Wie Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) heute bekannt gab, hat die amerikanische

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1 Medienmitteilung Basel, 10. Juni 2015 Roche erhält von US-Zulassungsbehörde FDA den Status des Therapiedurchbruchs für ACTEMRA/RoACTEMRA bei systemischer Sklerose und stellt am EULAR-Kongress 2015 neue Studienresultate vor Monotherapie und Kombinationstherapie mit ACTEMRA/RoACTEMRA verdoppeln fast die anhaltenden Remissionsraten bei Patienten mit früher rheumatoider Arthritis 1 Über fünf Jahre anhaltende Wirksamkeit von ACTEMRA/RoACTEMRA bei Kindern mit systemischer juveniler idiopathischer Arthritis nachgewiesen 2 Beginn einer weltweiten klinischen Phase-3-Studie bei systemischer Sklerose, einer potenziell tödlich verlaufenden Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten 3,4 Wie Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) heute bekannt gab, hat die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Status des Therapiedurchbruchs (Breakthrough therapy designation, BTD) für das Medikament ACTEMRA /RoACTEMRA (Tocilizumab) von Roche für die Behandlung von systemischer Sklerose (SSc) gewährt. Dieser Status soll die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten, die für die Behandlung von schwerwiegenden Erkrankungen vorgesehen sind, beschleunigen und sicherstellen, dass die Patienten so schnell wie möglich Zugang zu diesen Medikamenten erhalten. Roche hat eine weltweite Phase-3-Studie mit ACTEMRA/RoACTEMRA (Tocilizumab) bei SSc begonnen (NCT ). Ausserdem werden auf der Jahrestagung der European League Against Rheumatism vom 10. bis 13. Juni 2015 in Rom (EULAR 2015) neue Daten der Studien U-ACT-EARLY und TENDER bei Patienten mit rheumatoider Arthritis (RA) im Frühstadium 1 bzw. systemischer juveniler idiopathischer Arthritis (sjia) 2 sowie Resultate der Phase-2-Studie fasscinate bei systemischer Sklerose (SSc) 5 vorgestellt. Fast Patienten weltweit haben seit der Erstzulassung vor über zehn Jahren von einer Behandlung mit ACTEMRA/RoACTEMRA profitiert. Die Breite der auf der EULAR 2015 von uns vorgestellten Studienresultate, die von Arthritis bei Erwachsenen und Kindern bis zu einer seltenen entzündlichen Erkrankung reichen, unterstreichen unser Engagement für Patienten mit schweren F. Hoffmann-La Roche Ltd 4070 Basel Switzerland Group Communications Roche Group Media Relations Tel Fax /6

2 Autoimmunerkrankungen, so Sandra Horning, Chief Medical Officer und Leiterin der globalen Produktentwicklung von Roche. Diese neuen Daten sind ein weiterer Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit von ACTEMRA/RoACTEMRA bei mehreren Krankheiten, einschliesslich der Anwendung als Monotherapeutikum im Frühstadium von rheumatoider Arthritis. ACTEMRA/RoACTEMRA bei früher rheumatoider Arthritis Es wurde nachgewiesen, dass ACTEMRA/RoACTEMRA Patienten mit rheumatoider Arthritis vor Gelenkschäden schützt und zu einer besseren Lebensqualität verhilft. 6, 7 Wie klinische Studien gezeigt haben, kann eine wirksame Behandlung im Frühstadium der Erkrankung eine irreversible Gelenkschädigung und dauerhafte Behinderung verhindern. 8, 9 Bei Patienten, deren Erkrankung weniger als ein Jahr vor der Aufnahme in die Studie diagnostiziert wurde und die noch keine Therapie mit antirheumatischen Basistherapeutika erhielten, verdoppelte ACTEMRA/RoACTEMRA fast die anhaltenden Remissionsraten, wobei die Resultate der Monotherapie und der Kombinationstherapie vergleichbar waren. Die Raten der anhaltenden Remission (SR) betrugen 84% für die ACTEMRA/RoACTEMRA-Monotherapie, 86% für ACTEMRA/RoACTEMRA + Methotrexat (MTX) und 44% für MTX allein. Die mediane Zeit bis zum Erreichen der anhaltenden Remission betrug nur zwei Monate: 9,9 Wochen für ACTEMRA/RoACTEMRA + MTX und 12,7 Wochen für ACTEMRA/RoACTEMRA-Monotherapie (die Resultate für MTX allein waren nicht messbar). 1 Das Sicherheitsprofil war vergleichbar mit früheren Daten. 1 Die vollständigen Resultate der Studie U-ACT-EARLY werden in einem Vortrag auf dem EULAR-Jahreskongress 2015 vorgestellt (Vortrag OP0033 am Donnerstag, 11. Juni 2015). 1 ACTEMRA/RoACTEMRA bei systemischer juveniler idiopathischer Arthritis (sjia) Von juveniler idiopathischer Arthritis (JIA) sind ca. 100 von Kindern betroffen, 10 und rund 10 bis 20 Prozent davon leiden an systemischer juveniler idiopathischer Arthritis (sjia) einer seltenen und schweren Form von Arthritis im Kindesalter. 11 Die Phase-3-Studie TENDER zeigte, dass 97% der Patienten eine 30%ige Besserung ihrer Krankheitssymptome erreichten (JIA ACR30) und 64% eine Besserung von 90% (JIA ACR90). 2 Die Wirksamkeit von ACTEMRA/RoACTEMRA hielt bis zur Woche 260 (4,9 Jahre) an, ohne dass sich das beobachtete Sicherheitsprofil veränderte. 2 Die vollständigen Resultate werden als Postervortrag auf der EULAR 2015 vorgestellt (Abstract THU0508, Postervortrag am Donnerstag, 11. Juni 2015). 2 ACTEMRA/RoACTEMRA ist das einzige Medikament, das sowohl für die Behandlung von systemischer als 2/6

3 auch von polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis (sjia und pjia) bei Patienten ab zwei Jahren zugelassen ist. 12 ACTEMRA/RoACTEMRA bei systemischer Sklerose (SSc) Systemische Sklerose (SSc) ist eine seltene, chronische Krankheit mit typischen Anomalien der Blutgefässe sowie degenerativen Veränderungen und Narbenbildung von Haut, Gelenken und inneren Organen. 13 Die genaue Bestimmung der Inzidenz von systemischer Sklerose ist schwierig. Schätzungen zufolge sind jedoch rund 2,5 Millionen Menschen weltweit betroffen. Die systemische Sklerose hat die höchste Sterblichkeitsrate aller rheumatischen Erkrankungen. 3,14 Der Status des Therapiedurchbruchs (BTD) für ACTEMRA/RoACTEMRA wurde von der FDA aufgrund der Daten der Phase-2-Studie fasscinate gewährt. Die 48-Wochen-Daten der Studie fasscinate werden in einem mündlichen Vortrag auf der EULAR 2015 vorgestellt (Vortrag OP0054 am Donnerstag, den 11. Juni 2015). 5 Obwohl die Kriterien für den primären Endpunkt, die mit dem Haut-Score nach Rodnan gemessene Besserung der Hautverdickung nach 24 Wochen, nicht erfüllt wurden, war ein klinisch bedeutsamer Trend zu beobachten. Im zweiten Teil der Studie zeigte sich von der 24. bis zur 48. Woche eine anhaltende Besserung der Hautverdickung. 5 Das Nebenwirkungsprofil war in beiden Gruppen insgesamt vergleichbar. 5 Das Ausmass und der Schweregrad der Hautverdickung korreliert mit dem Fortschreiten der Erkrankung, der Zunahme der Behinderung und dem reduzierten Überleben. 15,16 Aufgrund dieser Phase-2-Resultate und des hohen medizinischen Bedarfs bei Patienten mit systemischer Sklerose, für die es keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapiemöglichkeiten gibt, begann Roche eine weltweite, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie (NCT ). Über RoACTEMRA /ACTEMRA (Tocilizumab) ACTEMRA/RoACTEMRA ist das erste Biotherapeutikum gegen den IL-6-Rezeptor, das in intravenöser (i.v.) und subkutaner (s.c.) Darreichungsform für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver rheumatoider Arthritis zugelassen wurde. ACTEMRA/RoACTEMRA kann allein oder kombiniert mit Methotrexat (MTX) bei Erwachsenen eingesetzt werden, die andere antirheumatische Medikamente nicht vertragen oder nicht darauf ansprechen. 12 In der neuesten Aktualisierung der EULAR- Leitlinien zur Therapie von rheumatoider Arthritis wird ACTEMRA/RoACTEMRA als einziges Biotherapeutikum empfohlen, das sich als Monotherapeutikum wiederholt der Therapie mit MTX oder 3/6

4 anderen konventionellen antirheumatischen Basistherapeutika als überlegen erwiesen hat. 17 Die intravenöse Darreichungsform von ACTEMRA/RoACTEMRA ist in den meisten grösseren Ländern für die Behandlung von polyartikulärer juveniler idiopathischer Arthritis (pjia) oder systemischer juveniler idiopathischer Arthritis (sjia) bei Kindern ab zwei Jahren zugelassen. 12 In Europa ist ACTEMRA/RoACTEMRA auch für Patienten mit schwerer aktiver und fortschreitender rheumatoider Arthritis (früher RA), die noch nicht mit MTX behandelt wurden, zugelassen. 12 ACTEMRA/RoACTEMRA wird im Rahmen einer Entwicklungsvereinbarung mit Chugai Pharmaceutical Co., Ltd, klinisch entwickelt und ist seit April 2005 in Japan zugelassen. ACTEMRA/RoACTEMRA ist in mehr als 100 Ländern weltweit zugelassen. Über Roche in der Immunologie Die immunologischen Medikamente der Roche-Gruppe umfassen die Medikamente MabThera /Rituxan (Rituximab) und ACTEMRA /RoACTEMRA (Tocilizumab) gegen rheumatoide Arthritis, XOLAIR (Omalizumab) für Asthma, Pulmozyme (Dornase alfa) für Mukoviszidose (zystische Fibrose) und Esbriet (Pirfenidon) für idiopathische Lungenfibrose. Ausserdem ist MabThera für die Behandlung bestimmter Formen von Vaskulitiden kleiner Gefässe zugelassen. Immunologische Prüfmedikamente von Roche in der späten Phase der klinischen Entwicklung sind Etrolizumab für Colitis ulcerosa und Lebrikizumab für schweres Asthma. Über Roche Roche mit Hauptsitz in Basel, Schweiz, ist eines der führenden Unternehmen im forschungsorientierten Gesundheitswesen. Es vereint die Stärken der beiden Geschäftsbereiche Pharma und Diagnostics und entwickelt als weltweit grösstes Biotech-Unternehmen differenzierte Medikamente für die Onkologie, Immunologie, Infektionskrankheiten, Augenheilkunde und Neurowissenschaften. Roche ist auch der weltweit bedeutendste Anbieter von Produkten der In-vitro-Diagnostik und gewebebasierten Krebstests und ein Pionier im Diabetesmanagement. Medikamente und Diagnostika, welche die Gesundheit, die Lebensqualität und die Überlebenschancen von Patienten entscheidend verbessern, sind Ziel der Personalisierten Medizin, eines zentralen strategischen Ansatzes von Roche. Seit der Gründung des Unternehmens im Jahr 1896 hat Roche über einen Zeitraum von mehr als hundert Jahren wichtige Beiträge zur Gesundheit in der Welt geleistet. Auf der Liste der unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation stehen 24 von Roche entwickelte Medikamente, darunter lebensrettende 4/6

5 Antibiotika, Malariamittel und Chemotherapeutika. Die Roche-Gruppe beschäftigte 2014 weltweit über Mitarbeitende, investierte 8,9 Milliarden Schweizer Franken in Forschung und Entwicklung und erzielte einen Umsatz von 47,5 Milliarden Schweizer Franken. Genentech in den USA gehört vollständig zur Roche-Gruppe. Roche ist Mehrheitsaktionär von Chugai Pharmaceutical, Japan. Weitere Informationen finden Sie unter Alle erwähnten Markennamen sind gesetzlich geschützt. Medienstelle Roche-Gruppe Telefon: / basel.mediaoffice@roche.com - Nicolas Dunant (Leiter) - Ulrike Engels-Lange - ŠtěpánKráčala - Claudia Schmitt - Nina Schwab-Hautzinger Literatur 1 Bijlsma JWJ, et al. Rapid and sustained remission in early rheumatoid arthritis treated to target with tocilizumab, methotrexate, or their combination: the U-ACT-EARLY strategy study. Mündlicher Vortrag auf der EULAR Abstract OP0033. Vortrag am Donnerstag, den 11. Juni 2015 um Uhr. 2 De Benedetti F, et al. Safety and Efficacy of Tocilizumab in Patients With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis: 5-Year Data From TENDER, a Phase 3 Clinical Trial. Postervortrag auf der EULAR Postervortrag THU0508 am Donnerstag, den 11 Juni 2015 um 12:00-13:45 Uhr. 3 Khanna D, Denton CP. Evidence-based management of rapidly progressing systemic sclerosis. Best Pract Res ClinRheumatol2010; 24: Krause L, et al. Nutritional status as marker for disease activity and severity predicting mortality in patients with systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2010;69: Khanna D, et al. Safety and efficacy of subcutaneous tocilizumab in adults with systemic sclerosis: week 48 data from the fasscinate trial. Mündlicher Vortrag auf der EULAR Abstract OP0054 am Donnerstag, den 11. Juni 2015 um Uhr. 6 Smolen J, et al. Long-term efficacy of tocilizumab in rheumatoid arthritis for up to 3.5 years. Vortrag auf dem ACR Abstract 413 am Sonntag, den 18. Oktober Strand V, et al. Improvements in health-related quality of life after treatment with tocilizumab in patients with rheumatoid arthritis refractory to tumour necrosis factor inhibitors: results from the 24-week randomized controlled RADIATE study. Rheum (Oxford) 2012;51(10): Burmester G, et al. Tocilizumab (TCZ) in combination and monotherapy versus methotrexate (MTX) in MTX-naïve patients (pts) with early rheumatoid arthritis (RA): Clinical and radiographic outcomes from a randomized, placebo-controlled trial. Oral presentation at ACR Abstract number: Session title: Rheumatoid Arthritis Treatment - Small Molecules, Biologics and Gene Therapy: Efficacy of Approved Biologics. Presentation date: Tuesday, October 29, Presentation time: 5.15 pm. 9 Yilmaz S, et al. Early intervention in the treatment of rheumatoid arthritis: focus on tocilizumab. TherClin Risk Management 5/6

6 2013;9: Woo P. Systemic juvenile idiopathic arthritis: diagnosis, management, and outcome. Nat ClinPractRheumatol 2006; 2: De Benedetti F. Inflammatory cytokines in the pathogenesis and treatment of systemic juvenile idiopathic arthritis Basic science for the clinician.pediatric Rheumatology Online Journal 2005.Vol 3:2. 12 RoACTEMRA Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels. Verfügbar unter: [Letzter Zugriff am 08. Mai 2015] 13 Hajj-ali R. Merck Manuals. Systemic Sclerosis. Verfügbar unter: [Letzter Zugriff am 13. Mai 2015] 14 University of Michigan Health System, Scleroderma Program, Division of Rheumatology. What is Scleroderma? Verfügbar unter: [Letzter Zugriff am 1. Mai 2015]. 15 Clements PJ, et al. Skin thickness score as a predictor and correlate of outcome in systemic sclerosis. Arth and Rheum. 2000; 43(11): Steen VD, Medsger Jr TA. Improvement in skin thickening in systemic sclerosis associated with improved survival. Arth and Rheum. 2001; 44(12): Smolen JS et al. EULAR recommendations for the management of rheumatoid arthritis with synthetic and biological diseasemodifying antirheumatic drugs: 2013 update. Ann Rheum Dis 2014;73: /6