/32

21 Erhöhter Risikofaktor für Hauttumore 3- bis 4-mal höhere Krebsinzidenz bei Organtransplantierten: v.a. wegen Hauttumore Quelle: Euvrad S, et al., Skin Cancers after Organ Transplantation, /NEJMra NEngl J Med 2003; 348: ; Adami J, et. all., Cancer risk following organ transplantation: a nationwide cohort study in Sweden, Br J Cancer 2003; 89: Ajithkumar TV, et al. Management of solid tumours in organ-transplant recipients. Lancet Oncol 2007; 8: Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 21/32

22 Regulierung als Standortfaktor Zulassungsverfahren Swissmedic Aufnahmeverfahren BAG Gesuchseinreichung Zulassung Neuanmeldung SL-Aufnahme Vorbescheid Zulassung Empfehlung EAK Phase 1: Vorbereitung BAG Phase 2: EAK-Beratung Phase 3: BAG-Verhandlung EAK Traktandenliste Erstzulassung (Verfügung) EAK- Empfehlung SL-Aufnahme Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 22/32

23 Erstattungsfähigkeit 3 Kriterien für die Aufnahme in die Spezialitätenliste (Kassenpflicht): 1. Wirksamkeit Registrierungsstudien Zulassungsbescheinigung und Zulassungsverfügung von Swissmedic 2. Zweckmässigkeit Im Rahmen der sozial finanzierten Grundversicherung 3. Wirtschaftlichkeit Therapeutischer Quervergleich Auslandpreisvergleich mit Länderkorb Innovationszuschlag Länderkorb Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 23/32

24 Ziel: Beschleunigte Verfahren Ziel rasche Verfügbarkeit der Innovationen für die PatientInnen; verstärkter Berücksichtigung des Nutzens und verringerter Abhängigkeit von ausländischen Regulierungen und Währungen. Postulate 1. SL-Aufnahme innert 60 Tagen nach Zulassung durch Swissmedic 2. Bewilligung klinischer Studien innert max. 60 Tagen, ideal gar 30 Tage 3. Swissmedic-Zulassung: Schon heute 140 Tage für Fast track Bis 2014 in 95% der Fälle Zielerreichung von 330 Tagen bei normalen NAS-Verfahren Bei Gesuch mit Voranmeldung innerhalb von 264 Tagen Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 24/32

25 Patientenfrage Wie weit ist man in der Forschung bezüglich eines Ersatzes für die Nierenbiopsie? Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 25/32

26 Nierentransplantation in der Schweiz Quelle: Bundesamt für Gesundheit, Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 26/32

27 Nierentransplantation in der Schweiz Die Nierentransplantation ist weltweit die bei weitem häufigste Organtransplantation und wird in allen sechs Schweizer Transplantationszentren durchgeführt. Die Nierentransplantation ist für die meisten Patienten mit dialysepflichtigem Nierenversagen die beste Möglichkeit zur Verbesserung der Lebensqualität, Arbeitsfähigkeit, Gesundheit und Überleben. Das komplexe Gebiet der Nierentransplantation hat in den letzten Jahren gewaltige Fortschritte gemacht. Dank bedeutenden immunologischen Erkenntnissen und technischen Verbesserungen kann ein niereninsuffizienter Dialysepatient heutzutage in 80-90% der Fälle mit einem über längere Zeit funktionierenden Transplantat rechnen. Quelle: Swisstransplant; Rudolf P. Wüthrich: Nierentransplantation: Grundlagen, Vor- und Nachsorge, Langzeitüberwachung. Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 27/32

28 Biomarker zur Detektion akuter Abstossungen Die Diagnose einer akuten Abstossung eines Nierentransplantats beruht auf: Der Funktion des Transplantats Bestätigung durch eine Biopsie Dies ist problematisch: Die Nierenfunktion ist ein relativ wenig sensitives Mass, um frühe Abstossungsreaktionen zu erkennen (Thierry et al., AJT, 2011) Die Biopsie ist eine vergleichsweise invasive Diagnosemethode Biomarker haben zum Ziel, eine Abstossung ohne Nierenbiopsie möglichst früh feststellen zu können Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 28/32

29 Biomarker zur Detektion akuter Abstossungen Biomarker können sein: Proteine Proteinfragmente Nukleinsäuren (DNS, RNS) Man muss anhand des Biomarkers eine Abstossung von anderen Diagnosen (Infektionen, unerwünschte Wirkungen von Medikamenten) unterscheiden können Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 29/32

30 Biomarker zur Detektion akuter Abstossungen Fazit Spezifizität ist in den meisten Fällen nicht ausreichend Mögliche Lösung: Die Kombination verschiedener Biomarker 1 Bisherige Studien beruhen auf kleinen Patientengruppen Prospektive Studien fehlen noch 1 Ting et al., Nephrology, 2012 Medikamentensicherheit - Forschung, Entwicklung, Produktion, Zulassung, Preis 9 März 2013 S. 30/32

31 Vielen Dank für Ihre Aufmerksamkeit! Interpharma, Petersgraben 35, Postfach, 4003 Basel,