Medienmitteilung. Basel, Schweiz, und Cambridge, MA, USA 19. Juni 2012

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1 Medienmitteilung Basel, Schweiz, und Cambridge, MA, USA 19. Juni 2012 Roche und Seaside Therapeutics geben wegweisende Partnerschaft zur Entwicklung neuartiger Therapien für Fragile-X-Syndrom und Autismus- Spektrum-Störungen bekannt Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) und Seaside Therapeutics gaben heute den Abschluss einer Kooperationsvereinbarung bekannt, um krankheitsmodifizierende Therapien für das Fragile-X-Syndrom (FXS) und Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) zu entwickeln. Beides sind neurologische Entwicklungsstörungen, für die es bisher keine wirksamen pharmakologischen Behandlungen zur Linderung der wichtigsten Symptome gibt. Diese Partnerschaft soll die Forschung und Entwicklung von FXS und ASD beschleunigen und einem grundlegenden Wandel für die Behandlung dieser Krankheiten den Weg bahnen, indem Therapeutika entwickelt werden, die gezielt an den molekularen Grundlagen und damit auch an den Hauptsymptomen dieser Neuroentwicklungsstörungen ansetzen. Gemäss der Vereinbarung wird Roche von Seaside exklusive Patentlizenzen für die Anwendung von mglur5- Antagonisten zur Behandlung neurologischer Entwicklungsstörungen erhalten. Roche wird die Entwicklung und Vermarktung dieser Substanzen für die Behandlung des Fragile-X-Syndroms und von Autismus-Spektrum- Störungen leiten. Für den mglur5-arzneimittelkandidaten RG7090 von Roche werden zurzeit Patienten mit Fragile-X-Syndrom in eine klinische Phase-2-Studie aufgenommen. Seaside wird sein Programm mit GABA-B-Agonisten weiterentwickeln und behält die exklusiven Rechte an bereits erteilten und angemeldeten Patenten für die Anwendung von GABA-B-Agonisten zur Behandlung von Autismus-Spektrum-Störungen und Fragile-X-Syndrom. Für den GABA-B-Wirkstoffkandidaten STX209 von Seaside werden derzeit Patienten in Phase-3-Studien bei Fragile-X-Syndrom aufgenommen, und vor kurzem wurde die Patientenrekrutierung für eine Phase-2b-Studie bei Autismus-Spektrum-Störungen abgeschlossen. Roche kann nach Abschluss bestimmter klinischer Entwicklungsphasen bei FXS und ASD Optionen für die Vermarktung von STX209 ausüben, doch Seaside wird auch weiterhin die Federführung für die klinische Entwicklung dieser Programme behalten. Weitere Bedingungen der Transaktion werden nicht bekannt gegeben. 1/5

2 Roche setzt sich dafür ein, neue Behandlungsmöglichkeiten für Krankheiten zu finden, für die es einen grossen Bedarf an neuen Medikamenten gibt. Dazu gehören z. B. Autismus-Spektrum-Störungen, so Luca Santarelli, globaler Leiter von Roche Neuroscience. Neue Entdeckungen in der Genetik geben Aufschluss über die biologischen Mechanismen, die diesen Krankheiten zugrunde liegen, und schaffen dadurch die Grundlage für eine gezielte Arzneimittelentdeckung. Um eine führende Position in diesem Bereich zu erreichen, vereinbarten wir eine solide Partnerschaft mit Seaside Therapeutics, einem Unternehmen, das erfolgreich neue Wege der Forschung und Entwicklung in diesem noch kaum erforschten Therapiegebiet beschreitet. Diese Zusammenarbeit ist ein echter Gewinn für die Patienten und ihre Betreuer sie vereint führende Forscher und Organisationen in dem erklärten Ziel, bahnbrechende Medikamente für die Behandlung von Autismus und Fragile-X-Syndrom rasch voranzubringen, so Randy Carpenter, MD, Präsident und Chief Executive Officer von Seaside Therapeutics. Wichtig ist auch, dass Seaside durch diese Zusammenarbeit die notwendigen zusätzlichen Mittel erhält, um die Spätphase der klinischen Entwicklung von STX209 erfolgreich abzuschliessen. Wir sind fest davon überzeugt, dass STX209 das Potenzial hat, die Behandlung von Fragile X und Autismus auf eine völlig neue Basis zu stellen und so den Patienten und ihren Angehörigen zu einer besseren Lebensqualität zu verhelfen. Der Begriff Autismus-Spektrum-Störungen (ASD) umfasst eine Gruppe von rätselhaften kognitiven Störungen, darunter Autismus und Asperger-Syndrom, die die soziale Interaktions- und Kommunikationsfähigkeit beeinträchtigen. Das Fragile-X-Syndrom (FXS) ist eine seltene Erbkrankheit, deren Symptome den ASD sehr stark ähneln, weshalb dieser Erkrankung ein ähnlicher ursächlicher Mechanismus zugrunde liegen könnte. Da bisher keine zugelassenen medikamentösen Therapien zur Linderung der Hauptsymptome beider Erkrankungen zur Verfügung stehen, besteht nach wie vor hoher Bedarf an neuen wirksamen Medikamenten. Die von Roche und Seaside Therapeutics entwickelten Substanzen versprechen, die besten Präparate ihrer Klasse zu werden, denn sie greifen zielgerichtet in die Glutamat- und GABA-Signalgebung ein, um die synaptische Übertragung von Nervenimpulsen bei Patienten mit ASD und FXS wiederherzustellen. - ### - Über mglur5 Bei der häufigsten erblichen Form von Autismus spielt ein Gen, das für das Fragile X Mental Retardation Protein (FMRP) kodiert, eine wichtige Rolle. Ein Funktionsverlust von FMRP unterbricht die Signalweiterleitung zwischen Nervenzellen im Gehirn und führt zu ausgedehnten Hirnanomalien und geistiger Retardierung. Normalerweise wird FMRP durch mglur5, einen wichtigen Rezeptor im Gehirn, der an Hirnleistungen wie Lernen und Gedächtnis beteiligt ist, im Gleichgewicht gehalten. Wenn FMRP beeinträchtigt ist, geht dieses Gleichgewicht verloren, da der Gegenspieler der mglur5-aktivität fehlt. Erste Ergebnisse einer klinischen Studie 2/5

3 deuten darauf hin, dass Medikamente, die die Aktivität von mglur5 unterdrücken, Kindern mit Fragile-X- Syndrom helfen können. (Quelle: sfari) Über Seaside Therapeutics Seaside Therapeutics befasst sich mit Therapien, die den Krankheitsverlauf bei Autismus, Fragile-X-Syndrom und anderen neurologischen Entwicklungsstörungen aufhalten oder lindern. Mit diesem Ziel setzt das Unternehmen bahnbrechende Entdeckungen im Bereich der Neurobiologie in Therapeutika um, die das Leben von Patienten und ihrer Angehörigen verbessern. Es gibt zwar Behandlungsmöglichkeiten, die einige Symptome von Neuroentwicklungsstörungen lindern können, doch Medikamente, die an den zugrundeliegenden Ursachen ansetzen, stehen bisher noch nicht zur Verfügung. Seaside Therapeutics setzt auf wissenschaftliche Methoden, um diese unbefriedigten medizinischen Bedürfnisse zu erfüllen und die Arzneimittelentwicklung neu auszurichten. Hierbei konzentriert sich das Unternehmen auf monogenetische Erkrankungen (Ein-Gen-Erkrankungen), die häufig mit Autismus einhergehen, wie z. B. das Fragile-X-Syndrom. Weitere Informationen finden Sie unter Über STX209 von Seaside Therapeutics STX209 ist ein oral verabreichter selektiver Agonist für Rezeptoren von Gammaaminobuttersäure Typ B (GABA-B). Die Krankheitsmerkmale bei bestimmten neurologischen Entwicklungsstörungen, wie z. B. Autismus-Spektrum-Störungen und Fragile-X-Syndrom, werden vermutlich durch eine Überaktivierung von Glutamat-Rezeptoren und ein ungewöhnlich hohes Verhältnis von erregender zu hemmender Neurotransmission (Übertragung von Nervenimpulsen) im Gehirn verursacht. GABA-B-Rezeptoren spielen eine wichtige Rolle bei der Modulation der Freisetzung von Glutamat und der Optimierung des Verhältnisses von erregender zu hemmender Neurotransmission. STX209 hat sich in präklinischen Untersuchungsmodellen als wirksam erwiesen, was darauf hindeutet, dass es die Gehirnfunktionen von Patienten mit Autismus-Spektrum- Störungen und Fragile-X-Syndrom verbessern könnte. Seaside Therapeutics hat mit STX209 die grösste randomisierte, verblindete, placebokontrollierte Studie (Phase 2) bei Patienten mit Fragile-X-Syndrom und eine offene, explorative Phase-2a-Studie bei Patienten mit Autismus-Spektrum-Störungen erfolgreich abgeschlossen. In zwei Phase-3-Studien eine bei Jugendlichen und Erwachsenen (im Alter von 12 bis 50 Jahren) und eine bei Kindern (im Alter von 5 bis 11 Jahren) mit Fragile-X-Syndrom werden zurzeit Teilnehmer rekrutiert. Die Aufnahme der Patienten in eine Phase-2b-Studie bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen (im Alter von 5 bis 21 Jahren) mit Autismus-Spektrum-Störungen wurde vor kurzem abgeschlossen. Über die Aktivitäten von Roche im Bereich der Autismus-Spektrum-Störungen Roche engagiert sich sehr stark im Bereich der neurologischen Entwicklungsstörungen. Insbesondere für 3/5

4 Autismus-Spektrum-Störungen hat Roche zurzeit drei Wirkstoffe in der klinischen Entwicklung. Eine laufende Phase-2-Studie bei erwachsenen und jugendlichen Fragile-X-Patienten in einem breiten Altersbereich untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit des mglur5-antagonisten RG7090 von Roche (weitere Informationen über die Studie finden Sie unter Parallel dazu erforscht Roche geeignete Biomarker, um Patienten zu identifizieren, die am wahrscheinlichsten von dieser Behandlung profitieren. Eine vor kurzem durchgeführte Studie i hat gezeigt, dass die chronische Behandlung mit dem mglur5- Antagonisten von Roche die Fragile-X-Symptome in einem Mausmodell beseitigte, sogar wenn die Behandlung erst nach Ausbruch der Krankheit begonnen wurde. Diese neuen Daten weisen auf vorteilhafte Wirkungen bei einem breiten Spektrum von Symptomen und ein krankheitsmodifizierendes Potenzial für mglur5- Antagonisten beim Fragile-X-Syndrom hin. Roche setzt ausserdem auf die Zusammenarbeit mit führenden akademischen Institutionen und Biotechnologie- Unternehmen. Erst kürzlich hat ein internationales Wissenschaftlerkonsortium unter Federführung von Roche und dem King s College London seine Arbeit im Rahmen der weltweit grössten Einzelbeihilfe für die Autismusforschung der grössten Forschungsbeihilfe, die je für eine neurologische Erkrankung in Europa zur Verfügung gestellt wurde aufgenommen. Nähere Informationen finden Sie hier: European Autism Interventions A Multicentre Study for Developing New Medications (EU-AIMS). Darüber hinaus hat Roche eine Vereinbarung mit dem Harvard Stem Cell Institute der Harvard Medical School, des Children s Hospital Boston und des Massachusetts General Hospital unterzeichnet, um Zellmodelle für Autismus-Spektrum-Störungen zu entwickeln. Die wichtigsten Akteure der Pharmaindustrie im Bereich der ASD-Forschung, darunter auch Seaside Therapeutics, Hochschulen und Patientenorganisationen, trafen sich kürzlich anlässlich des vierten Roche - Nature Medicine Translational Neuroscience Symposiums unter dem Leitmotiv "Autismus-Spektrum- Störungen: Vom biologischen Verständnis zu therapeutischen Strategien" zum Informationsaustausch über die jüngsten Fortschritte auf diesem Forschungsgebiet. Über Roche Roche mit Hauptsitz in Basel, Schweiz, ein führendes, forschungsorientiertes Unternehmen, ist spezialisiert auf die beiden Geschäfte Pharma und Diagnostics. Als weltweit grösstes Biotech-Unternehmen entwickelt Roche klinisch differenzierte Medikamente für die Onkologie, Virologie, Entzündungs- und Stoffwechselkrankheiten und Erkrankungen des Zentralnervensystems. Roche, ein Pionier im Diabetesmanagement, ist auch der weltweit bedeutendste Anbieter von In-vitro-Diagnostik und gewebebasierten Krebstests. Medikamente und Diagnostika, 4/5

5 welche die Gesundheit, die Lebensqualität und die Überlebenschancen von Patienten entscheidend verbessern, sind das strategische Ziel der personalisierten Medizin von Roche beschäftigte Roche weltweit über Mitarbeitende und investierte mehr als 9 Milliarden Franken in die Forschung und Entwicklung. Der Konzern erzielte einen Umsatz von 47,5 Milliarden Franken. Genentech, USA, gehört vollständig zur Roche-Gruppe. An Chugai Pharmaceutical, Japan, hält Roche die Mehrheitsbeteiligung. Für weitere Informationen: Für weitere Informationen: Medienstelle Roche-Gruppe Telefon: / basel.mediaoffice@roche.com - Alexander Klauser (Leiter) - Silvia Dobry - Daniel Grotzky - Claudia Schmitt Seaside Therapeutics Sarah Cavanaugh/Kari Watson MacDougall Biomedical Communications scavanaugh@macbiocom.com kwatson@macbiocom.com i Michalon et al., Chronic Pharmacological mglu5 Inhibition Corrects Fragile X in Adult Mice. Neuron - Band 74, Ausgabe 1, 12. April 2012, Seiten (Volltext) 5/5